神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（NET）是起源于神經(jīng)內(nèi)分泌細(xì)胞的一種腫瘤，按照是否起源于胰腺，神經(jīng)內(nèi)分泌瘤通常分為胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（ep-NET）。據(jù)估計(jì)，我國(guó)約有49 萬(wàn)NET 患者，僅2018 年就約新增65600 例。

北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)沈琳教授表示，“目前唯一可用于ep-NET 的靶向藥物依維莫司僅在美國(guó)獲批，中國(guó)患者仍然面臨著靶向藥物匱乏的尷尬處境。兼具抑制腫瘤血管生成和免疫調(diào)節(jié)作用的索凡替尼在Ⅲ期試驗(yàn)中取得的成果，有望引領(lǐng)該疾病領(lǐng)域靶向治療新的發(fā)展方向，為我國(guó)神經(jīng)內(nèi)分泌瘤治療困境帶來(lái)新的轉(zhuǎn)機(jī)。”

2019 年6 月，和記黃埔醫(yī)藥宣布索凡替尼以ep-NET 為適應(yīng)癥的中國(guó)Ⅲ期注冊(cè)性臨床試驗(yàn)SANET-ep，在預(yù)設(shè)的中期分析中達(dá)到了主要研究終點(diǎn)，研究提前獲得成功。解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心、北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院、中山大學(xué)腫瘤防治中心等國(guó)內(nèi)24 家醫(yī)學(xué)機(jī)構(gòu)參與了SANET-ep 研究。

在早期的I 期、Ⅱ期研究中，索凡替尼已經(jīng)針對(duì)ep-NET和胰腺NET 均顯示出了良好的療效和安全性，為Ⅲ期研究的成功奠定了基礎(chǔ)。此次提前獲得成功的Ⅲ期SANET-ep 研究作為雙盲、多中心、安慰劑對(duì)照的注冊(cè)性研究，研究結(jié)果的證據(jù)等級(jí)更高，為索凡替尼的有效性和安全性提供了更有說(shuō)服力、更完整的證據(jù)支持。該研究也是全球首個(gè)針對(duì)中國(guó)NET患者的Ⅲ期注冊(cè)性研究，SANET-ep 研究的完整數(shù)據(jù)將在9 月29 日歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)年會(huì)（ESMO）上首次向全球公布。

索凡替尼Ⅲ期臨床研究主要研究者，解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心消化腫瘤科主任徐建明教授說(shuō)，ep-NET 一直被認(rèn)為是疑難雜癥，誤診、漏診率高。近十年來(lái)，學(xué)術(shù)界對(duì)NET 的其生物學(xué)特性、好發(fā)部位、轉(zhuǎn)移模式的了解也愈加完善，診斷率不斷提高，但能選擇的治療藥物也非常有限，尤其對(duì)于中國(guó)ep-NET 患者來(lái)說(shuō)尚無(wú)獲批的靶向治療藥物，臨床需求迫切。SANET-ep 研究提前獲得成功，有望填補(bǔ)中國(guó)ep-NET 靶向治療藥物的空白，為中國(guó)ep-NET 患者帶來(lái)安全有效的治療選擇。