山西醫(yī)科大學(xué)衛(wèi)生統(tǒng)計(jì)教研室（030001） 魏曉媛 楊 潔 羅艷虹 李 治 張巖波

腦卒中PRO量表的信度效度分析*

山西醫(yī)科大學(xué)衛(wèi)生統(tǒng)計(jì)教研室（030001） 魏曉媛 楊 潔 羅艷虹 李 治 張巖波△

目的考察自行研制的用于臨床療效評(píng)價(jià)和新藥臨床試驗(yàn)的腦卒中患者報(bào)告的臨床結(jié)局（PRO）評(píng)價(jià)量表的科學(xué)性。方法采用腦卒中PRO量表對(duì)595例樣本（485例腦卒中患者、110例“健康人”）進(jìn)行自評(píng)量表式調(diào)查，對(duì)量表進(jìn)行信度、效度和可行性的考核，并針對(duì)性別可能產(chǎn)生的量表選填差異進(jìn)行項(xiàng)目功能差異分析。結(jié)果總量表的克朗巴赫系數(shù)為0.905。結(jié)構(gòu)效度結(jié)果顯示量表多維度的測(cè)量滿足專業(yè)上的預(yù)期構(gòu)想。項(xiàng)目功能差異（DIF）結(jié)果提示，僅PHD9和PSD3兩個(gè)條目存在跨性別DIF。抽樣調(diào)查腦卒中患者，量表回收率為99.2%，有效率為98.8%，平均作答時(shí)間為8.9分鐘。結(jié)論本課題研制的腦卒中PRO量表具有較好的信度、效度、公平性和可行性。

腦卒中 PRO量表 信度 效度 項(xiàng)目功能差異

隨著醫(yī)學(xué)模式的轉(zhuǎn)變和醫(yī)療技術(shù)的發(fā)展，人們對(duì)健康的要求逐漸提高，更加注重疾病后的生活質(zhì)量。現(xiàn)代臨床療效評(píng)價(jià)體系主要依靠醫(yī)療器械檢測(cè)患者的生理或生化指標(biāo)，但是憑借醫(yī)療器械所提供的信息不能完全支持醫(yī)師所采用的治療方法和醫(yī)療措施，也不能完全反映患者疾病癥狀發(fā)生的轉(zhuǎn)變以及治療的效果。國(guó)際藥物經(jīng)濟(jì)與療效研究協(xié)會(huì)、歐洲生存質(zhì)量評(píng)估協(xié)調(diào)處、美國(guó)食品及藥物管理局（FDA）與健康相關(guān)生存質(zhì)量工作組（HRQOL）以及國(guó)際生存質(zhì)量研究協(xié)會(huì)共同組成的統(tǒng)籌委員會(huì)提出：臨床療效評(píng)價(jià)應(yīng)包括臨床醫(yī)護(hù)人員報(bào)告資料、生理報(bào)告資料、照顧者報(bào)告資料和患者報(bào)告資料［1］?；颊邎?bào)告結(jié)局（patient-reported outcomes，PRO）是一個(gè)直接來(lái)自于病人（沒(méi)有醫(yī)生或其他任何人對(duì)于病人反應(yīng)的解釋）對(duì)自己健康狀況的報(bào)告，這個(gè)結(jié)局能以絕對(duì)值來(lái)測(cè)量（例如癥狀的嚴(yán)重程度，征兆或疾病狀態(tài)）或看作以前測(cè)量的變化［2］。它常以自評(píng)量表的形式出現(xiàn)，往往比臨床醫(yī)生訪談或打分等方法更可取，獲得的PRO數(shù)據(jù)比醫(yī)生報(bào)告的臨床測(cè)量更可靠，對(duì)臨床治療實(shí)踐具有十分重要的意義。本研究按照國(guó)際PRO量表的研制規(guī)范編制腦卒中PRO量表，主要對(duì)自編PRO量表的信度、效度、項(xiàng)目功能差異和可行性進(jìn)行檢驗(yàn)。

