郭武棟 劉夢(mèng)娜

藥品價(jià)格高是“看病貴”的重要原因之一。為破解這一難題，國家相關(guān)部門通過完善藥品采購機(jī)制，強(qiáng)化醫(yī)療行為和價(jià)格監(jiān)管，推進(jìn)支付方式改革等一系列措施引導(dǎo)藥品價(jià)格趨于合理，保障群眾用藥需求[1]。近年來，國家醫(yī)保部門發(fā)揮戰(zhàn)略購買者作用，通過多次以藥品價(jià)格談判為主的國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整(以下簡稱“目錄調(diào)整”)工作，確定創(chuàng)新藥物醫(yī)保準(zhǔn)入和支付標(biāo)準(zhǔn)，降低了部分新藥的全國統(tǒng)一銷售價(jià)格，從而減輕了群眾用藥就醫(yī)負(fù)擔(dān)[2]。

目錄調(diào)整作為醫(yī)療保障制度改革的一項(xiàng)重要舉措，通過不斷實(shí)踐，逐漸實(shí)現(xiàn)了常態(tài)化和制度化[3]。2020年2月，中共中央 國務(wù)院《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》中明確提出，要完善醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制，將臨床價(jià)值高、經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)優(yōu)良的藥品納入支付范圍，完善醫(yī)保準(zhǔn)入談判制度[4]。2020年7月，國家醫(yī)保局《基本醫(yī)療保險(xiǎn)用藥管理暫行辦法》進(jìn)一步明確，國家醫(yī)保藥品目錄原則上每年調(diào)整一次，獨(dú)家藥品通過準(zhǔn)入談判方式確定支付標(biāo)準(zhǔn)，并對(duì)目錄調(diào)整的職責(zé)分工、工作流程、標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范、配套措施、實(shí)施細(xì)則等內(nèi)容進(jìn)行了細(xì)化[5]。以上述兩個(gè)指導(dǎo)性文件為綱，國家醫(yī)保局在目錄調(diào)整實(shí)踐中陸續(xù)制定和完善相關(guān)工作方案和技術(shù)規(guī)范，使得目錄調(diào)整工作日趨科學(xué)化、規(guī)范化、透明化。

2022年6月13日，國家醫(yī)保局官網(wǎng)發(fā)布2022年目錄調(diào)整工作方案、申報(bào)指南、續(xù)約規(guī)則、競(jìng)價(jià)規(guī)則等一系列文件，并向社會(huì)征求意見。從內(nèi)容上看，相關(guān)規(guī)則在既往工作基礎(chǔ)上，繼續(xù)保持創(chuàng)新探索。本研究通過回顧歷年國家目錄調(diào)整結(jié)果，系統(tǒng)梳理目錄調(diào)整工作流程，總結(jié)相關(guān)經(jīng)驗(yàn)，并提出針對(duì)性建議，旨在進(jìn)一步優(yōu)化醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作，提高臨床用藥保障水平。

1 歷年目錄調(diào)整結(jié)果回顧

2018年，國家醫(yī)保局組織開展抗癌藥醫(yī)保準(zhǔn)入專項(xiàng)談判工作，共計(jì)18個(gè)品種參與談判，17種抗癌藥談判成功，涉及非小細(xì)胞肺癌、腎癌、結(jié)直腸癌、黑色素瘤、淋巴瘤等多個(gè)癌種。談判后價(jià)格平均降幅達(dá)56.7%，比周邊國家或地區(qū)市場(chǎng)價(jià)格平均低36.0%[6]。

2019年，150種藥品參與談判，97種藥品談判成功。其中，119個(gè)目錄外獨(dú)家品種中有70個(gè)談判成功，價(jià)格平均降幅為60.7%。31種續(xù)約藥品中有27種續(xù)約成功，價(jià)格在原有降幅基礎(chǔ)上，平均降幅仍達(dá)到了26.4%[7]。談判成功的藥品多為新上市且具有較高臨床價(jià)值的藥品，涉及癌癥、罕見病、肝炎、糖尿病、耐多藥結(jié)核、風(fēng)濕免疫疾病、心腦血管疾病、消化系統(tǒng)疾病等10余個(gè)臨床治療領(lǐng)域。

2020年，162種藥品參與談判，119種談判成功，談判總體成功率高達(dá)73.46%，價(jià)格平均降幅為50.64%。其中，138個(gè)目錄外獨(dú)家品種談判成功96個(gè)，23個(gè)目錄內(nèi)品種全部續(xù)約成功[8]。2020年首次進(jìn)行目錄內(nèi)藥品降價(jià)談判，進(jìn)一步降低費(fèi)用偏高或基金占用較多的14種年銷售金額超10億元的獨(dú)家藥品價(jià)格。

