美國FDA于2020年8月7日批準基因泰克公司(Genentech，Inc.)新藥Evrysdi(risdiplam)用于2月齡及以上兒童治療脊髓性肌萎縮癥(spinal muscular atrophy，SMA)。這是FDA批準的第2種用于治療脊髓性肌萎縮癥的藥物，也是FDA批準的第1種用于治療該疾病的口服藥物。

Evrysdi含有一種針對運動神經(jīng)元生存基因2(survival of motor neuron 2)的RNA剪接調(diào)節(jié)因子(RNA splicing modifier)。臨床試驗數(shù)據(jù)表明Evrysdi對嬰兒型脊髓性肌萎縮癥(infantile-onset SMA)和遲發(fā)型脊髓性肌萎縮癥(later-onset SMA)均有效。

Evrysdi常見的毒副作用有發(fā)熱、腹瀉、皮疹、口腔潰瘍、關(guān)節(jié)疼痛和尿道感染。嬰兒型脊髓性肌萎縮癥患者和遲發(fā)型脊髓性肌萎縮癥患者的副作用基本相似。嬰兒型脊髓性肌萎縮癥患者還可能出現(xiàn)上呼吸道感染、肺炎、便秘和嘔吐。Evrysdi不可與多藥及含毒素外排轉(zhuǎn)運介質(zhì)的藥物同時使用。

FDA在審批Evrysdi時采用了快速審批通道(Fast Track designation)和優(yōu)先評審審批程序(Priority Review designation)，并授予其孤兒藥地位。