樊智鑫 ，劉君陽 ，張立煒 ，司絮 ，何晴 ，孫強(qiáng) #，陰佳 [1.山東大學(xué)齊魯醫(yī)學(xué)院公共衛(wèi)生學(xué)院衛(wèi)生管理與政策研究中心，濟(jì)南 250012；2.國家衛(wèi)生健康委員會衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)與政策研究重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室（山東大學(xué)），濟(jì)南 250012]

醫(yī)藥技術(shù)的發(fā)展與進(jìn)步是人類維護(hù)和促進(jìn)健康的重要手段。隨著財富的積累與科技的發(fā)展，醫(yī)藥衛(wèi)生支出將超過同期收入增長水平[1—2]。從近年全球資源配置來看，全球衛(wèi)生總費(fèi)用占國內(nèi)生產(chǎn)總值（gross domestic product，GDP）的比例約為6.3%，多數(shù)發(fā)達(dá)國家均在10%以上，2021年我國為6.72%[3—4]。面對有限的衛(wèi)生資源，如何充分有效地進(jìn)行資源配置，實(shí)現(xiàn)健康效益最大化成為各國政府決策者一直以來面臨的難題[5]。

2009年，我國啟動新一輪國家醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革（以下簡稱“醫(yī)改”），由于藥物治療在我國醫(yī)療實(shí)踐中占據(jù)重要位置，因此藥物政策問題成為醫(yī)改的重點(diǎn)主題。隨著新藥和專利藥的快速發(fā)展，醫(yī)療費(fèi)用隨著藥品不斷更新而迅速上升[6]。2018年，我國成立國家醫(yī)療保障局，隨后將藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價報告作為新藥申請遴選、醫(yī)保藥品準(zhǔn)入談判的依據(jù)之一[7]。政策的調(diào)整使得醫(yī)療保健提供者、衛(wèi)生政策制定者、醫(yī)療保險機(jī)構(gòu)、藥企等多方利益者在醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品采購、國家基本藥物目錄制定、上市后藥品評價、新藥申請準(zhǔn)入、藥品定價等方面對藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的需求日益增多，我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究總體呈快速發(fā)展和上升的良好態(tài)勢。我國研究者發(fā)表關(guān)于藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的論文數(shù)量快速增長，研究隊伍與能力也在不斷壯大、提高。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價研究可為衛(wèi)生資源配置、基本藥物和國家醫(yī)保目錄調(diào)整、國家藥品價格談判提供決策依據(jù)，其研究質(zhì)量直接關(guān)系到政府決策的科學(xué)性與合理性。本研究全面收集了2018—2022年我國學(xué)者發(fā)表的中/英文藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價文章，旨在評估其研究質(zhì)量，分析研究設(shè)計的問題與不足，從而提高研究的規(guī)范性與科學(xué)性，為政府提供更高質(zhì)量的決策證據(jù)，同時促進(jìn)我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)發(fā)展。

1 資料與方法

1.1 資料來源

1.1.1 檢索策略

以“藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)”“藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價”“最小成本”“成本-效果”“成本-效益”“成本-效用”等為關(guān)鍵詞，檢索中國知網(wǎng)、萬方數(shù)據(jù)庫、維普數(shù)據(jù)庫；以“pharmacoeconomics”“pharmacoeconomic evaluation”“health economic”“minimum cost”“cost-effectiveness”“cost-benefit”“costutility”等為關(guān)鍵詞，檢索PubMed、Web of Science數(shù)據(jù)庫。檢索時限為2018年1月1日至2022年12月31日。以PubMed數(shù)據(jù)庫為例，具體檢索策略見表1。

表1 PubMed檢索策略示例

1.1.2 納入與排除標(biāo)準(zhǔn)

本研究的納入標(biāo)準(zhǔn)為：（1）研究在中國進(jìn)行，研究者為中國學(xué)者；（2）研究對象為藥品；（3）藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)原始研究；（4）語言為中/英文。

