FDA批準諾華芬戈莫德用于治療復發(fā)性多發(fā)性硬化癥，適用于10歲及以上年齡的兒童與青少年患者。這是FDA首次批準一款藥物用于兒科多發(fā)性硬化癥患者。

多發(fā)性硬化癥是一種慢性的、炎癥性自體中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，這種疾病會破壞大腦與人體其他部位之間的交流。它是青少年神經(jīng)疾病最常見因素，其在女性中的發(fā)病率高于男性。對于大多數(shù)多發(fā)性硬化癥患者來說，功能惡化發(fā)作及新癥狀的出現(xiàn)(復發(fā)期)最初會跟隨著一個恢復期。隨著時間的推移，恢復期可能變得不完整，這導致功能漸進性下降，殘疾程度增加。

多數(shù)多發(fā)性硬化癥患者會在20～40歲之間經(jīng)歷其第一次癥狀，如視力問題或肌無力。2%～5%的多發(fā)性硬化癥患者在18歲之前就會出現(xiàn)癥狀，據(jù)估計，美國有8000～10000名兒童及青少年患有多發(fā)性硬化癥。

評價芬戈莫德治療多發(fā)性硬化癥兒科患者的臨床試驗有214名受試者，年齡從10～17歲不等，該試驗對芬戈莫德與另款多發(fā)性硬化癥藥物干擾素β-1a進行對比。研究中86%接受芬戈莫德治療的患者在洽療24個月后疾病仍未復發(fā)，相比之下，接受干擾素β-1a治療的患者有46%的人疾病未復發(fā)。

芬戈莫德用于兒科試驗受試者的副作用與用于成人時類似。最常見的副作用是頭痛、肝酶升高、腹瀉、咳嗽、流感、竇炎背痛、腹部疼痛及肢痛。

芬戈莫德必須伴隨用藥指南一起分發(fā)，該用藥指南描述了有關芬戈莫德使用及風險信息。嚴重風險包括減慢心率，特別是首劑量之后。芬戈莫德可能會增加嚴重感染風險。治療期間應監(jiān)測患者的感染情況，這種監(jiān)測應持續(xù)到中止治療后兩個月。一種罕見的、通常導致死亡或嚴重殘疾的腦部感染即進行性多灶性腦白質(zhì)病在芬戈莫德治療患者中有過報道。進行性多灶性腦白質(zhì)病通常會引起視力問題。

芬戈莫德可能會增加大腦中血管腫脹及變窄的風險（后部可逆性腦病綜合征）。其他嚴重副作用包括呼吸問題、肝損傷、血壓增加及皮膚癌。芬戈莫德可對發(fā)育中的胎兒造成傷害，應告知育齡女性該藥物對胎兒的潛在風險，需采取有效的避孕措施。芬戈莫德用于該適應證的上市申請獲得了FDA優(yōu)先審評資格與突破性療法資格。