美國FDA于2021年6月7日批準(zhǔn)百健公司（Biogen，國內(nèi)也譯作渤健公司）的Aduhelm（aducanumab，阿杜卡奴單抗，CAS登記號(hào)1384260?65?4）用于治療阿爾茨海默?。ˋlzheimer’s disease）。這是FDA自2003年以來第一次批準(zhǔn)新藥治療阿爾茨海默病，也是針對(duì)阿爾茨海默病基礎(chǔ)生理病理學(xué)的同類首款新藥。美國共約有620萬阿爾茨海默病患者。

Aduhelm（aducanumab）有效性經(jīng)3項(xiàng)單獨(dú)臨床試驗(yàn)得到驗(yàn)證，受試者總共有3 482人，進(jìn)行雙盲隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)。試驗(yàn)結(jié)果顯示治療組患者的β淀粉樣斑塊（amyloid beta plaque，Aβ）顯著減少，效果與用藥劑量及用藥時(shí)間相關(guān)，而對(duì)照組患者β淀粉樣斑塊沒有出現(xiàn)減少。

Aduhelm（aducanumab）常見的副作用有淀粉樣蛋白顯像異常（amyloid?related imaging abnormalities，ARIA）、頭痛、摔跤、腹瀉、精神異常（譫妄）等。部分患者可能出現(xiàn)過敏反應(yīng)，如血管性水腫、蕁麻疹等。

FDA在審批Aduhelm（aducanumab）采用了加速審批（Accelerated Approval）通道，這意味著藥物的有效性還有待進(jìn)一步研究，如果后續(xù)研究不能證明藥物的確切臨床收益，F(xiàn)DA有可能撤銷該項(xiàng)批準(zhǔn)。FDA在審批Aduhelm（aducanumab）還采用了快速審批通道（Fast Track）。