陳雅靜,應(yīng)曉華,唐雪,郭佳瑜

(復(fù)旦大學公共衛(wèi)生學院,上海 200032)

1 背景

國際經(jīng)驗表明,HTA在醫(yī)療技術(shù)準入與管理、價格制定和藥品及耗材報銷目錄等方面發(fā)揮了有效的證據(jù)支撐作用[2]。加拿大作為HTA領(lǐng)域內(nèi)的翹楚,其HTA體系為1個國家級+多個省級HTA機構(gòu)。不同于歐洲國家,加拿大醫(yī)療保險體系是分權(quán)的,由13個獨立的省和地區(qū)的醫(yī)療保險計劃組成。省和地區(qū)政府負責為居民和組織提供衛(wèi)生服務(wù),而為居民提供醫(yī)療保險的計劃是基于聯(lián)邦政府制定的準則,并由省或地區(qū)政府提供資金支持和管理[3,4]。目前,加拿大已有25個以上的組織在全國范圍內(nèi)積極開展HTA,并將HTA作為研究工具來支持循證決策,形成了完整的證據(jù)評審與決策實踐互動鏈條。HTA已被用于為醫(yī)療技術(shù)是否準入、醫(yī)保報銷、患者轉(zhuǎn)診、外科手術(shù)技術(shù)、臨床操作指南、醫(yī)療經(jīng)營機構(gòu)管理的決策提供依據(jù)[5,6],在借助衛(wèi)生技術(shù)評估結(jié)果進行醫(yī)保決策方面積累了一定經(jīng)驗。

醫(yī)療保險支付是深化醫(yī)改,調(diào)節(jié)醫(yī)療服務(wù)行為、引導(dǎo)資源合理配置重要杠桿。在我國基本醫(yī)療保險制度由規(guī)模擴展向高質(zhì)量、精細化方向轉(zhuǎn)型發(fā)展的關(guān)鍵時期,將衛(wèi)生技術(shù)評估引入我國醫(yī)療保險管理中,一方面有助于控制成本、提高衛(wèi)生資源利用效率,另一方面有利于健全醫(yī)保治理與決策體制機制,助力醫(yī)保制度改革?；诖?本研究以加拿大為例,從機構(gòu)職能、評估范圍、成果應(yīng)用于衛(wèi)生決策情況三個方面總結(jié)了HTA在醫(yī)保決策應(yīng)用方面的經(jīng)驗,分析HTA在醫(yī)保決策應(yīng)用中存在的主要問題,并提出進一步發(fā)展的建議,以期為我國在醫(yī)保決策中更好地發(fā)揮HTA的作用提供科學依據(jù)。

2 研究方法

研究于2022年6月系統(tǒng)梳理了加拿大衛(wèi)生技術(shù)評估的相關(guān)文獻,并根據(jù)應(yīng)用領(lǐng)域?qū)①Y料分類。搜索策略使用“衛(wèi)生技術(shù)評估”,HTA,"Biomedical Technology Assessment","Health Technology Assessment"等關(guān)鍵詞在知網(wǎng)、萬方、PubMed等數(shù)據(jù)庫,以及利用Google搜索引擎與百度搜索引擎采集數(shù)據(jù)。此外,系統(tǒng)地提取了加拿大藥物和衛(wèi)生技術(shù)局(Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health,CADTH)以及國際衛(wèi)生技術(shù)評估機構(gòu)(The International Network of Agencies for Health Technology Assessment,INAHTA)的官方網(wǎng)站信息。INAHTA是一個由53個HTA機構(gòu)組成的網(wǎng)絡(luò),支持影響全球33個國家超過10億人的衛(wèi)生系統(tǒng)決策。