對(duì)象和方法

1.對(duì)象

現(xiàn)場(chǎng)調(diào)查在不同等級(jí)的醫(yī)院、社區(qū)以及農(nóng)村地區(qū)完成，調(diào)查地點(diǎn)包括山西醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院、山西醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院、山西省人民醫(yī)院、太化醫(yī)院、太原萬(wàn)柏林區(qū)下元社區(qū)衛(wèi)生服務(wù)中心、臨汾市人民醫(yī)院、呂梁柳林、興縣和交口鎮(zhèn)。調(diào)查對(duì)象選取了485例患者、110例“健康人”。其中，腦卒中患者的納入標(biāo)準(zhǔn)為：符合腦血管病診斷標(biāo)準(zhǔn)；頭顱CT或MRI證實(shí)為腦梗死、腦出血或蛛網(wǎng)膜下腔出血；或者病情不允許或無(wú)條件做特殊檢查，但根據(jù)臨床表現(xiàn)可以確定為腦卒中者；2012年9月初至2013年1月底到醫(yī)院就診或農(nóng)村地區(qū)現(xiàn)患病的患者；愿意接受調(diào)查者。排除標(biāo)準(zhǔn)為：病情不符合上述條件者；由于語(yǔ)言、智力障礙等多種原因?qū)е虏荒芾斫饣虿荒芡瓿蓡?wèn)卷的患者；不愿參加調(diào)查研究的患者?！敖】等恕敝傅氖俏椿寄X血管疾病、惡性腫瘤以及精神疾病，年齡與腦卒中患者相仿，志愿加入本課題調(diào)查研究的患者。

2.方法

（1）腦卒中PRO理論框架

采用腦卒中患者PRO量表進(jìn)行調(diào)查，量表包含46個(gè)條目、10個(gè)維度、4個(gè)領(lǐng)域，條目均采用Likert五級(jí)評(píng)分法。腦卒中PRO理論框架見(jiàn)表1。

表1 Stroke-PRO量表框架結(jié)構(gòu)

（2）量表評(píng)價(jià)

①信度分析

對(duì)于多級(jí)計(jì)分的腦卒中患者PRO量表，適宜采用克朗巴赫α系數(shù)評(píng)價(jià)，它是目前最常用的信度系數(shù)，一般認(rèn)為克朗巴赫α系數(shù)應(yīng)該達(dá)到0.7以上。

②效度分析

內(nèi)容效度 采用內(nèi)容效度指數(shù)評(píng)價(jià)腦卒中患者PRO量表的內(nèi)容效度。專家和患者對(duì)量表?xiàng)l目與框架結(jié)構(gòu)設(shè)定的維度范圍的吻合程度進(jìn)行打分，設(shè)置四個(gè)等級(jí)評(píng)分：不相關(guān)，弱相關(guān)，較強(qiáng)相關(guān)，非常相關(guān)，分別計(jì)為1～4分，當(dāng)?shù)梅譃?或4時(shí)，認(rèn)為條目與所屬維度相關(guān)。內(nèi)容效度指數(shù)（scale-level，S-CVI）指所有專家均評(píng)為3或4分的條目數(shù)占全部條目的百分比。

結(jié)構(gòu)效度 采用驗(yàn)證性因子分析（CFA）的方法構(gòu)建指示條目與所屬維度之間的測(cè)量模型，即觀測(cè)變量和潛變量之間的測(cè)量模型。CFA采用統(tǒng)計(jì)軟件LISREL8.70分析。模型擬合效果采用多種指標(biāo)進(jìn)行綜合評(píng)價(jià)。

區(qū)分度分析 區(qū)分度可以考察量表是否能區(qū)分同一群體某指標(biāo)隨時(shí)間變化的能力，以及區(qū)分不同人群某測(cè)定指標(biāo)間是否有差別。本文采用t檢驗(yàn)分析量表對(duì)患者和對(duì)照組的區(qū)分能力。

