研究表明:人血管內(nèi)皮生長因子A(VEGF-A)可引起眼部血管新生和血管阻塞模型的新生血管形成和血管滲漏，與新生血管性(濕性)年齡相關(guān)性黃斑病變(AMD)、視網(wǎng)膜靜脈阻塞(RVO)引起的黃斑水腫和糖尿病性黃斑水腫(DME)的病理生理學(xué)過程有密切關(guān)系。基因泰克(Genentech)公司開發(fā)的重組人源化IgG1-κ單克隆抗體ranibizumab可通過與VEGF-A的結(jié)合，阻斷VEGF-A與其受體VEGFR1和VEGFR2的相互作用，從而減少內(nèi)皮細胞增殖、血管滲漏和新生血管的形成。該單抗于2012年8月獲美國FDA批準用于DME的治療，商品名為 Lucentis。此外，臨床研究表明其對AMD和RVO引起的黃斑水腫也均有療效。

3 項分別名為AMD-1、AMD-2和AMD-3的隨機、雙盲、安慰劑對照或陽性［光動力療法(PDT)］對照臨床試驗評價了ranibizumab的療效與安全性，共有1 323名濕性AMD患者參加。AMD-1研究中，患有經(jīng)典或隱匿性脈絡(luò)膜新生血管(CNV)病變的患者每月隨機接受本品0.3、0.5 mg或生理鹽水(均為玻璃體內(nèi)注射)，持續(xù)24個月，本品治療組患者平均接受22次給藥。AMD-2研究中，經(jīng)典CNV病變患者隨機接受以下給藥方案:1)每月接受本品0.3 mg，并給予假PDT;2)每月接受本品0.5 mg，并給予假PDT;3)給予生理鹽水，并給予PDT。其中，假PDT或PDT均于初次給藥時及每3個月后進行，試驗持續(xù)24個月，本品治療組患者平均接受21次給藥。兩項研究的主要考察指標為保持視力(即與給藥前相比，第12個月時，視力表上不可視字母數(shù)的增加量少于15個，若無特別說明，視力檢查距離均為4 m)的患者比例。結(jié)果顯示:兩項研究中，本品治療組約95%的患者能保持視力，其中，31%～37%的患者視力明顯改善(即第12個月時，視力表上可視字母數(shù)增加15個以上)，而安慰劑對照組視力明顯改善的患者比例僅分別為6%和11%。AMD-3研究中，184名濕性AMD患者被隨機分為本品0.3 mg劑量組(n=60)、0.5 mg劑量組(n=61)和安慰劑對照組(n=63)，每月1次，連續(xù)3次，隨后每3個月1次，連續(xù)3次給藥，主要考察指標為與給藥前相比，給藥12個月時患者視力變化平均值。結(jié)果顯示:本品0.5 mg劑量組患者在首次給藥時視力提高，但在隨后每3個月給藥1次的情況下，視力于給藥12個月時還原至給藥前水平，本品治療組視力保持的患者比例占90%;安慰劑對照組患者在前8個月可保持視力，隨后則視力下降。

兩項分別名為RVO-1和RVO-2的隨機、雙盲臨床研究在789名由RVO引起的黃斑水腫患者中進行，試驗為期1年?；颊弑浑S機分為本品0.3 mg劑量組(n=266)、0.5 mg劑量組(n=261)和安慰劑對照組(n=262)，結(jié)果有94%的患者完成前6個月的試驗，隨后，根據(jù)預(yù)先規(guī)定的再治療標準，這些患者繼續(xù)接受本品治療至第12個月。RVO-1研究中，各組患者均每月接受玻璃體內(nèi)注射給予本品1次，持續(xù)6個月。其中，本品0.5 mg劑量組和安慰劑對照組分別有20%和54%的患者在第3個月時接受黃斑局灶/格柵樣激光治療。RVO-2研究中，視網(wǎng)膜中央靜脈阻塞(CRVO)引起的黃斑水腫患者隨機接受本品0.3 mg、0.5 mg或安慰劑，每月1次，持續(xù)6個月。結(jié)果顯示:第6個月時，ROV-1和RVO-2研究中，本品0.5 mg劑量組分別有61%和48%的患者視力明顯改善(視力表上可視字母數(shù)增加15個以上)，而安慰劑對照組中該比例僅分別為29%和17%。

兩項為期3年、有759名DME患者參加的分別名為DME-1和DME-2的研究將DME患者隨機分為本品0.3 mg劑量組(n=250)、0.5 mg劑量組(n=252)和安慰劑對照組(n=257)，結(jié)果有77%的患者完成試驗。前24個月，各組患者均每月接受玻璃體內(nèi)注射給藥1次，隨后，安慰劑對照組患者改為每月接受本品0.5 mg，其他組繼續(xù)原給藥方案。所有患者均可于第3個月時接受黃斑局灶/格柵樣激光治療或根據(jù)需要接受全視網(wǎng)膜光凝(PRP)治療。結(jié)果24個月內(nèi)，本品0.3 mg劑量組和安慰劑對照組分別有38%和72%的患者接受了黃斑局灶/格柵樣激光治療，本品0.3 mg劑量組和安慰劑對照組分別有1%和12%的患者接受了PRP治療。結(jié)果顯示:本品0.5 mg劑量組療效并不優(yōu)于0.3 mg劑量組。DME-1和DME-2研究中，24個月時，本品0.3 mg劑量組視力明顯改善(視力表上可視字母數(shù)增加15個以上)的患者比例分別為34%和45%，明顯高于安慰劑對照組的12%和18%;視力保持(視力表上不可視字母數(shù)的增加量少于15個)的患者比例也高于安慰劑對照組(98%vs 92%，98% vs90%)。