3 加拿大HTA在醫(yī)保政策決策應(yīng)用中的經(jīng)驗

3.1 HTA應(yīng)用于醫(yī)保決策的部門和職能

加拿大的衛(wèi)生評估機構(gòu)包括國家級衛(wèi)生評估機構(gòu)、省級衛(wèi)生評估機構(gòu)、學術(shù)聯(lián)盟以及基于醫(yī)院的衛(wèi)生評估機構(gòu)等。其中,國家主要提供財政支持,州或省級衛(wèi)生系統(tǒng)和醫(yī)療機構(gòu)對醫(yī)療技術(shù)的準入與否及報銷具有決策權(quán)。HTA 在國家、省級、機構(gòu)多個層面設(shè)立并同時開展(見圖1)。加拿大藥物和衛(wèi)生技術(shù)局(Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health,CADTH)作為國家級HTA機構(gòu)具有獨立與非營利性質(zhì),其工作范疇包括衛(wèi)生技術(shù)評估、統(tǒng)一藥物評審(Common Drug Review,CDR)和加拿大最佳藥物處方及應(yīng)用服務(wù),主要負責為聯(lián)邦/省/地區(qū)(不包括魁北克省)的衛(wèi)生決策者提供客觀的證據(jù)支持,并促使其采用最佳衛(wèi)生技術(shù)[7-9]。CADTH作為國家級HTA機構(gòu),其職能包括提供藥物、醫(yī)療、診斷試劑、牙科、手術(shù)的設(shè)備及操作的技術(shù)評估;傳播和鼓勵使用衛(wèi)生技術(shù)評估結(jié)果;發(fā)展衛(wèi)生技評估方法學,制訂衛(wèi)生技術(shù)評估指南;與外國衛(wèi)生技術(shù)評估機構(gòu)合作,協(xié)調(diào)各省衛(wèi)生技術(shù)評估機構(gòu),減少重復(fù)評估;開展新興衛(wèi)生技術(shù)的甄別等,為醫(yī)療保健系統(tǒng)的決策者提供循證衛(wèi)生技術(shù)信息、建議以及推薦。地區(qū)層面的HTA機構(gòu)包括魁北克省國家卓越和社會服務(wù)機構(gòu)、多倫多衛(wèi)生經(jīng)濟與技術(shù)評估協(xié)作組織、安大略省衛(wèi)生技術(shù)咨詢委員會和藥物咨詢秘書處等,主要為衛(wèi)生部門以及醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)的決策者提供建議。機構(gòu)層面的HTA機構(gòu),如加拿大魁北克麥吉爾大學衛(wèi)生技術(shù)評估中心,其形式和方法各具特色,以學術(shù)需要或醫(yī)院運營管理使用為目的,對省(地區(qū))衛(wèi)生技術(shù)評估起到支持和補充作用。

圖1 加拿大HTA應(yīng)用于醫(yī)保決策的部門和職能

3.2 HTA的證據(jù)生產(chǎn)、評價與應(yīng)用

加拿大各省自主管理藥品報銷計劃,對藥品進行獨立評審,制定本省的藥品報銷目錄。首先,制藥企業(yè)向統(tǒng)一藥物評審機構(gòu)提交完整的申請材料,隨后藥物評審機構(gòu)的臨床與藥物經(jīng)濟學專家評審材料并作出反饋。其次,加拿大專業(yè)藥物咨詢委員根據(jù)專家評審意見,對各省藥品報銷計劃決策部門是否將相關(guān)藥品納入報銷,給予推薦意見。最后,由各省藥品報銷計劃決策部分根據(jù)推薦意見制定本省報銷目錄[10]。其中,藥品評價的結(jié)果包括無條件納入藥品報銷目錄、有條件納入藥品報銷目錄和不建議納入藥品報銷目錄三類。安大略省藥品報銷計劃作為公共藥物計劃中最全面的一項,在省衛(wèi)生與長期護理部(Ministry of Health and Long-Term Care,MOHLTC)以及社區(qū)與社會服務(wù)部的資助下,報銷范圍涵蓋3200余種處方藥[11]。

省級層面的非藥物衛(wèi)生技術(shù)評估是由安大略省衛(wèi)生技術(shù)咨詢委員會(the Ontario Health Technology Advisory Committee,OHTAC)開展并做出衛(wèi)生政策推薦。藥物咨詢秘書處收集并以衛(wèi)生技術(shù)政策評估的形式向OHTAC提交非藥物衛(wèi)生技術(shù)資助的請求;OHTAC審查衛(wèi)生技術(shù)政策評估后,在證據(jù)充分的情況下可直接做出推薦(即接受或拒絕該請求),若證據(jù)不足,進一步要求收集主要數(shù)據(jù),以便委員會就該技術(shù)在省內(nèi)的使用提出建議,并可能要求完成現(xiàn)場評估以獲取此信息。其中,學術(shù)機構(gòu)負責設(shè)計實用的臨床研究,來進一步收集與該技術(shù)有關(guān)的臨床、經(jīng)濟、患者相關(guān)和/或組織影響相關(guān)的結(jié)果數(shù)據(jù)。制定和實施臨床研究方案則由招募的來自省內(nèi)臨床和學術(shù)中心的多學科團隊進行[12]。

