蔣玉霞 茅寧瑩

摘 要 目的：探討患者參與醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新的動力因素。方法：基于用戶參與創(chuàng)新理論，通過文獻(xiàn)研究，分析患者參與醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新的內(nèi)部和外部動力因素。結(jié)果：內(nèi)部動力因素包括患者未滿足的需求、患者特性與能力；外部動力因素包括國家醫(yī)藥政策、醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)和互聯(lián)網(wǎng)的發(fā)展。結(jié)論：政府應(yīng)搭建各利益相關(guān)方互動交流平臺，以輔助監(jiān)管決策；醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)應(yīng)轉(zhuǎn)變研發(fā)創(chuàng)新模式，提高創(chuàng)新效率；患者應(yīng)提高醫(yī)藥知識水平，積極表達(dá)訴求。

關(guān)鍵詞 患者參與 醫(yī)藥研發(fā) 創(chuàng)新 動力因素

中圖分類號：R951 文獻(xiàn)標(biāo)志碼：C 文章編號：1006-1533（2020）11-0071-03

Analysis of the dynamic factors of patient involvement in medicine R&D and innovation*

JIANG Yuxia**， MAO Ningying***

（School of International Pharmaceutical Business， China Pharmaceutical University， Nanjing 211198， China）

ABSTRACT Objective： To investigate the dynamic factors of patient involvement in medicine R&D and innovation. Methods： Based on the theory of user involvement in innovation， the internal and external dynamic factors of patient involvement in medicine R&D and innovation process are analyzed by literature research. Results： The internal dynamic factors are patientsunmet needs， their characteristics and ability. The external dynamic factors are national medical policy， pharmaceutical companies and development of the internet. Conclusion： The government should build an interactive communication platform for various stakeholders to assist regulatory decision-making， the pharmaceutical companies should change the medicine R&D innovation mode to improve innovation efficiency and the patients should improve the medical knowledge level and actively express their demands.

KEy WORDS patient involvement； medicine R&D； innovation； dynamic factor

用戶創(chuàng)新由Hippel首次提出，在制藥行業(yè)，患者也是巨大的創(chuàng)新源[1]。醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新應(yīng)在藥物研發(fā)整個(gè)生命周期中整合患者的意見和需求[2]。雖然越來越多的人認(rèn)識到了患者參與醫(yī)藥研發(fā)的重要性[3]，但是如何讓患者有效地參與研發(fā)過程，尤其是激勵(lì)患者和研發(fā)機(jī)構(gòu)雙方合作溝通的實(shí)踐仍有待探索。筆者認(rèn)為，患者參與醫(yī)藥研發(fā)的動力因素對實(shí)踐具有重要意義，明確單個(gè)動力因素對醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新的影響，相關(guān)利益主體可以此為依據(jù)采取措施，實(shí)現(xiàn)提高藥物研發(fā)創(chuàng)新效率和藥物臨床價(jià)值等共贏目標(biāo)。筆者基于用戶參與創(chuàng)新理論相關(guān)研究，結(jié)合醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)特點(diǎn)，從患者參與醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新的內(nèi)部動力和外部動力進(jìn)行分析，為患者參與工作及患者參與研究提供參考?；颊咴谠\斷治療過程中不是獨(dú)立的存在，因此，本文所指的患者是一個(gè)籠統(tǒng)的術(shù)語，包括具有某種疾病或治療經(jīng)歷的人群以及他們的監(jiān)護(hù)人、患者倡導(dǎo)者、患者代表和患者專家。

