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        FDA批準(zhǔn)一種新的“孤兒藥”Eleyso治療戈謝病

        2012-08-15 00:54:42
        藥學(xué)研究 2012年6期
        關(guān)鍵詞:葡糖腦苷貧血癥

        2012年5月1日,輝瑞與Protalix公司宣布,美國(guó)FDA批準(zhǔn)Eleyso(taliglucerase alfa)用于I型戈謝病患者的酶替代治療。戈謝病是一種罕見(jiàn)的遺傳病,患者因葡糖腦苷酯酶缺陷導(dǎo)致脂質(zhì)在脾、肝等器官貯積,臨床表現(xiàn)為肝脾損傷、貧血癥、血小板減少等。Elelyso是一種植物細(xì)胞表達(dá)的葡糖腦苷酯酶,為FDA批準(zhǔn)的首個(gè)以植物細(xì)胞為基礎(chǔ)的酶替代療法。Eleyso的安全性和有效性是通過(guò)兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)進(jìn)行評(píng)估的,分別納入31名未接受過(guò)酶替代療法以及25名接受伊米苷酶治療的戈謝病患者。結(jié)果表明,Eleyso作為初始療法可有效減小脾體積,改善血小板及紅細(xì)胞計(jì)數(shù);作為替代療法可保持與伊米苷酶相同療效。

        不良反應(yīng)包括:頭痛、背痛、手足痛、關(guān)節(jié)痛、上呼吸道感染以及鼻咽炎等流感癥狀。

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