梁土坤 尚 珂

(1一加一(北京)殘障人文化發(fā)展中心，北京，100077;2北京物資學(xué)院，北京，101149)

一、引言

罕見(jiàn)病(Rare Disease)，顧名思義是指那些發(fā)病率極低的疾病，又稱(chēng)孤兒病。到目前為止，世界上沒(méi)有統(tǒng)一的罕見(jiàn)病定義。世界衛(wèi)生組織(WHO)只是籠統(tǒng)地將患病人數(shù)占總?cè)丝诒壤?.65‰～1‰之間的疾病列為罕見(jiàn)病。[1]美國(guó)將每年患病人數(shù)少于20萬(wàn)人(或發(fā)病人口比例＜1/5000)的疾病定義為罕見(jiàn)病，根據(jù)美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生院(N IH)的統(tǒng)計(jì)，目前已有近7000種疾病被確定為罕見(jiàn)病，約占人類(lèi)疾病的10%。而歐盟定義為發(fā)病人口比例＜5/10000的疾病為罕見(jiàn)病，按此定義，約有6%的人口患罕見(jiàn)病，也就是說(shuō)，在歐洲27個(gè)國(guó)家的5億常住人口中，約有3000萬(wàn)罕見(jiàn)病患者。[2]從我國(guó)的情況來(lái)看，如果按照患病率為1/500000統(tǒng)計(jì)，中國(guó)罕見(jiàn)病患病人數(shù)達(dá)1680萬(wàn)。[3]盡管每種罕見(jiàn)病的患者人數(shù)較少，然而，罕見(jiàn)病患者群體的人數(shù)眾多，是不可忽視的龐大的社會(huì)群體。

一直以來(lái)，罕見(jiàn)病患者面臨的藥少價(jià)高、醫(yī)療費(fèi)用龐大等問(wèn)題都十分突出。為了減輕罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)、改善罕見(jiàn)病群體的生存狀況，美國(guó)、歐盟、日本、我國(guó)臺(tái)灣等地區(qū)制定了罕見(jiàn)病的相關(guān)法律法規(guī)，例如，1983年，美國(guó)出臺(tái)了孤兒藥法案(Orphan Drug Act)，2002年出臺(tái)了罕見(jiàn)病法案(Rare Disease Act)。2000年我國(guó)臺(tái)灣出臺(tái)《罕見(jiàn)病防治及藥物法》。然而，盡管我國(guó)罕見(jiàn)病的相關(guān)問(wèn)題逐漸受到重視，但是，到目前為止，我國(guó)連罕見(jiàn)病的官方定義都沒(méi)有，更談不上立法了，與世界一些國(guó)家和地區(qū)存在較大落差。

然而，我國(guó)青島市在罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的建設(shè)方面走在了前面。2012年青島市出臺(tái)了《關(guān)于建立城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度的意見(jiàn)(試行)》，將罕見(jiàn)病納入了大病醫(yī)療救助制度的范圍。該意見(jiàn)明確指出，在城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)和城鎮(zhèn)居民基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度的基礎(chǔ)上，針對(duì)重大疾病、罕見(jiàn)病參保患者所發(fā)生的大額醫(yī)療費(fèi)，在醫(yī)療保險(xiǎn)管理平臺(tái)上，建立以政府投入為主導(dǎo)，引入多方資源，通過(guò)項(xiàng)目管理，實(shí)施多渠道補(bǔ)償?shù)木戎鷻C(jī)制。該意見(jiàn)首開(kāi)先河，第一次明確規(guī)定將罕見(jiàn)病納入醫(yī)療救助的范圍之內(nèi)，使罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度從無(wú)到有，并逐步向規(guī)范化、系統(tǒng)化、制度化的方向發(fā)展，成為國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的先聲。隨后又發(fā)布了《青島市人力資源和社會(huì)保障局城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度實(shí)施細(xì)則(試行)》(青人社發(fā)〔2012〕58號(hào))，為制度的順利實(shí)施提供了重要保障。至此，青島市首開(kāi)先河，基本上建立起罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度，對(duì)于減輕罕見(jiàn)病患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，改善其生存狀況必將發(fā)揮重要作用。時(shí)至今日，該制度實(shí)施已經(jīng)1年有余，本文將對(duì)青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的相關(guān)內(nèi)容、特點(diǎn)、實(shí)施情況、發(fā)展方向等進(jìn)行深入分析，以期為完善青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度，促進(jìn)我國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的建立提供參考。

二、青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的發(fā)展歷程

隨著經(jīng)濟(jì)的發(fā)展和社會(huì)的不斷進(jìn)步，我國(guó)社會(huì)保障制度逐步建立和完善，在此過(guò)程中，城鎮(zhèn)醫(yī)療保險(xiǎn)制度和新型農(nóng)村合作醫(yī)療制度在全國(guó)各地基本建立。而青島市作為我國(guó)沿海城市，其社會(huì)保障制度的建設(shè)也較為完善。青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的相關(guān)內(nèi)容，主要包含在青島市醫(yī)療保障制度的相關(guān)內(nèi)容之中。由于城鎮(zhèn)和農(nóng)村的醫(yī)療保障制度不同，青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度在城鎮(zhèn)居民和農(nóng)村居民之間也有所不同。

青島市農(nóng)村居民罕見(jiàn)病醫(yī)療保障政策的內(nèi)容主要體現(xiàn)在新型農(nóng)村合作醫(yī)療保險(xiǎn)的門(mén)診大病、門(mén)診慢病政策的相關(guān)制度之中。2004年6月22日，青島市衛(wèi)生局等部門(mén)發(fā)布了《關(guān)于進(jìn)一步做好新型農(nóng)村合作醫(yī)療工作的意見(jiàn)》(青政辦發(fā)〔2004〕56號(hào))，指出其重要目標(biāo)為全市基本建立以區(qū)(市)為單位的農(nóng)村大病統(tǒng)籌合作醫(yī)療制度。至2012年10月22日，青島市人民政府發(fā)布了《轉(zhuǎn)發(fā)市衛(wèi)生局等部門(mén)關(guān)于建立農(nóng)村大病醫(yī)療救助制度的意見(jiàn)(試行)的通知》，指出農(nóng)村大病醫(yī)療救助制度建立在新型農(nóng)村合作醫(yī)療制度的基礎(chǔ)上，并對(duì)救助范圍進(jìn)行了明確界定，血友病和BH4缺乏癥兩種罕見(jiàn)病被列入救助范圍之內(nèi)，同時(shí)也對(duì)費(fèi)用大額救助等相關(guān)內(nèi)容進(jìn)行了規(guī)定。