醫(yī)院衛(wèi)生技術(shù)評估工作多以委員會的形式開展,參與評估人員包括衛(wèi)生經(jīng)濟學家、醫(yī)院管理者、醫(yī)生以及患者,評估的證據(jù)除了國家或省級所需要的之外,還需要對基礎(chǔ)設(shè)施、人員、專業(yè)知識水平、患者數(shù)以及地方特色等組織因素進行仔細審查。而醫(yī)院和國家及省市衛(wèi)生部門的資金支持,也促進了醫(yī)院衛(wèi)生技術(shù)評估的發(fā)展。加拿大的大型醫(yī)院或醫(yī)療聯(lián)盟中有數(shù)量較多的醫(yī)院衛(wèi)生技術(shù)評估項目,如麥吉爾大學健康中心建立的以醫(yī)院為基礎(chǔ)的HTA計劃,即技術(shù)評估部,其任務(wù)是協(xié)助醫(yī)院管理人員評估技術(shù)并制定政策建議[13]。

臨床中新的衛(wèi)生技術(shù)評估則由具備多元化知識的內(nèi)部治理結(jié)構(gòu)的循證決策支持程序(Evidence Decision Support Program,EDSP)結(jié)合研究證據(jù)信息與當?shù)亟?jīng)營管理信息為決策者提供證據(jù)。為了優(yōu)先資助或購買有競爭力的新技術(shù),EDSP基于健康受益、服務(wù)提供、戰(zhàn)略協(xié)調(diào)、創(chuàng)新和財政等標準指標審查申請的實用性,并由研究員、采購員外科醫(yī)生、手術(shù)管理者、金融分析師以及患者護理者組成的咨詢委員會管理評估過程并對外科執(zhí)行委員會提出需后續(xù)進一步技術(shù)評估的決策建議[14]。

在此次研究中,顯微手術(shù)治療腦膠質(zhì)瘤的效果比傳統(tǒng)開放性手術(shù)要好,除了能夠獲得較好的治療有效率,顯效的患者數(shù)量也比較多,在此次研究中我們將有效和顯效計入總有效率之中,對其進行了統(tǒng)計分析,結(jié)果顯示,總有效率為,對照組是85.37%,觀察組是97.56%。兩組的有效率對比存在統(tǒng)計學差異性。說明顯微手術(shù)對腦膠質(zhì)瘤的效果比較突出,患者的病灶清楚率較高,術(shù)后患者腦內(nèi)殘留瘤體少。

3.3 HTA相關(guān)決策流程

HTA的評估流程主要包括三個重要環(huán)節(jié):1)議題設(shè)定。由聯(lián)邦、省、地區(qū)衛(wèi)生副部長任命的代表以及社會公眾人員共13人組成的理事會負責確定CADTH的年度評估項目主題;2)HTA小組專業(yè)評估?；诰唧w研究問題組建多學科研究團隊,制定評估方案,收集研究所需要的數(shù)據(jù)與資料,撰寫報告初稿;3)專家委員會審議及推薦。由CADTH內(nèi)外部組建的專家對報告初稿進行同行評審,項目評估結(jié)果傳播。

此外,CADTH也會委托合作機構(gòu),例如麥克馬斯特大學衛(wèi)生技術(shù)評估卓越網(wǎng)完成具體某項衛(wèi)生技術(shù)的評估,評估主要包括識別與優(yōu)化問題、確定評估方案、證據(jù)檢索、證據(jù)整合、撰寫報告以及同行評議六個流程[15](見圖2)。一般,CADTH咨詢委員會與來自各個省和地區(qū)的利益相關(guān)方代表共同確定與政策相關(guān)的問題。主題確定后會制定一個解答所研究的問題并明確HTA項目流程的方案?；谥黝}細化階段所確定的信息,將會由信息專家制定檢索策略以識別并系統(tǒng)地檢索所需要的信息。然后使用標準化地格式篩選文獻并提取數(shù)據(jù),并將文獻綜述中所收集到的信息以文體敘述的方式呈現(xiàn)。最后,該報告由學術(shù)研究人員和進行技術(shù)評估的制造商進行一系列的評審。通常,CADTA成員以及臨床專家會參與評審,以提出建議來確保證據(jù)清晰準確的呈現(xiàn)。一旦報告最終定稿并獲得批準后,將會被返回至CADTA,由CADTH傳達信息并將其提供給國家決策機構(gòu)。