③項(xiàng)目功能差異分析

項(xiàng)目功能差異（differential item functioning，DIF）指將群體能力控制之后，一個(gè)項(xiàng)目（條目）在不同群體中表現(xiàn)出不同的統(tǒng)計(jì)特性［3］。本研究采用均數(shù)與協(xié)方差結(jié)構(gòu)（mean and covariance structure，MACS）模型從性別的角度進(jìn)行DIF分析，檢測(cè)量表各條目是否存在男性和女性間的差異。

④可行性分析

可行性主要反映調(diào)查表的可接受程度。常用的指標(biāo)包括：①回收率，指調(diào)查表實(shí)際發(fā)放數(shù)中回收的百分?jǐn)?shù)，一般要求達(dá)到85%以上。②有效率，指回收調(diào)查表中合格的百分?jǐn)?shù)，通常也要求在85%以上。③每份量表完成時(shí)間，一般控制在半小時(shí)以內(nèi)，過(guò)長(zhǎng)不利于調(diào)查實(shí)施。

3.統(tǒng)計(jì)學(xué)處理

采用SPSS13.0和LISREL8.70進(jìn)行統(tǒng)計(jì)分析。

結(jié) 果

1.信度分析

量表的4個(gè)領(lǐng)域PHD、PSD、SOD和THA的克朗巴赫系數(shù)分別為：0.888、0.908、0.879、0.861和0.905，提示量表的信度高。

2.效度分析

（1）內(nèi)容效度

在前期量表編制過(guò)程中找專家和患者對(duì)量表?xiàng)l目與相應(yīng)內(nèi)容維度的關(guān)聯(lián)性做出判斷，將評(píng)為不相關(guān)和弱相關(guān)的條目全部剔除，經(jīng)計(jì)算腦卒中PRO量表的SCVI為1，滿足Davis［4］對(duì)于S-CVI不應(yīng)低于0.8的建議，結(jié)果提示量表的內(nèi)容效度良好。

（2）結(jié)構(gòu)效度

模型分析結(jié)果見(jiàn)表2和3。擬合指數(shù)基本滿足判斷標(biāo)準(zhǔn)的要求，可以認(rèn)為模型較好地?cái)M合了數(shù)據(jù)，量表維度滿足專業(yè)上的預(yù)想結(jié)構(gòu)。

表2 腦卒中患者PRO量表擬合優(yōu)度統(tǒng)計(jì)量

（3）區(qū)分度分析

大部分對(duì)照組的受試對(duì)象現(xiàn)階段未接受醫(yī)院治療，故不作治療領(lǐng)域的比較。除治療領(lǐng)域外的其他各個(gè)維度結(jié)果顯示，病例組和對(duì)照組在各維度的平均得分差別均有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（表4），腦卒中患者PRO量表可以區(qū)分不同生存質(zhì)量的人群。

3.項(xiàng)目功能差異分析

由于MACS模型只能對(duì)單維多級(jí)記分項(xiàng)目的一致性和非一致性DIF進(jìn)行分析，因此本文對(duì)量表的10個(gè)維度逐個(gè)進(jìn)行了DIF檢測(cè)。

考察修正指數(shù)發(fā)現(xiàn)，認(rèn)知能力維度（COG）與項(xiàng)目截距相關(guān)聯(lián)的最大修正指數(shù)MI＝7.250（PHD9），P＜0.05／4，去除項(xiàng)目PHD9截距等同限制，與截距相關(guān)的最大MI＝0.355，P＞0.05／3；與因素負(fù)荷相關(guān)聯(lián)的最大MI＝3.222，P＞0.05／3。焦慮維度（ANX）與項(xiàng)目截距相關(guān)聯(lián)的最大MI＝9.372（PSD3），P＜0.05／5，去除PSD3截距等同限制，與項(xiàng)目截距關(guān)聯(lián)的最大MI＝1.335，P＞0.05／4，與因素負(fù)荷關(guān)聯(lián)的最大MI＝2.361，P＞0.05／4；與因素負(fù)荷相關(guān)聯(lián)的最大MI＝2.603，P＞0.05／4。認(rèn)知能力維度（COG）和焦慮維度（ANX）完全限制模型和部分限制模型嵌套所對(duì)應(yīng)的P＜0.05（表5），差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，證實(shí)條目PHD9和PSD3存在性別DIF。其余各維度的條目均不存在性別DIF。

