文／本刊記者 連 漪

2008年～2016年，重大專項(xiàng)創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)（以下簡(jiǎn)稱新藥專項(xiàng)）實(shí)施整8年。近日，科技部召開(kāi)新聞發(fā)布會(huì)就新藥專項(xiàng)整體進(jìn)展進(jìn)行通報(bào)，新藥專項(xiàng)實(shí)施管理辦公室主任、國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委科教司司長(zhǎng)秦懷金在會(huì)上表示，新藥專項(xiàng)實(shí)施8年來(lái)，中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)研發(fā)創(chuàng)新能力與產(chǎn)業(yè)發(fā)展持續(xù)增強(qiáng)，取得了階段性成效。

新藥專項(xiàng)分三個(gè)五年實(shí)施

按照《國(guó)家中長(zhǎng)期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要（2006～2020年）》，經(jīng)國(guó)務(wù)院批準(zhǔn)，2008年，重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)由國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委（原衛(wèi)生部）和中央軍委后勤保障部（原總后勤部衛(wèi)生部）牽頭啟動(dòng)實(shí)施。

新藥專項(xiàng)以實(shí)際應(yīng)用和產(chǎn)業(yè)發(fā)展為導(dǎo)向，按照三個(gè)五年計(jì)劃“鋪、梳、突”的聚焦發(fā)展策略，分階段落實(shí)重點(diǎn)任務(wù)。專項(xiàng)總體目標(biāo)是針對(duì)惡性腫瘤等10類（種）重大疾病，自主研制和技術(shù)改造一批藥物，完善國(guó)家藥物創(chuàng)新體系，提升自主創(chuàng)新能力，加速我國(guó)由仿制向創(chuàng)制、由醫(yī)藥大國(guó)向強(qiáng)國(guó)的轉(zhuǎn)變。

新藥專項(xiàng)實(shí)施8年取得的階段性成效主要體現(xiàn)為：

新藥研發(fā)成果顯著，惠及廣大患者。針對(duì)重大疾病防治需求，新藥專項(xiàng)圍繞產(chǎn)業(yè)鏈部署研發(fā)鏈，截至“十二五”末，累計(jì)90個(gè)品種獲得新藥證書，其中包括手足口病EV71型疫苗、Sabin株脊灰滅活疫苗、西達(dá)本胺、?？颂婺?、阿帕替尼等24個(gè)1類新藥，是專項(xiàng)實(shí)施前總和的5倍；135個(gè)品種獲得臨床批件。技術(shù)改造200余種臨床急需品種，涉及15.3%的國(guó)家基本藥物，藥品質(zhì)量明顯提升；在肺癌、白血病、耐藥菌防治等領(lǐng)域打破國(guó)外專利藥物壟斷，國(guó)產(chǎn)小分子靶向抗癌藥鹽酸?？颂婺嵩趪?guó)家藥品價(jià)格談判中促使國(guó)外專利藥物降價(jià)超過(guò)50%，大幅減輕患者用藥負(fù)擔(dān)；針對(duì)新發(fā)突發(fā)傳染病，應(yīng)急研發(fā)帕拉米韋、磷酸奧司他韋、埃博拉病毒治療性抗體MIL77、重組埃博拉病毒疫苗等應(yīng)急藥品，為重大突發(fā)疫情的聯(lián)防聯(lián)控提供技術(shù)支撐和生物安全保障。新藥研發(fā)創(chuàng)新能力得到國(guó)際認(rèn)可，拉莫三嗪獲得美國(guó)食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)上市，利培酮微球注射劑獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，直接提交新藥申請(qǐng)；地奧心血康、丹參膠囊等獲得歐盟上市許可。

創(chuàng)新體系不斷完善，創(chuàng)新能力顯著提升。新藥專項(xiàng)重點(diǎn)支持綜合性大平臺(tái)、單元技術(shù)平臺(tái)、資源平臺(tái)等創(chuàng)新藥物研發(fā)技術(shù)平臺(tái)建設(shè)，逐步形成了以科研院所和高校為主的源頭創(chuàng)新、以企業(yè)為主的技術(shù)創(chuàng)新、上中下游緊密結(jié)合的網(wǎng)格化創(chuàng)新體系，新藥自主創(chuàng)新能力大幅提升；突破了抗體和蛋白藥物制備、生物大分子藥物給藥、藥物緩控釋制劑、中成藥二次開(kāi)發(fā)等一批瓶頸性關(guān)鍵技術(shù)，臨床前評(píng)價(jià)、疫苗研發(fā)、抗體表達(dá)等技術(shù)逐步實(shí)現(xiàn)由“跟跑”向“并跑”的轉(zhuǎn)變；醫(yī)藥企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新能力顯著提升?！笆濉逼陂g，獲國(guó)家科技獎(jiǎng)勵(lì)51項(xiàng)，其中，現(xiàn)代中藥新藥發(fā)現(xiàn)和評(píng)價(jià)技術(shù)平臺(tái)建設(shè)等5個(gè)項(xiàng)目獲得國(guó)家科技進(jìn)步獎(jiǎng)一等獎(jiǎng)。吸引和集聚了國(guó)外高級(jí)人才915人，其中“千人計(jì)劃”人才近200名，居各專項(xiàng)之首。