圖2 加拿大CADTH的衛(wèi)生技術(shù)評估過程

4 HTA在我國醫(yī)保決策應(yīng)用模式中存在的問題

4.1 藥品評審方面的問題

我國目前在藥品評審方面存在一些問題,如缺乏公開透明的評審機制,以及評審過程的效率低下。具體表現(xiàn)為,我國未對藥品生產(chǎn)企業(yè)的申報材料和評審專家的審核依據(jù)及意見等進行公示[16];缺少多方利益相關(guān)者參加HTA的協(xié)商會議,如患者、普通公眾、醫(yī)藥企業(yè)等;未建立專門用于傳播HTA結(jié)果的網(wǎng)站;缺乏系統(tǒng)化、規(guī)范化的HTA人員構(gòu)成、部門協(xié)調(diào)以及工作流程等[17]。此外,雖然有相關(guān)部門負責基本藥物的遴選工作,但缺乏專門的工作小組負責審查HTA資料、實施評估、價格談判、制定和更新指南、組織溝通協(xié)調(diào)會議、教育培訓(xùn)等工作[18]。

4.2 醫(yī)用耗材評審方面的問題

在醫(yī)用耗材方面,我國的HTA實踐大多數(shù)仍然建立在委員會決議或?qū)＜乙庖姷幕A(chǔ)上,缺乏規(guī)范的評價指標[19]。并且在新技術(shù)的引進方面,未能在新技術(shù)準入過程中真正地將HTA方法與理念應(yīng)用其中[20]。此外,我國尚未發(fā)布針對耗材的衛(wèi)生技術(shù)評估指南,使得高值醫(yī)用耗材的市場準入及醫(yī)保報銷政策制定等方面的HTA相關(guān)證據(jù)提交要求,既無統(tǒng)一標準也未明確具體作用[21,22]。

5 加拿大HTA應(yīng)用于醫(yī)保決策對我國的啟示

近年來,我國基本藥物政策不斷強調(diào)循證決策依據(jù)、突出臨床價值,而在藥物經(jīng)濟學評價、評審的及時性和透明性方面,基本醫(yī)療保險藥品遴選和新藥注冊評審有待進一步完善。在醫(yī)院,醫(yī)用耗材的管理隨著大量新材料和高值醫(yī)用耗材的使用而成為管理的重難點,如若管理不當會使患者的經(jīng)濟負擔有所增加并導(dǎo)致醫(yī)院成本效益失調(diào)。因此,迫切需要相關(guān)管理部門建立基本藥物科學遴選體系,發(fā)揮HTA在醫(yī)用耗材管理中的作用,制定系統(tǒng)的證據(jù)收集與應(yīng)用機制。

5.1 增強評審的透明性與及時性,重視利益相關(guān)者參與

為了提高藥品評審的效率和透明度,并確保僅根據(jù)科學證據(jù)向公眾提供有效的醫(yī)療產(chǎn)品和服務(wù),我們可以從加拿大的HTA模式中汲取經(jīng)驗。

首先,確保評審過程公開透明。加拿大的CADTH模式強調(diào)了HTA評估過程的公開透明性。它要求評估技術(shù)或服務(wù)的選擇、評估執(zhí)行過程和將評估結(jié)果應(yīng)用于報銷決策這三個方面都要做到公開透明。與此相反,我國雖然公開了藥品評審調(diào)節(jié)、評審時限、辦事程序,但未能公開藥品評審過程中的有關(guān)記錄與細節(jié)。為此,我國可以學習CADTH模式,通過公開藥品評審過程的記錄和細節(jié),并允許利益相關(guān)者查詢,以增加透明度。這將有助于防止不符合基本藥品條件的藥品進入基本藥品目錄,并有助于控制藥品費用。

其次,提高評審效率。加拿大的CADTH模式也展示了如何提高評審效率。例如,加拿大的CDR理事會在藥品評審中采取了一系列措施,如10個工作日完成資料分析,20個工作日完成評審報告,并通過遠程電子會議方式進行溝通與協(xié)作。為此,我國可以借鑒這種方法,通過設(shè)定明確的時間限制并采用現(xiàn)代通訊工具來提高評審過程的效率。

最后,重視利益相關(guān)者的參與。在CADTH模式中,評估過程涉及醫(yī)療保健專業(yè)人士、患者權(quán)益組織、醫(yī)療技術(shù)公司以及其他有影響力的主體的參與,以確保評估過程的公開、透明和一致。為此,我國在進行HTA評估時,也應(yīng)積極鼓勵和整合不同利益相關(guān)者的參與,以保證評估的全面性和公正性。

5.2 制定我國HTA指南,提高評估質(zhì)量

HTA在醫(yī)保政策中實現(xiàn)決策轉(zhuǎn)化需要國家的重視與支持,例如,HTA報告在指南實踐中得到真正的使用、HTA在有關(guān)部門中被確定為規(guī)定流程、HTA得到立法保證等。

