我國(guó)有2000多萬(wàn)名罕見病患者，每年新增患者超20萬(wàn)人。因?yàn)楹币姴蝹€(gè)病種患病人數(shù)少、分布分散，所以治療罕見病存在診斷難度大、藥品研發(fā)成本高、患者治療費(fèi)用高等各種困難。我國(guó)一直在為保障罕見病患者的健康權(quán)而努力。國(guó)家衛(wèi)生健康委等6部門聯(lián)合制定了《第一批罕見病目錄》《第二批罕見病目錄》，我國(guó)共有207種罕見病被納入目錄。超過90種罕見病治療藥品已被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。

要在全國(guó)范圍系統(tǒng)性加快推進(jìn)罕見病的診斷和治療，相關(guān)立法工作至關(guān)重要，無論是加快罕見病藥物研發(fā)、促進(jìn)罕見病數(shù)據(jù)共享還是規(guī)范罕見病診斷治療都需要法治力量的保駕護(hù)航。