高嘉敏 馬 正

1.北京師范大學(xué)社會(huì)發(fā)展與公共政策學(xué)院 北京 100875 2.中國(guó)食品藥品國(guó)際交流中心 北京 100875

近年來(lái)，國(guó)家在罕見(jiàn)病診治、藥物準(zhǔn)入及醫(yī)療保障方面相繼出臺(tái)了多個(gè)政策和法規(guī)，罕見(jiàn)病患者的生存和發(fā)展權(quán)益日益得到社會(huì)的關(guān)注和重視。2018年5月，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等5個(gè)部門(mén)聯(lián)合發(fā)布了《第一批罕見(jiàn)病目錄》[1]，在我國(guó)范圍內(nèi)首次相對(duì)明確地劃定了罕見(jiàn)病的范圍。罕見(jiàn)病是指一類(lèi)發(fā)病率極低的少見(jiàn)疾病，由于患病規(guī)模小，診斷治療水平、藥物可及性、社會(huì)保障程度低等特點(diǎn)，罕見(jiàn)病患者的衛(wèi)生服務(wù)需求長(zhǎng)期被忽視或低估?！断币?jiàn)病患兒診斷壁壘調(diào)查結(jié)果和建議報(bào)告》指出，全球總共約有3.5億名罕見(jiàn)病患者，由于罕見(jiàn)病信息和認(rèn)知的缺失、診斷人員和工具短缺等原因，使得大部分患者長(zhǎng)期被誤診、漏診，罕見(jiàn)病患兒的平均確認(rèn)時(shí)間長(zhǎng)達(dá)5年。[2]

就醫(yī)行為是指?jìng)€(gè)體對(duì)身體征兆做出反應(yīng)，尋求疾病原因，采取治療措施和利用各種正式和非正式衛(wèi)生保健資源的行為。個(gè)體的就醫(yī)行為受文化、社會(huì)經(jīng)濟(jì)條件、疾病類(lèi)型、衛(wèi)生服務(wù)可及性和可感知的醫(yī)療服務(wù)質(zhì)量影響[3]，其中以資源為驅(qū)動(dòng)的賦能性因素對(duì)個(gè)體的就醫(yī)行為影響較大[4]。家庭和社區(qū)是患者獲得信息、照護(hù)、救助保障等賦能資源的主要來(lái)源，為家庭和社區(qū)賦能有助于照護(hù)者更為熟知患者的狀況，增加患者獲得診斷、轉(zhuǎn)診或治療等衛(wèi)生資源的可能。本研究以安德森衛(wèi)生服務(wù)利用模型為基礎(chǔ)，構(gòu)建分析罕見(jiàn)病患者就醫(yī)行為的理論框架，運(yùn)用2016年中國(guó)罕見(jiàn)病群體生存狀況調(diào)查數(shù)據(jù)，著重考察以家庭和社區(qū)為基礎(chǔ)的非正式社會(huì)支持，以及以社會(huì)保障和社會(huì)救助為基礎(chǔ)的正式社會(huì)支持對(duì)罕見(jiàn)病患者就醫(yī)行為的影響，以探討改善我國(guó)罕見(jiàn)病患者防治和保障服務(wù)的新路徑。

1 資料與方法

1.1 資料來(lái)源

本研究利用2016年瓷娃娃罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心等組織和單位共同發(fā)起的中國(guó)罕見(jiàn)病大調(diào)查中罕見(jiàn)病群體生存狀況調(diào)研數(shù)據(jù)開(kāi)展分析。該調(diào)查于2016年2月19日正式開(kāi)展，由調(diào)研組經(jīng)網(wǎng)絡(luò)及電話方式開(kāi)展調(diào)查，共回收問(wèn)卷2 200余份，其中有效問(wèn)卷1 771份，應(yīng)答率為80.5%，其中65%的問(wèn)卷由罕見(jiàn)病患者自行填寫(xiě)，其余由他人代填或家人代答，76%代答者為患者父母[5]。本次調(diào)查共涵蓋142種由患者自報(bào)的罕見(jiàn)病，以血友病(11.74%)、進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(9.03%)、成骨不全癥(7.34%)、重癥肌無(wú)力(6.27%)和結(jié)節(jié)性硬化癥(6.15%)患者為主，共占40.53%。所有參與調(diào)查患者皆由本人或其監(jiān)護(hù)人知情同意參與本次調(diào)查。被調(diào)查對(duì)象來(lái)源覆蓋全國(guó)所有省份，廣東、四川等地的患者居多，少數(shù)民族地區(qū)和偏遠(yuǎn)省份被調(diào)查對(duì)象較少。本次調(diào)查的抽樣方案及樣本分布詳見(jiàn)相關(guān)材料。[6, 7]