本研究的排除標(biāo)準(zhǔn)為：（1）無法獲得全文的文獻(xiàn)；（2）藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)理論研究、現(xiàn)狀綜述；（3）重復(fù)發(fā)表的研究；（4）會議論文、學(xué)位論文、會議摘要等；（5）中文文獻(xiàn)來源期刊為非核心或非國家級期刊。其中，中文核心期刊包括：北京大學(xué)圖書館“中文核心期刊”、南京大學(xué)“中文社會科學(xué)引文索引（CSSCI）來源期刊”、中國科學(xué)技術(shù)信息研究所“中國科技論文統(tǒng)計源期刊”、中國科學(xué)院文獻(xiàn)情報中心“中國科學(xué)引文數(shù)據(jù)庫（CSCD）來源期刊”。國家級期刊指由國務(wù)院及所屬各部門或國家一級專業(yè)學(xué)會主辦的期刊。核心期刊與國家級期刊的判定均取決于該期刊的官方網(wǎng)站介紹。

1.1.3 資料提取

利用Excel 2016軟件對符合納入標(biāo)準(zhǔn)的文獻(xiàn)進(jìn)行關(guān)鍵信息提取，提取信息主要包括：文獻(xiàn)發(fā)表時間、發(fā)表期刊、作者及所屬單位、研究疾病種類、研究角度、研究方法、評價模型、成本測算類型、貼現(xiàn)率、研究結(jié)果指標(biāo)、閾值定義方法、敏感性分析方法等。

1.2 質(zhì)量評價

1.2.1 質(zhì)量評價量表

衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)研究質(zhì)量評價（quality of health economics studies，QHES）量表由Chious等學(xué)者于2003年設(shè)計開發(fā)，包含研究目標(biāo)、研究角度、變量估計、亞組分析、不確定性分析、增量分析、分析方法、時間范圍及貼現(xiàn)、成本衡量、結(jié)果衡量、信度效度、模型選擇、假設(shè)和局限性、潛在偏倚、結(jié)論和資金來源共16個評價條目，每個條目的權(quán)重由120名國際衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)家的分析意見通過隨機(jī)效應(yīng)回歸模型測算得出，是目前唯一一個評價條目具有明確權(quán)重的經(jīng)濟(jì)學(xué)研究質(zhì)量評估量表[8—9]。QHES量表總分為100分，若評價分?jǐn)?shù)≤25分表示文獻(xiàn)質(zhì)量較差，25分＜評價分?jǐn)?shù)≤50分表示文獻(xiàn)質(zhì)量低，50分＜評價分?jǐn)?shù)≤75分表示文獻(xiàn)質(zhì)量中等，評價分?jǐn)?shù)＞75分表示文獻(xiàn)質(zhì)量高[8]。

1.2.2 質(zhì)量評價方法

文獻(xiàn)由2名研究者獨(dú)立檢索篩選、提取關(guān)鍵信息、進(jìn)行質(zhì)量評估。若2名研究者存在意見分歧就通過協(xié)商解決；若不能達(dá)成一致意見，則向第3位研究者詢問直至意見一致。研究者同時采用Excel 2016軟件計算納入文獻(xiàn)的質(zhì)量評分。

2 結(jié)果

按照關(guān)鍵詞檢索中/英文數(shù)據(jù)庫，初步檢索到相關(guān)文獻(xiàn)5 194篇，刪除重復(fù)文獻(xiàn)2 486篇。由2名研究者在閱讀文獻(xiàn)標(biāo)題和摘要等內(nèi)容并根據(jù)納排標(biāo)準(zhǔn)初篩后，剔除1 166篇，剩余1 542篇；在仔細(xì)閱讀文獻(xiàn)全文后剔除1 250篇，初步納入文獻(xiàn)292篇；再剔除非核心或非國家級專業(yè)期刊的文獻(xiàn)179篇，最終共納入文獻(xiàn)113篇，其中中文文獻(xiàn)85篇、英文文獻(xiàn)28篇。具體文獻(xiàn)篩選流程及結(jié)果見圖1。

圖1 文獻(xiàn)篩選流程及結(jié)果

2.1 文獻(xiàn)基本概況分析

2.1.1 發(fā)文數(shù)量分布

2018-2022年，我國學(xué)者在國內(nèi)外學(xué)術(shù)期刊上發(fā)表的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價文獻(xiàn)數(shù)量呈波動增長的趨勢；發(fā)表于國內(nèi)學(xué)術(shù)期刊的文獻(xiàn)數(shù)量遠(yuǎn)多于國外學(xué)術(shù)期刊。2022年文獻(xiàn)發(fā)表量與2021年持平，均為25篇；中文文獻(xiàn)在2020年發(fā)表量最大，英文文獻(xiàn)在2021年發(fā)表量最大。詳情見圖2。