相對(duì)而言，青島市城鎮(zhèn)居民罕見(jiàn)病醫(yī)療保障政策較為完善。早在2005年2月22日，青島市勞動(dòng)和社會(huì)保障局就發(fā)布了《關(guān)于完善醫(yī)療保險(xiǎn)門(mén)診大病管理有關(guān)問(wèn)題的通知》(青勞社〔2005〕23號(hào)，2005年3月1日起執(zhí)行)，對(duì)青島市職工醫(yī)療保險(xiǎn)門(mén)診大病相關(guān)問(wèn)題進(jìn)行了具體的規(guī)定，其中將白塞氏病、多發(fā)性硬化、重癥肌無(wú)力3種罕見(jiàn)病納入了門(mén)診大病的范圍，對(duì)減輕上述3種罕見(jiàn)病城鎮(zhèn)職工患者的治療負(fù)擔(dān)，改善其生存狀況發(fā)揮了重大作用。而后，隨著青島市城鎮(zhèn)居民醫(yī)療保險(xiǎn)制度的建立，參與城鎮(zhèn)居民醫(yī)療保險(xiǎn)的居民也被納入到門(mén)診大病的覆蓋范圍。隨著青島市社會(huì)保障水平的提高，被納入門(mén)診大病范圍的罕見(jiàn)病也逐漸增加，例如，2011年5月19日，青島市人力資源和社會(huì)保障局發(fā)布《關(guān)于將干燥綜合征等疾病納入基本醫(yī)療保險(xiǎn)門(mén)診大病管理等問(wèn)題的通知》，指出將原“兒童血友病”病種調(diào)整為“血友病”，取消年齡限制，不設(shè)限額標(biāo)準(zhǔn)。

表1 青島市醫(yī)療保障政策相關(guān)文件一覽表

2012年6月19日，青島市人民政府辦公廳發(fā)布了《關(guān)于建立城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度的意見(jiàn)(試行)》(青政辦字〔2012〕92號(hào)，自2012年7月1日起施行)，該意見(jiàn)明確指出，以科學(xué)發(fā)展觀(guān)為指導(dǎo)，堅(jiān)持以人為本，在城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)和城鎮(zhèn)居民基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度的基礎(chǔ)上，針對(duì)重大疾病、罕見(jiàn)病參?；颊咚l(fā)生的大額醫(yī)療費(fèi)，在醫(yī)療保險(xiǎn)管理平臺(tái)上，建立以政府投入為主導(dǎo)，引入多方資源，通過(guò)項(xiàng)目管理，實(shí)施多渠道補(bǔ)償?shù)木戎鷻C(jī)制。該意見(jiàn)首開(kāi)先河，第一次明確規(guī)定將罕見(jiàn)病納入醫(yī)療救助的范圍之內(nèi)，使罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度從無(wú)到有，并逐步向規(guī)范化、系統(tǒng)化、制度化的方向發(fā)展，成為國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的先聲，必將對(duì)減輕罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)，保障罕見(jiàn)病患者的權(quán)益等發(fā)揮重要作用;并為其他地區(qū)制定相關(guān)的罕見(jiàn)病醫(yī)療保障政策提供了重要參考。隨后，青島市人力資源社會(huì)保障局等部門(mén)又聯(lián)合下發(fā)了《青島市人力資源和社會(huì)保障局城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度實(shí)施細(xì)則(試行)》(青人社發(fā)〔2012〕58號(hào))，為該制度的順利實(shí)施提供了重要保障。而2012年9月15日，青島市人力資源社會(huì)保障局根據(jù)該實(shí)施細(xì)則，發(fā)布《青島市人力資源和社會(huì)保障局關(guān)于新增門(mén)診特殊疾病病種有關(guān)問(wèn)題的通知》(青人社字〔2012〕140號(hào))，將肢端肥大癥、原發(fā)性肺動(dòng)脈高壓、BH4缺乏癥3種罕見(jiàn)病納入基本醫(yī)療保險(xiǎn)門(mén)診特殊疾病管理，進(jìn)一步擴(kuò)大了罕見(jiàn)病醫(yī)療保障覆蓋范圍，對(duì)保障罕見(jiàn)病患者的生存權(quán)具有重要意義。

至此，青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度基本形成了以門(mén)診大病、門(mén)診慢病為基礎(chǔ)，大病醫(yī)療救助制度為主體的較為完善的體系，其主要內(nèi)容包括特病救助、特藥救助、特材救助、大額救助、超限救助等。

三、青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的主要內(nèi)容

由于到目前為止，城鎮(zhèn)和農(nóng)村的社會(huì)保障制度依然沒(méi)有實(shí)現(xiàn)統(tǒng)籌，因而，青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度在城鎮(zhèn)和農(nóng)村之間也不同。相對(duì)而言，青島市城鎮(zhèn)居民的罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度較為完善，特別是大病醫(yī)療救助制度，該制度也是農(nóng)村居民罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的發(fā)展方向，因此，我們下面各個(gè)部分的內(nèi)容主要對(duì)青島市城鎮(zhèn)居民罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度進(jìn)行分析。

青島市農(nóng)村居民的罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度內(nèi)容，主要體現(xiàn)在新型農(nóng)村合作醫(yī)療保險(xiǎn)大病醫(yī)療及農(nóng)村大病醫(yī)療救助制度中。制度的準(zhǔn)入條件為參加了新型農(nóng)村合作醫(yī)療保險(xiǎn)。罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度主要內(nèi)容包括以下幾個(gè)方面:(1)血友病和BH4缺乏癥在新農(nóng)合大病醫(yī)保的覆蓋范圍之內(nèi)，可以在制定醫(yī)院進(jìn)行治療和購(gòu)藥等，并按照規(guī)定進(jìn)行報(bào)銷(xiāo);除外，新農(nóng)合報(bào)銷(xiāo)政策范圍內(nèi)個(gè)人自負(fù)費(fèi)用年度(自然年度，下同)累計(jì)3000元以上(含3000元)部分和政策范圍外個(gè)人自負(fù)費(fèi)用年度(自然年度，下同)累計(jì)3000元以上(含3000元)部分，可按照農(nóng)村大病醫(yī)療救助制度進(jìn)行報(bào)銷(xiāo);(2)其他罕見(jiàn)病患者符合以下條件可按農(nóng)村大病醫(yī)療保障制度的相關(guān)規(guī)定進(jìn)行報(bào)銷(xiāo):參加新農(nóng)合的農(nóng)村居民當(dāng)年度住院和大病門(mén)診醫(yī)療費(fèi)用，經(jīng)新農(nóng)合報(bào)銷(xiāo)后，新農(nóng)合報(bào)銷(xiāo)政策范圍內(nèi)個(gè)人自負(fù)費(fèi)用年度累計(jì)2萬(wàn)元以上(含2萬(wàn)元)部分和政策范圍外個(gè)人自負(fù)費(fèi)用年度累計(jì)4萬(wàn)元以上(含4萬(wàn)元)部分;(3)符合條件的農(nóng)村低收入家庭的參合患者除按規(guī)定享受上述救助待遇外，特殊情況下可享受特殊醫(yī)療救助待遇。

