李雪迎

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·醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)學(xué)知識(shí)·

等效性設(shè)計(jì)樣本量估算
——計(jì)數(shù)指標(biāo)

李雪迎

等效性設(shè)計(jì)適用于驗(yàn)證試驗(yàn)組的臨床實(shí)驗(yàn)效應(yīng)與對(duì)照組相近(既不高于對(duì)照也不低于對(duì)照組)的研究設(shè)計(jì)。在這種情況下所采用的統(tǒng)計(jì)學(xué)設(shè)計(jì)方法為等效性檢驗(yàn)。在針對(duì)樣本量估算的如下描述中，以T代表試驗(yàn)組，以C代表對(duì)照組，其研究假設(shè)可以表述為：

H0：|T-C|>δ

H1：|T-C|<δ

其中δ為效界值，原假設(shè)(H0)的含義可以理解為：試驗(yàn)組與對(duì)照組實(shí)驗(yàn)效應(yīng)的差異超過(guò)了可接受的等效界值。備擇假設(shè)(H1)的含義可以理解為：試驗(yàn)組與對(duì)照組相比，其干預(yù)效果的差異不超過(guò)等效界值。當(dāng)通過(guò)統(tǒng)計(jì)學(xué)檢驗(yàn)所獲得的P值小于檢驗(yàn)水準(zhǔn)時(shí)(常用的檢驗(yàn)水準(zhǔn)為0.05雙側(cè)檢驗(yàn)或0.025單側(cè)檢驗(yàn))，則認(rèn)為原假設(shè)成立的可能性很小，因而拒絕原假設(shè)，接受備擇假設(shè)，認(rèn)為試驗(yàn)組的實(shí)驗(yàn)效應(yīng)等效于對(duì)照組。

當(dāng)分析指標(biāo)為計(jì)數(shù)指標(biāo)，采用1∶1組間比設(shè)計(jì)，假定試驗(yàn)組與對(duì)照組具有相同的總體率π，即T=C的情況下，取等效界值為δ，樣本量估算公式可表述為：

例如，為驗(yàn)證某抗真菌藥物與酮康唑具有相同的抗真菌能力，以治療結(jié)束時(shí)真菌清除作為主要評(píng)價(jià)指標(biāo)，根據(jù)預(yù)試驗(yàn)，設(shè)試驗(yàn)藥物與對(duì)照藥物在治療結(jié)束時(shí)所能取得的真菌清除能力相同，即具有相同的真菌清除率，設(shè)清除率均為85%，并根據(jù)臨床實(shí)際設(shè)以10%作為可接受等效性界值。取α=0.05(雙側(cè))，β=0.2。

將以上參數(shù)帶入上公式計(jì)算得：

即每組需要完成有效病例218例，就可以在把握度0.8，檢驗(yàn)水準(zhǔn)0.05(雙側(cè))，等效界值10%的情況下驗(yàn)證等效性結(jié)論。

100034北京，北京大學(xué)第一醫(yī)院醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)室

2016-08-08)