圖2 2018-2022年我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究文獻(xiàn)發(fā)文數(shù)量分布

2.1.2 期刊分布

在113篇文獻(xiàn)中，發(fā)表于英文學(xué)術(shù)期刊JCR （journal citation reports）分區(qū)為Q1區(qū)的文獻(xiàn)有7篇，Q2區(qū)的文獻(xiàn)有3篇，Q3區(qū)的文獻(xiàn)有13篇，Q4區(qū)的文獻(xiàn)有5篇，分別占所有納入英文文獻(xiàn)的25.0%、10.7%、46.4%、17.9%。納入文獻(xiàn)涉及23種英文學(xué)術(shù)期刊和32種中文學(xué)術(shù)期刊，其中英文文獻(xiàn)刊載量最多的期刊為Clinical Therapeutics（3篇），隨后為JournalofAlternativeand ComplementaryMedicine、FrontiersinPublicHealth、BMJOpen（均為2篇）等；中文文獻(xiàn)刊載量最多的期刊為《中國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)》（18篇），隨后為《中國藥房》（12篇）、《中國新藥雜志》（6篇）、《中國現(xiàn)代應(yīng)用藥學(xué)》（5篇）、《中國醫(yī)院藥學(xué)雜志》（5篇）等。

2.1.3 作者所屬機(jī)構(gòu)分布

在所有納入的文獻(xiàn)中，研究作者所屬單位僅為醫(yī)療機(jī)構(gòu)的占比最高，達(dá)53.1%；其次是高校，占30.1%。中、英文文獻(xiàn)研究作者所屬單位分布不同，28篇英文文獻(xiàn)中來自高校的占13篇（46.4%），來自醫(yī)療機(jī)構(gòu)的占12篇（42.9%）；85篇中文文獻(xiàn)中來自醫(yī)療機(jī)構(gòu)的占48篇（56.5%），來自高校的占21篇（24.7%）。

2.1.4 疾病種類分布

所納入的文獻(xiàn)研究主要涉及腫瘤、心腦血管疾病、感染性疾病、糖尿病、消化系統(tǒng)疾病、呼吸系統(tǒng)疾病、泌尿生殖疾病7類疾病，其中腫瘤類藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究文獻(xiàn)最多，共30篇（26.5%）；其次為心腦血管疾病類，共21篇（18.6%）；呼吸系統(tǒng)疾病與泌尿生殖疾病的相關(guān)研究文獻(xiàn)最少，均為3篇（2.7%）。詳情見圖3。

圖3 2018-2022年我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價文獻(xiàn)研究的疾病種類分布

2.2 文獻(xiàn)方法學(xué)特征分析

2.2.1 研究角度

所納入文獻(xiàn)的研究角度主要包含醫(yī)療保障支付方角度、衛(wèi)生體系角度、全社會角度、醫(yī)療機(jī)構(gòu)角度、患者角度5種類型。65篇（57.5%）文獻(xiàn)明確交代了研究角度，其中采用衛(wèi)生體系角度的文獻(xiàn)最多，共有25篇（22.1%）；采用醫(yī)療保障支付方和全社會角度的文獻(xiàn)最少，均為7篇（6.2%）。有48篇（42.5%）文獻(xiàn)沒有明確說明研究角度，其中中文文獻(xiàn)45篇、英文文獻(xiàn)3篇。詳情見圖4。

圖4 2018-2022年我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價文獻(xiàn)的研究角度分布

2.2.2 分析方法

在納入的文獻(xiàn)中，成本-效果分析與成本-效用分析是研究者們采用的主要分析方法，分別有65篇（57.5%）、29篇（25.7%），中、英文文獻(xiàn)表現(xiàn)出相同的特點(diǎn)。采用最小成本分析法的文獻(xiàn)最少，僅有8篇（7.1%）。同時使用成本-效果、成本-效用2種方法分析的文獻(xiàn)共有11篇，其中中文文獻(xiàn)2篇、英文文獻(xiàn)9篇。納入文獻(xiàn)中沒有研究使用成本-效益分析法。

2.2.3 分析模型

所納入文獻(xiàn)的研究模型主要包括Markov模型、決策樹模型、分區(qū)生存模型和其他模型。其中Markov模型和決策樹模型為大多數(shù)研究者所選擇的研究模型，分別有30篇（26.5%）、20篇（17.7%）。另有55篇（48.7%）文獻(xiàn)未使用模型分析。