1 用戶參與創(chuàng)新動因的相關(guān)研究

學(xué)者從不同角度對用戶參與創(chuàng)新的動因和影響因素進(jìn)行了分析。Gambardella等[4]通過構(gòu)建微觀經(jīng)濟(jì)學(xué)模型，證明了由生產(chǎn)者創(chuàng)新模式轉(zhuǎn)向吸納用戶創(chuàng)新模式的企業(yè)會增加社會福利，并且促進(jìn)這種轉(zhuǎn)變的激勵(lì)政策也會帶來社會福利的增加。焦媛媛等[5]針對社會化媒體的興起，對用戶參與創(chuàng)新的演變進(jìn)行了分析，企業(yè)激勵(lì)型創(chuàng)新是社會化媒體背景下用戶和企業(yè)的參與程度都較高的創(chuàng)新類型。趙曉燕[6]從演化博弈角度，指出增加企業(yè)與用戶的互動并提高用戶的創(chuàng)新能力可以促進(jìn)雙方參與。蘇楠等[7]和王千等[8]分別對用戶主導(dǎo)創(chuàng)新和用戶參與創(chuàng)新的動力和路徑進(jìn)行了文獻(xiàn)分析，總結(jié)出產(chǎn)業(yè)政策是影響用戶參與創(chuàng)新的重要因素。

結(jié)合相關(guān)研究，筆者從患者角度出發(fā)，提出患者參與醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新的動力受患者未滿足的需求、患者特性與能力這2個(gè)內(nèi)部因素和國家醫(yī)藥政策、醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)和互聯(lián)網(wǎng)的發(fā)展這3個(gè)外部因素的影響。內(nèi)部動力和外部動力分別是影響患者參與的直接因素和間接因素，它們共同作用于患者參與。

2 患者參與醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新的動力

2.1 內(nèi)部動力

2.1.1 患者未滿足的需求

用戶未滿足的需求一直是企業(yè)進(jìn)行產(chǎn)品創(chuàng)新的源泉，對于患者，其未滿足的需求體現(xiàn)在治療過程中需要改善的領(lǐng)域或仍待解決的問題。醫(yī)藥企業(yè)在研發(fā)過程中的關(guān)注點(diǎn)通常在藥物的療效上，而忽視患者接受治療后對生活質(zhì)量的影響，如果有新的解決方案，患者將會更愿意參與到醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新過程中。

2.1.2 患者特性與能力

患者特性體現(xiàn)在患者的主動性和感知能力[8]，因?yàn)槿魏吾t(yī)藥產(chǎn)品的使用都關(guān)系到患者自身的生命健康和安全，所以患者相比其他行業(yè)的用戶具有更強(qiáng)的參與意愿和主動性，希望醫(yī)藥企業(yè)在產(chǎn)品或服務(wù)設(shè)計(jì)早期就考慮到他們的需求?；颊邔π率挛锏母兄陀^察也會更容易觸發(fā)新的解決方案[9]。此外，研究發(fā)現(xiàn)，許多由用戶開發(fā)的產(chǎn)品和產(chǎn)品改良是由具有“領(lǐng)先用戶”特征的用戶來完成的。這類人群具有兩個(gè)特征：①他們對產(chǎn)品的需求和未來趨勢一致；②他們可以從自己需求的解決方案中獲得收益。領(lǐng)先用戶相對于普通用戶更愿意參與到醫(yī)藥產(chǎn)品的創(chuàng)新過程?；颊吣芰χ饕w現(xiàn)在專業(yè)知識上，醫(yī)藥研發(fā)是一種高度知識密集型活動，患者需要具備一定的知識基礎(chǔ)，才能就某些問題發(fā)表自己的意見。

2.2 外部動力

2.2.1 國家醫(yī)藥政策

國家政策對行業(yè)和市場具有導(dǎo)向作用。國家藥品監(jiān)督管理局于2019年10月對《藥品注冊管理辦法》公開征求意見[10]，2019年12月1日實(shí)施新的《藥品管理法》，2020年1月發(fā)布《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則》（試行）[11]，這些法規(guī)和政策的出臺體現(xiàn)了國家對藥物臨床價(jià)值和真實(shí)世界患者數(shù)據(jù)的重視，并且鼓勵(lì)醫(yī)藥企業(yè)進(jìn)行更多的創(chuàng)新以滿足人們?nèi)找嬖鲩L的健康需求。藥物臨床價(jià)值的實(shí)現(xiàn)，需要患者更好地參與，這也在一定程度上促進(jìn)了醫(yī)藥企業(yè)納入患者參與藥物研發(fā)創(chuàng)新的步伐。

