文/邵明立

科學(xué)研究的成果最終將作用于經(jīng)濟(jì)、社會乃至人類發(fā)展的各個階段，這已是被反復(fù)證明了的歷史事實。與藥品監(jiān)管相關(guān)的科學(xué)成果也必將影響甚至決定著藥品監(jiān)管的法律、法規(guī)和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)。

科學(xué)研究的成果最終將作用于經(jīng)濟(jì)、社會乃至人類發(fā)展的各個階段，這已是被反復(fù)證明了的歷史事實。與藥品監(jiān)管相關(guān)的科學(xué)成果也必將影響甚至決定著藥品監(jiān)管的法律、法規(guī)和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)。“藥品監(jiān)管科學(xué)”概念的形成，最早可追溯到20 世紀(jì)70年代。21 世紀(jì)初，即2010年，美國FDA 把藥品監(jiān)管科學(xué)定義為“發(fā)展評價監(jiān)管產(chǎn)品安全性、有效性、質(zhì)量和功能的新工具、標(biāo)準(zhǔn)和方法的科學(xué)”。中國政府歷來重視藥品監(jiān)管工作，國家藥品監(jiān)督管理局也于2019年正式發(fā)布了中國藥品監(jiān)管科學(xué)行動計劃。我國“藥品監(jiān)管科學(xué)”研究的方向、任務(wù)、目標(biāo)是什么？本文擬就“中國藥品監(jiān)管科學(xué)研究框架”談幾點粗淺的認(rèn)識。

中國藥品監(jiān)管科學(xué)研究必須始終高舉習(xí)近平新時代中國特色社會主義思想的旗幟。面對科技的不斷創(chuàng)新，公眾健康需求的不斷增長和經(jīng)濟(jì)社會的高速發(fā)展，中國藥品監(jiān)管科學(xué)研究必須堅持以習(xí)近平新時代中國特色社會主義思想為指導(dǎo)，密切聯(lián)系中國實際，積極探索真正適應(yīng)中國特色社會主義階段的，藥品監(jiān)管的新機(jī)制、新方法、新技術(shù)、新標(biāo)準(zhǔn)，確保公眾用藥安全、有效、合理可及，不斷提高公眾健康水平，為“兩個一百年”奮斗目標(biāo)的實現(xiàn)，為中華民族偉大復(fù)興的中國夢的實現(xiàn)做出應(yīng)有的貢獻(xiàn)。

一、中國藥品監(jiān)管科學(xué)研究必須堅持“以人民為中心”的根本立場

不忘初心，方得始終。全心全意為人民謀幸福，是中國共產(chǎn)黨人始終堅持的初心。習(xí)近平總書記指出：“人民對美好生活的向往，就是我們的奮斗目標(biāo)?！彪S著我國經(jīng)濟(jì)社會發(fā)展步入新的時代，人民生活的不斷提高，公眾對藥品安全有效保證的要求不斷增長，對藥品的合理使用也更加關(guān)注。這些問題不僅關(guān)乎公眾健康，甚至關(guān)系人的生命安全。天地之間，莫貴于民。人的需求和全面發(fā)展是經(jīng)濟(jì)社會發(fā)展的起點和歸宿。在人的多層次需求中，生命安全保證需求、健康需求是人的最基本需求。面對新形勢、新問題，中國藥品監(jiān)管科學(xué)研究必須堅持“以人民為中心”，所有責(zé)任者，每一位“藥學(xué)人”①2013年11月，在中國藥科大學(xué)國際醫(yī)藥商學(xué)院成立30 周年論壇會上首次提出：藥學(xué)人是從事或即將從事與藥品研究、生產(chǎn)、銷售、使用、評價、監(jiān)管相關(guān)工作的所有人的總稱。必須深刻認(rèn)識自己的初心和使命，深刻認(rèn)識確保公眾用藥安全、有效、合理可及是一項系統(tǒng)工程。它不僅包括政府監(jiān)管、企業(yè)責(zé)任和先進(jìn)科學(xué)技術(shù)的應(yīng)用，還包括法律法規(guī)制度和道德誠信制度的建設(shè)，包括公民的自律、自助和參與。在“以人民為中心”的思想指導(dǎo)下，這個目標(biāo)真正成為一個全民目標(biāo)、社會目標(biāo)的基礎(chǔ)上，才能形成科學(xué)監(jiān)管，確保安全的良好體制、機(jī)制和社會環(huán)境。

