謝俊祥

干細胞（stem cel1）是一類具有自我更新、高度增殖和多向分化潛能的細胞群體，它們可以通過細胞分裂維持自身細胞群的大小，同時又可以進一步分化成為各種不同的組織細胞[1]。干細胞治療是指由自體或異體來源的人干細胞經(jīng)體外操作后輸入人體，用于疾病治療的過程。目前干細胞治療臨床研究工作正在全球開展，我國干細胞研究領(lǐng)域也非?；钴S，迄今，全國有數(shù)百家醫(yī)療機構(gòu)開展干細胞治療及研究工作。干細胞治療已經(jīng)用于心血管、神經(jīng)系統(tǒng)、血液、肝、腎、糖尿病及骨關(guān)節(jié)等多種疾病的治療。在我國，近年來隨著干細胞治療的飛速發(fā)展，干細胞治療、研究中存在的各種問題凸顯，有些引發(fā)了醫(yī)療事故及醫(yī)療糾紛，規(guī)范、整頓干細胞治療及研究迫在眉睫。2011年 12月 16日，當時的衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局聯(lián)合發(fā)函，決定聯(lián)合開展為期一年的干細胞臨床研究和應(yīng)用規(guī)范整頓工作。

1 干細胞治療存在的主要問題

干細胞自身存在著異常分化、免疫排斥等問題[2]。干細胞治療技術(shù)操作難度較大，潛伏著極大的生物安全和醫(yī)療隱患風險，干細胞用于臨床治療必須確保安全性與有效性。

當前，我國干細胞臨床研究、應(yīng)用中存在的主要問題包括以下幾個方面。

1.1 多數(shù)干細胞治療缺乏循證醫(yī)學證據(jù)

目前已經(jīng)進行的干細胞移植實驗與臨床實驗，大多數(shù)療效缺乏循證醫(yī)學證據(jù)。已經(jīng)開展的很多臨床實驗都沒有進行嚴格的大規(guī)模隨機對照研究，也未發(fā)現(xiàn)長期療效，無法為大多數(shù)干細胞治療的可靠性提供直接的證據(jù)。

1.2 臨床研究中存在大量不規(guī)范現(xiàn)象

相關(guān)醫(yī)療機構(gòu)開展干細胞臨床研究中存在著各種不規(guī)范現(xiàn)象。很多醫(yī)療機構(gòu)在干細胞研究方案、研究人員資質(zhì)與能力、實驗室條件以及醫(yī)學倫理等諸多方面尚不能滿足干細胞研究工作要求，臨床研究的不規(guī)范造成研究結(jié)論的失真，嚴重影響了干細胞治療的安全、有效性。很多從事干細胞治療的基層醫(yī)療機構(gòu)，并不具備國家規(guī)定要求的衛(wèi)生主管部門批準的資質(zhì)，有的醫(yī)療機構(gòu)未經(jīng)審批擅自開展干細胞移植技術(shù)臨床研究和應(yīng)用，由此引發(fā)很多醫(yī)療事故及醫(yī)療糾紛。

1.3 部分臨床單位盲目擴大干細胞治療的適應(yīng)證

在干細胞的臨床應(yīng)用上，除了造血干細胞移植技術(shù)治療白血病已經(jīng)取得較好的臨床效果外，目前在干細胞治療的其他領(lǐng)域，多數(shù)技術(shù)仍處于實驗性治療和臨床試驗階段，干細胞治療的有效性和安全性尚有待進一步研究，在得出有科學依據(jù)的結(jié)論前，干細胞治療技術(shù)不能應(yīng)用于臨床。但目前國內(nèi)很多醫(yī)療機構(gòu)干細胞治療項目幾乎囊括了所有系統(tǒng)的疾病，由此造成干細胞治療技術(shù)的濫用。同時，一些醫(yī)療機構(gòu)技術(shù)力量薄弱，沒有對患者進行認真篩選就隨意開展治療，缺乏經(jīng)過專家論證的個體化治療方案，術(shù)后也缺乏規(guī)范的對病例的跟蹤隨訪，導(dǎo)致醫(yī)療事故和醫(yī)療糾紛頻發(fā)，在社會上造成了惡劣的影響。

