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        基因編輯技術(shù)在基因治療中的應(yīng)用進展

        2019-02-15 11:32:25謝芳艷
        生物化工 2019年1期
        關(guān)鍵詞:基因治療病毒基因

        謝芳艷

        (山東師范大學附屬中學,山東濟南 250014)

        所謂基因治療,指的是通過對細胞基因的“修飾”實現(xiàn)對相關(guān)疾病的治療。對于單基因疾病來說,其與堿基突變有著密不可分的關(guān)系,在基因治療的過程中,通過恢復基因水平來治療疾病,而對于多基因疾病來說,其治療難度則較大。從本質(zhì)上來講,基因治療是通過導入正常的基因來替代缺陷基因,就目前來看,逆轉(zhuǎn)錄病毒介導的基因治療方式已經(jīng)進入到臨床階段,這種方式能夠?qū)⑺杌蛘系交蚪M中,以此來替代缺陷基因,但需要注意的是,逆轉(zhuǎn)錄病毒整合有著隨機性特點,存在較大安全隱患。而基因編輯技術(shù)則能夠有效解決這一問題,其修復更為高效和安全,對于促進基因治療的發(fā)展有著重要的作用?;诖耍疚暮喴治隽嘶蚓庉嫾夹g(shù)及其在基因治療中的應(yīng)用和進展,旨在為相關(guān)研究與實踐提供參考。

        1 基因編輯技術(shù)原理

        基因編輯技術(shù)即指人類能夠根據(jù)自身意愿來對目標基因進行“編輯”,有目的性地刪除或加入DNA片段。具體來說,基因編輯主要包含以下3種手段。

        1.1 基因敲除

        如果想要讓某個基因的功能消失,則可以在此基因上產(chǎn)生DNA雙聯(lián)斷裂(DSB),在非同源末端連接修復的過程中,往往會產(chǎn)生DNA的插入或刪除,從而實現(xiàn)移碼的突變,最終實現(xiàn)基因敲除,成功讓某個基因的功能消失[1]。

        1.2 特異突變引入

        特異突變引入指的是在基因組上引入某個特異突變,一般需要通過同源重組才能夠?qū)崿F(xiàn)特異突變引入。需要注意的是,在正常情況下,同源重組效率較低,在此位點產(chǎn)生DSB則能夠有效解決這一問題。

        1.3 定點轉(zhuǎn)基因

        定點轉(zhuǎn)基因原理與特異突變引入的原理類似,將某個轉(zhuǎn)基因加入到同源模板中,DSB修復過程中,此轉(zhuǎn)基因會被拷貝到基因組中,由此實現(xiàn)定點轉(zhuǎn)基因。

        2 基因編輯技術(shù)在基因治療中的應(yīng)用進展

        基因編輯技術(shù)屬于新興技術(shù),其在疾病治療領(lǐng)域中的應(yīng)用時間較短,就目前來看,已經(jīng)取得了一定的應(yīng)用成果,下面即結(jié)合實際情況,簡要分析基因編輯技術(shù)在基因治療中的具體應(yīng)用和進展。

        2.1 基因編輯已經(jīng)進入到臨床階段

        以往基因編輯技術(shù)在醫(yī)療領(lǐng)域中的應(yīng)用局限于細胞內(nèi),或應(yīng)用于動物臨床研究,而隨著基因編輯技術(shù)的不斷成熟,其在基因治療中的應(yīng)用正式進入到了人體臨床階段[2]。2017年,美國著名生物醫(yī)學治療公司Sangamo對外宣布,其已經(jīng)針對部分單基因遺傳病開展了相關(guān)人體臨床試驗,并進行了在人體內(nèi)部的基因編輯試驗,這是基因編輯技術(shù)的一個里程碑,標志著基因編輯在基因治療中的應(yīng)用進入到了人體臨床階段。

        2.2 單基因遺傳病治療的發(fā)展

        相較于多基因疾病來說,應(yīng)用基因治療方式來治療單基因疾病要更為容易一些,基因編輯技術(shù)在此領(lǐng)域中的應(yīng)用也相對更為成熟和廣泛。就目前來看,在此領(lǐng)域中的研究重點和焦點是CRISPR編輯技術(shù)的應(yīng)用[3]。例如,美國感染疾病研究所采用了這種基因編輯技術(shù),通過對造血干細胞的基因編輯和修復,來替代缺陷基因,將編輯之后的造血干細胞進行移植,由此產(chǎn)生功能正常的白細胞,從而實現(xiàn)對相關(guān)疾病的治療。此外,德州大學也采用了這種基因編輯方式應(yīng)用于疾病治療,其以人類心肌細胞模型和動物模型為基礎(chǔ),實現(xiàn)基因修復,治療效果較為優(yōu)良。

