罕見病，顧名思義就是比較罕見的病。中國(guó)罕見病聯(lián)盟數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)人口基數(shù)大，各類罕見病患者占比雖小但合計(jì)絕對(duì)數(shù)已達(dá)2000多萬，每年新增患者超過20萬人?！霸铝梁⒆印薄按赏尥蕖薄昂麑氊悺边@些看起來美麗的別稱，其實(shí)是白化病、成骨不全癥、大皰性表皮松解癥等罕見病，也是超2000萬患者背后的家庭難以承受的負(fù)擔(dān)。

近年來，罕見病患者越來越受到社會(huì)各界關(guān)注，有關(guān)部門大力支持罕見病防治與保障工作，加強(qiáng)罕見病研究、診療和藥品研發(fā)供應(yīng)，完善罕見病醫(yī)療保障體系。國(guó)家藥監(jiān)局副局長(zhǎng)黃果表示，國(guó)家藥監(jiān)局持續(xù)深化藥品審評(píng)審批制度改革，支持罕見病用藥研發(fā)創(chuàng)新，已累計(jì)批準(zhǔn)60余種罕見病用藥上市，數(shù)量和速度都在快速增加。

針對(duì)罕見病藥少藥貴的問題，國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整多年來持續(xù)發(fā)力，目前已將26種罕見病的45種用藥納入醫(yī)保。比如在2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整中，曾經(jīng)每針70萬元的“天價(jià)”救命藥——諾西那生鈉注射液經(jīng)醫(yī)保談判后，以3萬余元被納入醫(yī)保。

據(jù)介紹，下一步，我國(guó)將不斷探索完善罕見病用藥保障機(jī)制，持續(xù)推進(jìn)國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整，完善談判藥品配備機(jī)制，同時(shí)加強(qiáng)政策銜接，發(fā)揮基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助的多重保障功能，努力為罕見病患者提供更好保障。