青島市城鎮(zhèn)居民罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的相關(guān)內(nèi)容，體現(xiàn)在門(mén)診大病和城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度之中。制度的準(zhǔn)入條件為參加了青島市城鎮(zhèn)居民基本醫(yī)療保險(xiǎn)或城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)。其主要內(nèi)容包括以下幾個(gè)方面:

(一)以下7種罕見(jiàn)病在門(mén)診大病的覆蓋范圍之中，可以按照門(mén)診大病的相關(guān)規(guī)定進(jìn)行治療費(fèi)用的報(bào)銷(xiāo)等

7種罕見(jiàn)病分別為:白塞氏病、多發(fā)性硬化、重癥肌無(wú)力、血友病、四氫生物蝶呤缺乏癥(BH4缺乏癥)、原發(fā)性肺動(dòng)脈高壓、肢端肥大癥。

(二)大病醫(yī)療救助制度包括三個(gè)方面的內(nèi)容

1.對(duì)基本醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌范圍外個(gè)人自負(fù)費(fèi)用的救助

(1)特藥救助。因重大疾病、罕見(jiàn)病，臨床使用費(fèi)用較高、療效顯著、且難以使用其他治療方案替代的藥品，經(jīng)專(zhuān)家論證后，確定為特藥救助項(xiàng)目。符合條件的參?；颊吒鶕?jù)準(zhǔn)入?yún)f(xié)議確定的內(nèi)容，按最高費(fèi)用限額內(nèi)個(gè)人自負(fù)費(fèi)用的70%給予救助。罕見(jiàn)病特藥包括拜科奇(治療甲型血友病)、全可利(治療原發(fā)性肺動(dòng)脈高壓)、科望(治療BH4缺乏癥)、倍泰龍(治療多發(fā)性硬化)、索馬杜林(治療肢端肥大癥)。

(2)特材救助。因重大疾病、罕見(jiàn)病，臨床使用費(fèi)用較高、療效顯著、且難以使用其他治療方案替代的特殊醫(yī)用材料，經(jīng)專(zhuān)家論證后，確定為特材救助項(xiàng)目。符合條件的參保患者根據(jù)準(zhǔn)入?yún)f(xié)議確定的內(nèi)容，按最高費(fèi)用限額內(nèi)個(gè)人自負(fù)費(fèi)用的70%給予救助。

(3)大額救助。一個(gè)醫(yī)療年度內(nèi)，參保患者因治療必需發(fā)生的醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌范圍外的費(fèi)用超過(guò)5萬(wàn)元的(享受撫恤定補(bǔ)的優(yōu)撫對(duì)象、低保和低保邊緣家庭成員不設(shè)上述起付線(xiàn))，超過(guò)部分按60%的比例給予救助，救助額不超過(guò)10萬(wàn)元。

2.對(duì)基本醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌范圍內(nèi)個(gè)人自負(fù)費(fèi)用的救助

(1)特病救助。參保患者因患重大疾病、罕見(jiàn)病，為維持生命，需終生持續(xù)治療，且常年需支出巨額醫(yī)療費(fèi)的，經(jīng)市人力資源社會(huì)保障部門(mén)組織有關(guān)專(zhuān)家論證，確定為特病救助項(xiàng)目。

符合條件的參?；颊咭粋€(gè)醫(yī)療年度內(nèi)發(fā)生的醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌范圍內(nèi)個(gè)人自負(fù)部分的費(fèi)用超過(guò)3000元的，納入特病救助，按超過(guò)部分的70%給予救助，年度救助額不超過(guò)10萬(wàn)元。

圖1 青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度基本框架

(2)大額救助。參?；颊咭粋€(gè)醫(yī)療年度內(nèi)發(fā)生的醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌范圍內(nèi)個(gè)人自負(fù)部分的費(fèi)用超過(guò)2萬(wàn)元的，納入大額救助，按超過(guò)部分的70%給予救助，不設(shè)救助封頂線(xiàn)。

(3)超限救助。參?；颊咭粋€(gè)醫(yī)療年度內(nèi)發(fā)生的應(yīng)由醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌基金支付的醫(yī)療費(fèi)用，已超過(guò)醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌基金最高支付限額及大額醫(yī)療補(bǔ)助金最高支付限額的，按超過(guò)部分的90%給予救助，年度救助額不超過(guò)20萬(wàn)元。

3.特殊救助

符合條件的低收入家庭參?；颊叱匆?guī)定享有上述救助待遇外，特殊情況下尚可享有特殊救助待遇。

表2 罕見(jiàn)病大病醫(yī)療救助制度的主要內(nèi)容

四、青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的主要特點(diǎn)

(一)多方共付:合理分擔(dān)費(fèi)用，減輕患者負(fù)擔(dān)

多方共付機(jī)制是指充分利用各種資源，發(fā)揮各方在罕見(jiàn)病醫(yī)療救助制度中的作用，調(diào)動(dòng)政府部門(mén)、社會(huì)企業(yè)、慈善機(jī)構(gòu)以及患者的積極性，分擔(dān)醫(yī)療費(fèi)用，減輕患者的負(fù)擔(dān)，實(shí)現(xiàn)制度的良性循環(huán)。其中，醫(yī)?；鹬饕糜趪?guó)家基本藥品目錄內(nèi)罕見(jiàn)病特效藥品的醫(yī)療保障;財(cái)政專(zhuān)項(xiàng)資金用于基本藥品目錄外特效藥物的醫(yī)療保障。與此同時(shí)，通過(guò)引入慈善機(jī)構(gòu)、社會(huì)捐贈(zèng)、藥品生產(chǎn)企業(yè)及供應(yīng)商，形成救助合力，提高了救助能力。醫(yī)?；鸷拓?cái)政資金投入，既體現(xiàn)了政府的社會(huì)責(zé)任，也為制度的穩(wěn)定運(yùn)行提供了保障。慈善機(jī)構(gòu)、社會(huì)捐贈(zèng)、藥品生產(chǎn)企業(yè)的費(fèi)用分擔(dān)，大大減輕了患者的負(fù)擔(dān)，既防止了負(fù)擔(dān)過(guò)重使救助起不到援助作用，又避免了負(fù)擔(dān)過(guò)輕導(dǎo)致救助福利化。多方共付機(jī)制，使得患者負(fù)擔(dān)大為降低，并且為罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的良性循環(huán)提供了重要保障。