2.2.4 研究時限

28篇（24.8%）文獻(xiàn)未明確交代研究時限（僅可通過貼現(xiàn)率等指標(biāo)推斷），其中中文文獻(xiàn)21篇、英文文獻(xiàn)7篇。15篇（13.3%）文獻(xiàn)的研究時限小于1年；70篇（61.9%）文獻(xiàn)明確指出了研究時限大于1年，其中22篇（31.4%）文獻(xiàn)的研究時限大于10年。

2.2.5 成本類別

絕大多數(shù)文獻(xiàn)明確說明了研究的成本類別，主要包括直接醫(yī)療成本、直接成本、直接成本與間接成本3種類型，僅有4篇中文文獻(xiàn)未明確說明成本類別。其中納入直接醫(yī)療成本的文獻(xiàn)最多，中文文獻(xiàn)共40篇，英文文獻(xiàn)共23篇，合計占比55.8%。同時納入直接成本和間接成本的文獻(xiàn)最少，僅中文文獻(xiàn)5篇。

2.2.6 貼現(xiàn)率

貼現(xiàn)率的考量與研究時限有關(guān)。15篇（13.3%）文獻(xiàn)因研究時限少于1年，未考慮貼現(xiàn)。98篇（86.7%）研究時限大于1年需考慮貼現(xiàn)的文獻(xiàn)中，10篇（10.2%）采用3%貼現(xiàn)率，28篇（28.6%）采用5%貼現(xiàn)率，24篇（24.5%）采用其他數(shù)值的貼現(xiàn)率；36篇（36.7%）文獻(xiàn)未考慮研究時限對成本、效用指標(biāo)的影響，未明確說明貼現(xiàn)率，其中中文文獻(xiàn)有34篇，英文文獻(xiàn)僅有2篇。

2.2.7 結(jié)果指標(biāo)

本研究將結(jié)果指標(biāo)分為以下3種類型：效果指標(biāo)、效用指標(biāo)、效果與效用指標(biāo)，相應(yīng)文獻(xiàn)的占比分別為64.6%、25.7%、9.7%。效果指標(biāo)主要以臨床指標(biāo)為主，如有效率、復(fù)發(fā)率、治愈率、生存率等，部分研究以生命年作為結(jié)果指標(biāo)，34篇（30.1%）文獻(xiàn)同時考慮了不良反應(yīng)發(fā)生率。效用指標(biāo)均為質(zhì)量調(diào)整生命年（qualityadjusted life year，QALY），效用值主要參考國內(nèi)外文獻(xiàn)，部分研究的效用值通過歐洲五維生存質(zhì)量量表（EQ-5D）評分獲得。11篇（9.7%）文獻(xiàn)同時考慮了臨床指標(biāo)與QALY作為結(jié)果指標(biāo)，其中英文文獻(xiàn)有9篇，中文文獻(xiàn)僅有2篇。

2.2.8 閾值

88篇文獻(xiàn)計算了增量成本-效果比，進(jìn)行了增量成本分析，其中絕大多數(shù)的研究采取1～3倍人均GDP作為閾值。25篇文獻(xiàn)未對閾值的定義明確說明，其中中文文獻(xiàn)有24篇，英文文獻(xiàn)僅有1篇。

2.2.9 敏感性分析

敏感性分析方法主要包括單因素敏感性分析、其他敏感性分析（多因素敏感性分析、概率敏感性分析）、同時使用2種方法分析3種類型。113篇文獻(xiàn)中，同時采用2種敏感性分析方法的文獻(xiàn)占比最大，達(dá)46.9%（53篇）；采用單因素敏感性分析的文獻(xiàn)數(shù)量次之，占34.5%（39篇）。中文文獻(xiàn)中最常用的分析方法為單因素敏感性分析（40.0%），英文文獻(xiàn)中同時采用2種分析方法的文獻(xiàn)占比最高（78.6%）。

2.3 文獻(xiàn)質(zhì)量評價分析

本研究利用QHES量表對納入的113篇文獻(xiàn)進(jìn)行質(zhì)量評價，平均得分為65.7分。其中，評價為高質(zhì)量文獻(xiàn)的有31篇（27.4%），中等質(zhì)量文獻(xiàn)有67篇（59.3%），低質(zhì)量文獻(xiàn)有14篇（12.4%），質(zhì)量較差的文獻(xiàn)僅有1篇（0.9%）。