表3 腦卒中患者PRO量表驗(yàn)證性因子結(jié)果摘要表

表4 病例組與對(duì)照組比較的t檢驗(yàn)

4.可行性分析

（1）回收率

該課題臨床調(diào)查共發(fā)放問(wèn)卷595份（患者485份，“健康人”110份），回收問(wèn)卷588份（患者481份，“健康人”107份），回收率為98.8%（患者99.2%，“健康人”97.3%）。

（2）有效率

在回收的量表中，患者完成的有效問(wèn)卷為475份，“健康人”為104份，有效率分別為98.8%和97.2%。

（3）作答時(shí)間

本研究調(diào)查475名患者中，記錄了50名患者的作答時(shí)間，平均時(shí)間為8.9min，76%的患者可以在10min內(nèi)作答完畢。

討 論

考察量表的科學(xué)性、標(biāo)準(zhǔn)化及應(yīng)用性程度，除了通過(guò)檢測(cè)量表的研制過(guò)程是否遵循科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)臏y(cè)量學(xué)方法，還需考察其信度和效度是否滿足了必要的標(biāo)準(zhǔn)。量表評(píng)價(jià)的結(jié)果顯示，信度、效度和可行性指標(biāo)都滿足要求，腦卒中PRO量表可為臨床結(jié)局的解釋和治療決策的制定提供依據(jù)。

量表?xiàng)l目甄選的方法層出不窮，以往的研究多沿用經(jīng)典測(cè)量理論，項(xiàng)目反應(yīng)理論在國(guó)內(nèi)鮮有用于量表的編制過(guò)程。此研究在量表編制過(guò)程中采用了現(xiàn)代測(cè)量理論IRT（Item Response Theory）來(lái)篩選條目。IRT具有廣泛的應(yīng)用，此課題注重其可以用信息函數(shù)描述一個(gè)條目測(cè)量的有效性［5］，從而對(duì)量表?xiàng)l目的編制和修改提出意見(jiàn)。

對(duì)于量表考核，許多研究者過(guò)多地重視和強(qiáng)調(diào)量表的結(jié)構(gòu)效度，而忽視了條目?jī)?nèi)容在量表中扮演的重要角色［6］。本研究在量表的編制和評(píng)價(jià)過(guò)程中，內(nèi)容效度指數(shù)發(fā)揮了不容忽視的作用，將“以患者為中心”的理念落到實(shí)處，考核結(jié)構(gòu)效度的同時(shí)引入可直接測(cè)量的內(nèi)容效度，確保量表實(shí)施前的質(zhì)量。

DIF的存在并不能說(shuō)明整個(gè)量表的檢測(cè)都有偏差，但可能量表總分會(huì)對(duì)潛在的內(nèi)部結(jié)構(gòu)做出偏向的估計(jì)。為了提高量表的效度，實(shí)際調(diào)查應(yīng)用時(shí)建議將存在DIF的條目PHD9與PSD3刪除。

表5 腦卒中患者PRO量表跨性別DIF分析嵌套模型結(jié)果（只顯示有差異的項(xiàng)目）

項(xiàng)目功能差異是心理和教育測(cè)量領(lǐng)域的研究熱點(diǎn)［7］，在之前的研究中，DIF大多用于檢測(cè)全國(guó)考試的公平性和有效性，本課題將其引入到醫(yī)學(xué)臨床量表的制作過(guò)程中，擴(kuò)寬了DIF的應(yīng)用范圍。同時(shí)DIF對(duì)量表的效度有重要的影響，此舉也提高了自制量表的質(zhì)量，為量表?xiàng)l目的甄選和內(nèi)容的考核提供了新方法。