2021年，117種藥品參與談判，94種談判成功，談判總體成功率約80%。目錄外85個(gè)獨(dú)家品種談判成功67個(gè)，目錄內(nèi)32個(gè)品種(續(xù)約、增加適應(yīng)癥)談判成功27個(gè)。目錄外67種藥品平均降價(jià)61.71%[9]。新增藥品中罕見病用藥達(dá)7種，諾西那生鈉注射液也被納入醫(yī)保目錄，單價(jià)從最初的69.97萬元降至約3.3萬元，實(shí)現(xiàn)了高價(jià)罕見病用藥進(jìn)入醫(yī)保的重大突破，收到了良好的社會(huì)效應(yīng)和經(jīng)濟(jì)效應(yīng)。

2 目錄調(diào)整工作流程

醫(yī)保藥品準(zhǔn)入價(jià)格談判僅是目錄調(diào)整工作的一個(gè)環(huán)節(jié)，經(jīng)過不斷的實(shí)踐探索，目錄調(diào)整工作完整的工作流程已逐步固定，主要包括5個(gè)階段，分別是：準(zhǔn)備階段、申報(bào)階段、專家評(píng)審階段、談判階段和公布結(jié)果階段。這5個(gè)階段環(huán)環(huán)相扣，互為支撐，形成了一套“報(bào)、選、評(píng)、談”的目錄調(diào)整工作體系。

2.1 準(zhǔn)備階段

該階段主要是起草工作方案并征求各方意見，完善相關(guān)管理規(guī)范和技術(shù)規(guī)則，構(gòu)建專家?guī)欤晟菩畔⑾到y(tǒng)等，做好組織和技術(shù)等方面的準(zhǔn)備。這一階段的工作需要具有前瞻性，每年目錄調(diào)整的流程和技術(shù)創(chuàng)新都需要在這個(gè)階段提前進(jìn)行設(shè)計(jì)和論證。這是一個(gè)“藍(lán)圖規(guī)劃”的過程。

2.2 申報(bào)階段

該階段主要是指導(dǎo)并組織企業(yè)按要求和程序做好藥品申報(bào)工作，組織力量開展形式審查，并對(duì)申報(bào)信息和形式審查結(jié)果進(jìn)行公示。這個(gè)階段是一個(gè)“篩選”的過程，通過不同行政部門間的信息協(xié)作，按照形式審查的明確要求進(jìn)行申報(bào)合規(guī)性研判。

2.3 專家評(píng)審階段

該階段主要是組織臨床、藥學(xué)、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)、醫(yī)保管理等方面的專家，從安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、創(chuàng)新性、公平性等維度對(duì)藥品綜合價(jià)值進(jìn)行評(píng)審，確定通過評(píng)審的藥品名單及談判主規(guī)格、參照藥品、醫(yī)保限定支付范圍等。這個(gè)階段是一個(gè)“精挑細(xì)選”的過程，不同領(lǐng)域?qū)＜腋鶕?jù)循證證據(jù)、專業(yè)判斷和評(píng)審技術(shù)要點(diǎn)，在篩選的基礎(chǔ)上給出擬直接調(diào)入、擬談判/競(jìng)價(jià)調(diào)入、擬直接調(diào)出、擬按續(xù)約規(guī)則處理等評(píng)審意見。

2.4 談判階段

該階段主要包括兩個(gè)環(huán)節(jié)：一是組織專家從藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)與醫(yī)?；鸪惺苣芰蓚€(gè)角度，科學(xué)測(cè)算確定每一種藥品的談判底價(jià)；二是組織談判專家與企業(yè)進(jìn)行現(xiàn)場(chǎng)磋商，談判成功的藥品納入國家醫(yī)保目錄并確定全國統(tǒng)一的醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)。這個(gè)階段考驗(yàn)了價(jià)格測(cè)算的專業(yè)性和準(zhǔn)確性。

2.5 公布結(jié)果階段

該階段主要是與企業(yè)簽署協(xié)議、發(fā)布新版目錄等。這個(gè)階段是整個(gè)目錄調(diào)整工作的總結(jié)收尾階段，也是新版目錄落地實(shí)施的起點(diǎn)。

