左妍

罕見病創(chuàng)新藥全球首款FcRn拮抗劑艾加莫德α注射液被納入2023年國家醫(yī)保藥品目錄，用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。艾加莫德是國內(nèi)首個也是目前唯一獲批上市的FcRn拮抗劑，此次也成為國內(nèi)目前唯一可醫(yī)保報銷的FcRn拮抗劑。

去年6月，艾加莫德獲國家藥監(jiān)局批準，9月即已在國內(nèi)正式上市，推動國內(nèi)重癥肌無力治療開始進入生物靶向新時代。復旦大學附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師趙重波教授表示：“作為一種罕見病創(chuàng)新藥，艾加莫德從上市到納入醫(yī)保僅用了不到半年時間，這充分體現(xiàn)了國家對臨床上存在巨大未滿足需求的創(chuàng)新藥給予的更大力度的支持，同時彰顯了國家對包括全身型重癥肌無力在內(nèi)的罕見病患者的關(guān)愛。此次艾加莫德納入醫(yī)保無疑是全身型重癥肌無力患者的福音，在專病醫(yī)生的正確指導下，將能減輕患者群體的治療負擔，改變過去‘望新藥興嘆’的困境，幫助更多患者早日用上新藥、好藥，進一步優(yōu)化患者的治療方案。”

近年來國家和政府高度重視罕見病患者群體，大力鼓勵創(chuàng)新，國家醫(yī)保藥品目錄的更新一直是患者尤其是罕見病和重大疾病患者獲得利好的直接路徑。首都醫(yī)科大學宣武醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師笪宇威教授表示：“近幾年來，包括全身型重癥肌無力在內(nèi)的罕見疾病診療取得了明顯進步。如今全球首款FcRn拮抗劑艾加莫德成功被納入國家醫(yī)保藥品目錄，逐步提升了罕見病用藥保障水平。相信隨著醫(yī)保政策帶來的創(chuàng)新藥物可及性提升，更多重癥肌無力患者能夠早日用上創(chuàng)新藥?！?/p>

勃林格殷格翰旗下罕見皮膚病創(chuàng)新靶向生物制劑圣利卓（佩索利單抗注射液）也被列入2023年國家醫(yī)保藥品目錄，用于治療成人泛發(fā)性膿皰型銀屑?。℅PP）發(fā)作。GPP是一種罕見的、復發(fā)性或持續(xù)發(fā)作的嚴重皮膚疾病，中國約有2萬名GPP患者。因GPP異質(zhì)性高，且疾病認知不足，患者常面臨誤診、漏診的局面，且作為一種復發(fā)性或反復發(fā)作的皮膚罕見病，GPP的常規(guī)治療手段作用機制不夠精準且無法控制復發(fā)，同時易造成較大副作用，對患者的身心和經(jīng)濟均帶來嚴重負擔。

圣利卓是國內(nèi)首個獲批用于治療成人GPP發(fā)作的藥物，是同類首個阻斷白介素-36受體 （IL-36R）激活的單克隆抗體，可抑制IL-36的信號傳導。山東第一醫(yī)科大學附屬皮膚病醫(yī)院張福仁教授表示：“圣利卓上市近一年以來，其有效性和安全性已在臨床得到多次驗證。此次圣利卓被納入醫(yī)保目錄后，將大幅提高患者對創(chuàng)新藥物的用藥可及，實現(xiàn)我們致力于提高中國GPP患者生活質(zhì)量的長期目標?！?/p>

勃林格殷格翰旗下的肺纖維化創(chuàng)新靶向藥物維加特（乙磺酸尼達尼布軟膠囊）適應癥“具有進行性表型的慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾病”（一般稱為PF-ILD，即進行性纖維化性間質(zhì)性肺疾病；或PPF，即進展性肺纖維化）被納入其中。繼IPF（特發(fā)性肺纖維化）、SSc-ILD（系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾?。﹥蓚€適應癥被納入國家醫(yī)保目錄后，維加特目前已獲批的3個適應癥全部進入國家醫(yī)保目錄，將惠及更廣泛的中國肺纖維化患者。