(二)風(fēng)險(xiǎn)控制:保障制度安全、穩(wěn)定地運(yùn)行

大病醫(yī)療救助制度中所建立的風(fēng)險(xiǎn)控制機(jī)制，包括責(zé)任醫(yī)師、準(zhǔn)入條件、定期復(fù)查、限定人次管理、信息錄入管理、全程信息監(jiān)管等內(nèi)容。這其中，限定人次管理通過(guò)風(fēng)險(xiǎn)責(zé)任的轉(zhuǎn)嫁機(jī)制，將藥品供應(yīng)方引入到具體管理中，有針對(duì)性地分擔(dān)準(zhǔn)入管理中的部分責(zé)任。風(fēng)險(xiǎn)控制機(jī)制是特藥救助制度安全、穩(wěn)定運(yùn)行的保障。特藥救助制度所針對(duì)的巨額醫(yī)療費(fèi)用、所可能帶來(lái)的巨大救助費(fèi)用支出，所涉及的臨床醫(yī)療評(píng)估、低保資質(zhì)認(rèn)定、費(fèi)用信息錄入等情況，所面臨的過(guò)度醫(yī)療風(fēng)險(xiǎn)以及巨大的行業(yè)道德風(fēng)險(xiǎn)挑戰(zhàn)，決定了特藥救助必須通過(guò)風(fēng)險(xiǎn)控制機(jī)制的設(shè)立與實(shí)施來(lái)控制運(yùn)行過(guò)程中所面臨的各種風(fēng)險(xiǎn)。

(三)定點(diǎn)機(jī)制:提高管理水平，服務(wù)質(zhì)量

定點(diǎn)管理是醫(yī)療保險(xiǎn)管理的法寶。在群眾醫(yī)療需求旺盛、人員流動(dòng)頻繁、醫(yī)藥行業(yè)道德風(fēng)險(xiǎn)高的大背景下，定點(diǎn)管理的重要性會(huì)越來(lái)越突出。大病醫(yī)療救助由于涉及的都是巨大的醫(yī)療費(fèi)用，定點(diǎn)管理所帶給管理工作的實(shí)際意義更是巨大。

圖3 特藥救助辦理、管理流程

大病醫(yī)療救助制度實(shí)行“一條龍”式的定點(diǎn)管理體系。從特藥的單一來(lái)源式的生產(chǎn)供給開(kāi)始，一直到特藥物流供給的定點(diǎn)取藥(取材)，以及期間所經(jīng)歷的在定點(diǎn)醫(yī)院三級(jí)準(zhǔn)入、責(zé)任醫(yī)師定點(diǎn)就醫(yī)，定點(diǎn)檢驗(yàn)檢查，定點(diǎn)(部門(mén)、服務(wù)窗口、人員)準(zhǔn)入管理以及在此基礎(chǔ)上所形成的醫(yī)療－醫(yī)保－商業(yè)三個(gè)業(yè)務(wù)環(huán)節(jié)的準(zhǔn)入管理系統(tǒng)，都是大病醫(yī)療救助定點(diǎn)管理的一部分。這種定點(diǎn)管理模式有利于管理，有利于服務(wù)，有利于成本控制，有利于風(fēng)險(xiǎn)控制，有利于責(zé)任追究。

(四)談判機(jī)制:合理發(fā)揮政府在市場(chǎng)中的作用

談判機(jī)制是特藥救助和特材救助制度運(yùn)行的重要途徑之一。主要是指社保相關(guān)部門(mén)通過(guò)談判的方式謀求與企業(yè)建立合作，選定供藥方等。談判的藥品品種源于群眾的實(shí)際訴求及有關(guān)臨床專(zhuān)家的推薦。遵循臨床專(zhuān)家質(zhì)詢(xún)會(huì)論證、招標(biāo)專(zhuān)家論證會(huì)，單一來(lái)源采購(gòu)方式，以及開(kāi)創(chuàng)性地設(shè)置一系列商業(yè)、技術(shù)需求參數(shù)(條款)來(lái)制定具有獨(dú)特技術(shù)特點(diǎn)的醫(yī)療保險(xiǎn)招標(biāo)標(biāo)書(shū)，嚴(yán)格按照有關(guān)法律來(lái)實(shí)施。在尊重對(duì)方商業(yè)模式基礎(chǔ)上，引導(dǎo)其采用復(fù)合打包式的降低費(fèi)用模式(包括降價(jià)、贈(zèng)藥、管理支持、服務(wù)支出、培訓(xùn)支出、其他項(xiàng)目援助等)，從而有效地降低費(fèi)用成本、提高服務(wù)水平和質(zhì)量。

(五)評(píng)估機(jī)制:檢測(cè)制度效果、促進(jìn)制度不斷完善

一項(xiàng)制度的優(yōu)劣、實(shí)施情況以及不足，需要第三方的客觀(guān)評(píng)估。青島市醫(yī)療相關(guān)部門(mén)聘請(qǐng)了復(fù)旦大學(xué)專(zhuān)家對(duì)2012年7月－2013年6月期間制度的運(yùn)行情況進(jìn)行評(píng)估。復(fù)旦大學(xué)系統(tǒng)收集國(guó)際上風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)方案的最新進(jìn)展，依據(jù)國(guó)際藥品風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)方案原理，對(duì)青島市城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助特藥項(xiàng)目進(jìn)行SWOT分析與預(yù)期效果的理論分析，分析青島市特藥項(xiàng)目的特點(diǎn)，總結(jié)其籌資機(jī)制、運(yùn)作機(jī)制與管理機(jī)制，歸納其對(duì)價(jià)格形成機(jī)制、流通模式(包括慈善機(jī)構(gòu)參與)、醫(yī)療治療模式(個(gè)體化治療)帶來(lái)的影響，與國(guó)際上類(lèi)似項(xiàng)目進(jìn)行比較分析，提出預(yù)期的效果評(píng)價(jià)，并提出完善的建議等。所建立的評(píng)估機(jī)制有兩種:一種是針對(duì)臨床醫(yī)學(xué)標(biāo)準(zhǔn)而言的，是準(zhǔn)入管理體系的第一個(gè)環(huán)節(jié)，由責(zé)任醫(yī)師負(fù)責(zé)完成;另一種是針對(duì)制度本身而言的，由合作雙方及管理方定期對(duì)特藥救助制度的執(zhí)行狀況進(jìn)行針對(duì)性評(píng)估。

五、青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的實(shí)施效果

(一)青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度實(shí)施的基本情況

2012年，新型農(nóng)村合作醫(yī)療保險(xiǎn)門(mén)診大病將BH4缺乏癥納入覆蓋范圍，擴(kuò)大了罕見(jiàn)病病種。據(jù)調(diào)查，在2012年7月－2013年6月間，有少數(shù)BH4缺乏癥患者辦理了門(mén)診大病，并從中受惠，農(nóng)村大病醫(yī)療保障制度也使得少數(shù)罕見(jiàn)病患者受益。

