孫友松

（上海遞鴿醫(yī)藥科技有限公司，上海 201210）

1 2020 年1—2 月美國(guó)FDA 新批準(zhǔn)藥物

2020 年1—2 月，美國(guó)FDA 共批準(zhǔn)16 個(gè)新藥，包括4 個(gè)全球首次批準(zhǔn)的新分子實(shí)體（avapritinib、tazemetostat、bempedoic acid、rimegepant）、1 個(gè) 全 球首次批準(zhǔn)的新生物制品（teprotumumab-trbw）、2 個(gè)美國(guó)首次批準(zhǔn)的新分子實(shí)體、3 個(gè)新復(fù)方、2 個(gè)新劑型和4 個(gè)新增適應(yīng)證藥物（見(jiàn)表1）。

1.1 Avapritinib

Avapritinib 是一種血小板衍生的生長(zhǎng)因子α 受體和原癌基因蛋白c-kit 雙重抑制劑，由Blueprint Medicines 公司研發(fā)，商品名為Ayvakit?。2020 年1月9 日，美國(guó)FDA 批準(zhǔn)avapritinib 用于治療不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤[1]。

Avapritinib 此次獲得美國(guó)FDA 批準(zhǔn)基于一項(xiàng)Ⅰ期臨床研究（NAVIGATOR 研究，NCT02508532）結(jié)果。該研究共招募43 例PDGFRA外顯子18 突變的不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤患者。研究結(jié)果顯示，avapritinib 在受試者中顯示出良好的臨床療效，客觀應(yīng)答率（ORR）為84%，其中在PDGFRA D842V突變的受試者中，ORR 高達(dá)89%。Blueprint Medicines 公司目前還在開(kāi)展一項(xiàng)隨機(jī)、多中心、開(kāi)放式Ⅲ期臨床研究（VOYAGER 研究，NCT03465722），以瑞戈非尼為對(duì)照，主要終點(diǎn)指標(biāo)為無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）[2]。

1.2 Tazemetostat

Tazemetostat 是 一 種EZH2 酶 抑 制 劑， 由Epizyme 公司研發(fā)，商品名為Tazverik?。2020 年1月23 日，美國(guó)FDA 批準(zhǔn)tazemetostat 用于治療16歲及以上不適合手術(shù)切除、轉(zhuǎn)移性或局部晚期上皮樣肉瘤[3]。

Tazemetostat 此次獲美國(guó)FDA 批準(zhǔn)基于1 項(xiàng)多中心、開(kāi)放性、單臂Ⅱ期臨床研究（EZH-202 研究，NCT02601950）結(jié)果。該研究共招募62 例上皮樣肉瘤受試者，中位年齡為34 歲。研究結(jié)果顯示，tazemetostat 在全部受試者中的ORR 為15%，其中1.6%的受試者達(dá)到完全應(yīng)答，13%的受試者達(dá)到部分應(yīng)答，其中67%的受試者應(yīng)答時(shí)間超過(guò)6 個(gè)月，研究達(dá)到臨床主要終點(diǎn)[4]。

表1 2020 年1—2 月美國(guó)FDA 新批準(zhǔn)藥物Table 1 New drugs approved by FDA in January and February 2020

1.3 Teprotumumab-trbw

Teprotumumab-trbw 是一種胰島素樣生長(zhǎng)因子-1受體拮抗劑，由Horizon Therapeutics 公司研發(fā)，商品名為Tepezza?。2020 年1 月21 日，美國(guó)FDA 批準(zhǔn)teprotumumab-trbw 用于治療甲狀腺相關(guān)性眼病[5]。

Teprotumumab-trbw 此次獲得美國(guó)FDA 批準(zhǔn)基于一項(xiàng)多中心、雙盲、安慰劑對(duì)照的Ⅱ期臨床研究（NCT01868997）和一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的Ⅲ期臨床研究（OPTIC 研究，NCT03298867）結(jié)果。2 項(xiàng)研究共招募171 例中重度甲狀腺相關(guān)性眼病受試者，每3 周接受1 次teprotumumab-trbw治療，共治療8 次，持續(xù)24 周。研究結(jié)果顯示，teprotumumab-trbw 治療組82.9%的受試者眼球突出癥（≥ 2 mm）有顯著改善，teprotumumab-trbw 治療組53%的完全復(fù)視受試者得以治愈，而安慰劑對(duì)照組治愈率僅25%，研究達(dá)到臨床主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)[6]。

2 2020 年1—2 月歐盟新批準(zhǔn)藥物

2020 年1—2 月， 歐 盟 委 員 會(huì)（European Commission，EC）共批準(zhǔn)8 個(gè)新藥，包括1 個(gè)全球首次批準(zhǔn)的新分子實(shí)體（osilodrostat）、3 個(gè)歐盟首次批準(zhǔn)的新分子實(shí)體、2 個(gè)歐盟首次批準(zhǔn)的新生物制品、1 個(gè)新復(fù)方和1 個(gè)新生物類似藥（見(jiàn)表2）。

表2 2020 年1—2 月歐盟新批準(zhǔn)藥物Table 2 New drugs approved by European Commission in January and February 2020

3 2020 年1—2 月日本新批準(zhǔn)藥物

2020 年1—2 月，日本厚生勞動(dòng)?。∕inistry of Health, Labour and Welfare，MHLW） 共 批 準(zhǔn)23 個(gè)新藥，包括2 個(gè)全球首次批準(zhǔn)的新分子實(shí)體（dotinurad、delgocitinib）、8 個(gè)日本首次批準(zhǔn)的新分子實(shí)體、1 個(gè)新復(fù)方、1 個(gè)新劑型和11 個(gè)新增適應(yīng)證藥物（見(jiàn)表3）。

表 3 2020 年1—2 月日本新批準(zhǔn)藥物Table 3 New drugs approved in Japan in January and February 2020

續(xù)表3

拉庫(kù)沙星（lascufloxacin）是一種新型氟喹諾酮類抗生素，由日本杏林制藥開(kāi)發(fā)，商品名為L(zhǎng)asvic?。2020 年1 月20 日，日本PMDA 批準(zhǔn)拉庫(kù)沙星用于治療社區(qū)獲得性肺炎、呼吸道感染和耳鼻喉科感染[7]。