堅持“以人民為中心”是促進(jìn)社會全面發(fā)展的需要。社會進(jìn)步、社會全面發(fā)展都要求我們，必須從經(jīng)濟(jì)增長與全面發(fā)展的關(guān)系出發(fā)，準(zhǔn)確理解藥品安全監(jiān)管的性質(zhì)和內(nèi)涵，大力促進(jìn)社會全面發(fā)展。經(jīng)濟(jì)增長無疑能為公眾提供更多、更豐富的產(chǎn)品，但是僅有經(jīng)濟(jì)增長是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠的，單純的經(jīng)濟(jì)增長并不等于全面發(fā)展。尤其需要指出的是，單純經(jīng)濟(jì)增長絕不可能解決發(fā)展中的全部問題，甚至?xí)韲?yán)重的后果。

藥品作為特殊商品，直接關(guān)系公眾健康和生命安全，其研究、生產(chǎn)、使用必須置于科學(xué)、高效的監(jiān)管之下，才能確保使用安全、有效、合理可及，才能推動行業(yè)發(fā)展、維護(hù)企業(yè)的合法獲益。一旦疏忽，甚至失去監(jiān)管，或者監(jiān)管偏離了“以人民為中心”的指導(dǎo)思想，各種各樣損害公眾健康，甚至危及生命的悲劇就有可能發(fā)生，這也是保護(hù)社會公平與正義的需要。

藥品安全是公共安全的重要組成部分。一段時間以來，我國已經(jīng)進(jìn)入“黃金發(fā)展期”與“矛盾凸顯期”并存交錯的階段，藥品安全問題日益突出。一旦藥品安全發(fā)生問題，如不能迅速有效地妥善解決，不僅會威脅公眾生命安全和社會安全，給公眾和社會造成不可挽回的損失，嚴(yán)重時甚至?xí)l(fā)社會的不穩(wěn)定。因此，加強(qiáng)藥品監(jiān)管，減少和防范藥品安全事件，必須作為新時代、新階段一切工作的重要內(nèi)容，努力讓公眾健康和生命安全得到最有效、最基本的保障，共享經(jīng)濟(jì)社會發(fā)展的成果，滿足人民群眾日益增長的美好生活需要。

二、中國藥品監(jiān)管科學(xué)研究必須把握好兩個關(guān)系

藥品監(jiān)管科學(xué)研究在堅持“以人民為中心”思想指導(dǎo)下，必須把握和處理好兩個重要關(guān)系。這就是“監(jiān)管與發(fā)展的關(guān)系”和“公眾健康和商業(yè)利益的關(guān)系”。

（一）監(jiān)管與發(fā)展的關(guān)系

監(jiān)管與發(fā)展是相互促進(jìn)、互為相對的統(tǒng)一整體。正確處理監(jiān)管與發(fā)展的關(guān)系，就必須通過科學(xué)的監(jiān)管來推動科學(xué)、可持續(xù)發(fā)展，以科學(xué)的監(jiān)管引導(dǎo)科學(xué)發(fā)展的方向，規(guī)范發(fā)展的過程?？茖W(xué)的監(jiān)管才能使健康的發(fā)展得以有效的保障，才能為發(fā)展創(chuàng)造良好的法治環(huán)境、社會環(huán)境，營造競爭有序的市場環(huán)境，保證發(fā)展不偏離正確的軌道。國內(nèi)外的經(jīng)驗、新中國成立以來的經(jīng)歷反復(fù)證明，沒有統(tǒng)一、權(quán)威、高效的監(jiān)管，就不可能有持續(xù)、協(xié)調(diào)、健康的發(fā)展。