劉大爺，青島市嶗山鎮(zhèn)居民，以種茶為生。其孫子為BH4缺乏癥患兒，出生時(shí)經(jīng)新生兒篩查確診。今年7歲，年初辦理了新農(nóng)合門(mén)診大病。據(jù)劉大爺說(shuō)，這幾年為孫子看病，幾乎把家里的積蓄都花光了。自從辦理了門(mén)診大病后，使得負(fù)擔(dān)大為降低了。新農(nóng)合大病門(mén)診可報(bào)銷(xiāo)70%，使得所要承擔(dān)的用藥費(fèi)用大幅度地減低?？仆葍r(jià)格昂貴的藥物原來(lái)都可望而不可即，現(xiàn)在就好多了。目前狀況不錯(cuò)，已經(jīng)上小學(xué)。劉大爺對(duì)該制度給予了高度評(píng)價(jià)，并表示，如能提高報(bào)銷(xiāo)比例則更好一些。

從城鎮(zhèn)罕見(jiàn)病制度實(shí)施的情況來(lái)看，《關(guān)于建立城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度的意見(jiàn)(試行)》實(shí)施后，相關(guān)部門(mén)將四氫生物蝶呤缺乏癥(BH4缺乏癥)、原發(fā)性肺動(dòng)脈高壓、肢端肥大癥3種罕見(jiàn)病納入門(mén)診大病醫(yī)療的覆蓋范圍，使城鎮(zhèn)門(mén)診大病的罕見(jiàn)病數(shù)量由原來(lái)的4種增加至7種，大幅度擴(kuò)大了罕見(jiàn)病病種范圍，使得更多的罕見(jiàn)病患者從該制度中受益。

而城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度中的特藥救助制度實(shí)施情況也不錯(cuò)，自2012年7月1日大病醫(yī)療救助制度實(shí)施以來(lái)，截至2013年4月底，罕見(jiàn)病患者特藥救助共計(jì)50人，共計(jì)救助支付28.44萬(wàn)元。其中，血友病38人;原發(fā)性肺動(dòng)脈高壓7人，特藥救助支付為8.65萬(wàn)元，人均救助額為1.24萬(wàn)元;而B(niǎo)H4缺乏癥為3人，在5種特藥中其救助額最高，達(dá)到了16.65萬(wàn)元，人均救助額也最高，為5.55萬(wàn)元;多發(fā)性硬化為2人，救助額為3.14萬(wàn)元，人均救助額為1.57萬(wàn)元;而肢端肥大癥則還沒(méi)有患者接受救助(如表3所示)。

表3 2012－2013年青島市罕見(jiàn)病特藥救助實(shí)施情況

(二)青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度實(shí)施的效果評(píng)價(jià)

1.極大地降低了患者負(fù)擔(dān)，提高了罕見(jiàn)病藥物可及性

眾所周知，由于罕見(jiàn)病用藥研發(fā)成本高、患者市場(chǎng)相對(duì)較小等原因，罕見(jiàn)病用藥價(jià)格一般都較高，其費(fèi)用絕非患者所能承受。而且，罕見(jiàn)病一般都需要長(zhǎng)期用藥治療，基本所有的罕見(jiàn)病特效藥均不在醫(yī)保目錄之內(nèi)，罕見(jiàn)病患者面臨的用藥負(fù)擔(dān)沉重的問(wèn)題都沒(méi)有得到緩解。青島市門(mén)診大病制度為部分罕見(jiàn)病患者帶來(lái)了很大的幫助。例如，某多發(fā)性硬化患者王女士，就給我們闡述了她的就醫(yī)經(jīng)歷，門(mén)診大病制度給她帶來(lái)了很大的幫助。

王女士，30歲，青島市城鎮(zhèn)居民，獨(dú)生子女，與父母同住，無(wú)業(yè)，平時(shí)在教堂幫忙，充實(shí)自己的生活。1998年發(fā)病，后在各大醫(yī)院進(jìn)行治療，由于病情嚴(yán)重而輟學(xué)。在此過(guò)程中，病情曾多次復(fù)發(fā)，花費(fèi)了巨額的醫(yī)療費(fèi)用。2007年參加青島市城鎮(zhèn)居民基本醫(yī)療保險(xiǎn)，并辦理了門(mén)診大病，使得醫(yī)療費(fèi)用壓力大為降低。據(jù)她反映，到目前為止，采用的依然是先自己墊付、后報(bào)銷(xiāo)的付費(fèi)模式。同時(shí)，她辦理了青島市殘疾人證，作為重度殘疾人，可以享受青島市相關(guān)殘疾人救助制度，其自負(fù)部分的醫(yī)療費(fèi)用還可以從街道得到部分的支持，使得她的經(jīng)濟(jì)壓力進(jìn)一步降低。這些制度都為她帶來(lái)了很大的幫助。

而且，青島市自2012年出臺(tái)大病醫(yī)療救助制度后，使得部分罕見(jiàn)病患者所需承擔(dān)的費(fèi)用大為降低，大大提高了其罕見(jiàn)病用藥的可及性，改善了其生存狀況。

例如，治療原發(fā)性肺動(dòng)脈高壓的全可利(波生坦片)，市場(chǎng)價(jià)格大概是每盒19800元人民幣，一般來(lái)說(shuō)，每盒能維持28天的用藥量。盡管中國(guó)慈善總會(huì)全可利慈善援助項(xiàng)目為患者提供了很大的幫助，該項(xiàng)目的贈(zèng)藥標(biāo)準(zhǔn)為買(mǎi)1贈(zèng)4。按照這樣的情況，患者購(gòu)買(mǎi)1盒(28天用藥量)全可利，則可申請(qǐng)獲贈(zèng)4盒全可利。即在慈善項(xiàng)目的支持下，花一盒的錢(qián)能獲得大約5個(gè)月的用藥。然而，由于全可利價(jià)格昂貴，患者平均每個(gè)月需要承擔(dān)的費(fèi)用依然相當(dāng)高，大約為4000元左右，一般家庭也難以承擔(dān)。而青島市大病醫(yī)療救助制度實(shí)施后，由于特藥救助的支持，患者所需承擔(dān)的費(fèi)用大幅度下降，使得更多的患者能夠承擔(dān)得起用藥費(fèi)用，提高了藥物可及性，部分患者的生存時(shí)間和生活質(zhì)量明顯改善。該制度切切實(shí)實(shí)使得青島市的患者受益。原發(fā)性肺動(dòng)脈高壓患者辛女士就對(duì)這個(gè)制度給予了高度的評(píng)價(jià)，并給我們講述了她的就醫(yī)經(jīng)歷和用藥情況等，使我們對(duì)青島市罕見(jiàn)病制度的實(shí)施情況有了更加具體而直接的了解。

