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摘要：文章主要從生物技術藥物的意義、目前的發(fā)展現(xiàn)狀與趨勢等方面出發(fā)，論述了題目。本文旨在與同行互相交流、共同進步。

關鍵詞：生物技術；藥物；發(fā)展

隨著近幾年的經(jīng)濟的發(fā)展與進步，生物制藥已逐漸成為制藥業(yè)中發(fā)展最快、技術含量最高的領域，成為一個衡量現(xiàn)代國家生物技術發(fā)展水平的重要指標。從科學技術發(fā)展的不同階段以及不同的角度出發(fā)，生物技術藥物的界定有一些變化。在現(xiàn)階段，生物技術藥物指的是利用重組DNA的技術為核心的生物技術，以生物體為原料生產(chǎn)的用于診斷、治療以及預防的藥物。對于患者來說，生物技術藥物解決了很多曾經(jīng)難以攻克的重大疾病的難題，大大改善了患者的生活。從重組人胰島素到干擾素再到單克隆抗體藥物，生物技術藥物已經(jīng)拯救了非常多的患者生命，提高了一直以來深受糖尿病、癌癥、感染性疾病、與血友病等一直深受疾病困擾患者的生活質量。生物藥對于有些一些衰竭致殘的疾病算是一個理想的選擇，甚至是一些患者唯一可選的緩解疾病的藥物。

我國目前的生物技術藥物突破性的創(chuàng)新仍然較少，處于行業(yè)前端的生物技術公司也較少，與世界先進水平仍然存在一段較大的距離。由于生物技術藥物研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化門檻高、難度大，需要優(yōu)秀的科研團隊與 大量資金，導致我國大部分生物技術藥物公司心有余而力不足。

正文

一、生物技術藥物意義

從產(chǎn)業(yè)角度來分析，生物技術藥物是全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的重要組成部分，估計會成為未來增長的主要推動力。2010年，生物技術藥物大約占全球醫(yī)藥市場銷售總額的17%，在全球銷售額排名前30 的藥物中占據(jù)1/3。生物藥在各大治療領域都已經(jīng)獲得舉足輕重的份額：2010年，生物技術藥物大約占全球免疫類藥物銷售總額的79%，腫瘤類藥物銷售總額的35%。預計從2011年至2016年，全球生物技術藥物產(chǎn)業(yè)將會保持7%的年均增長率，遠遠高于全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)其他領域約3%的預期年均增長率。

盡管在生物技術藥物方面有部分發(fā)達國家已經(jīng)取得領先優(yōu)勢，但我國仍有望打造世界級的創(chuàng)新型生物技術藥物產(chǎn)業(yè)。全球生物技術藥物產(chǎn)業(yè)興起于三十年前，其歷史比小分子化學制藥產(chǎn)業(yè)要短。即使我國的生物技術藥物產(chǎn)業(yè)的起步較晚，可是可以充分利用發(fā)達國家已有的創(chuàng)新能力和技術，參考他們的成功與失敗的經(jīng)驗教訓。正因為全球生物技術藥物產(chǎn)業(yè)仍然處在一個初級發(fā)展的階段，中國可以借此機會明確其產(chǎn)業(yè)發(fā)展方向，激勵創(chuàng)新，設定高標準，起到為患者造福的作用。

二、生物技術藥物發(fā)展現(xiàn)狀

生物技術藥物研發(fā)要經(jīng)過藥物發(fā)現(xiàn)階段、臨床前研究階段、臨床研究階段三個階段，才能夠獲得藥品監(jiān)管部門的批準。在美國，研發(fā)時間均為97. 7個月，以2005年美元計算，包括時間成本，估計臨床前研究需支出6. 15 億，臨床研究需支出6.26億美元，共需耗費12.41億美元，總花銷與小分子新藥研發(fā)支出（13. 18 億美元）差不多。結構決定著功能，很多生物技術藥物都具有復雜的分子結構，其分子量大小甚至會超過500000道爾頓，目前的科學技術仍未能完全分析出其結構特征，因此經(jīng)常根據(jù)制造工藝保證他們的結構。溫度或者其它因素的細微變化都能顯著地影響生物技術藥物的安全性與臨床療效。

在1982年，自第一個重組人胰島素上市以來，經(jīng)過三十余年的發(fā)展，目前有150 多個生物技術藥物上市，其中一些成為市場上重磅炸彈式的藥物。生物技術藥物銷售收入已連續(xù)多年保持了15% 以上的增速，世界前二十位暢銷的藥物中就有七個生物技術藥物。一般來說，生物技術藥物生產(chǎn)企業(yè)指的是那些生物技術藥物貢獻了一半以上營業(yè)收入的醫(yī)藥企業(yè)。據(jù)此，2011 年，全球10 大生物技術藥物公司，羅氏以371 億美元居于榜首，安進以156 億美元次之。2011 年十大生物技術藥物以單抗為主，雅培的治療類風濕性關節(jié)炎的阿達木單抗以79 億美元成為最暢銷的生物技術藥物。