1.2 變量界定

被解釋變量：就醫(yī)行為，文章選用兩個(gè)代理指標(biāo)。第一個(gè)是在過(guò)去12個(gè)月，患者是否曾到醫(yī)療機(jī)構(gòu)接受治療；另一個(gè)是過(guò)去12個(gè)月，患者選擇的最主要接受治療的醫(yī)療機(jī)構(gòu)。

解釋變量：賦能因素，文章主要以社會(huì)支持和社會(huì)保障待遇變量作為解釋變量，使用中文版醫(yī)療社會(huì)支持量表[8]，對(duì)自報(bào)確診為罕見(jiàn)病患者的非正式社會(huì)支持水平進(jìn)行測(cè)量。該變量共包含20個(gè)條目，測(cè)量患者的工具性、信息與情緒性、社會(huì)互助合作性和情感性支持。調(diào)查問(wèn)題根據(jù)發(fā)生的次數(shù)或程度記為1～5分，分值越高，社會(huì)支持程度越好。社會(huì)保障待遇變量主要有醫(yī)療保險(xiǎn)、養(yǎng)老保險(xiǎn)、以最低生活保障或醫(yī)療救助為主的社會(huì)救濟(jì)三個(gè)變量組成。賦能因素還包括由志愿服務(wù)、公益組織救助等服務(wù)構(gòu)成的社會(huì)幫扶變量。

控制變量：(1)誘因性因素：包括人口學(xué)、社會(huì)地位因素。人口學(xué)因素包括年齡、性別、居住地，社會(huì)地位包括文化程度、家庭戶收入、自我感知社會(huì)地位。(2)需要性因素：以罕見(jiàn)病患者的疾病特征為主要觀測(cè)變量，包括致病原因、并發(fā)癥情況、生活自理程度、可治療性(依據(jù)《可治性罕見(jiàn)病》中列出的117項(xiàng)可治療的罕見(jiàn)病名錄進(jìn)行判斷[9])。(3)健康行為：參加體育鍛煉或文化娛樂(lè)活動(dòng)的頻率。(4)衛(wèi)生服務(wù)評(píng)價(jià)因素：包括患者是否有過(guò)被誤診的經(jīng)歷、患者認(rèn)為醫(yī)生對(duì)病情的了解程度以及患者對(duì)治療的滿意程度。

1.3 計(jì)量模型

為檢驗(yàn)文章提出的研究假設(shè)，本研究將待檢驗(yàn)的回歸模型設(shè)定如下：

模型選用二值Logit模型，其中Utilization表示就醫(yī)行為；Social_support表示非正式社會(huì)支持，Social_security為社會(huì)保障，其中包括社會(huì)醫(yī)療保險(xiǎn)、養(yǎng)老保險(xiǎn)和社會(huì)救濟(jì)變量；Controls表示控制變量。

2 結(jié)果

2.1 基本情況

如表1所示，樣本年齡均值為26.72歲，男性占60.42%，居住地為農(nóng)村的患者比例為47.32%，非文盲比例為80.97%。過(guò)去12個(gè)月內(nèi)曾到醫(yī)療機(jī)構(gòu)就醫(yī)的患者比例占57.43%，選擇到縣級(jí)及以上醫(yī)療機(jī)構(gòu)就醫(yī)的患者比例為74.53%。67.93%的患者具有良好的社會(huì)支持，96.78%的患者享受社會(huì)醫(yī)療保險(xiǎn)，5.08%享受社會(huì)養(yǎng)老保險(xiǎn)，43.30%的患者曾接受以最低生活保障或醫(yī)療救助為主的社會(huì)救濟(jì)。

表1 主要變量的描述性統(tǒng)計(jì)結(jié)果

2.2 社會(huì)支持、社會(huì)保障與罕見(jiàn)病患者就醫(yī)行為

表2展示了罕見(jiàn)病患者從家人或親友中獲得非正式社會(huì)支持與其就醫(yī)行為的分布與關(guān)系，統(tǒng)計(jì)結(jié)果顯示：社會(huì)支持總體水平在中值以上的患者，過(guò)去12個(gè)月，曾接受過(guò)醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)和選擇縣級(jí)及以上醫(yī)院就醫(yī)的比例分別為62.09%和77.81%，高于社會(huì)支持總體水平在中值及以下的患者(47.54%和67.61%)。罕見(jiàn)病患者工具性支持、信息與情緒性支持、社會(huì)互助性支持、情感性支持和補(bǔ)償性支持水平與其就醫(yī)行為存在關(guān)聯(lián)。