3 目錄調(diào)整工作的創(chuàng)新之處

醫(yī)保目錄調(diào)整工作在原則和方法上各個(gè)國家或地區(qū)可以相互借鑒，但在組織實(shí)操層面卻需要“因地制宜”。我國目錄調(diào)整工作頻率快，周期短，涉及藥品數(shù)量多，社會(huì)關(guān)注度高，參與主體多，專業(yè)性強(qiáng)，這就對(duì)工作的科學(xué)化、規(guī)范化、透明化提出了較高要求。近年來，目錄調(diào)整工作秉承立足實(shí)際、不斷總結(jié)、持續(xù)創(chuàng)新的原則，對(duì)具體工作環(huán)節(jié)和內(nèi)容不斷優(yōu)化完善。其創(chuàng)新之處可歸納為：

3.1 豐富企業(yè)申報(bào)信息

為進(jìn)一步滿足專家評(píng)審循證信息需求，要求企業(yè)在申報(bào)階段豐富所提交的藥品信息及摘要材料(包括藥品基本信息、安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、創(chuàng)新性和公平性信息)，并強(qiáng)調(diào)相關(guān)信息的真實(shí)性、支撐證據(jù)等級(jí)和來源。此外，企業(yè)可以按照規(guī)范要求自主提出參照藥品(含療法)，為后續(xù)評(píng)審專家對(duì)參照藥品的最終確定提供參考，這有效提升了企業(yè)和評(píng)審專家的信息對(duì)稱性。

3.2 完善專家評(píng)審指標(biāo)體系

運(yùn)用多準(zhǔn)則決策分析理論，結(jié)合西藥和中成藥特點(diǎn)，完善了專家評(píng)審指標(biāo)體系、評(píng)分規(guī)則、指標(biāo)釋義與數(shù)據(jù)來源，并在應(yīng)用前廣泛征求了不同領(lǐng)域?qū)＜?、企業(yè)的意見和建議，增強(qiáng)利益相關(guān)方共識(shí)及工作透明度。在專家評(píng)審階段，通過集體討論和個(gè)人打分相結(jié)合的方式，對(duì)每一種評(píng)審藥品價(jià)值形成定量得分，助力評(píng)審工作逐步從定性決策轉(zhuǎn)為定量決策，進(jìn)一步提升了專家評(píng)審工作的科學(xué)性、循證性和規(guī)范性。

3.3 遴選藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家，制定測(cè)算指南

目錄調(diào)整工作開展前，在全國公開征集藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家，并通過統(tǒng)一公開考試測(cè)評(píng)等方式，遴選符合條件的專家，為后期藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家?guī)斓臉?gòu)建奠定基礎(chǔ)。此外，組織資深藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)和基金測(cè)算專家團(tuán)隊(duì)，制定并完善藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)測(cè)算指南和基金測(cè)算指南，明確工作原則、技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)、參考因素、測(cè)算方法等，為藥品價(jià)格測(cè)算提供技術(shù)支持，增強(qiáng)測(cè)算工作的標(biāo)準(zhǔn)化和一致性。

3.4 實(shí)行專家雙重“背對(duì)背”測(cè)算

公正科學(xué)地測(cè)算談判底價(jià)，是談判成功的基本保證。在測(cè)算過程中，國家醫(yī)保局創(chuàng)造性地實(shí)施了雙重“背對(duì)背”機(jī)制，對(duì)于同一藥品價(jià)格測(cè)算，既采用兩名藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)測(cè)算專家內(nèi)部“背對(duì)背”測(cè)算，又采用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)測(cè)算組與基金測(cè)算組外部“背對(duì)背”測(cè)算，有效提高了價(jià)格測(cè)算過程的規(guī)范性和測(cè)算結(jié)果的準(zhǔn)確性。

3.5 強(qiáng)化信息化應(yīng)用

2020年目錄調(diào)整首次實(shí)行企業(yè)自主申報(bào)制，且開發(fā)應(yīng)用了企業(yè)在線申報(bào)系統(tǒng)，在信息化應(yīng)用方面進(jìn)行了初步探索。2021年優(yōu)化升級(jí)了企業(yè)在線申報(bào)系統(tǒng)，并開發(fā)了專家評(píng)審打分信息系統(tǒng)，改變了以往專家手動(dòng)打分和人工統(tǒng)計(jì)的工作形式，有效提高了目錄調(diào)整工作效率。2022年開發(fā)了談判資料填報(bào)、電子協(xié)議網(wǎng)上簽約模塊，進(jìn)一步提高了目錄調(diào)整工作的信息化水平。