發(fā)展是監(jiān)管的基礎(chǔ)。只有在不斷的發(fā)展中，才可能使監(jiān)管不斷適應(yīng)發(fā)展的需要，為監(jiān)管提供先進(jìn)的技術(shù)、鮮活的實踐。離開基本的經(jīng)濟(jì)基礎(chǔ)，沒有健康發(fā)展的監(jiān)管，就會使監(jiān)管成為擺設(shè)。藥品作為特殊的物品，它既有商品屬性的一面，又有非簡單意義上的特殊商品的一面，它與公眾的健康、生命安全息息相關(guān)，關(guān)系公眾的切身利益，處理好藥品監(jiān)管與經(jīng)濟(jì)社會發(fā)展的關(guān)系就顯得尤為重要。單純地強(qiáng)調(diào)發(fā)展，無視監(jiān)管、放棄監(jiān)管，或以監(jiān)管之名插手、干預(yù)企業(yè)運營，放縱企業(yè)無序競爭，就背離了藥品監(jiān)管的初心，把監(jiān)管視為發(fā)展的障礙，當(dāng)作地方保護(hù)、假公濟(jì)私、以權(quán)謀私的工具，就從根本上違背了“以人民為中心”的指導(dǎo)思想，必然損害公眾的根本利益，也與經(jīng)濟(jì)社會協(xié)調(diào)發(fā)展的基本要求背道而馳。

只有通過科學(xué)的監(jiān)管，才能促進(jìn)科學(xué)的發(fā)展。藥品作為科學(xué)的產(chǎn)物，是人們通過發(fā)現(xiàn)和認(rèn)識自然規(guī)律獲得的產(chǎn)品，需要經(jīng)過大量的科學(xué)研究和試驗，才能確保其安全、有效地發(fā)揮防病、治病的作用。科學(xué)的監(jiān)管以技術(shù)支撐體系為依托，按照自然規(guī)律認(rèn)識藥品的性質(zhì)，運用科學(xué)的方法檢驗檢測藥品的功效，利用科學(xué)的指標(biāo)評價藥品的質(zhì)量?？茖W(xué)的發(fā)展要求以科學(xué)的精神、科學(xué)的態(tài)度和科學(xué)的方法，把發(fā)展建立在創(chuàng)新、質(zhì)量和效益的基礎(chǔ)上。有質(zhì)量、講效益、確保安全的發(fā)展才是科學(xué)的發(fā)展。所以，科學(xué)的發(fā)展必須由科學(xué)的藥品監(jiān)管來保障，科學(xué)的監(jiān)管也需要科學(xué)的發(fā)展為基礎(chǔ)，只有這樣，才能不斷滿足人民群眾日益增長的對美好生活的需求，真正把習(xí)近平總書記“以人民為中心”的思想落實到監(jiān)管的實踐中。

藥品是保障公眾健康乃至生命安全，健康生活基本需求的特殊商品。只有確保公眾用藥安全、有效、合理可及，才能有效地保證公眾健康的基本需求。

（二）公眾健康與商業(yè)利益的關(guān)系

藥品是保障公眾健康乃至生命安全，健康生活基本需求的特殊商品。只有確保公眾用藥安全、有效、合理可及，才能有效地保證公眾健康的基本需求，才能體現(xiàn)習(xí)近平新時代中國特色社會主義思想堅持為人民謀幸福的根本宗旨，體現(xiàn)“以人民為中心”的發(fā)展思想。

在與此相關(guān)的公眾利益和商業(yè)利益的關(guān)系中，不容置疑地存在著一致性與沖突性的雙重屬性。一方面，在社會主義市場經(jīng)濟(jì)條件下，公眾對藥品的需求主要通過市場中的商業(yè)活動來實現(xiàn)，沒有更多更好的藥品，公眾利益無法得以更好地實現(xiàn)。另一方面，商業(yè)資本的逐利性決定了以犧牲公眾利益為代價換取商業(yè)利益的問題將不可避免地存在，在一定條件下還會發(fā)展為激烈的矛盾，甚至引發(fā)重大的事件。

需要強(qiáng)調(diào)的是，藥品監(jiān)管作為公共權(quán)利的體現(xiàn)，必須堅持“以人民為中心”的指導(dǎo)思想。當(dāng)公眾利益與商業(yè)利益發(fā)生沖突時，必須堅決地、毫不遲疑地服從公眾利益。無論經(jīng)濟(jì)社會發(fā)展到什么階段，藥品安全有效的保證都是最重要的公眾利益之一，必須把公眾用藥安全有效的保證放在至高無上的位置，藥品監(jiān)管才能體現(xiàn)為人民謀幸福，才能實現(xiàn)我們的初心和使命。

