近日，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)、科技部、工信部、藥監(jiān)總局、中醫(yī)藥管理局5部門聯(lián)合公布《第一批罕見病目錄》。首批目錄納入了血友病、白化病等121種疾病，因冰桶挑戰(zhàn)活動(dòng)被社會(huì)公眾熟知的罕見病“漸凍人癥”——肌萎縮側(cè)索硬化也被納入。

由于治療罕見病的藥物適用人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)進(jìn)行研發(fā)生產(chǎn)，這些藥被稱為“孤兒藥”。據(jù)罕見病制藥企業(yè)負(fù)責(zé)人王曉暉統(tǒng)計(jì)，首批進(jìn)入目錄的121種罕見病中，目前有40多種已經(jīng)有批準(zhǔn)上市的治療藥物，而其中在國(guó)內(nèi)上市的僅20多種。業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，目錄的出臺(tái)將提高藥企對(duì)罕見病用藥的研發(fā)積極性，加快罕見病藥品上市進(jìn)程，從而改善罕見病患者的生活質(zhì)量，并將為罕見病藥物納入醫(yī)保提供參考依據(jù)。

（摘自《新京報(bào)》6.9）