呂紅兵

一、背景情況及問題分析

2020年2月5日，北京中日友好醫(yī)院宣布啟動對瑞德西韋治療新冠肺炎患者的臨床研究；2月6日，瑞德西韋在武漢金銀灘醫(yī)院開啟臨床試驗(yàn)，第一批新冠肺炎重癥患者開始接受用藥。

此次臨床試驗(yàn)在新冠肺炎疫情嚴(yán)重的特殊情況下進(jìn)行，在開展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)內(nèi)使用尚未得到批準(zhǔn)上市的藥物，屬于同情用藥制度的范疇。

我國2019年修訂的《中華人民共和國藥品管理法》第23條雖然對同情用藥制度作出了原則性規(guī)定，但并未對同情用藥制度的申請人、申請程序及責(zé)任承擔(dān)等后續(xù)問題進(jìn)行明確。

同情用藥制度下，用作治療的藥物屬于臨床試驗(yàn)產(chǎn)品，治療的結(jié)果具有不確定性。在這種情況下，必須充分考量制藥方和臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的作用，并由有權(quán)機(jī)構(gòu)對其進(jìn)行嚴(yán)格監(jiān)管，從而切實(shí)保護(hù)患者的合法權(quán)益。

二、完善建議

1.明確同情用藥制度的適用對象和申請人

結(jié)合我國2017年發(fā)布的《拓展性同情使用臨床試用藥物管理辦法（征求意見稿）》（以下簡稱“《同情用藥辦法征求意見稿》”）第3條的規(guī)定，同時(shí)借鑒美國、加拿大等國的規(guī)定，同情用藥的適用對象不應(yīng)局限于臨床試驗(yàn)，而應(yīng)是罹患特定疾病且處于特定治療階段，但現(xiàn)有治療方法已經(jīng)用盡，且無法參與到已有的藥物臨床試驗(yàn)中的患者?！锻橛盟庌k法征求意見稿》規(guī)定的用藥申請人為藥品申請人，然而，應(yīng)關(guān)注到藥品申請人雖熟悉藥物的作用，但對于患者的病理和體征并不熟悉，應(yīng)參考美國、加拿大和英國等國的做法，由既熟悉病患又熟悉藥物的患者的醫(yī)生作為申請人。

2.規(guī)定規(guī)范有效的申請程序

美國、加拿大、英國等國同情用藥的申請程序均是由相應(yīng)患者的醫(yī)生向有權(quán)機(jī)構(gòu)進(jìn)行申請，并等待機(jī)構(gòu)的審批。其中，美國還根據(jù)患者的不同情形作出審批期限的區(qū)分，并關(guān)注到緊急情況下的有權(quán)機(jī)構(gòu)的加急答復(fù)。結(jié)合《同情用藥辦法征求意見稿》，我國同情用藥的申請程序應(yīng)明確由申請人向國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心申請，并應(yīng)提交申請拓展性同情使用藥物的背景及給藥方案、前期臨床試驗(yàn)總結(jié)（若有）等申請材料。同時(shí)應(yīng)根據(jù)患者的不同情形作出區(qū)分，針對無法長時(shí)間等待書面審批結(jié)果的情形，如此次武漢面對的疫情，應(yīng)提供簡潔方法進(jìn)行申請、審批與答復(fù)，建立一個(gè)快速、有效的申請程序，使患者能夠快速獲得所需藥物。

3.建立嚴(yán)格的監(jiān)管制度

首先，應(yīng)充分保障患者的知情同意權(quán)，患者及其家屬都應(yīng)有機(jī)會充分了解試驗(yàn)用藥物潛在的風(fēng)險(xiǎn)，特別是患者有權(quán)利對于是否接受用藥自主作出選擇。其次，應(yīng)充分發(fā)揮制藥方和醫(yī)生的作用，要求醫(yī)生和制藥方進(jìn)行基本的醫(yī)療記錄，及時(shí)向藥審中心上報(bào)不良反應(yīng)、副作用等情況，從而形成醫(yī)生和制藥方相互監(jiān)督的機(jī)制。最后，藥審中心應(yīng)負(fù)責(zé)審核申請，并在全過程中進(jìn)行實(shí)時(shí)督導(dǎo)，通過嚴(yán)格的監(jiān)管機(jī)制，確保患者的知情權(quán)等相關(guān)權(quán)益以及整個(gè)過程的公開、透明，保障用藥的有效和安全。