圖4 制度實(shí)施前后全可利費(fèi)用承擔(dān)對(duì)比

辛女士，35歲，青島人，原發(fā)性肺動(dòng)脈高壓患者，參加青島市城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)，家庭月收入約為3200元左右，有1孩子，3口之家。發(fā)病已經(jīng)3年半，2009年在一次感冒中經(jīng)過(guò)診斷后得以確診。發(fā)病之初，當(dāng)?shù)蒯t(yī)院醫(yī)生說(shuō)無(wú)法治療，建議回家休養(yǎng)即可。其后，自己開(kāi)始上網(wǎng)收集和學(xué)習(xí)原發(fā)性肺動(dòng)脈高壓疾病與治療的相關(guān)知識(shí)，通過(guò)網(wǎng)絡(luò)加入了患者的QQ群等。由于治療信息以及相關(guān)知識(shí)缺乏等原因，曾聽(tīng)信朋友之言，尋求中醫(yī)的治療，后出現(xiàn)水腫等癥狀。無(wú)奈之下，開(kāi)始輾轉(zhuǎn)多次在北京、上海等地方就醫(yī)，花費(fèi)了不少的醫(yī)療費(fèi)用。爾后，由于全可利價(jià)格昂貴，一直使用西地那非進(jìn)行治療。直到2012年初，朋友父親從報(bào)紙上看到了青島市將出大病救助制度的消息，并告知辛女士，原發(fā)性肺動(dòng)脈高壓在覆蓋范圍之內(nèi)，全可利在特藥救助之中。辛女士歡欣雀躍，跑到社保局詢(xún)問(wèn)，得到了肯定答復(fù)。2012年7月后，辛女士辦理了大病醫(yī)療救助，并開(kāi)始使用全可利，其用藥效果不錯(cuò)。辛女士一直微笑著給我們簡(jiǎn)述了她的治療經(jīng)歷和感慨，詳細(xì)地告訴我們，制度實(shí)施后她承擔(dān)的用藥費(fèi)用，對(duì)該制度給予了高度評(píng)價(jià)，并希望能有更多治療肺動(dòng)脈高壓的藥品能納入到特藥救助制度之中。

2.患兒救助制度效果顯著，為患兒健康成長(zhǎng)奠定了基礎(chǔ)

兒童是國(guó)家的未來(lái)，一直以來(lái)黨和政府都十分重視兒童的相關(guān)問(wèn)題。青島市也不例外，極為重視兒童大病醫(yī)療等相關(guān)問(wèn)題。眾所周知，一些罕見(jiàn)病如果能夠及早發(fā)現(xiàn)并進(jìn)行早期治療，特別是兒童，能使得患者能夠較為健康地成長(zhǎng)，極大地改善他們的生存狀況，并提高其生活質(zhì)量。例如BH4缺乏癥，如果能及時(shí)發(fā)現(xiàn)并定期服用相關(guān)藥物，孩子的身體機(jī)能以及各個(gè)方面與健全孩子相差無(wú)幾，因此，兒童大病醫(yī)療救助制度意義不言而喻，不僅能減輕患兒家庭負(fù)擔(dān)，而且更為重要的是，為孩子順利接受教育、融入社會(huì)、回歸主流創(chuàng)造了條件。

青島市罕見(jiàn)病兒童醫(yī)療救助制度實(shí)施的效果十分顯著。2011年6月25日，青島市慈善總會(huì)聯(lián)合青島市人力資源和社會(huì)保障局、青島市衛(wèi)生局、青島市民政局，建立“兒童血友病聯(lián)合救助”項(xiàng)目，結(jié)合中華慈善總會(huì)“拜科奇”援助項(xiàng)目，對(duì)青島地區(qū)18周歲以下城鄉(xiāng)血友病患者進(jìn)行醫(yī)療救助。青島市慈善總會(huì)注資60萬(wàn)元，各區(qū)市慈善會(huì)配套50萬(wàn)元，接受社會(huì)各界定向捐助，設(shè)立“小葵花”兒童血友病慈善救助基金，對(duì)我市18歲以下的患者“拜科奇”藥品剩余自費(fèi)部分進(jìn)行救助，城鎮(zhèn)醫(yī)?；純好咳嗣磕晟舷逓?萬(wàn)元，農(nóng)村新農(nóng)合患兒每人每年上限為1.5萬(wàn)元，未參加城鎮(zhèn)醫(yī)保、新農(nóng)合或城鄉(xiāng)低保家庭的患兒每人每年上限為2萬(wàn)元。2012年，城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度實(shí)施后，又開(kāi)展了“BH4缺乏癥患兒救助項(xiàng)目”，通過(guò)政府救助、供應(yīng)商、企業(yè)三方合作的模式，免費(fèi)為18歲月以下的青少年兒童每年免費(fèi)提供部門(mén)用藥，藥品為科望。根據(jù)我們的了解，青島市部分罕見(jiàn)病兒童享受到了這些制度所帶來(lái)的優(yōu)惠。據(jù)血友病患兒母親劉姐反映，青島市每年免費(fèi)為患兒提供64支拜科齊，再加上中華慈善總會(huì)拜科齊贈(zèng)藥項(xiàng)目的支持，這些藥能勉強(qiáng)為孩子進(jìn)行定期預(yù)防治療，使得孩子的發(fā)病次數(shù)大大減少。這不僅大大減低了家庭的負(fù)擔(dān)，而且，使得孩子更為健康的成長(zhǎng)，意義重大。

劉女士，血友病患兒母親，孩子四歲半，普通職工家庭，家庭月收入大概3500元左右。孩子出生后，由于感冒出現(xiàn)異常癥狀，流血不止而經(jīng)醫(yī)院診斷確認(rèn)。開(kāi)始時(shí)，也是多方救助，首先參加了中華慈善總會(huì)拜科奇血友病患者援助項(xiàng)目，2011年，得到了青島市血友病患兒救助項(xiàng)目的支持。她告訴我們，當(dāng)時(shí)，青島市血友病患兒救助項(xiàng)目加上中華慈善總會(huì)的項(xiàng)目贈(zèng)藥，每年能免費(fèi)領(lǐng)取到112支拜科齊，這些藥基本上是夠?yàn)楹⒆舆M(jìn)行定期預(yù)防治療的。治療效果也十分顯著，孩子的發(fā)病次數(shù)大幅度減少，發(fā)病頻率也大大降低，使面臨絕望的家庭看到了陽(yáng)光。她對(duì)青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度給予了高度的評(píng)價(jià)。目前，孩子的狀況不錯(cuò)，也上了幼兒園，當(dāng)然，隨著孩子的成長(zhǎng)，由于調(diào)皮等原因，偶爾也會(huì)發(fā)病，但這些不可避免，只能多加注意。青島市的這些制度確確實(shí)實(shí)為她們帶來(lái)了希望，為孩子的成長(zhǎng)奠定了良好的基礎(chǔ)。然而，劉女士也告訴我們，由于孩子的成長(zhǎng)，所需要的藥量也會(huì)逐步增加，加上2013年中華慈善總會(huì)拜科奇血友病患者援助項(xiàng)目進(jìn)行了調(diào)整，項(xiàng)目總贈(zèng)藥亮減少，血友病患者申請(qǐng)贈(zèng)藥按照排隊(duì)順序處理，每年可申請(qǐng)到的贈(zèng)藥數(shù)量減少，面臨的藥物不足問(wèn)題也將變得較為特出。而且，血友病大病門(mén)診依然是按照先墊付后報(bào)銷(xiāo)的方式執(zhí)行，由于拜科齊價(jià)格昂貴，將面臨資金周轉(zhuǎn)等問(wèn)題，由于家庭并不富裕，經(jīng)常向親戚朋友借錢(qián)買(mǎi)藥并不容易，如果能實(shí)現(xiàn)即時(shí)計(jì)算，那將使得狀況大為改觀(guān)。