三、生物技術藥物發(fā)展趨勢

大部分發(fā)達國家對生物技術寄托厚望。在2009年和2011 年，美國兩度發(fā)布了《國家創(chuàng)新戰(zhàn)略》，把生物技術作為國家優(yōu)先發(fā)展的領域之一。歐盟于2010 年3月份制定了《歐洲2020戰(zhàn)略》，確立了生物技術作為優(yōu)先發(fā)展領域的戰(zhàn)略。美國有一套比較完整、相互配合的促進創(chuàng)新的法律體系，從20世紀80年代開始，美國制定與實施了大量促進技術創(chuàng)新和轉移的政策，，基本上涵蓋了從研究開發(fā)到產(chǎn)業(yè)化的全過程，作出了對創(chuàng)新技術、技術轉移、支持小企業(yè)、知識產(chǎn)權等多個方面的內容的明確規(guī)定。針對生物技術藥物，美國加強對基礎研究與轉化研究的支持力度，制定政策重點在于支持創(chuàng)新型小企業(yè)的發(fā)展，引導風險資本進入生物技術藥物研發(fā)領域，支持具有潛力的生物技術公司通過首次公開募股募集研發(fā)資金。FDA（美國食品藥品管理局）在審評上，不停地完善生物技術藥物和生物仿制藥審批的規(guī)定、指導原則與流程，為了鼓勵研發(fā)，提高創(chuàng)新性藥品的審批速度和質量，F(xiàn)DA以臨床需要為主要導向，讓社會亟需的生物技術藥物通過優(yōu)先審評、加速審批以及快速通道三類特殊的審批機制，減少了審批的時間，加快了創(chuàng)新產(chǎn)品的上市。

四、目前新的一批生物技術藥產(chǎn)品

近年來國內的生物技術藥物研究開發(fā)又有了新的進展，一大批產(chǎn)品已經(jīng)進入臨床試驗。以下是SFDA批準處于臨床試驗研究的生物技術藥物。

1、單克隆抗體。

隨著化學新藥創(chuàng)制難度增大，生物技術藥物逐步成為創(chuàng)新藥物的重要來源。早期的生物技術藥物主要包括了重組激素/蛋白質、重組生長因子、細胞因子等產(chǎn)品，自1987年第一個治療性單克隆抗體藥物獲準上市后，隨后的二十多年里，基于抗體技術的藥物，其市場發(fā)展迅速擴張，成為了領先的重磅炸彈式的藥物。

美國在生物技術藥物領域的研究、開發(fā)與生產(chǎn)方面一直處于領先地位。美國企業(yè)在13年針對百多種疾病，正利用生物技術研發(fā)907種生物技術藥物（已進入臨床研究階段）。癌癥以及相關疾病、傳染病、心腦血管疾病、自體免疫疾病都是重點研究的領域。單克隆抗體、重組激素/蛋白質、疫苗、細胞療法是開發(fā)的核心，其中在研的抗體藥物約占正在研發(fā)生物技術藥物數(shù)量的37%。單克隆抗體是天然免疫系統(tǒng)蛋白的實驗室制造版本，由淋巴細胞雜交瘤產(chǎn)生、只針對復合抗原分子上某一單個抗原決定簇的特異性抗體。

2、融合蛋白

重組人腫瘤壞死因子受體-FC 融合蛋白、注射用重組人LFA3-抗體融合蛋白、注射用重組人CT-LA4-抗體融合蛋白、凍干注射用重組抗腫瘤融合蛋白、重組人血清白蛋白-干擾素α2b 融合蛋白注射液、凍干重組人促黃體激素釋放-綠膿桿菌外毒素A 融合蛋白、注射用重組雙功能水蛭素。

3、PEG 化細胞因子。

PEG 化重組人粒細胞集落刺激因子注射液、PEG 化重組人巨核細胞生長發(fā)育因子注射液。

4、治療體細胞

CIK 細胞（細胞因子誘導的殺傷細胞），和樹突狀細胞共培養(yǎng)的細胞因子誘導的殺傷細胞制劑，骨髓原始間充質干細胞，臍帶血紅系祖細胞注射液，自體外周血來源細胞因子誘導的殺傷細胞，間充質干細胞心梗注射液。

五、結語：

生物技術藥物產(chǎn)業(yè)的發(fā)展對于國家而言具有重要的意義，因此，政府為此設定了很高的發(fā)展目標，希望可以打造出以創(chuàng)新為動力的產(chǎn)業(yè)，而并非一味追隨其它國家的步伐。目前國家要想實現(xiàn)這個目標，仍然有一段很漫長的發(fā)展道路要走。

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