3.6 公開企業(yè)申報(bào)信息，廣泛征求各界意見和建議

2021年首次將企業(yè)申報(bào)信息(除經(jīng)濟(jì)性信息外)向全社會(huì)公示，主動(dòng)接受社會(huì)各界監(jiān)督，以公開促公平。此外，在目錄調(diào)整相關(guān)技術(shù)指南和規(guī)范實(shí)施前均通過專家研討、企業(yè)座談等形式廣泛征求各方意見，提高不同參與主體的信息對(duì)稱性和工作透明度。2022年就續(xù)約規(guī)則、競(jìng)價(jià)規(guī)則廣泛征求意見，并對(duì)形式審查最終結(jié)果進(jìn)行了公示。

4 對(duì)未來目錄調(diào)整工作的思考

近幾年的目錄調(diào)整工作在科學(xué)化、規(guī)范化、透明化、機(jī)制化、信息化等方面不斷發(fā)力，取得了良好的工作成效和社會(huì)效益。隨著醫(yī)保制度改革的不斷深入，目錄調(diào)整工作也需要結(jié)合實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，繼續(xù)開拓創(chuàng)新、不斷完善。在統(tǒng)籌兼顧科學(xué)性和實(shí)操性的基礎(chǔ)上，對(duì)未來目錄調(diào)整工作提出如下優(yōu)化建議。

4.1 強(qiáng)化不同環(huán)節(jié)工作邏輯一致性

目錄調(diào)整工作分階段推進(jìn)，環(huán)環(huán)相扣，這既符合“漏斗形”遴選、分專業(yè)評(píng)審的業(yè)務(wù)需求，又有專家條塊化管理、突出不同環(huán)節(jié)專業(yè)技術(shù)支撐的現(xiàn)實(shí)考量。這就需要在頂層設(shè)計(jì)層面保持各階段工作邏輯一致性，以保證不同階段工作的關(guān)聯(lián)性，保持各階段工作成果的傳導(dǎo)性。在2021年目錄調(diào)整工作中，已初步構(gòu)建了以藥品安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、創(chuàng)新性和公平性為框架的藥品綜合價(jià)值評(píng)審體系，并貫穿于申報(bào)、評(píng)審、測(cè)算、談判各階段。未來，除需加強(qiáng)年度目錄調(diào)整各工作階段信息的橫向銜接外，還需要對(duì)歷年談判未成功的目錄外藥品和目錄內(nèi)談判續(xù)約藥品的提交信息進(jìn)行縱向整理。例如，對(duì)藥品歷年評(píng)審結(jié)論和價(jià)格測(cè)算報(bào)告進(jìn)行調(diào)閱，以保持藥品評(píng)審結(jié)論和價(jià)格區(qū)間的一致性。

4.2 應(yīng)用真實(shí)世界證據(jù)

在既往4 a的目錄調(diào)整工作中，對(duì)循證證據(jù)的使用逐步進(jìn)行了更為細(xì)致的要求和規(guī)范，對(duì)證據(jù)的等級(jí)、質(zhì)量等作出了明確分類。例如，對(duì)臨床證據(jù)等級(jí)由高到低依次分為隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的系統(tǒng)評(píng)價(jià)或薈萃分析、系統(tǒng)評(píng)價(jià)或薈萃分析、單個(gè)樣本量足夠的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)、時(shí)效性臨床研究、單臂臨床試驗(yàn)、非隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)隊(duì)列研究、無對(duì)照病例研究等。但隨著目錄調(diào)整周期從原來的最長8 a大幅度縮短至每年一次，一些新藥上市當(dāng)年就被納入醫(yī)保目錄，并迅速推向市場(chǎng)，其臨床用藥安全性和有效性評(píng)估數(shù)據(jù)不充分，在支持技術(shù)創(chuàng)新實(shí)現(xiàn)藥品升級(jí)換代的同時(shí)，有必要在新藥準(zhǔn)入后開展跟蹤性研究，以確保醫(yī)保藥品支付標(biāo)準(zhǔn)制定和調(diào)整的合理性。

4.3 持續(xù)優(yōu)化相關(guān)技術(shù)規(guī)則

為保證不同工作環(huán)節(jié)的科學(xué)性和公正性，針對(duì)不同工作內(nèi)容制定相應(yīng)技術(shù)規(guī)范和指南尤為重要。這既可以實(shí)現(xiàn)工作有章可循，又可以實(shí)現(xiàn)客觀因素最大化、主觀因素標(biāo)準(zhǔn)化。在2021年目錄調(diào)整工作價(jià)格測(cè)算環(huán)節(jié)，雖然很多測(cè)算專家是初次參與，但由于藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)測(cè)算指南和基金測(cè)算指南的使用，專家對(duì)測(cè)算的原則、方法、影響因素保持了高度一致，這對(duì)測(cè)算結(jié)果的合理性起到了重要的技術(shù)支撐作用。

