2011 年8 月9 日，美國(guó)萊斯康（Lexicon）制藥公司宣布其在研藥物Telotristat Etiprate（曾用名：LX1032）在類癌綜合征患者中進(jìn)行的Ⅱ期臨床試驗(yàn)取得積極結(jié)果。

類癌綜合征是由神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（通常發(fā)源于胃腸道）引起的慢性疾病，腫瘤細(xì)胞分泌的大量5- 羥色胺引起一系列癥狀，包括嚴(yán)重腹瀉、腹部不適和皮膚潮紅，長(zhǎng)期可導(dǎo)致?tīng)I(yíng)養(yǎng)不良、心臟疾病甚至死亡。通常以5- 羥色胺的分解產(chǎn)物5 羥吲哚乙酸（5-HIAA）作為診斷類癌綜合征的生物標(biāo)記。

Telotristat Etiprate 是一種5- 羥色胺合成抑制劑，通過(guò)抑制在5- 羥色胺合成過(guò)程中起關(guān)鍵作用的色氨酸羥化酶（TPH），減少5- 羥色胺的生成，從而改善類癌綜合征患者的癥狀。臨床前研究顯示，該藥物可降低外周5- 羥色胺的水平，但不影響大腦中5- 羥色胺的水平。在Ⅰ期臨床試驗(yàn)中，該藥物能降低健康受試者的5- 羥色胺水平和尿液中的5-HIAA。

這項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的Ⅱ期臨床試驗(yàn)評(píng)估了Telotristat Etiprate 的有效性、安全性和耐受性。結(jié)果顯示，治療組的平均排便次數(shù)、癥狀緩解以及5-HIAA 水平降低都明顯優(yōu)于安慰劑對(duì)照組，兩組的不良反應(yīng)發(fā)生率相似。