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        沉默是金

        2018-03-02 00:16:08娜塔莎·洛德
        財(cái)經(jīng) 2018年4期
        關(guān)鍵詞:療法基因藥物

        娜塔莎·洛德

        一個全新的醫(yī)藥時代即將到來

        未來的醫(yī)學(xué)史家將把2018年描述為“先進(jìn)”醫(yī)藥成為現(xiàn)實(shí)的元年。我們沒有后見之明,現(xiàn)在很難充分認(rèn)識每一個發(fā)展的長遠(yuǎn)意義。然而,從2018年預(yù)期發(fā)生的醫(yī)學(xué)進(jìn)步中可以清楚地看到,我們的世界正要踏入令人興奮的未來醫(yī)藥新時代。

        基于基因或細(xì)胞的療法有時被稱為先進(jìn)藥物療法,有別于當(dāng)今制藥業(yè)的主流。傳統(tǒng)藥物是小分子化學(xué)藥物或單克隆抗體,阻止人體細(xì)胞內(nèi)發(fā)現(xiàn)的有缺陷的致病蛋白質(zhì)的活動。而先進(jìn)藥物療法大多從產(chǎn)生致病分子的源頭DNA入手。

        也許最重要的里程碑將是世界首個RNAi藥物通過審批。這是由位于馬薩諸塞州劍橋的生物技術(shù)公司Alnylam所研發(fā)的。其新藥Patisiran會干擾細(xì)胞內(nèi)信息的傳遞,將用于治療被稱為家族性淀粉樣變性多神經(jīng)病的罕見神經(jīng)障礙。這一種藥物本身就宣告了一種全新的藥物療法RNAi的到來。更多這樣的新藥物療法將陸續(xù)問世。

        基因療法是第二類新藥物療法,將在2018年繼續(xù)向市場進(jìn)軍。這種藥物療法通常把正確的基因封在病毒內(nèi),然后注入細(xì)胞。由費(fèi)城Spark Therapeutics開發(fā)的基因治療藥物L(fēng)uxturna預(yù)計(jì)將在2018年初獲得批準(zhǔn),這種一次性基因療法針對的是因遺傳基因錯誤而可能導(dǎo)致失明的病人。

        近期另外一個基因療法的臨床試驗(yàn)效果顯著,也很令人興奮,用于治療患有嚴(yán)重脊髓肌肉萎縮癥的嬰兒。接受治療的患者在20個月大時達(dá)到了發(fā)育里程碑,例如獨(dú)立坐立,這在以前是不可能的。如果獲得快速審批,可能會在2018年上市。許多其他公司也都在從事基因藥物療法的研究,其中包括血友病的基因藥物。美國每年有2萬人受這一疾病影響。

        另一種稱為CAR-T的新療法也是一種基因療法,有望治愈血癌。醫(yī)生提取病人的T細(xì)胞(構(gòu)成部分免疫系統(tǒng)的一種白細(xì)胞),然后用一種病毒進(jìn)行基因修飾,重新編程后攻擊癌細(xì)胞。世界上第一種治療急性淋巴細(xì)胞白血病的藥物最近獲得批準(zhǔn)。目前約有40家公司正在加緊開發(fā)針對其他癌癥的CAR-T療法,預(yù)計(jì)2018年將有更多CAR-T療法獲得批準(zhǔn),希望有一天CAR-T療法可用于治療實(shí)體瘤。

        最后,直接糾正DNA錯誤的基因編輯也將在2018年取得重大進(jìn)展,將出現(xiàn)有關(guān)基因編輯試驗(yàn)的一系列報(bào)道,而且很多試驗(yàn)都是在中國開展的。一項(xiàng)名為CRISPR的新技術(shù)為精確調(diào)整患者的遺傳密碼開辟了道路,大量投資也隨之而來。2018年,利用基因編輯改善肺癌患者免疫系統(tǒng)的重要試驗(yàn)也將完成,結(jié)果令人翹首以待。

        從科學(xué)理論到現(xiàn)實(shí)的道路對許多先進(jìn)療法來說都極不平坦。就拿RNAi為例,這個機(jī)制于1998年由華盛頓特區(qū)卡耐基科學(xué)研究所的安德魯·法爾(Andrew Fire)和伍斯特市馬薩諸塞州癌癥中心的克雷格·梅洛(Craig Mello)發(fā)現(xiàn)。細(xì)胞內(nèi)有種分子稱為信使RNA(mRNA),mRNA將基因信息傳遞給蛋白質(zhì)制造工廠。利用特定的mRNA序列干擾這個信息,能夠誘發(fā)基因沉默,在有缺陷的或無益的基因造成任何損害之前將其關(guān)閉。

        真的管用

        在發(fā)現(xiàn)RNAi的時候,關(guān)閉缺陷基因的前景看起來非常巨大,人們希望可以用這種技術(shù)來治療家族遺傳疾病,以及癌癥和傳染病。法爾和梅洛甚至在2006年因此獲得了諾貝爾獎。當(dāng)年,美國制藥公司默克(Merck)斥資超過10億美元收購了在RNAi方面領(lǐng)先的Sirna Therapeutics公司。最后,雖然這個機(jī)制的科學(xué)原理沒錯,但要將RNAi應(yīng)用于細(xì)胞實(shí)際操作起來卻比任何人想象的都要困難。

        多年來,和其他先進(jìn)療法一樣,RNAi被歸到想法好但不切實(shí)際的那一類。但現(xiàn)在情況正在發(fā)生改變。Alnylam制藥公司的新藥Patisiran在最近的臨床試驗(yàn)中療效顯著,預(yù)計(jì)將在2018年獲得批準(zhǔn)。到目前為止,它只能解決RNAi應(yīng)用于肝細(xì)胞的問題,但未來可能會有所不同。

        盡管有所進(jìn)展,但是先進(jìn)藥物價格昂貴,且治療的是患病人數(shù)少的罕見疾病。未來并非總是如此,企業(yè)必須在需求最緊迫的領(lǐng)域測試新技術(shù)。如果一種疾病必然致死,那么有效藥物的潛在回報(bào)會讓企業(yè)甘冒更大的風(fēng)險。一些參與先進(jìn)藥物療法試驗(yàn)的病人已經(jīng)病逝。

        有一天,先進(jìn)療法將像如今的生物藥物一樣成為主流,為治療諸如高膽固醇等問題提供更好的選擇。2018年將向那樣的未來邁出重要的步伐。

        (譯者:張凌,審譯:康娟)endprint

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