11月29日，美國FDA批準(zhǔn)了Exelixis公司的Cabozantinib (商品Cometriq)用于治療轉(zhuǎn)移性甲狀腺髓樣癌，甲狀腺產(chǎn)生的降鈣素(calcitonin)有助于維持血中鈣處于正常水平，在產(chǎn)生降鈣素的細(xì)胞中發(fā)生的癌被稱為甲狀腺髓樣癌。這種癌自發(fā)產(chǎn)生或發(fā)生在有某些基因突變家族，可累及內(nèi)分泌系統(tǒng)的一個或多個器官，包括甲狀腺。

據(jù)美國國立癌癥研究所估計(jì)，在2012年將有56 460 名美國人被診斷為甲狀腺癌，其中1 780人將死于此病。約4%的甲狀腺癌為甲狀腺髓癌，屬于罕見甲狀腺癌之一。

盡管該藥物在臨床試驗(yàn)中并未延長患者的總生存期。很顯然，F(xiàn)DA對這種又名XL184的廣譜激酶抑制劑在臨床試驗(yàn)中顯著的PFS(無進(jìn)展生存期)益處和輕微毒性反應(yīng)很滿意。

FDA藥品評價(jià)和研究中心(CDER)的腫瘤/血液學(xué)負(fù)責(zé)人Richard Pazdur博士在宣布該藥物的批準(zhǔn)報(bào)告時表示，Cabozantinib是過去2年內(nèi)FDA批準(zhǔn)的第二個用于甲狀腺髓樣癌治療的藥物，由此可見FDA對罕見疾病藥物發(fā)展的重視。在該藥和2011年4月批準(zhǔn)的Vandetanib(凡德他尼)之前，這種罕見疾病的患者的治療方法非常有限。

美國FDA在其優(yōu)先審評程序下在6個月內(nèi)完成了Cabozantinib的申請審評。這個程序?yàn)榭赡芴峁┲委熤匾M(jìn)展或當(dāng)前沒有其它治療可選的藥物提供一個加快審評。Cabozantinib因?yàn)橛糜谥委熀币姴』蜻€可獲得孤兒藥認(rèn)定。

Cabozantinib是激酶抑制劑阻斷涉及髓樣癌細(xì)胞的發(fā)育和生長的異常激酶蛋白。在服用Cabozantinib前至少2h和后1h患者不應(yīng)進(jìn)食。

一項(xiàng)確定Cabozantinib的安全性和有效性，涉及330例甲狀腺髓樣癌患者的臨床研究顯示，用Cabozantinib治療增加患者腫瘤不生長的生存時間，并且一些患者腫瘤減小。

被給予Cabozantinib的患者腫瘤不生長生存期平均為11.2個月，與之比較接受糖丸(安慰劑)的患者平均為4個月。結(jié)果還顯示用Cabozantinib治療的患者27%腫瘤減小平均持續(xù)接近15個月，而接受安慰劑治療的患者未見減小。但是用Cabozantinib治療不延長患者生存時間。

Cabozantinib處方資料包括黑框警告，警告患者和醫(yī)療人員在有些患者中可能發(fā)生結(jié)腸內(nèi)致命性出血和穿孔。

Cabozantinib最常見的不良反應(yīng)有腹瀉、黏膜炎、手足綜合征、厭食、惡心、乏力、口腔疼痛、頭發(fā)變白、味覺不適、出現(xiàn)或加重高血壓、腹痛和便秘等。部分患者的實(shí)驗(yàn)室檢查出現(xiàn)異常，包括肝酶升高、鈣磷水平降低、血小板減少和白細(xì)胞減少。

Cabozantinib也有用于晚期前列腺癌和卵巢癌的相關(guān)研究。