科學(xué)的監(jiān)管從來不排斥正當(dāng)?shù)纳虡I(yè)利益。馬克思說過：“人們奮斗所爭取的一切，都同他們的利益有關(guān)”②出自《馬克思恩格斯全集》第一卷。。在社會主義市場經(jīng)濟(jì)體制下，獲利是一種客觀存在的經(jīng)濟(jì)行為。不損害公眾利益，不以犧牲國家利益、民族利益為代價，不違法違紀(jì)、假公濟(jì)私、損公肥私，合法的商業(yè)利益是應(yīng)該受到保護(hù)的。

藥品監(jiān)管科學(xué)研究必須促進(jìn)商業(yè)利益和公眾利益最大程度的協(xié)調(diào)，積極探討不斷增強(qiáng)駕馭社會主義市場經(jīng)濟(jì)的能力，統(tǒng)籌兼顧各方利益，在科學(xué)的監(jiān)管法制框架內(nèi)，逐步形成經(jīng)濟(jì)增長、社會進(jìn)步的良性互動和協(xié)調(diào)發(fā)展的體制機(jī)制；用藥品監(jiān)管科學(xué)研究的成果，通過制定規(guī)則、設(shè)定程序、提升標(biāo)準(zhǔn)引導(dǎo)藥品的研究、生產(chǎn)、經(jīng)營滿足公眾的需求，促進(jìn)公眾健康水平不斷提高。同時，還必須限制企業(yè)急功近利，糾正和杜絕企業(yè)漠視公眾健康、忽視產(chǎn)品質(zhì)量、不顧誠信道德的違法行為。藥品監(jiān)管科學(xué)研究既要維護(hù)企業(yè)積極追求合法正當(dāng)?shù)纳虡I(yè)利益，更要切實保護(hù)公眾用藥安全有效的基本權(quán)益。

藥品監(jiān)管的初心始終是：確保公眾用藥安全、有效、合理可及。

三、中國藥品監(jiān)管科學(xué)研究的三大任務(wù)

藥品監(jiān)管的初心始終是：確保公眾用藥安全、有效、合理可及。所以，藥品監(jiān)管科學(xué)研究必須圍繞這三個管理目標(biāo)的實現(xiàn)來開展、來規(guī)劃、來設(shè)計，只有這樣才能不脫離監(jiān)管的實際，又能針對監(jiān)管實踐中的問題，研究才有的放矢，才能為監(jiān)管提供智力支持。

（一）確保安全

藥品是防病、治病的特殊商品，必須確保安全，這是最基本且必不可少的要求，不管是研發(fā)者、生產(chǎn)者、經(jīng)營者、使用者、監(jiān)管者即所有“藥學(xué)人”，必須把此項目標(biāo)作為最重要、最基本的要求絕對保證，才是我們“藥學(xué)人”的初心，確保“安全”要以為公眾高度負(fù)責(zé)的擔(dān)當(dāng)精神、守護(hù)意識為基礎(chǔ)；要靠科學(xué)的研究、可靠的試驗、精心的生產(chǎn)、正確的使用來保證，整個過程必須以科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)膽B(tài)度、高度負(fù)責(zé)的精神、一絲不茍的工作、科學(xué)有效的監(jiān)管無縫對接，來不得半點虛假，不能有任何差錯。所有“藥學(xué)人”應(yīng)以對公眾健康乃至生命安全的敬畏之心、高度負(fù)責(zé)的態(tài)度恪盡職守，才能真正做到確保安全。

（二）臨床有效

保證藥品的有效性，是藥品的特殊功能必須具備的要素，特定的藥品按照規(guī)定的用法、用量用于防病、治病必須是有效的。否則，就是極端的不負(fù)責(zé)任，甚至草菅人命。藥品的有效性是建立在以嚴(yán)謹(jǐn)科學(xué)態(tài)度認(rèn)真研究、反復(fù)試驗、科學(xué)評價的基礎(chǔ)上的，現(xiàn)行法規(guī)、技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)都做出了明確的規(guī)定和要求，但有的為減少成本、急功近利，置公眾健康乃至生命安全于不顧，違反規(guī)定、投機(jī)取巧，甚至編造數(shù)據(jù)、更改記錄，這些都將與我們的監(jiān)管目的、監(jiān)管理念背道而馳，這不僅會給公眾健康生命安全造成極大的威脅，同時也會嚴(yán)重阻礙醫(yī)藥事業(yè)的健康發(fā)展。

