美國FDA批準Oxbryta(voxelotor)用于治療鐮狀細胞病
2019-03-19 09:57:25夏訓(xùn)明
廣東藥科大學(xué)學(xué)報 2019年6期
美國FDA于2019年11月25日批準環(huán)球血液治療公司(Global Blood Therapeutics.)生產(chǎn)的藥物Oxbryta(voxelotor, CAS登記號1446321-46-5)用于成人及12歲以上(含12歲)兒童治療鐮狀細胞病(sickle cell disease，SCD)。
鐮狀細胞病也稱鐮狀細胞性貧血癥，是一種終身性的遺傳病。全美國共有約10萬名鐮狀細胞病患者，全世界患者人數(shù)則超過2 000萬，不過仍屬于罕見病。
Oxbryta(voxelotor)是一種去氧鐮狀血紅蛋白聚合抑制劑。FDA批準該藥是基于1項臨床對照試驗的結(jié)果，這項試驗共有274名鐮狀細胞病患者參加，受試者被分成3組，第1組90人，給予1 500 mg劑量Oxbryta進行治療；第2組92人，給予900 mg劑量Oxbryta進行治療；第3組92人則給予安慰劑。觀察受試者血紅蛋白反應(yīng)率(hemoglobin response rate)的提升情況以判斷治療的有效性。試驗結(jié)果表明，第1組受試者的血紅蛋白反應(yīng)率提升了51.1%，而第3組(安慰劑對照組)則只提升了6.5%(編譯者注：第2組受試者的血紅蛋白反應(yīng)率提升情況未提及)。
Oxbryta(voxelotor)常見的不良反應(yīng)有頭痛、腹瀉、腹痛、惡心、疲勞、皮疹和發(fā)熱。
FDA在審批Oxbryta(voxelotor)時采用了加速審批(Accelerated Approval designation)和快速審批(Fast Track designation)程序，并授予孤兒藥地位(Orphan Drug designation)。
猜你喜歡
中國心血管雜志(2022年2期)2022-11-25 17:29:20
中國心血管雜志(2022年4期)2022-11-25 16:59:06
上海人大月刊(2022年4期)2022-04-14 08:20:49
中老年保健(2021年4期)2021-08-22 07:08:14
中國心血管雜志(2021年6期)2021-01-02 08:18:16
特別健康·下半月(2019年6期)2019-08-01 01:45:35
祝您健康(2019年3期)2019-03-22 08:57:08
中國心血管雜志(2019年3期)2019-01-04 16:25:09
時代英語·高一(2018年5期)2018-11-19 10:55:06
時代英語·高一(2017年5期)2017-11-14 15:52:20
