十八大以來，黨中央堅持以人民為中心的發(fā)展思想，以更大的政治勇氣和智慧推進改革，用全局觀念和系統(tǒng)思維謀劃改革。習近平總書記指出，人民對美好生活的向往就是我們奮斗的目標。在藥品監(jiān)管領域，國家食品藥品監(jiān)督管理總局緊緊抓住鼓勵創(chuàng)新、提高藥品質(zhì)量、滿足公眾用藥需求這個改革總目標，圍繞保證藥品安全、有效、質(zhì)量可控這個關鍵，針對過去藥品審評審批舊體制、舊機制帶來的各種弊端，解決藥品注冊申請積壓，國內(nèi)創(chuàng)新藥物研發(fā)不足，仿制藥質(zhì)量不高，審評能力與社會發(fā)展不相適應的問題，簡政放權，放管服相結(jié)合，優(yōu)化服務，實施了一系列具有牽引性的改革措施。

國家總局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）按照總局工作部署，從四個方面推動藥品審評制度的改革，取得了階段性成果。

重建審評制度，推進審評體系和審評能力的現(xiàn)代化

藥審中心以制度創(chuàng)新、流程再造為突破口，有破有立，逐步建立起以臨床價值為導向，以適應癥團隊審評模式為核心的科學審評工作體系。形成了項目管理人制度、適應癥團隊審評制度、溝通交流制度、專家咨詢委員會與技術爭議解決制度、審評信息公開制度、優(yōu)先審評制度等審評制度體系，建立起規(guī)范指導在前、溝通交流在中、審評決策在后的審評管理模式，加強審評環(huán)節(jié)的服務、商討和指導。

國家總局藥品審評中心從四個方面推動藥品審評制度的改革

一是發(fā)揮審評制度聯(lián)動作用。一年多來，在項目管理人組織、管理協(xié)調(diào)下，適應癥團隊各專業(yè)審評專家與企業(yè)研發(fā)人員，就藥物研發(fā)中的疑難問題及技術指南未涵蓋的問題，進行會議式溝通，交流近500次；召開審評公開論證會，審評人員與專家、申請人、公眾和媒體代表，圍繞涉及公共衛(wèi)生問題、技術爭議問題，對全球新抗肝癌溶瘤病毒藥物、預防宮頸癌HPV疫苗等品種進行公開論證，就中國藥物前沿技術與國內(nèi)自主創(chuàng)新的細胞治療研發(fā)團隊，進行了前期的技術溝通交流等等。各項制度的聯(lián)動既促進了審評質(zhì)量和效益的提升、廉政風險的防控，也使企業(yè)少走了不少彎路，研發(fā)積極性不斷提高，更營造了審評人員與研發(fā)人員共同推動藥物開發(fā)的良好氛圍。

二是實施優(yōu)先審評。將具有明顯臨床價值的17種情形的創(chuàng)新藥物，以及臨床急需、市場短缺的藥品納入優(yōu)先審評程序，發(fā)布了23批共計340余件注冊申請優(yōu)先審評目錄，其中包括托珠單抗等29個兒童用藥、麥格司他等9個罕見病用藥，通過制度設計大大加速了臨床急需兒童用藥和罕見病用藥在我國的可獲得性，滿足特殊群體的用藥需求。

三是加大信息公開。在中心網(wǎng)站設立專欄，及時向社會公開技術指南、申報受理、審評過程和審評結(jié)果的信息，提高藥品審評工作的透明度。幫助申請人了解注冊申報情況，把握最新的行業(yè)研發(fā)動態(tài)，引導社會理性投資與研發(fā)，避免低水平、重復申報。

四是完善審評基礎體系。進一步加快推進審評技術指南的制訂、審評質(zhì)量管理體系以及審評信息化的建設工作，探索建立藥品品種檔案數(shù)據(jù)庫、《中國藥品上市目錄集》。