2.2.2 醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)

醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)是創(chuàng)新的主體，根據(jù)德勒會計(jì)師事務(wù)所2019年統(tǒng)計(jì)，全球TOP12藥企的投資回報(bào)率自2010年逐年下滑，而新藥研發(fā)成本則逐年上升。醫(yī)藥行業(yè)面臨著越來越激烈的競爭，醫(yī)藥企業(yè)必須充分利用各方資源，集聚創(chuàng)新力量，突破傳統(tǒng)研發(fā)模式，力爭壓縮研發(fā)周期和降低研發(fā)成本。積極推動患者參與醫(yī)藥研發(fā)過程并整合患者的意見就是一種新的創(chuàng)新方式，這不僅可以降低企業(yè)的研發(fā)成本，還能提升產(chǎn)品的市場競爭力。根據(jù)Pharma Intelligence 2012—2017年的數(shù)據(jù)，以患者為中心的試驗(yàn)設(shè)計(jì)開發(fā)的藥物最終進(jìn)入市場的機(jī)會增加了20%，并且臨床試驗(yàn)招募患者的時(shí)間縮短了一半左右[12]，這會促使醫(yī)藥企業(yè)主動尋求與患者的合作。

2.2.3 互聯(lián)網(wǎng)的發(fā)展

在互聯(lián)網(wǎng)的影響和推動下，患者可以通過網(wǎng)絡(luò)學(xué)習(xí)到更多藥物和疾病的相關(guān)知識，同時(shí)有了更多與企業(yè)對話的雙向互動平臺。有相同疾病的患者可以通過互聯(lián)網(wǎng)加入患者社區(qū)或組織，借助網(wǎng)絡(luò)媒介相互分享治療經(jīng)驗(yàn)和創(chuàng)新解決方案，不再受時(shí)間和地域的限制，患者力量得到進(jìn)一步壯大。

3 對促進(jìn)患者參與醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新的建議

3.1 政府應(yīng)搭建互動交流平臺，輔助監(jiān)管決策

藥監(jiān)部門是與醫(yī)藥產(chǎn)品研發(fā)上市密切關(guān)聯(lián)的政府機(jī)構(gòu)，是在醫(yī)藥產(chǎn)品審評、審批和安全監(jiān)管中聯(lián)系患者和醫(yī)藥企業(yè)的重要橋梁，在支持企業(yè)創(chuàng)新活動的同時(shí)還需保障患者的權(quán)益。藥監(jiān)部門可充分利用其戰(zhàn)略統(tǒng)籌的優(yōu)勢，搭建各利益相關(guān)方互動交流的平臺，利用患者觀點(diǎn)輸入來輔助醫(yī)療決策。并且，藥監(jiān)部門應(yīng)積極開展國際合作。根據(jù)Pharma Intelligence 2012—2017年的數(shù)據(jù)，美國和歐盟開展以患者為中心的臨床試驗(yàn)占比最高，分別為38%和34%，而中國僅為5%[12]。美國FDA和歐洲藥品管理局（European Medicines Agency，EMA）已于2016年成立了FDA-EMA患者參與小組，通過戰(zhàn)略合作，共享患者參與藥物監(jiān)管生命周期的最佳實(shí)踐。中國應(yīng)緊跟市場和國際潮流，積極搭建國內(nèi)和國際合作交流平臺，促進(jìn)科學(xué)監(jiān)管和改善決策制定。

3.2 醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)應(yīng)轉(zhuǎn)變研發(fā)創(chuàng)新模式，提高創(chuàng)新效率