維加特是全球首個且唯一獲批治療PPF的原研藥品 ，顯著延緩患者用力肺活量（Forced vital capacity，F(xiàn)VC）年下降率達57%，安全性、耐受性良好，其作用機制明確，獲得FDA突破性療法認定。中日友好醫(yī)院呼吸與危重癥醫(yī)學科主任醫(yī)師代華平教授表示：進展性肺纖維化（PPF）不是一種疾病，而是眾多纖維化間質(zhì)性肺疾病的纖維化進展到一定嚴重程度的狀態(tài)，不僅嚴重影響患者的生活質(zhì)量，而且導致呼吸衰竭死亡，造成嚴重的疾病、社會經(jīng)濟負擔。此前，醫(yī)保內(nèi)缺乏針對肺纖維化的治療。尼達尼布是全球首個PPF臨床實踐指南推薦的使用藥物，這次PPF適應癥納入國家醫(yī)保目錄，對于醫(yī)生和患者都是一個好消息。

阿斯利康肺癌三代EGFR-TKI靶向藥泰瑞沙（通用名：甲磺酸奧希替尼片）術(shù)后輔助治療適應癥成功準入醫(yī)保目錄，適用于IB-ⅢA期存在表皮生長因子受體（EGFR）外顯子19缺失或外顯子21（L858R）置換突變的非小細胞肺癌（NSCLC）患者的治療，患者須既往接受過手術(shù)切除治療，并由醫(yī)生決定接受或不接受輔助化療。

奧希替尼作為全球首個三代EGFR-TKI靶向藥，自2017年進入中國，相繼獲批了局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌成人患者的二線治療及一線治療適應癥且均已納入醫(yī)保目錄，早期術(shù)后輔助治療適應癥于2021年在中國獲批，本次納入國家醫(yī)保后，奧希替尼不僅是唯一在醫(yī)保目錄內(nèi)覆蓋IB-ⅢA期早期肺癌術(shù)后輔助治療的三代EGFRTKI靶向藥，更意味著奧希替尼從早期至晚期，持續(xù)降低我國EGFR敏感突變的非小細胞肺癌患者用藥的經(jīng)濟負擔。

靶向輔助治療可特異性地作用于腫瘤細胞的某些特定位點，高度選擇性地殺死腫瘤細胞而不殺傷或僅很少損傷正常細胞，因臨床獲益明顯，是國內(nèi)外權(quán)威指南優(yōu)先推薦的治療方式。然而，并不是所有的NSCLC患者都能獲益于術(shù)后靶向輔助治療，精準診療的前提是精準檢測，如各大權(quán)威指南均推薦早中期非小細胞肺癌術(shù)后病理標本需同步進行EGFR基因突變檢測，對于EGFR突變陽性患者，術(shù)后可盡早開始輔助靶向治療，及早獲益。

由禮來制藥與信達生物聯(lián)合開發(fā)的創(chuàng)新PD-1抑制劑達伯舒（通用名：信迪利單抗注射液）在原醫(yī)?；A上，新增第七項適應癥納入2023醫(yī)保目錄，用于表皮生長因子受體酪氨酸激酶抑制劑（EGFR-TKI）治療失敗的表皮生長因子受體（EGFR）基因突變陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者的治療。

達伯舒是全球首個且唯一獲批該項適應癥的PD-1抑制劑，也成為中國唯一針對EGFR突變肺癌TKI耐藥后治療納入國家醫(yī)保目錄的PD-1抑制劑。同時，達伯舒其他適應癥成功續(xù)約，實現(xiàn)醫(yī)保覆蓋全部7項適應癥，涵蓋鱗狀及非鱗狀非小細胞肺癌、肝細胞癌、胃腺癌、食管鱗癌與經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤。

據(jù)國家癌癥中心發(fā)布的《2022全國癌癥報告》顯示，2022年我國肺癌新發(fā)患者已達82.8萬。在所有肺癌患者中，NSCLC占比約80%～85%，其中EGFR突變陽性的患者比例達40%～55%。對于這類患者而言，EGFR-TKI是長期以來的標準一線治療方案。

然而一直以來，EGFR-TKI耐藥是EGFR突變陽性晚期NSCLC治療的一大難題，臨床亟需創(chuàng)新的治療手段。去年5月，基于ORIENT-31研究結(jié)果，信迪利單抗正式獲批經(jīng)EGFR-TKI治療失敗的EGFR突變陽性非鱗狀非小細胞肺癌適應癥。新適應癥的獲批實現(xiàn)了免疫治療在EGFR 突變陽性肺癌領域全球范圍零的突破，也為出現(xiàn)EGFR-TKI耐藥的此類患者帶來了新的治療選擇及更長生存的可能。