1962年，美國FDA（食品與藥物管理局）實施了嚴格的新藥申請制度，開發(fā)一種藥物所需要的時間和投資變得極為龐大。藥廠更樂意為那些患者極多的疾病開發(fā)新藥，而為“罕見病”或者“孤兒病”——按照美國的劃分，是在美國人群中患者少于20萬——開發(fā)新藥的興趣就小了很多。

1980年，眾議員韋克斯曼開始關(guān)注“孤兒病”。他召開了一個非正式的聽證會，找了一位孤兒病患者做了很感人的演說，但是并沒有引起關(guān)注。

幸運的是，《洛杉磯時報》對此所作的報道引起了演員杰克#8226;克盧格曼的注意。在電視系列劇《驗尸官昆西》里，他在兩集中突出表現(xiàn)了“孤兒病”這個話題，終于引起了公眾的注意。

1981年，韋克斯曼起草了《孤兒藥物法案》，用經(jīng)濟利益來刺激醫(yī)藥行業(yè)開發(fā)孤兒藥物。在隨后的聽證會中，克盧格曼和許多“孤兒病”人以及醫(yī)藥行業(yè)代表出席。隨著大量的媒體報道，“孤兒病”以及這個法案得到了前所未有的關(guān)注。

1982年，眾議院通過了韋克斯曼的法案。不過，這個法案沒有在參議院獲得相應的支持?？吮R格曼在新一集的《驗尸官昆西》中，邀請了500名孤兒病人助陣。在那一集電視播出之后不久，該法案終于在參議院也獲得了通過。

《孤兒藥物法案》通過三條措施來刺激醫(yī)藥行業(yè)的積極性：在開發(fā)“孤兒藥物”時可以從政府得到資助；開發(fā)費用的50%可以用于抵稅；一種“孤兒藥物”被批準之后，7年之中FDA不會批準類似用途的藥物。最后一條的這個保護條款相當于7年的“市場獨占權(quán)”，比普通藥物的專利保護要強得多，對制藥公司也就有了很大的吸引力。

不過其中的抵稅優(yōu)惠會減少政府收入，管理部門并不愿意接受。有消息說當政的里根總統(tǒng)打算否決這個法案。社會活動家們紛紛行動，在主要媒體上刊登整版廣告，呼吁里根批準法案。1983年，里根順應了民意，《孤兒藥物法案》終于成為法律。

這個法案后來還進行過一些修正，比較重要的是1985年的那一條。原法案規(guī)定7年市場保護只授予沒有獲得專利的“孤兒藥物”。后來發(fā)現(xiàn)，許多孤兒藥物會獲得專利，但是在上市不久專利就過期了。1985年修訂為即使專利過期，7年的“市場獨占權(quán)”依然有效。

一般認為這是一個成功的法案。在該法案之前，美國市場上治療“孤兒病”的藥物不過幾十種，其中完全由制藥公司投資開發(fā)的只有10種左右。該法案通過后的20余年，美國登記的“孤兒藥物”有一兩千種，獲得批準的也有兩三百種。不過也有分析人士認為，這些數(shù)字存在統(tǒng)計標準的誤差，法案的作用被夸大了。

這個法案還存在著一些被濫用的機會。比如，有的藥物對不止一種“孤兒病”有效，實際銷量也不小，但是同樣可以獲得“孤兒藥物”資格；也有的藥物雖然銷量不大，但是因為市場獨占，可以把價格訂得很高，制藥公司的收益遠遠大于研發(fā)投資；還有些病一開始是“孤兒病”，后來人數(shù)越來越多，其實不再滿足“孤兒標準”了……

《孤兒藥物法案》并沒有完美地解決“孤兒病人”的問題。制藥公司從中獲得了很多不合理的利益，而病人和保險公司則要付出不合理的高價。不過，相對于此法案生效之前“孤兒病”無藥可用的局面，它的積極作用還是明顯的。

（作者系科學松鼠會成員）