3.多方共付機(jī)制，為制度順利可持續(xù)發(fā)展提供了重要保障

大病醫(yī)療救助制度設(shè)立之初，青島市相關(guān)部門(mén)就確立了多方共付制度，充分調(diào)動(dòng)社會(huì)各方資源，為罕見(jiàn)病醫(yī)療救助制度是有效實(shí)施提供了重要保障。實(shí)踐證明，多方共付機(jī)制行之有效，發(fā)揮了重要左右。例如，BH4缺乏癥患兒救助項(xiàng)目，就是在制度的框架之內(nèi)，醫(yī)保部門(mén)通過(guò)談判機(jī)制等手段，最終實(shí)現(xiàn)了政府救助、供應(yīng)商、企業(yè)三方合作，使得患兒免費(fèi)用藥的目標(biāo)得以實(shí)現(xiàn)。一方面使得政府的負(fù)擔(dān)不至于過(guò)重;另一方面，通過(guò)尋找愛(ài)心企業(yè)的方式，不但是企業(yè)承擔(dān)了企業(yè)社會(huì)責(zé)任，而且，最大限度地減低了患兒家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，并為其他特藥救助項(xiàng)目提供了重要借鑒，可謂一舉多得。

圖5 BH4缺乏癥患兒救助項(xiàng)目費(fèi)用分擔(dān)機(jī)制

六、青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的發(fā)展方向

自2012年青島市頒布實(shí)施《關(guān)于建立城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度的意見(jiàn)(試行)》后，青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度基本建立。實(shí)踐證明，青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的實(shí)施狀況較好，極大地降低了罕見(jiàn)病患者及家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，使得更多的患者能夠用得起藥，提高了罕見(jiàn)病藥物的可及性，改善了部分患者的生存狀況。罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的建立具有劃時(shí)代的重要意義，值得其他地區(qū)借鑒和學(xué)習(xí)。然而，由于制度建立的時(shí)間較短等原因，該制度也存在一些不足，有待進(jìn)一步完善，主要體現(xiàn)在以下三個(gè)方面。

首先，青島市城鎮(zhèn)和農(nóng)村的罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度存在較大差異，農(nóng)村罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度遠(yuǎn)落后于城鎮(zhèn)，可以說(shuō)，青島市農(nóng)村罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度沒(méi)有建立起基本的保障體系。盡管青島市去年也實(shí)施了農(nóng)村大病醫(yī)療救助制度，但是，其制度內(nèi)容較少，涉及罕見(jiàn)病醫(yī)療救助的內(nèi)容相當(dāng)少。青島市城鎮(zhèn)大病醫(yī)療救助制度中的特病救助、特藥救助、特材救助、大額救助、超限救助等內(nèi)容，青島市農(nóng)村大病醫(yī)療救助制度均為涉及。而門(mén)診大病所覆蓋的罕見(jiàn)病病重只有2種，遠(yuǎn)少于城鎮(zhèn)的7種。因此，為了保障青島市農(nóng)村罕見(jiàn)病患者及家庭的權(quán)益，減輕其經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，改善其生存狀況，青島市政府以及相關(guān)部門(mén)可以考慮借鑒城鎮(zhèn)的經(jīng)驗(yàn)，擴(kuò)大罕見(jiàn)病門(mén)診大病的覆蓋范圍，建立完善的農(nóng)村罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度，提高農(nóng)村罕見(jiàn)病醫(yī)療保障的待遇水平。在具備條件的時(shí)候，可以考慮將農(nóng)村和城鎮(zhèn)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度并軌實(shí)施，甚至實(shí)現(xiàn)統(tǒng)籌管理等，從而建立完善的覆蓋全民的無(wú)差別的青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度。

其次，青島市城鎮(zhèn)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的實(shí)施時(shí)間較短，其覆蓋范圍也較小，具有較大的改善空間，主要體現(xiàn)在以下幾個(gè)方面:第一，門(mén)診大病以及特病救助所覆蓋的罕見(jiàn)病病種依然不多，一些急需要醫(yī)療救助的罕見(jiàn)病沒(méi)有納入保障范圍之內(nèi)，醫(yī)保相關(guān)部門(mén)應(yīng)該盡快進(jìn)行專(zhuān)家論證等，將更多的罕見(jiàn)病納入保障范圍之內(nèi)，讓制度惠及更多的罕見(jiàn)病患者;第二，到目前為止，納入特藥救助的罕見(jiàn)病藥物只有5種，其數(shù)量相當(dāng)少。這一方面使得只有少數(shù)罕見(jiàn)病病種的患者能收到特藥救助的支持。另一方面，這也可能限制了已享受特藥救助制度支持的患者的治療效果。一般而言，罕見(jiàn)病患者需要長(zhǎng)期的藥物治療，而隨著時(shí)間的推移，人體可能會(huì)對(duì)藥物產(chǎn)生抗藥性，使得藥物治療效果降低，在這樣的情況下，為了維持治療效果，則需要采用新的治療藥物，或者將原藥物與其他新的治療藥物一起使用。而特藥救助中罕見(jiàn)病藥物種類(lèi)的稀少使得患者的治療效果受到了影響。因此，為了使得更多的患者受益，最大限度地改善患者的治療狀況，相關(guān)部門(mén)應(yīng)盡可能地增加特藥救助中罕見(jiàn)病藥物的種類(lèi)。所以，將更多的罕見(jiàn)病以及罕見(jiàn)病藥物納入罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的范圍之內(nèi)，是青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度下一步需要做的重要工作之一。