企業(yè)是研發(fā)的主體力量，應(yīng)積極與患者展開更多合作，捕捉患者未滿足的需求，充分調(diào)動具有領(lǐng)先用戶特征的患者，以提高產(chǎn)品創(chuàng)新效率和降低研發(fā)成本。企業(yè)把患者納入研發(fā)創(chuàng)新中需要突破原有的創(chuàng)新模式，同時(shí)需要在文化、組織和制度上做一系列變革，這對醫(yī)藥企業(yè)是機(jī)遇也是挑戰(zhàn)。

3.3 患者應(yīng)提高醫(yī)藥知識水平，積極表達(dá)訴求

患者在日常藥物使用中應(yīng)發(fā)揮“主人翁精神”，主動報(bào)告藥物不良反應(yīng)，這是患者直接參與醫(yī)藥研發(fā)的方式。單個(gè)患者的力量有限，可充分利用互聯(lián)網(wǎng)構(gòu)建患者社區(qū)，提高患者的影響力；同時(shí)，患者可借助網(wǎng)絡(luò)的便捷途徑了解更多的醫(yī)藥知識，提高健康意識和醫(yī)藥知識水平，患者健康素養(yǎng)的提升可以改善疾病的管理，提高患者的主動性[13]；此外，患者組織應(yīng)積極與企業(yè)和政府進(jìn)行更多的對話以表達(dá)訴求。

參考文獻(xiàn)

[1] Oliveira P， Zejnilovic L， Canh？o H， et al. Innovation by patients with rare diseases and chronic needs[J]. Orphanet J Rare Dis， 2015， 10（41）： 1-9.

[2] 蔣玉霞， 茅寧瑩. 歐盟促進(jìn)患者參與藥物研發(fā)的實(shí)踐及對我國的啟示[J]. 中國新藥， 2019， 28（19）： 2312-2318.

[3] Yeoman G， Furlong P， Seres M， et al. Defining patient centricity with patients for patients and caregivers： a collaborative endeavour[J]. BMJ Innov， 2017， 3（2）： 76-83.

[4] Gambardella A， Raasch C， Von Hippel EA. The user innovation paradigm： impacts on markets and welfare[J]. Manage Sci， 2016， 63（5）： 1-19.

[5] 焦媛媛， 付軾輝， 周密. 社會化媒體情境下用戶參與創(chuàng)新研究綜述[J]. 研究與發(fā)展管理， 2018， 30（3）： 121-132.

[6] 趙曉燕. 虛擬品牌社群用戶參與產(chǎn)品創(chuàng)新的機(jī)制研究[D].南昌： 江西財(cái)經(jīng)大學(xué)， 2018.

[7] 蘇楠， 吳貴生. 用戶主導(dǎo)創(chuàng)新理論探源[J]. 技術(shù)經(jīng)濟(jì)， 2016， 35（5）： 1-5； 68.

[8] 王千， 趙偉偉. 用戶參與創(chuàng)新的動力與路徑研究綜述[J].鄭州輕工業(yè)學(xué)院學(xué)報(bào)（社會科學(xué)版）， 2018， 19（4）： 81-87.

[9] Patient Innovation. Balloons at different heights to encourage the child to get up and walk[EB/OL]. （2014-02-05） [2019-11-30]. https：//patient-innovation.com/node/466.

[10] 國家藥品監(jiān)督管理局. 公開征求《藥品注冊管理辦法（修訂草案征求意見稿）》[EB/OL]. （2019-09-30） [2019-11-28]. http：//www.nmpa.gov.cn/WS04/CL2138/359096.html.

[11] 國家藥品監(jiān)督管理局. 《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則》（試行）[EB/OL]. （2020-01-03） [2020-01-11]. http：//www.nmpa.gov.cn/WS04/CL2138/373175.html.

[12] The economist intelligence unit. Patient-centric trials[EB/ OL]. （2018-06-27） [2019-11-30]. https：//druginnovation.eiu. com/patient-centric-trials/.

[13] 陸陽， 倪英， 朱俞嵐， 等. 康復(fù)臨床路徑在老年腦卒中患者健康教育中的應(yīng)用及效果評價(jià)[J]. 上海醫(yī)藥， 2020， 41（5）： 6-9； 39.