據(jù)《Scientific American》近日的報道,俄勒岡衛(wèi)生科學大學(OHSU)的研究人員已經成功使用CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng),在人類胚胎中糾正肥厚型心肌病有關的基因突變。這一進展將遺傳工程的實踐操作從人類細胞進步到人類胚胎,是人類基因工程至關重要的一大步。
人類的基因密碼攜帶了大量的遺傳信息,DNA和RNA分子決定了我們的過去(如我們與生俱來的能力)、我們的現(xiàn)在(如眼睛、頭發(fā)和皮膚的顏色)和我們的未來(我們對遺傳疾病的傾向)。試想,如果我們可以“編輯”和“裁剪”需要的基因進行自由組合,那是多么神奇!
細菌和單細胞生物的DNA是由一種稱為“定期重復回文重復”(CRISPR)的重復模式構建的。
CRISPR是基因剪刀,允許我們剪斷DNA中不需要的部分,并以健康或其他更好的片段取代它們。CRISPR若需要發(fā)揮細菌的免疫系統(tǒng)的作用,還需要在細胞之間傳輸這種存儲信息的蛋白質。其中Cas9是被研究得最清楚的一個。一旦RNA分子和Cas蛋白形成生物匹配,它們就會一起工作,防止病毒進一步復制,通過鎖定病毒DNA并將其切碎。
從2012年開始,科學家們已經能夠使用CRISPR-Cas9系統(tǒng)來消除人類細胞基因組中的乙型肝炎和艾滋病毒基因,而現(xiàn)在科學家成功在人類胚胎中編輯了我們需要的基因。有一種基因突變導致的肥厚性心肌病可能導致心力衰竭,科學家們在一個具有該基因突變的載體精子中使用CRISPR-Cas9系統(tǒng)剪刀,然后注射到非突變基因載體的捐獻者卵子中去??茖W家們觀察到,CRISPR-Cas9剪刀去除了DNA中的部分突變,并拷貝了母體基因序列的健康片段來替代它。他們研究的兩個關鍵方面是:第一,同時將CRISPR-Cas9加入精子與卵子中,形成了編輯過后的受精卵;第二,使用短活的CPRISPR基因剪刀版本,因此未來不會導致潛在的不必要的基因編輯。
對于那些害怕孩子有遺傳性疾病的父母來說,這項研究結果可能可以幫到他們?;蚓庉嫻ぞ呖梢韵麄冴P于鐮狀細胞性貧血、囊性纖維化甚至乳腺癌的遺傳傾向的顧慮。
作為科學家和父母,我們是否有權利決定生一個怎樣的寶寶?基因編輯是否會被用來創(chuàng)造具有更好的特性的“完美寶寶”?而誰又可以來決定哪些品質是可取的?
目前,在美國,基因工程研究是允許的,但法規(guī)阻止了美國政府資助任何涉及人類胚胎基因工程的研究。雖然關于基因工程倫理的許多問題的答案可能是模糊的,但有一點是明確的,只有來自不同文化背景的科學家和立法者持續(xù)進行對話,才能找到公平和道德的前進道路。endprint