美國克諾普（Knopp）生物制藥公司于2011年11月21日宣布其在研的肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）治療藥物Dexpram ipexole（曾用名：KNS-760704）的Ⅱ期臨床試驗取得積極結果。

ALS也被稱為運動元神經(jīng)病，其特征是進行性肌肉無力和萎縮。Dexpram ipexole是一種小分子的苯并噻唑類藥物，臨床前模型證實該藥物能改善線粒體功能并對處于壓力下的神經(jīng)元有顯著的保護作用。

該項臨床試驗結果顯示，接受高劑量Dexpram ipexole治療患者的死亡風險明顯低于安慰劑對照組和低劑量組。試驗中使用修訂的ALS功能評分量表（ALSFRS-R）評價了患者的疾病進程，盡管各劑量治療組的整體效果差異不大，但接受高劑量Dexpramipexole治療的患者與安慰劑對照組相比，前者的得分降低（即患者癥狀改善）更顯著。接受治療12周后，ALSFRS-R評分較基線平均下降的程度呈劑量依賴性。對該試驗的功能和生存率綜合評估（CAFS）顯示，接受高劑量Dexpramipexole治療患者的平均得分明顯高于低劑量組（即患者結果更有利）。

臨床試驗顯示Dexpramipexole的安全性和耐受性良好，常見的不良反應包括跌倒、肌肉無力、腰椎穿刺后綜合征和頭痛，各個劑量治療組的不良反應發(fā)生率沒有顯著差異。