劉處長(zhǎng)，青島市醫(yī)療保險(xiǎn)管理處負(fù)責(zé)人，詳細(xì)地向我們介紹了罕見(jiàn)病醫(yī)療制度的出臺(tái)背景、相關(guān)內(nèi)容、實(shí)施情況以及下一步的工作。他告訴我們，擴(kuò)大區(qū)域，增加病種、增加藥物種類(lèi)是以后的工作重點(diǎn)。例如，戈謝氏病的治療藥物費(fèi)用相當(dāng)高，一般每年需要幾十萬(wàn)的藥物治療費(fèi)用，我們正在努力，希望能將戈謝氏病的治療藥物納入特藥救助的范圍之內(nèi)，盡可能地解決罕見(jiàn)病患者用藥難的問(wèn)題。每年我們都將努力增加特藥、特材、特病的種類(lèi)等。目前我們正在和企業(yè)進(jìn)行談判，希望能將更多的罕見(jiàn)病藥物納入救助范圍之內(nèi)。

再次，青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的服務(wù)水平有待進(jìn)一步提高，為患者提供更多的便利。例如，青島市大病醫(yī)療救助制度的特藥救助實(shí)行定點(diǎn)管理，到目前為止，全市只有唯一的一家藥店可以取藥，盡管這樣便于管理，但是，考慮到一些罕見(jiàn)病患者行動(dòng)不便，藥店數(shù)量稀少不便于患者就近取藥。再如，門(mén)診大病中的一些罕見(jiàn)病，例如，多發(fā)性硬化、血友病等依然是按照先墊付、后報(bào)銷(xiāo)的形式結(jié)算，這也給一些家庭帶來(lái)了經(jīng)濟(jì)上的壓力，據(jù)了解從報(bào)銷(xiāo)到拿到錢(qián)至少需要一個(gè)月的時(shí)間，如果中途家庭出現(xiàn)經(jīng)濟(jì)困難，則會(huì)影響患者的治療。因此，青島市相關(guān)部門(mén)可以結(jié)合制度實(shí)施過(guò)程中出現(xiàn)的一些不足，改進(jìn)管理方式，提高管理水平，為患者提供更加優(yōu)質(zhì)的服務(wù)。

七、青島模式對(duì)建立我國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的啟示

相關(guān)研究表明，經(jīng)濟(jì)發(fā)展與社會(huì)保障制度建設(shè)，既互相促進(jìn)又互相制約，經(jīng)濟(jì)發(fā)展決定著社會(huì)保障的發(fā)展，也在一定程度上受社會(huì)保障發(fā)展的制約;而社會(huì)保障亦反過(guò)來(lái)影響經(jīng)濟(jì)發(fā)展。經(jīng)濟(jì)發(fā)展的水平對(duì)社會(huì)保障制度的確立與發(fā)展影響重大，任何社會(huì)保障制度的確立及其發(fā)展都要有相應(yīng)的物質(zhì)基礎(chǔ)來(lái)支撐。[4]

根據(jù)《2012年青島市國(guó)民經(jīng)濟(jì)和社會(huì)發(fā)展統(tǒng)計(jì)公報(bào)》的相關(guān)數(shù)據(jù)，2012年青島市實(shí)現(xiàn)生產(chǎn)總值(GDP)7302.11億元，全年財(cái)政總收入實(shí)現(xiàn)2449.69億元。城市居民人均可支配收入32145元，城市居民人均消費(fèi)性支出20391元，城市居民家庭食品消費(fèi)支出占家庭消費(fèi)性支出的36.5%。全市單位在崗職工平均工資37399元;其中，城鎮(zhèn)非私營(yíng)單位在崗職工平均工資49052元。農(nóng)民人均純收入13990元，農(nóng)民人均生活消費(fèi)支出8653元，農(nóng)村居民家庭食品消費(fèi)支出占家庭消費(fèi)總支出的36.2%。[5]從這些數(shù)據(jù)來(lái)看，青島市的經(jīng)濟(jì)發(fā)展的狀況較好，然而，從經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平來(lái)看，國(guó)內(nèi)有不少的城市發(fā)展比青島市好。因此，其他經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平較快的城市可以借鑒青島市的經(jīng)驗(yàn)，建立罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度。

從實(shí)際情況來(lái)看，青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的發(fā)展走在了全國(guó)的前列?？梢?jiàn)，經(jīng)濟(jì)因素不是決定確立社會(huì)保障制度的唯一因素，當(dāng)然也不是決定罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的唯一因素?？傮w而言，罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度要受社會(huì)因素、經(jīng)濟(jì)因素、政治因素乃至歷史文化因素等多種因素的影響。因此，相關(guān)部門(mén)的關(guān)注和重視也是影響罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度出臺(tái)的極為重要的因素。

從青島市罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度的內(nèi)容及實(shí)施情況來(lái)看，以下幾個(gè)方面內(nèi)容非常值得其他地方借鑒和學(xué)習(xí)。首先，籌資的多方共付機(jī)制，既體現(xiàn)了政府的主導(dǎo)作用，企業(yè)、慈善機(jī)構(gòu)等的參與，也使得政府的負(fù)擔(dān)不至于過(guò)重，并有力地減輕了患者的負(fù)擔(dān)，有利于制度的穩(wěn)定與可持續(xù)的發(fā)展;其次，多層次的保障體系，為罕見(jiàn)病患者提供了全方位、多形式的保障內(nèi)容。門(mén)診大病、特藥救助、特材救助、特病救助、大額救助、超限救助等制度為不同的罕見(jiàn)病患者提供了有效的保障;再次，從管理制度上來(lái)看，談判機(jī)制對(duì)于充分發(fā)揮政府部門(mén)的主導(dǎo)作用，為制度的有效實(shí)施提供了重要保障;風(fēng)險(xiǎn)管理機(jī)制、評(píng)估機(jī)制、定點(diǎn)管理機(jī)制等為制度順利實(shí)施，效果評(píng)估等提供了保證。此外，定點(diǎn)管理機(jī)制、即時(shí)結(jié)算等為患者提供了便利的服務(wù)。

[1]王成林:《請(qǐng)關(guān)注罕見(jiàn)病研究》，載《罕少疾病雜志》，2009(4)。

[2]馬端、李定國(guó)、張學(xué)等:《中國(guó)罕見(jiàn)病防治的機(jī)遇與挑戰(zhàn)》，載《中國(guó)循證兒科雜志》，2011(2)。

[3]馬端、周文浩、黃國(guó)英:《罕見(jiàn)病并不罕見(jiàn)》，載《中國(guó)循證兒科雜志》，2011(2)。

[4]鄧大松、張建偉:《福利型與保障型社會(huì)保障制度模式及其經(jīng)濟(jì)發(fā)展效應(yīng)的比較》，載《經(jīng)濟(jì)評(píng)論》，2003(2)。

[5]青島市統(tǒng)計(jì)局、國(guó)家統(tǒng)計(jì)局青島調(diào)查總隊(duì):《2012年青島市國(guó)民經(jīng)濟(jì)和社會(huì)發(fā)展統(tǒng)計(jì)公報(bào)》，青島組工網(wǎng)http://zzb.qingdao.gov.cn/n24179460/n24181359/26798460.html.