美國科學家新近研發(fā)出一種新型CRISSPR-CAS9基因編輯技術(shù)，能在不剪切DNA（脫氧核糖核酸）的情況下激活目標基因。這項研究有望應用于治療腎病、糖尿病和肌肉萎縮等多種常見病。

人類的許多疾病都與遺傳物質(zhì)DNA有關(guān)，5年前誕生的“基因剪刀”CRISSPR-CAS9主要通過切割DNA，在目標位置形成“雙鏈斷裂”，從而編輯或刪除特定基因，達到治病目的。不過，許多研究人員反對在人體中使用這一手術(shù)。

“人們越來越擔心‘雙鏈斷裂’會產(chǎn)生不必要的突變，”負責此次新研究的美國索爾克生物研究所教授伊斯皮蘇亞在一份聲明中說，“而我們能避開這樣的擔憂?！?/p>

研究人員解釋說，在老版本CRISSPR-CAS9中，作為“剪刀”的-CAS9酶在“向?qū)А盧NA（核糖核酸）的指引下到特定位置開展切割工作。但近來一些研究者開始改用失活版本的-CAS9酶，因此新版本“剪刀”不再具有切割能力。

與此同時，研究人員又給這些失活-CAS9酶附上能發(fā)揮分子開關(guān)作用的轉(zhuǎn)錄激活因子，從而激活目標基因。但新出現(xiàn)的問題是，失活-CAS9酶與轉(zhuǎn)錄激活因子結(jié)合在一起的塊頭太大，難以用常規(guī)的腺相關(guān)病毒作為運輸工具運送到細胞內(nèi)部。

伊斯皮蘇亞團隊的解決辦法是，分開運送失活Cas9酶和轉(zhuǎn)錄激活因子及“向?qū)А盧NA?！跋?qū)А盧NA經(jīng)過優(yōu)化，能把轉(zhuǎn)錄激活因子帶到目標位置與失活-CAS9酶結(jié)合，從而激活目標基因。

發(fā)表在美國《細胞》雜志上的初步結(jié)果顯示，這種新版基因編輯技術(shù)在患病小鼠身上應用效果良好。小鼠的急性腎損傷、1型糖尿病和肌肉萎縮癥病情均獲得改善，沒有導致不必要的基因突變。

目前，伊斯皮蘇亞團隊正在進一步提高“新工具”的效率，并準備應用到更多類型的細胞和器官中，以治療多種人類疾病、再生特定器官以及扭轉(zhuǎn)聽力下降等衰老相關(guān)的進程。他們同時強調(diào)，在開展人類臨床試驗前還要進行更多安全性試驗。