        2.3 在眼科疾病治療中的應(yīng)用

        一些眼科疾病也可以應(yīng)用基因編輯技術(shù)治療,其中包括青光眼、遺傳性視網(wǎng)膜病等等,且取得了很好的成效和重要進展。美國國立健康研究所以腺病毒作為載體,利用基因編輯系統(tǒng),靶向敲除小鼠視網(wǎng)膜細胞中的缺陷基因,對于緩解和治療色素性視網(wǎng)膜炎和視網(wǎng)膜退化等疾病有著重要作用。韓國相關(guān)研究機構(gòu)在此方面也有著重要研究,其采用腺相關(guān)病毒攜帶CRISPR/Cas9實現(xiàn)了對小鼠內(nèi)視網(wǎng)膜細胞中的失明基因的修飾,從而將遺傳性視網(wǎng)膜疾病成功采用這種方式治愈[4]。此外,該機構(gòu)還將基因編輯系統(tǒng)復合物注射到患有濕性黃斑變性疾病小鼠的眼睛中,實現(xiàn)了對相關(guān)缺陷基因的局部修飾,從而有效控制鞏膜與網(wǎng)膜之間新血管的生成,對濕性黃斑變性疾病的治療效果優(yōu)良。此外,還有相關(guān)研究中也證明了基因編輯技術(shù)能夠有效治療相關(guān)眼科疾病,如廣角青光眼的緩解和治療等。

        2.4 在艾滋病、腫瘤等疾病中的探索應(yīng)用

        CRISPR/Cas9是基因編輯技術(shù)領(lǐng)域的革命性成果,其在基因治療領(lǐng)域的應(yīng)用十分廣泛,利用這一基因編輯工具,能夠?qū)崿F(xiàn)對基因中特定位點DNA進行切割,最新研究表明,利用此項技術(shù),能夠讓癌癥突變失活,實現(xiàn)對癌癥的緩解和治療。

        近年來,艾滋病的發(fā)病率雖然得到了一定控制,但沒有根治的方法。當艾滋病毒復制潛入到人體細胞時,會導致細胞變得混亂,病毒大量復制,最終蔓延到全身。現(xiàn)有的艾滋病防治藥物中,主要原理是阻止病毒整合進入到人體細胞DNA中,還有一些抑制艾滋病毒活性,避免產(chǎn)生更多的病毒,但這些藥物治療方法并不能真正刪除掉隱藏于人類細胞中的病毒DNA,這些病毒可以持續(xù)休眠很長時間,之后再次被激活,從而威脅人類身體健康[5]。而利用CRASPR這一基因編輯技術(shù),則能夠有效預防和治愈艾滋病。這種技術(shù)能夠精準編輯基因組中的序列,這對于艾滋病治療方法的創(chuàng)新和研發(fā)有著積極的意義。有科學家利用這一技術(shù)來編輯人體免疫T細胞中的基因,在某些基因被編輯之后,能夠甄別細胞的突變,從而保護T細胞避免受到病毒的入侵、感染和傳染,從而徹底清除艾滋病毒,實現(xiàn)對艾滋病的預防和治療。

        3 基因編輯技術(shù)應(yīng)用的挑戰(zhàn)

        基因編輯技術(shù)在基因治療領(lǐng)域中的應(yīng)用帶來很大的益處,其發(fā)展前景十分廣闊,但在應(yīng)用的過程中也存在一定的挑戰(zhàn)。

        第一,基因編輯技術(shù)本身存在一定的局限性,無論何種基因編輯技術(shù)都存在一定的脫靶效應(yīng),此外,在操作上也存在不便之處,使得基因?qū)胂到y(tǒng)存在限制,基因?qū)肜щy的問題一直沒有得到良好的解決。尤其是脫靶效應(yīng),可能導致細胞的部分功能喪失,甚至存在過敏問題和毒性問題,在應(yīng)用的過程中,很容易給人的身體造成傷害,因此在未來發(fā)展的過程中,如何克服脫靶效應(yīng)將是其在基因治療領(lǐng)域進一步應(yīng)用的關(guān)鍵所在。

        第二,是社會監(jiān)管和輿論問題??傮w而言,基因編輯技術(shù)尚處于起步發(fā)展階段,其存在較大的不確定性,相關(guān)監(jiān)管技術(shù)也不夠成熟,社會對基因編輯技術(shù)的認識不全面,這一定程度阻礙了基因編輯技術(shù)的應(yīng)用。從監(jiān)管方面來看,相關(guān)檢測方法并不明確,檢測標準也存在一定漏洞?;蚓庉嫾夹g(shù)存在基因刪除、突變和插入等多種類型,不同類型應(yīng)當有針對性地采用不同的檢測方法,并保證檢測的準確性和效率性。而對于不同疾病的治療,也需要采取不同的檢測標準,這都是未來需要逐步解決的問題。而對于輿論導向,相關(guān)媒體對基因編輯技術(shù)的宣傳過于片面,甚至有許多妖魔化的報道,對基因編輯技術(shù)在基因治療領(lǐng)域的應(yīng)用認識不正確。對此,政府部門應(yīng)當加強教育和輿論引導,合理宣傳,以客觀的態(tài)度了解基因編輯技術(shù)。

        4 結(jié)語

        隨著人類科學和生物技術(shù)的不斷進步,基因編輯技術(shù)也逐步走向成熟,其在基因治療領(lǐng)域的應(yīng)用也越來越廣泛。而在發(fā)展和應(yīng)用的過程中,也應(yīng)當逐步解決脫靶效應(yīng)、操作便利性、提高成功率等一系列問題,并以引導輿論,正視基因編輯技術(shù),加強監(jiān)管,制定嚴格的檢測方法和標準,只有這樣才能夠進一步促進基因編輯技術(shù)的發(fā)展,促進其在人類生產(chǎn)、基因治療等方面的應(yīng)用,提升其應(yīng)用價值。

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