新藥專項(xiàng)技術(shù)總師、中國(guó)工程院院士桑國(guó)衛(wèi)介紹，2008年新藥創(chuàng)制重大專項(xiàng)啟動(dòng)實(shí)施以來(lái)，重點(diǎn)部署支持了一批GLP平臺(tái)和相關(guān)的核心關(guān)鍵技術(shù)攻關(guān)。在專項(xiàng)支持下，GLP平臺(tái)核心實(shí)驗(yàn)室的面積在原有6萬(wàn)平方米的基礎(chǔ)上，新增15余萬(wàn)平方米；新增儀器設(shè)備3000余臺(tái)（套）；平臺(tái)管理更加規(guī)范，評(píng)價(jià)技術(shù)能力越來(lái)越全面，水平已躋身于國(guó)際先進(jìn)行列，為我國(guó)新藥研發(fā)和公眾用藥安全提供了重要保障。

創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)作用顯著，促進(jìn)了醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展。據(jù)初步統(tǒng)計(jì)，新藥專項(xiàng)中央財(cái)政投入128億元，實(shí)現(xiàn)直接經(jīng)濟(jì)效益1600億元。企業(yè)創(chuàng)新主體地位持續(xù)增強(qiáng)，2015年規(guī)模以上企業(yè)研發(fā)投入約450億元，較2010年翻兩番；工業(yè)主營(yíng)業(yè)務(wù)年收入過(guò)百億元的醫(yī)藥企業(yè)由專項(xiàng)實(shí)施之初的2家增加至2015年的11家，促進(jìn)規(guī)模以上醫(yī)藥工業(yè)增加值年均增長(zhǎng)13.4%，居各工業(yè)各門類前列；促進(jìn)京津冀、環(huán)渤海、長(zhǎng)三角、珠三角等地區(qū)形成相對(duì)集中、各具特色的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群，加快區(qū)域經(jīng)濟(jì)發(fā)展和產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)。

新藥專項(xiàng)實(shí)施8年來(lái)，中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)研發(fā)創(chuàng)新能力與產(chǎn)業(yè)發(fā)展持續(xù)增強(qiáng)，取得了階段性成效。

下一步聚焦兩個(gè)重點(diǎn)

新藥專項(xiàng)下一步將重點(diǎn)任務(wù)聚焦調(diào)整為重大品種及其關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)、核心技術(shù)創(chuàng)新平臺(tái)及能力建設(shè)兩部分內(nèi)容。

重大品種研發(fā)及關(guān)鍵技術(shù)突破方面：一是關(guān)于加強(qiáng)創(chuàng)新品種研發(fā)。把握國(guó)際技術(shù)發(fā)展前沿，研發(fā)具有新結(jié)構(gòu)、新靶點(diǎn)和新作用機(jī)制的重大創(chuàng)新品種；促進(jìn)多學(xué)科協(xié)同創(chuàng)新，重點(diǎn)開(kāi)展中藥經(jīng)典名方開(kāi)發(fā)，及具有特色優(yōu)勢(shì)的中藥復(fù)方及其活性成分等研究；進(jìn)一步加強(qiáng)新型抗體、抗體偶聯(lián)藥物等研究。

二是加速臨床急需品種研制。加快推進(jìn)處于臨床試驗(yàn)階段的重點(diǎn)品種（200余種）研發(fā)進(jìn)程，特別是臨床急需和具有市場(chǎng)潛力的重大品種。如艾滋病二線治療藥物、重大疾病專利到期藥、兒童及老年人等特殊群體用藥、耐藥菌防治藥物等。

三是突破核心關(guān)鍵技術(shù)。針對(duì)重大品種研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，發(fā)展一批前瞻性新技術(shù)，突破一批高端制劑等核心關(guān)鍵技術(shù)。按照國(guó)際規(guī)范和要求，改進(jìn)國(guó)產(chǎn)藥物生產(chǎn)工藝和質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)，提升藥品質(zhì)量，促進(jìn)國(guó)產(chǎn)藥物進(jìn)入國(guó)際主流市場(chǎng)。

核心創(chuàng)新平臺(tái)及能力建設(shè)方面：充分依托新藥專項(xiàng)已建的各類技術(shù)平臺(tái)、國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、國(guó)家企業(yè)技術(shù)中心等，以重大目標(biāo)為導(dǎo)向，以重點(diǎn)任務(wù)為紐帶，推動(dòng)資源開(kāi)放共享，建立多學(xué)科交叉、產(chǎn)學(xué)研深度融合的協(xié)同創(chuàng)新機(jī)制，強(qiáng)化技術(shù)創(chuàng)新平臺(tái)的技術(shù)先進(jìn)、開(kāi)放服務(wù)、人才培養(yǎng)、輻射帶動(dòng)作用，在國(guó)家重大戰(zhàn)略領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)重點(diǎn)突破。同時(shí)，重點(diǎn)提升新藥創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化能力，培育具備國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)能力的重大品種和大型骨干企業(yè)，促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型發(fā)展。