1.4 用于臨床研究與治療的干細胞質(zhì)量缺乏有效的控制

目前干細胞來源非常復(fù)雜，制備工藝及質(zhì)量控制指標都不盡相同，因此，多無法控制干細胞質(zhì)量，嚴重影響了干細胞治療的安全、有效性。

2 建議

當前國內(nèi)干細胞治療領(lǐng)域存在的主要問題具有一定的普遍性，針對以上干細胞治療中存在的突出問題，筆者提出以下建議。

2.1 加強對干細胞研究與應(yīng)用監(jiān)管的頂層設(shè)計

加強干細胞治療技術(shù)監(jiān)管的頂層設(shè)計，在國家層面首先要明確干細胞治療管理職責，出臺并完善相關(guān)管理法規(guī)。在美國，無論是將干細胞作為藥物還是新技術(shù)，均由美國食品藥品管理局（FDA）負責監(jiān)管。目前，我國迫切需要衛(wèi)生和計劃生育委員會牽頭在干細胞治療領(lǐng)域明確管理范圍與職責。將不同的干細胞治療技術(shù)納入不同的管理范疇，對相關(guān)臨床實驗、臨床應(yīng)用進行嚴格的審批與監(jiān)管。

2.2 制定統(tǒng)一的干細胞及其治療標準

為了保證干細胞治療的規(guī)范、有序，必須在國家層面加強管理，制定干細胞及其治療的規(guī)范和標準，保證干細胞治療的安全性。應(yīng)當根據(jù)相關(guān)技術(shù)評估結(jié)論及時發(fā)布、更新有關(guān)治療標準，為有資質(zhì)的臨床單位開展干細胞研究、治療提供充分的科學依據(jù)。

2.3 重視并加強干細胞治療的技術(shù)評估工作

干細胞治療的技術(shù)評估工作在當前整頓、規(guī)范干細胞治療技術(shù)階段顯得尤為重要。其必須建立在科學文獻與相關(guān)前期研究的基礎(chǔ)上，整個干細胞治療技術(shù)評估過程的設(shè)計與方法的應(yīng)用、數(shù)據(jù)的收集與分析處理、研究結(jié)論的生成等應(yīng)科學嚴謹，符合普遍的科學原則，包括研究誠信原則。干細胞治療技術(shù)首次正式應(yīng)用于臨床前，技術(shù)擁有者應(yīng)向經(jīng)衛(wèi)生行政部門認可的衛(wèi)生技術(shù)評估管理機構(gòu)提交技術(shù)評估申請。通過對干細胞治療技術(shù)的技術(shù)評估，可以全面評價干細胞治療技術(shù)的安全性、有效性，為包括衛(wèi)生行政主管部門、醫(yī)療機構(gòu)、醫(yī)務(wù)工作者和患者在內(nèi)的各層次決策者提供合理選擇干細胞技術(shù)的科學信息與決策依據(jù)[3]。應(yīng)當規(guī)定，缺乏技術(shù)評估的干細胞治療技術(shù)不得應(yīng)用于臨床。

2.4 建立、完善干細胞治療技術(shù)醫(yī)學倫理審查制度

對干細胞治療實行強制性醫(yī)學倫理審查制度。應(yīng)設(shè)立干細胞治療倫理委員會，對開展干細胞治療的相關(guān)醫(yī)療科室、干細胞制品質(zhì)量、治療的科學依據(jù)、干細胞來源及捐贈程序、潛在風險評估、臨床試驗方案等進行嚴格規(guī)范的審查[4]。當前很多醫(yī)療機構(gòu)內(nèi)部設(shè)有倫理審查委員會，積極開展了很多相關(guān)工作，但有一些基層醫(yī)療單位并未設(shè)立相關(guān)倫理審查部門，未經(jīng)倫理審查便開展了相關(guān)的治療工作。而一些已經(jīng)設(shè)立倫理審查制度的醫(yī)療單位，工作往往流于形式，并未真正落實倫理審查制度。倫理審查委員會成員應(yīng)本著對患者高度負責的精神，切實履行職責，對干細胞治療技術(shù)應(yīng)用于臨床前進行嚴格的倫理審查。

