問：基因治療在醫(yī)學(xué)中的應(yīng)用？

答：基因治療是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達(dá)到治療目的?；蛑委熤饕侵委熌切θ祟惤】低{嚴(yán)重的疾病，包括：遺傳病(如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等)、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病(如艾滋病、類風(fēng)濕等)。

基因治療與常規(guī)治療方法不同：一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導(dǎo)致的各種癥狀，而基因治療針對的是疾病的根源——異常的基因本身。

基因治療有兩種形式：一是體細(xì)胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細(xì)胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。

(1)體細(xì)胞基因治療：體細(xì)胞基因治療是指將正?；蜣D(zhuǎn)移到體細(xì)胞，使之表達(dá)基因產(chǎn)物，以達(dá)到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正?；?qū)氚畜w細(xì)胞內(nèi)染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發(fā)揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。

(2)生殖細(xì)胞基因治療：理想的方法是將正?；蜣D(zhuǎn)移到患者的生殖細(xì)胞(精細(xì)胞、卵細(xì)胞中早期胚胎)使其發(fā)育成正常個體。實際上，這種靶細(xì)胞的遺傳修飾至今尚無實質(zhì)性進展。基因的這種轉(zhuǎn)移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短而次數(shù)多的動物，這難適用于人類。就人類而言，多不考慮生殖細(xì)胞的基因治療途徑。