表3給出了社會(huì)保障、社會(huì)救濟(jì)與罕見(jiàn)病患者就醫(yī)行為的統(tǒng)計(jì)結(jié)果，結(jié)果顯示：與無(wú)醫(yī)療保險(xiǎn)的患者相比，享受各類(lèi)醫(yī)療保險(xiǎn)的患者就醫(yī)率和到縣級(jí)以上醫(yī)院就診的比例更高，其中享受兩項(xiàng)城鎮(zhèn)基本醫(yī)療的患者的就醫(yī)率和選擇縣級(jí)以上醫(yī)院就診的比例最高，分別為67.02%、58.07%和83.38%、79.60%。盡管社會(huì)救濟(jì)與罕見(jiàn)病患者的就醫(yī)行為存在直接關(guān)聯(lián)，但是與未曾接受最低生活保障或醫(yī)療救助的患者相比，曾接受最低生活保障的患者過(guò)去一年的就醫(yī)率和選擇在縣級(jí)及以上醫(yī)療機(jī)構(gòu)就醫(yī)的患者比例更低，分別為45.25%和63.57%，而曾享受醫(yī)療救助的患者，就醫(yī)率和選擇在縣級(jí)以上醫(yī)療機(jī)構(gòu)就診的比例更高。

表2 社會(huì)支持與罕見(jiàn)病患者的就醫(yī)行為

表3 社會(huì)保障、社會(huì)救濟(jì)與罕見(jiàn)病患者的就醫(yī)行為

(續(xù))

2.3 計(jì)量模型結(jié)果

本文分別以罕見(jiàn)病患者在過(guò)去12個(gè)月內(nèi)是否到醫(yī)療機(jī)構(gòu)就醫(yī)，以及是否選擇縣級(jí)及以上醫(yī)療機(jī)構(gòu)為被解釋變量構(gòu)建logit回歸模型，結(jié)果顯示，(1)社會(huì)支持、社會(huì)保障與罕見(jiàn)病患者就醫(yī)的關(guān)聯(lián)性(表4)。以非正式社會(huì)支持中值及以下(中低水平)為參照組時(shí)，其與患者是否就醫(yī)呈顯著相關(guān)，OR值為1.55，非正式社會(huì)支持水平與罕見(jiàn)病患者的就醫(yī)行為有顯著關(guān)聯(lián)性?？刂谱兞糠矫?，誘因性、需要性、健康行為與評(píng)價(jià)性因素與罕見(jiàn)病患者是否就醫(yī)存在關(guān)聯(lián)。具體表現(xiàn)為，居住在城鎮(zhèn)地區(qū)、先天遺傳、原因不明或其他、生活半自理或不能自理的患者、有并發(fā)癥、經(jīng)常鍛煉或參加文娛活動(dòng)、患者自評(píng)醫(yī)生對(duì)病情了解程度、治療越滿意的患者，選擇就醫(yī)的可能性更大。

表4 以是否就醫(yī)為被解釋變量的二值logit回歸

(續(xù))

(2)社會(huì)支持、社會(huì)保障與罕見(jiàn)病患者就醫(yī)選擇的關(guān)聯(lián)性。為進(jìn)一步檢驗(yàn)社會(huì)支持、社會(huì)保障與罕見(jiàn)病患者就醫(yī)行為關(guān)聯(lián)性的穩(wěn)健性以及對(duì)不同就醫(yī)行為代理變量的一致性，如下使用患者就醫(yī)選擇作為被解釋變量并運(yùn)用二值模型檢驗(yàn)。表5的計(jì)量檢驗(yàn)結(jié)果顯示：以社會(huì)支持中低水平為參照組，社會(huì)支持與罕見(jiàn)病患者到縣級(jí)及以上醫(yī)療機(jī)構(gòu)就醫(yī)呈顯著正相關(guān)，OR值為1.29，說(shuō)明社會(huì)支持水平較高的患者更傾向到醫(yī)療服務(wù)質(zhì)量相對(duì)更好的醫(yī)療機(jī)構(gòu)就診，這與社會(huì)支持與罕見(jiàn)病患者就醫(yī)呈正相關(guān)的結(jié)果一致；社會(huì)保障方面，患者的就醫(yī)選擇與以醫(yī)療保險(xiǎn)和養(yǎng)老保險(xiǎn)為主的社會(huì)保險(xiǎn)不存在具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的關(guān)聯(lián)性，社會(huì)救濟(jì)與罕見(jiàn)病患者的就醫(yī)選擇存在一定的相關(guān)性，曾接受最低生活保障的患者到縣級(jí)以上醫(yī)院就診的可能性更低，而接受救助與就醫(yī)選擇不存在關(guān)聯(lián)性。