首先,制定衛(wèi)生技術(shù)評估指南。加拿大CADTH開發(fā)與實施的衛(wèi)生技術(shù)評估指南,因其嚴謹、科學、可信,已成為加拿大境內(nèi)機構(gòu)以及研究人員開展HTA所需要遵守的原則。當前,雖然我國藥學會發(fā)布了2011和2019年版《中國藥物經(jīng)濟學評價指南》,但是沒有包含官方指定主體,指南的執(zhí)行力度也不夠[23]。為此,我國可考慮由國家衛(wèi)生健康委、國家醫(yī)保局、財政部等有關(guān)部門在綜合衛(wèi)生、醫(yī)保、企業(yè)和社會各方意見后聯(lián)合發(fā)布指南,明確HTA的資料要求、評估流程、納排標準等細則,提供模板統(tǒng)一研究報告與質(zhì)量評估,并將指南作為HTA質(zhì)量評價標準強制執(zhí)行,保證HTA研究的規(guī)范與高效。

其次,修訂衛(wèi)生技術(shù)評估指南。加拿大會隨著評估方法的改進與局限性在應(yīng)用過程中的顯現(xiàn),及時修訂衛(wèi)生技術(shù)評估指南內(nèi)容。為此,我國可以通過持續(xù)更新與完善衛(wèi)生技術(shù)評估指南內(nèi)容,得到其他HTA機構(gòu)的認可,進而規(guī)范和促進HTA活動在全國范圍內(nèi)的統(tǒng)一。

5.3 完善我國HTA體系,加強國際合作與人才培養(yǎng)

為了完善以衛(wèi)生技術(shù)評估為基礎(chǔ)的決策機制與制度,協(xié)調(diào)利益相關(guān)方在衛(wèi)生技術(shù)評估過程中的參與,并通過確保評估過程的公開與透明來保證HTA報告的相對全面性、嚴謹性與獨立性。我們可借鑒加拿大經(jīng)驗。

首先,完善HTA體系。加拿大擁有全國統(tǒng)一的藥物評審制度,各省藥品報銷計劃決策部門在參考CDR推薦意見的基礎(chǔ)上,自行制定本省的藥品報銷目錄,以縮小了區(qū)域間報銷計劃的差異。我國雖然已成立了國家藥物與衛(wèi)生技術(shù)綜合評價中心,但在優(yōu)化工作流程、整合證據(jù)、部門協(xié)調(diào)等方面存在不足。為此,我國可借鑒此做法,成立專門的基本藥物衛(wèi)生經(jīng)濟工作組負責HTA資料審查、價格談判、評估開展等工作,并與地方研究機構(gòu)、高等院校等科研單位形成HTA全國網(wǎng)絡(luò)體系。

其次,加強國際合作。從加拿大的經(jīng)驗來看,CADTH建立衛(wèi)生技術(shù)分析交流網(wǎng)絡(luò)以共享知識、信息。因此,為了進一步提升衛(wèi)生技術(shù)評估報告的科學性,減少不必要的重復(fù),我國可積極與國際衛(wèi)生技術(shù)評估機構(gòu)網(wǎng)絡(luò)(International Network of Agencies for Health Technology Assessment,INAHTA)、亞太衛(wèi)生技術(shù)評估等國際組織開展合作,交流各國技術(shù)評估的經(jīng)驗,共享信息資源。

最后,強化人才培養(yǎng)。加拿大的CADTH模式基于評估項目的性質(zhì)組成技術(shù)評估的多學科團隊,成為保證衛(wèi)生技術(shù)評估報告質(zhì)量的重要一環(huán)。相較于HTA成熟的國家,我國HTA領(lǐng)域雖然陸續(xù)涌入了循證醫(yī)學、衛(wèi)生經(jīng)濟學等相關(guān)領(lǐng)域的人才,但具備HTA專業(yè)背景的人才數(shù)量有限。一方面,需要評估機構(gòu)對有關(guān)人員的HTA流程與技術(shù)方面進行培訓(xùn)確保HTA的準確性[17],另一方面,需要在科研機構(gòu)和高等院校教育、人才培訓(xùn)、人才引進等方面制定長期人才隊伍建設(shè)方案。

6 結(jié)語

加拿大應(yīng)用HTA進行基本藥物準入和醫(yī)用耗材管理的經(jīng)驗對我國擴大HTA 應(yīng)用有重要的借鑒意義。本文通過對加拿大HTA工具在基本藥物和衛(wèi)生技術(shù)評審中的應(yīng)用進行梳理,結(jié)合我國在基本藥物目錄優(yōu)化、醫(yī)用耗材管理等方面的現(xiàn)實需求,從規(guī)范流程、程序優(yōu)化、制度建設(shè)等方面提出建議,以期為我國在醫(yī)保決策中更好地發(fā)揮HTA的作用提供參考。