解決藥品申請注冊積壓，提升審評質(zhì)量和效益

藥審中心一方面通過加強審評項目管理，強化限時審評和督辦，成立專項小組、擴充審評通道、優(yōu)化審評流程、簡化審評程序、授權分級簽發(fā)，另一方面通過深化人事制度改革，大規(guī)模招募審評人員，引進FDA資深審評專家，借調(diào)省局人員、聘任臨床兼職審評員，加強在技術審評方面與社會的合作、優(yōu)化崗位設置等一系列措施，多渠道擴增審評力量，使得藥品注冊申請積壓基本得到解決，審評效率不斷提升。2015年、2016年分別完成藥品注冊申請9601件和12068件，截止到2017年10月1日，今年已完成注冊申請8591件，排隊等待審評的注冊申請已由2015年9月高峰時的22000件降至目前的3800件。自2017年5月1日藥審中心承擔臨床試驗行政審批事項起，已批準臨床實驗550多件，新藥臨床申請審評時限已由2015年平均16個月的審評時間縮短到2017年的6個月，最短的不到兩個月完成審評。藥審中心還將繼續(xù)加大各類資源的投入，提高審評效率，實現(xiàn)各類注冊申請按法定時限審評。

鼓勵新藥研發(fā)上市，滿足公眾用藥需求

改革兩年多來，一些涉及公眾衛(wèi)生領域具有明顯臨床價值的創(chuàng)新藥、患者急需藥物已完成技術審評，解決了臨床治療難題，滿足了社會急需，有效提高了患者用藥的可及性。

脊髓灰質(zhì)炎疫苗、手足口病EV71疫苗、HPV疫苗等提高了我國公共衛(wèi)生保障水平，鹽酸達拉他韋、阿舒瑞韋等直接抗病毒藥物為丙肝患者提供了全新的治療手段。阿西替尼、甲磺酸奧希替尼、維莫非尼等一批抗腫瘤藥物為醫(yī)生提供了更多的選擇，為挽救晚期腫瘤耐藥無藥可用患者的生命帶來了希望。慢性病、臨床急需藥物方面，治療類風濕關節(jié)炎口服小分子靶向藥物托法替布、全球首個治療哮喘創(chuàng)新藥物奧馬珠單抗、抗肺纖維化創(chuàng)新靶向藥物尼達尼布、新一代口服降糖藥 達格列凈、恩格列凈，治療中重度銀屑病藥物阿達木單抗、治療甲型H1N1流感的新中藥復方制劑金花清感顆粒等也順利獲批上市。今年底到明年初，在抗腫瘤、皮膚等臨床治療領域，還將會有數(shù)個擁有自主知識產(chǎn)權、具有突破性療效的國產(chǎn)新藥完成審評。

改革創(chuàng)新帶來的效應已經(jīng)初步顯現(xiàn)，讓科學家、企業(yè)家、投資家和全行業(yè)敢于創(chuàng)新、能夠創(chuàng)新、樂于創(chuàng)新，讓公眾能夠及時用得上、用得起新藥好藥的制度環(huán)境正在形成。

注重仿制藥研發(fā)，降低公眾藥負擔

在鼓勵創(chuàng)新的同時，藥審中心注重服務于企業(yè)專利到期仿制藥的開發(fā)，促進仿制藥質(zhì)量的提升，發(fā)揮仿制藥替代臨床原研高價藥的作用，降低公眾用藥負擔。

一是改革完善仿制藥審評制度，探索建立中國橙皮書明確參比制劑，吸引更多的創(chuàng)新藥進入中國，增加中國企業(yè)的仿制對象，降低仿制成本，從根本上解決影響仿制藥質(zhì)量的各種制度和技術問題。

二是加快推進仿制藥標準制修訂工作，完善仿制藥審評技術要求，加強仿制藥審評質(zhì)量控制。

三是扎實推進仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價，細化一致性評價相關制度措施，回應社會關切，開展一致性評價工作企業(yè)專題培訓，建立和完善一致性評價工作標準。目前一致性評價BE備案的品種165個，完成研究已申報的一致性評價品種35個。

藥審中心還將系統(tǒng)梳理、發(fā)布專利到期的國內(nèi)尚未有仿制申請的品種目錄，鼓勵企業(yè)研發(fā)高質(zhì)量的仿制藥。

2017年10月8日，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發(fā)了《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，對改革藥物臨床實驗管理加快上市審評審批等提出了明確的要求。這將是藥監(jiān)系統(tǒng)下一步深化審評審批制度改革的綱領性文件。藥審中心將在總局的領導下，繼續(xù)為鼓勵創(chuàng)新、促進制藥產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整和轉(zhuǎn)型升級、提高產(chǎn)業(yè)競爭力、滿足公眾臨床用藥需求、保證和促進公眾健康不懈努力。

（本文由國家總局藥品審評中心提供）