在控制變量方面，誘因性、需要性、健康行為和醫(yī)療服務(wù)評(píng)價(jià)相關(guān)因素與患者的就醫(yī)選擇相關(guān)，具體表現(xiàn)為：居住在城鎮(zhèn)地區(qū)、致病原因?yàn)橄忍爝z傳、原因不明或其他、有并發(fā)癥、曾有誤診經(jīng)歷、認(rèn)為醫(yī)生對(duì)病情更為了解的患者，更傾向到縣級(jí)及以上醫(yī)院就診。

從以上主要解釋變量的回歸結(jié)果檢驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，在以就醫(yī)選擇為代理變量替代是否就醫(yī)之后的回歸結(jié)果顯著性、關(guān)聯(lián)性的方向變化不大，因而模型的結(jié)果是穩(wěn)健的。

表5 以就醫(yī)選擇為被解釋變量的二值選擇logit回歸

3 討論

本文基于Andersen提出的衛(wèi)生服務(wù)利用模型構(gòu)建了罕見(jiàn)病患者就醫(yī)行為影響因素的理論分析框架，在此基礎(chǔ)上利用2016年中國(guó)罕見(jiàn)病群體生存狀況調(diào)查數(shù)據(jù)資料，著重關(guān)注以社會(huì)支持、社會(huì)保障為主的賦能性因素與罕見(jiàn)病患者就醫(yī)行為的關(guān)聯(lián)性，并對(duì)患者的就醫(yī)行為的影響因素進(jìn)行了實(shí)證分析檢驗(yàn)。研究發(fā)現(xiàn)，賦能性因素、誘因性因素、需求因素、行為和服務(wù)評(píng)價(jià)因素與罕見(jiàn)病患者的就醫(yī)行為相關(guān)。

3.1 社會(huì)支持在罕見(jiàn)病患者就醫(yī)行為中具有增益性

在賦能性因素中，社會(huì)支持與罕見(jiàn)病患者就醫(yī)行為呈正相關(guān)關(guān)聯(lián)，非正式社會(huì)支持水平越高，罕見(jiàn)病患者選擇就醫(yī)、選擇到縣級(jí)及以上醫(yī)療就診的可能性越強(qiáng)。非正式社會(huì)支持在各維度上的支持水平與患者的就醫(yī)行為均具有顯著正相關(guān)關(guān)系，工具性、信息與情緒性、社會(huì)互助性和情緒性支持的水平越好，患者的衛(wèi)生服務(wù)利用率越高。

就醫(yī)行為的發(fā)生很大程度受賦能性因素這類(lèi)資源驅(qū)動(dòng)性因素的影響?？梢钥闯?，以家人或親友為主要供給者的非正式社會(huì)支持對(duì)罕見(jiàn)病患者的就醫(yī)行為影響特別明顯(OR值相對(duì)較大)，非正式社會(huì)支持對(duì)罕見(jiàn)病患者就醫(yī)行為的重要性可從以下方面解釋?zhuān)旱谝?，借鑒徐鵬等利用嵌入性理論介紹與家人朋友聯(lián)系對(duì)老年人主觀幸福感影響的解釋[10]，患者對(duì)罕見(jiàn)病的知識(shí)、態(tài)度和行為是嵌入在社會(huì)關(guān)系系統(tǒng)中，從家庭和病人組織等渠道獲得的社會(huì)支持越多意味著患者的關(guān)系系統(tǒng)運(yùn)行良好，可獲得用于應(yīng)對(duì)疾病的信息資源、物質(zhì)資源和社會(huì)資源更多，這對(duì)于提升患者醫(yī)療服務(wù)的可及性和高質(zhì)量醫(yī)療服務(wù)的可獲得性有促進(jìn)作用；第二，從壓力過(guò)程范式(The stress process paradigm)的角度看，個(gè)體會(huì)對(duì)突發(fā)的壓力事件或持續(xù)的壓力環(huán)境產(chǎn)生抵觸和抗拒的行為。[11]罕見(jiàn)病，如重癥肌無(wú)力癥、血友病，通常需要長(zhǎng)期服藥以維持生命或病情，一旦停藥或服藥不及時(shí)，會(huì)造成殘疾等危害，照料壓力較大，并且對(duì)患者的個(gè)人發(fā)展造成長(zhǎng)期影響?；颊咴谥せ疾『头磸?fù)接受治療的過(guò)程中，可能面臨反復(fù)調(diào)整心理預(yù)期、抵觸和抗拒情緒等問(wèn)題，來(lái)自微觀人際環(huán)境的有效社會(huì)支持可通過(guò)介入患者壓力評(píng)價(jià)和行為調(diào)整的過(guò)程，來(lái)改變患者的就醫(yī)態(tài)度，進(jìn)而改善其就醫(yī)行為。

