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        基因療法有望助失明者恢復視力

        2019-01-05 02:25:04
        醫(yī)藥前沿 2019年22期
        關鍵詞:視錐感光神經節(jié)

        美國研究人員在英國《自然·通訊》網站上發(fā)表報告說,他們開發(fā)出一種基因療法,通過病毒載體將視蛋白基因導入視網膜的神經節(jié)細胞中,成功恢復了因視網膜退化而失明的實驗鼠的視力。

        視網膜有兩種感光細胞,一種是視錐細胞,另一種是視桿細胞。感光細胞的表面分布著視蛋白,視桿細胞中的視蛋白為視紫紅質,視錐細胞中的視蛋白為視錐蛋白。視網膜退化通常會伴隨感光細胞死亡,但其他包括神經節(jié)細胞在內的細胞層在人完全失明后的幾十年里仍可保持健康。

        眼科界此前認為,如果不移植整個感光細胞信號系統(tǒng),視蛋白在視桿細胞和視錐細胞之外無法發(fā)揮作用,而美國加利福尼亞大學伯克利分校等機構的研究人員認為,所有視網膜細胞中都存在受體,視蛋白會自動連接到視網膜神經節(jié)細胞的信號系統(tǒng)。

        研究人員在滅活的腺相關病毒中植入了一種能識別綠光的受體——中波敏感視錐蛋白的基因。這種病毒可以直接被注射到眼睛的玻璃體中。病毒攜帶基因進入通常對光不敏感的神經節(jié)細胞,使它們對光敏感,并能向大腦發(fā)送信號從而產生視覺。

        研究人員最初嘗試了視紫紅質,但視紫紅質分辨速度太慢,無法識別圖像和物體。隨后他們嘗試了反應速度更快的能識別綠光的中波敏感視錐蛋白,被植入這種蛋白基因的失明老鼠成功通過了人類視力標準測試。它們能像沒有視力問題的老鼠一樣輕松繞過障礙物,并在平板電腦上分辨變化范圍超過千倍的運動和亮度。

        研究人員表示,這種通過滅活病毒傳遞基因的療法,在3年內就可以在因視網膜退化而失明的人身上開展臨床試驗。理想的情況是使他們恢復足夠的視力四處走動,并有可能恢復閱讀或觀看視頻的能力。

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