2.5 國家應(yīng)出臺干細胞治療的管理法規(guī)

由于目前干細胞治療在我國飛速發(fā)展，參與干細胞治療的醫(yī)療單位越來越多，在國家層面出臺、更新干細胞治療管理法規(guī)迫在眉睫。管理法規(guī)的完善，有利于依法對相關(guān)臨床單位開展干細胞治療進行有效的行政管理，及時發(fā)現(xiàn)存在的各種問題，同時充分運用各種技術(shù)手段把包括通報、取締等在內(nèi)的制度真正落到實處。

2.6 醫(yī)療機構(gòu)必須按照有關(guān)規(guī)定開展規(guī)范的干細胞臨床研究工作

規(guī)范干細胞臨床研究工作是整頓干細胞治療的重要內(nèi)容之一。干細胞臨床研究方案必須科學、嚴謹、規(guī)范，符合相關(guān)規(guī)定。參與干細胞治療的研究人員的資質(zhì)與能力、干細胞實驗室條件以及醫(yī)學倫理等方面均必須滿足干細胞研究工作的要求。

2.7 加強對開展干細胞治療醫(yī)療機構(gòu)的內(nèi)部管理

加強對國內(nèi)開展干細胞治療醫(yī)療機構(gòu)的內(nèi)部管理，建立健全各項管理規(guī)章制度，加強對從事干細胞治療相關(guān)人員的培訓，嚴格規(guī)范干細胞治療科目的設(shè)置。臨床醫(yī)療單位在提升臨床工作技術(shù)水平的同時，要著力提升醫(yī)務(wù)人員職業(yè)道德與素養(yǎng)，認真學習國家相關(guān)法規(guī)、規(guī)定，從體制、機制上避免干細胞治療技術(shù)在臨床上的濫用。

3 結(jié)語

我國干細胞研究與臨床應(yīng)用中存在著諸多問題，引起問題的原因多種多樣。目前對干細胞治療的規(guī)范、整頓是促進干細胞治療向健康方向發(fā)展的必然，我們不能因為國內(nèi)個別臨床單位違規(guī)開展干細胞治療造成惡劣影響，就全盤否定干細胞治療技術(shù)未來的發(fā)展。目前的整頓是對干細胞研究、應(yīng)用單位的一次強勢洗牌；整頓將令無資質(zhì)的醫(yī)療單位出局、違規(guī)者迅速整改。整頓是干細胞治療技術(shù)在我國進一步科學發(fā)展的良好開端，有助于從根本上扭轉(zhuǎn)當前我國干細胞治療領(lǐng)域的無序局面，必將有利于今后干細胞治療技術(shù)的臨床研究、應(yīng)用向著更加科學、規(guī)范的方向發(fā)展。我們有理由相信，我國干細胞治療技術(shù)的明天將會更加美好。

[1] Zhang GQ, Fang CH.Stem cell research problems and solutions.World Chin J Digestology, 2003, 11(12):2011-2014.(in Chinese)張剛慶, 方馳華.干細胞研究的問題與對策.世界華人消化雜志,2003, 11(12):2011-2014.

[2] Da R, Liu YQ.The clinical application of stem cell therapy and problems.China Foreign Med Treat, 2011, 21(2):190.(in Chinese)達瑞, 劉永琦.干細胞治療的臨床應(yīng)用及存在的問題.中外醫(yī)療,2011, 21(2):190.

[3] Hu ZB, Wang LS, Cui CP, et al.The clinical safety assessment report of stem cell therapy.Chin Med Biotechnol, 2013, 8(5):349-361.(in Chinese)胡澤斌, 王立生, 崔春平, 等.干細胞臨床應(yīng)用安全性評估報告.中國醫(yī)藥生物技術(shù), 2013, 8(5):349-361.

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