文/本刊記者 郭瀟雅
“稻米造血”有望緩解血荒
文/本刊記者 郭瀟雅
武漢禾元生物科技股份有限公司董事長楊代常
從稻米中提取人血清白蛋白,不僅可有效緩解“血荒”,而且避免了血液污染。
5月16日,由武漢禾元生物科技股份有限公司(以下簡稱“禾元生物”)研發(fā)、全球首創(chuàng)的“稻米造血”生物技術(shù)——植物源重組人血清白蛋白注射液獲國家食藥監(jiān)總局藥物臨床試驗批件,進入人體臨床試驗階段。一旦通過臨床驗證并獲得生產(chǎn)批件后,將極大緩解我國“血荒”,并產(chǎn)生巨大的經(jīng)濟與社會效益。
武漢大學(xué)生命科學(xué)院一位教授表示,目前人血清白蛋白完全從血漿中提取,作為血漿容量擴充劑用途廣泛,每年需求量在420噸左右。然而,因血漿短缺而導(dǎo)致人血清白蛋白供應(yīng)緊張的情況時有發(fā)生。目前,我國人血清白蛋白60%依賴進口,在醫(yī)院,每10克白蛋白的售價高達近千元,并且“一藥難求”。同時,近年來,艾滋病、乙肝等由血液傳播的疾病越來越嚴(yán)重。為此,美國、歐洲藥品管理機構(gòu)一再鼓勵研發(fā)非動物來源的重組人血清白蛋白。
自1986年以來,國際上試圖采用DNA技術(shù)生產(chǎn)替代血漿來源的人血清白蛋白,但一直未獲得突破,兩大問題始終難以解決:一是重組人血清白蛋白產(chǎn)率太低;二是達到臨床使用標(biāo)準(zhǔn)的重組人血清白蛋白生產(chǎn)成本太高。
在禾元生物董事長、國家“千人計劃”專家楊代常教授的領(lǐng)導(dǎo)下,該公司以武漢大學(xué)和湖北省分子醫(yī)藥工程技術(shù)研究中心為依托,經(jīng)過12年研究,研發(fā)團隊最終攻克了表達量低、純化工藝復(fù)雜、規(guī)?;蜌埩羲拗鞯鞍着c核酸檢測等多項關(guān)鍵技術(shù),目前,每公斤稻米可提取10克左右的白蛋白,具備了規(guī)模化應(yīng)用價值。臨床前數(shù)據(jù)表明,“稻米造血”的各項質(zhì)量指標(biāo)達到或高于《中國藥典》(2015版)標(biāo)準(zhǔn),純度高達99.9999%,與市場銷售的人血清白蛋白一致,符合進入臨床試驗的要求。
2011年,楊代常的研究成果在《美國科學(xué)院院報》在線發(fā)表,引起了《自然》《時代周刊》等世界頂級刊物的關(guān)注。美國內(nèi)布拉斯加大學(xué)林肯分校的基因工程療法專家威廉·維蘭德表示,和利用人血漿制造白蛋白相比,“楊的方法”在大規(guī)模生產(chǎn)上、安全性上都做得更好,而且更具成本效益。
楊代常告訴記者,“稻米造血”技術(shù)是從種植的稻米里提取人血清白蛋白,然后制作成血液制劑,這種“黃金救命藥”可廣泛用于肝腹水、燒傷燙傷、失血過多導(dǎo)致的休克、腦水腫以及癌癥和艾滋病患者放化療等輔助治療。此前,科研人員已在大鼠等動物身上完成試驗,結(jié)果表明,從稻米中提取的人血清白蛋白與從人體血漿中提取相比,毒理學(xué)與藥物代謝動力學(xué)反應(yīng)均無顯著差別,部分指標(biāo)甚至更優(yōu)。
據(jù)介紹,“稻米造血”相關(guān)成果已申請國家一類生物新藥,該技術(shù)的研發(fā)得到了科技部國家863計劃、國家重大科技專項的轉(zhuǎn)基因重大專項等多個國家項目和當(dāng)?shù)卣拇罅χС帧?/p>
目前,禾元生物已在湖北仙桃市種植了500畝特種水稻,并搭建了年產(chǎn)能1噸的大車間,向美國、歐盟等發(fā)達國家出口人血清白蛋白原料。下一步,禾元生物將借助臨床批件的東風(fēng),以國家生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展為契機,利用水稻胚乳細胞基因特異性高效表達平臺,從稻米中提取人體母乳中的乳鐵蛋白,計劃在明年6月申報臨床,為我國生物產(chǎn)業(yè)升級和智能制造做出新的貢獻。