3.2 社會(huì)醫(yī)療保險(xiǎn)對(duì)患者的就醫(yī)行為改善效果有限

本次調(diào)查罕見(jiàn)病患者社會(huì)醫(yī)療保險(xiǎn)覆蓋率高，但是并未發(fā)現(xiàn)其與患者的就醫(yī)行為存在關(guān)聯(lián)性，社會(huì)救濟(jì)與患者的就醫(yī)行為相關(guān)，曾接受最低生活保障政府救助的患者，醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)的利用水平更低。

盡管相關(guān)研究表明，參加任何一項(xiàng)社會(huì)醫(yī)療保險(xiǎn)均能顯著增加特定人群的衛(wèi)生服務(wù)利用且對(duì)患者的就醫(yī)機(jī)構(gòu)選擇有影響[12- 13]，但是本研究中，醫(yī)保類(lèi)型僅在單因素分析中與罕見(jiàn)病患者的就醫(yī)行為存在關(guān)聯(lián)，參加城鎮(zhèn)職工醫(yī)保的患者衛(wèi)生服務(wù)利用水平相比無(wú)參保者更高。本次調(diào)查中參加社會(huì)醫(yī)療保險(xiǎn)的患者比例高達(dá)97%，由于并非所有罕見(jiàn)病都納入基本醫(yī)療保險(xiǎn)，且納入城鎮(zhèn)職工醫(yī)保的罕見(jiàn)病種類(lèi)較多[14]，因此反映出醫(yī)保類(lèi)型對(duì)患者的就醫(yī)行為不存在顯著影響。有研究指出，我國(guó)基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度實(shí)施后，罕見(jiàn)病患者的就醫(yī)行為發(fā)生了變化，就診率、醫(yī)療診療人次顯著增長(zhǎng)，醫(yī)保覆蓋范圍和保障程度有所提高，但是，由于罕見(jiàn)病醫(yī)藥費(fèi)用中藥物治療成本占據(jù)較大比重，基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度的實(shí)施對(duì)罕見(jiàn)病患者醫(yī)療負(fù)擔(dān)的緩解程度有限。[15]

3.3 需求和服務(wù)評(píng)價(jià)顯著影響患者就醫(yī)行為

需求性因素和服務(wù)評(píng)價(jià)因素顯著影響罕見(jiàn)病患者的就醫(yī)行為，罕見(jiàn)病類(lèi)型為先天遺傳、原因不明或其他，有并發(fā)癥，患者曾有被誤診經(jīng)歷，認(rèn)為醫(yī)生對(duì)病情了解以及對(duì)治療和醫(yī)療服務(wù)滿意度越高，就醫(yī)和到縣級(jí)及以上醫(yī)療機(jī)構(gòu)就診的可能性更大。城鎮(zhèn)地區(qū)和有良好健康行為習(xí)慣的患者更傾向就醫(yī)和到更高層次的醫(yī)療機(jī)構(gòu)就診。值得注意的是，疾病的可治療性通常被認(rèn)為與患者的就醫(yī)行為相關(guān)，然而，在本研究中，罕見(jiàn)病的可治性對(duì)患者的就醫(yī)行為沒(méi)有明顯影響。