在未來的目錄調(diào)整工作中，可進(jìn)一步優(yōu)化參照藥品遴選規(guī)則和談判藥品續(xù)約規(guī)則。參照藥品是衡量申報(bào)藥品臨床價(jià)值和測(cè)算申報(bào)藥品價(jià)格的重要依據(jù)，對(duì)申報(bào)藥品通過評(píng)審、測(cè)算價(jià)格確定乃至最終談判結(jié)果具有重要影響。當(dāng)前，參照藥品的遴選規(guī)則為原則性描述，缺乏針對(duì)不同類別藥品的細(xì)化指導(dǎo)，后續(xù)可以對(duì)參照藥品的優(yōu)先等級(jí)進(jìn)行明確排序，達(dá)成企業(yè)方和醫(yī)保方共識(shí)，并建立相應(yīng)參照藥品爭議解決機(jī)制[10]。由于目錄調(diào)整工作趨于常態(tài)化，每年到期續(xù)約談判藥品數(shù)量逐漸增加，銷售超量或新增適應(yīng)癥目錄內(nèi)藥品需進(jìn)行續(xù)約談判，這增加了目錄調(diào)整工作量。對(duì)此，可通過對(duì)談判藥品續(xù)約規(guī)則進(jìn)行專題研究，完善現(xiàn)有續(xù)約規(guī)則，分類擴(kuò)充續(xù)約標(biāo)準(zhǔn)，在保障基金安全前提下，明確各層級(jí)降價(jià)標(biāo)準(zhǔn)和幅度，覆蓋盡可能多的目錄內(nèi)談判藥品簡易續(xù)約新增適應(yīng)癥情形，這不僅能給予企業(yè)穩(wěn)定預(yù)期，而且有利于減少談判藥品數(shù)量，節(jié)省財(cái)政資源。

4.4 建立目錄調(diào)整常態(tài)化工作機(jī)制

從組織機(jī)構(gòu)層面而言，可以參考國際經(jīng)驗(yàn)與國家組織藥品和耗材集中采購工作模式，構(gòu)建如英國國家衛(wèi)生保障優(yōu)化研究院或聯(lián)合采購辦公室，設(shè)置目錄調(diào)整工作辦公室，組織專業(yè)機(jī)構(gòu)和人員承擔(dān)常態(tài)化目錄調(diào)整工作，這既能為行政機(jī)構(gòu)減輕日常繁瑣組織管理工作負(fù)擔(dān)，又可以避免行政決策人員與企業(yè)直接接觸，防控廉政風(fēng)險(xiǎn)，提升工作持久性和專業(yè)度。從專業(yè)人員儲(chǔ)備層面而言，通過專業(yè)機(jī)構(gòu)組織技能培訓(xùn)和考核，提升專家業(yè)務(wù)能力，逐步增加符合條件的專業(yè)人員數(shù)量，可為后期專家隨機(jī)遴選提供人才儲(chǔ)備。從規(guī)章制度層面而言，進(jìn)一步細(xì)化與企業(yè)常態(tài)化溝通相關(guān)規(guī)章制度，對(duì)信息的收集、整理、上報(bào)、反饋形成閉環(huán)管理，增強(qiáng)企業(yè)和專家評(píng)審信息的互動(dòng)性和對(duì)稱性。

5 結(jié)語

目錄調(diào)整工作對(duì)提高臨床用藥保障水平，減輕醫(yī)保基金和患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，促進(jìn)企業(yè)創(chuàng)新發(fā)展具有重要意義。醫(yī)保部門既要借助戰(zhàn)略購買力堅(jiān)守“?；尽钡墓δ芏ㄎ?，又要確保決策的透明度、規(guī)則的合理性和操作的嚴(yán)謹(jǐn)性，通過工作內(nèi)容機(jī)制化、工作標(biāo)準(zhǔn)制度化、工作過程科學(xué)化，讓合理利益訴求和價(jià)值導(dǎo)向公開、明確[11]。隨著新形式的發(fā)展，未來目錄調(diào)整工作可能會(huì)面臨諸多未知挑戰(zhàn)，在切實(shí)保障基金安全的基礎(chǔ)上，我國要堅(jiān)持立足國情和實(shí)事求是的原則，通過微觀技術(shù)層面的不斷突破，實(shí)現(xiàn)對(duì)宏觀目標(biāo)的分解落實(shí)，切實(shí)提升群眾對(duì)醫(yī)療保障改革成果的獲得感[12-13]。