本課題的不足之處在于量表的信度考核并未采用常用的重測(cè)信度。在實(shí)際流調(diào)過(guò)程中，受試者僅在短暫的急性發(fā)病期住院，流動(dòng)性大，社區(qū)和農(nóng)村的患者不易跟蹤隨訪，再加上調(diào)查的部分地點(diǎn)路程較遠(yuǎn)，也不宜長(zhǎng)期遠(yuǎn)道隨訪，故重測(cè)信度值缺漏。在量表的制定過(guò)程中，重測(cè)信度是量表信度考核的關(guān)鍵指標(biāo)，如果條件允許，采用它可以增強(qiáng)量表信度的說(shuō)服力。

效度考核時(shí)亦沒(méi)有使用效標(biāo)效度進(jìn)行衡量。沒(méi)有將公認(rèn)有效的量表作為校標(biāo)，檢測(cè)新量表與效標(biāo)量表測(cè)定結(jié)果的一致性?？紤]到本次調(diào)查樣本含量大，患者多屬病重或年老患者，目前公認(rèn)大范圍使用的量表有腦卒中生活質(zhì)量專用量表（SS-QOL）和腦卒中影響量表（SIS）等，加上本課題研制的量表，同一患者填寫任務(wù)繁重，很可能會(huì)產(chǎn)生不依從的現(xiàn)象，并降低研究量表的質(zhì)量，因此并未使用，造成本課題缺憾。

1.劉鳳斌.中醫(yī)臨床療效評(píng)價(jià)量表實(shí)施設(shè)想.中國(guó)中醫(yī)藥報(bào)，2003，3：17.

2.US Department of Health and Human Services，F(xiàn)DA，Center for Drug Evaluation and Research，Center for Biologics Evaluation and Research，Center for Devices and Radiological Health.Guidance for Industry Patient-Reported Outcome Measures：Use in Medical Product Development to Support Labeling Claims.Health and Quality of Life Outcomes，2006，4（1）：1-20.

3.Angoff WH.Perspectives on Differential Item Functioning methodology.Lawrence Erlbaum Associates，1993：3-23.

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（責(zé)任編輯：丁海龍）

Evaluation of Patient-reported Outcomes Scale for Stroke

Wei Xiaoyuan，Yang Jie，Luo Yanhong，et al.（Department of Health Statistics，Shanxi Medical University（030001），Taiyuan）

ObjectiveTo investigate the performance and function of patient-reported outcomes instrument for stroke（Stroke-PRO），which maybe used to evaluate the efficacy of anti-asthma drugs in clinical trials and clinical practice.Methods485 stroke patients and 110 healthy subjects were face-to-face interviewed by well-trained investigators.Check the reliability，validity，and feasibility of the scale，and analyze the possible differential item functioning caused by gender.ResultsReliability is verified by Cronbach’s α coefficient with 0.905 of total scale.Structural validity result shows that the multi dimensional measurement of the scale fulfilled the expectation.DIF showed that only PHD9 and PSD3 have cross gender DIF.Among the sample survey of the stroke patients，the scale copy acceptance rate is 99.2%，completion rate is 98.8%，and the average filling time is 8.9 minutes.ConclusionThe stroke patient PRO scale has good reliability，validity，fairness，and feasibility，thus can be considered as the clinical treatment evaluation instrument for stroke patients.

Stroke；Patient-reported outcome（PRO）；Reliability；Validity；Differential item functioning（DIF）

*國(guó)家自然科學(xué)基金資助項(xiàng)目（81273180）

△通信作者：張巖波，E-mail：sxmuzyb＠126.com