罕見(jiàn)病患者的疾病特征和對(duì)衛(wèi)生服務(wù)的評(píng)價(jià)因素對(duì)于就醫(yī)行為的顯著影響凸顯了健康狀況和醫(yī)療質(zhì)量對(duì)就醫(yī)行為的重要性。一般而言，遺傳缺陷導(dǎo)致的罕見(jiàn)病病情嚴(yán)重，而病因不明的罕見(jiàn)病診斷和治療難度大，有并發(fā)癥等共病情況也會(huì)增加治療的復(fù)雜性，故會(huì)提高患者的就醫(yī)頻率和醫(yī)療質(zhì)量的需求。而醫(yī)療質(zhì)量，如醫(yī)生對(duì)患者病情的了解程度、治療的有效性和滿意度也會(huì)影響患者的就醫(yī)行為，該結(jié)果與以往研究一致。[16]經(jīng)常參加體育鍛煉或文化娛樂(lè)活動(dòng)的患者更可能對(duì)自身健康需求有正向評(píng)估，因此衛(wèi)生服務(wù)的水平更高。

4 政策啟示

首先，以家庭和親友為主的微觀人際環(huán)境是罕見(jiàn)病患者直接獲取工具性支持、信息資源和有效幫扶的主要來(lái)源，政府或相關(guān)組織可設(shè)計(jì)和提供罕見(jiàn)病相關(guān)的以家庭和社區(qū)為基礎(chǔ)單位的綜合社會(huì)支持干預(yù)方案，鼓勵(lì)病人組織的發(fā)展和介入，幫助患者與家人親友、病友保持良性的互動(dòng)；其次，構(gòu)建可及、可負(fù)擔(dān)的醫(yī)療服務(wù)體系和多層次、多渠道的社會(huì)保障體系能有效改善患者的衛(wèi)生服務(wù)利用行為和治療的可負(fù)擔(dān)性。罕見(jiàn)病作為一個(gè)特殊病種，覆蓋的具體疾病和治療方案相當(dāng)廣泛，可治性罕見(jiàn)病可通過(guò)完善醫(yī)療保障政策層次、覆蓋范圍和保障程度改善患者的健康福祉，對(duì)于治療費(fèi)用較低的罕見(jiàn)病類(lèi)型可考慮納入醫(yī)保范圍，并將相關(guān)的藥品納入醫(yī)保藥品目錄和基本藥物目錄，增加患者藥物的可及性；而對(duì)于治療費(fèi)用較高的罕見(jiàn)病可通過(guò)多渠道籌資和多種政策組合進(jìn)行幫扶；再次，罕見(jiàn)病多為遺傳性疾病，且遺傳性罕見(jiàn)病的治療費(fèi)用較高，相關(guān)醫(yī)療服務(wù)政策可以通過(guò)鼓勵(lì)新生兒篩查、罕見(jiàn)病診療技術(shù)研發(fā)和普及的投入，提高為患者提供正確診斷和治療方案的服務(wù)水平；最后，通過(guò)篩查重點(diǎn)人群，如因病致貧的低收入人群、因病致殘的失能人群以及因病導(dǎo)致教育、就業(yè)發(fā)展受限的人群予以具有針對(duì)性的社會(huì)救濟(jì)措施，發(fā)揮兜底保障功能，以保障各類(lèi)罕見(jiàn)病患者公平享有醫(yī)療機(jī)會(huì)和醫(yī)療資源的權(quán)利。

本研究的局限性

本研究存在一定的局限性。第一，基于罕見(jiàn)病的特殊性，本次調(diào)查采用了滾雪球抽樣的方式抽取樣本，因此，樣本的構(gòu)成不能滿足隨機(jī)化分布的要求，樣本的選擇偏移可能會(huì)影響本研究結(jié)論的外推性；第二，由于本次調(diào)查是由罕見(jiàn)病患者組織共同發(fā)起的第一次具有全國(guó)性、綜合性的罕見(jiàn)病患者群體調(diào)查，而非罕見(jiàn)病患者衛(wèi)生服務(wù)利用的專(zhuān)項(xiàng)調(diào)查，因此，本次調(diào)查中并未對(duì)潛在影響患者群體就醫(yī)選擇的關(guān)鍵信息進(jìn)行收集和測(cè)量，如醫(yī)保自付比等，可能會(huì)導(dǎo)致遺漏的情況；第三，本次調(diào)查的研究對(duì)象為罕見(jiàn)病患者人群，共涵蓋142種罕見(jiàn)病，考慮到本研究的研究目的及各類(lèi)罕見(jiàn)病的樣本規(guī)模較小，本研究并未對(duì)具體的罕見(jiàn)病類(lèi)型及嚴(yán)重程度進(jìn)行區(qū)分，因此，可能存在樣本選擇偏移的情況。

作者聲明本文無(wú)實(shí)際或潛在的利益沖突。