監(jiān)管科學(xué)研究的目的、形成的觀點，乃至確定的法規(guī)、程序、標(biāo)準(zhǔn)，都必須在整個鏈條中，保證藥物非臨床研究質(zhì)量管理規(guī)范（GLP）、藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范（GCP）得到嚴(yán)格實施，保證藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（GMP）、藥品經(jīng)營質(zhì)量管理規(guī)范（GSP）得以執(zhí)行到位，確保產(chǎn)品質(zhì)量，確保臨床療效。為不斷提升藥品的安全有效性保證，必須按規(guī)定的要求，不斷完善藥品不良反應(yīng)制度（ADR），完善上市后再評價制度，不折不扣地認(rèn)真執(zhí)行相關(guān)法規(guī)、標(biāo)準(zhǔn)，確保公眾用藥的有效性。

（三）合理可及

確保公眾用藥“安全、有效”是建設(shè)健康中國，不斷提高人民健康水平的重要基礎(chǔ)，也是堅持“以人民為中心”發(fā)展思想的具體體現(xiàn)。近年來，我們不斷完善審評審批制度，設(shè)定特殊審批程序保證臨床急需藥品及時被批準(zhǔn)上市；鼓勵境外在研新藥國內(nèi)同步研發(fā)；承認(rèn)國際多中心臨床試驗數(shù)據(jù)等。這些無疑都為確保藥品安全、有效發(fā)揮了重要作用。藥物的合理使用，隨著人們對藥物的認(rèn)識，對防病、治病要求的不斷提高，合理用藥越來越受到業(yè)內(nèi)的重視，這方面研究也在大面積開展，公眾和社會對此領(lǐng)域的關(guān)注度也越來越高，尤其是隨著一些醫(yī)療機(jī)構(gòu)對社會效益，以及經(jīng)濟(jì)效益的盲目追求，過度醫(yī)療、大劑量多品種用藥現(xiàn)象不斷出現(xiàn)，甚至重復(fù)用藥、隨意用藥的現(xiàn)象也時有發(fā)生。這些問題，不僅造成了大量醫(yī)藥資源的浪費，加重了患者和國家的支付負(fù)擔(dān)，更是嚴(yán)重威脅到公眾的健康，乃至生命的安全。所以，確保安全有效，臨床使用合理可及才能真正提高公眾健康水平，才能不斷滿足人民群眾日益增長的對美好生活的需求。

中國共產(chǎn)黨第十九次全國代表大會把維護(hù)人民健康上升到國家戰(zhàn)略的高度，作出了“實施健康中國戰(zhàn)略”的重大決策；中共十九屆四中全會提出了堅持和完善中國特色社會主義制度、推進(jìn)國家治理體系和治理能力現(xiàn)代化的總體目標(biāo)?！暗轿覀凕h成立一百年時，在各方面制度更加成熟更加定型上取得明顯成效；到二〇三五年，各方面制度更加完善，基本實現(xiàn)國家治理體系和治理能力現(xiàn)代化；到新中國成立一百年時，全面實現(xiàn)國家治理體系和治理能力現(xiàn)代化，使中國特色社會主義制度更加鞏固、優(yōu)越性充分展現(xiàn)?！?/p>

沒有健康，就沒有“小康”，沒有健康，也不可能實現(xiàn)“兩個一百年”奮斗目標(biāo)。所以，新時代中國特色社會主義建設(shè)與發(fā)展，要求我們藥品監(jiān)管科學(xué)研究，必須以真正落實“最嚴(yán)謹(jǐn)?shù)臉?biāo)準(zhǔn)，最嚴(yán)格的監(jiān)管，最嚴(yán)厲的處罰，最嚴(yán)肅的問責(zé)”這一最重要、最核心的目標(biāo)來規(guī)劃、設(shè)計、開展，必須把習(xí)近平總書記“四個最嚴(yán)”的要求貫穿于整個藥品監(jiān)管科學(xué)研究的全過程，只有這樣，才能做到確保人民群眾用藥安全、有效、合理可及；才能使藥品監(jiān)管科學(xué)研究融入“健康中國戰(zhàn)略”這一大部署；才能使藥品監(jiān)管科學(xué)研究的成果造福于人民，為實現(xiàn)中華民族偉大復(fù)興的中國夢，做出積極的貢獻(xiàn)。