在16個評價條目中，條目2（研究角度）、條目8（時間范圍及貼現(xiàn)）、條目14（潛在偏倚）、條目16（資金來源）的得分占比較低，條目3（變量估計）、條目6（增量分析）、條目7（分析方法）、條目15（結(jié)論/建議）的得分占比較高。詳情見表2。

表2 QHES量表具體條目得分情況

中、英文文獻(xiàn)平均得分相差較大，中文文獻(xiàn)平均得分62.0分，英文文獻(xiàn)平均得分76.9分。在各條目中，英文文獻(xiàn)的條目8（時間范圍及貼現(xiàn)）、條目16（資金來源）等較中文文獻(xiàn)得分明顯更高。另外，英文文獻(xiàn)質(zhì)量評價得分較中文文獻(xiàn)集中趨勢更好，其最高得分與最低得分差距較小，為20.5分，而中文文獻(xiàn)這一差距為63分。

在不同的研究機(jī)構(gòu)間，“高?！钡腝HES評分最高，其質(zhì)量得分的中位數(shù)為72.0分；“醫(yī)療機(jī)構(gòu)”的評分最低，其質(zhì)量得分的中位數(shù)為60.5分；“高校與醫(yī)療機(jī)構(gòu)”與“其他機(jī)構(gòu)”的質(zhì)量得分相差較小，二者分別為68.8、69.9分。不同“醫(yī)療機(jī)構(gòu)”間藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究文獻(xiàn)的質(zhì)量差距較大，其中最高得分為85.0分，最低得分為22.0分，相差63.0分；而“其他機(jī)構(gòu)”最高得分與最低得分差距最小，為17.0分。詳情見圖5。

圖5 不同研究機(jī)構(gòu)研究文獻(xiàn)的QHES評分

2018-2022年我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究文獻(xiàn)在質(zhì)量方面總體呈波動上升趨勢，上述5年文獻(xiàn)質(zhì)量評分的中位數(shù)分別為62.0、70.5、59.3、71.0、73.0分。每年的質(zhì)量評分最大值基本持平，差距較??；但最小值差距較大，如2022年文獻(xiàn)質(zhì)量評分的最小值為50分，2019年為22分，兩者相差達(dá)28分。詳情見圖6。

圖6 不同年份我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價文獻(xiàn)的QHES得分

3 討論

2018-2022年我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價文獻(xiàn)的數(shù)量與質(zhì)量總體呈波動增長、提高的趨勢；發(fā)表期刊多集中于中文期刊，少部分發(fā)表于國外期刊；研究者以醫(yī)療機(jī)構(gòu)為主力軍，高校次之。研究質(zhì)量總體而言，英文文獻(xiàn)優(yōu)于中文，高校研究優(yōu)于醫(yī)療機(jī)構(gòu)研究。盡管我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)文獻(xiàn)的質(zhì)量逐年提升，但仍存在一定的不足，有待研究者們進(jìn)一步提高其規(guī)范性與科學(xué)性，為相關(guān)決策提供高質(zhì)量證據(jù)。

3.1 我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的不足之處

3.1.1 研究角度理解不清晰

本研究納入的113篇文獻(xiàn)中，42.5%的文獻(xiàn)未交代研究角度。韓國、印度、埃塞俄比亞等國家的研究也發(fā)現(xiàn)了類似問題[10—12]。研究角度在整個藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價中發(fā)揮著舉足輕重的作用，整個研究的設(shè)計方法、模型構(gòu)建、成本效果的測量都隨著研究角度不同而不同。然而筆者在研究中發(fā)現(xiàn)，許多學(xué)者對藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究角度的理解并不清晰、充分，對評價角度的界定缺乏正確的認(rèn)識，如有的文章將研究角度闡述為“全社會角度”，但是在成本衡量類型中只包含了直接醫(yī)療成本或直接成本，并未包含間接成本。Desai等[13]在對印度藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究質(zhì)量評價時也得出了相同的結(jié)論。清晰的研究角度有助于決策者更清楚地了解評價的結(jié)果及適用情景，對于未來的決策起著至關(guān)重要的作用。

3.1.2 成本與健康效果指標(biāo)單一

本研究發(fā)現(xiàn)，多數(shù)文獻(xiàn)中成本與健康效果的測定指標(biāo)較為單一。絕大多數(shù)的文獻(xiàn)僅測量了直接醫(yī)療成本，僅4.4%的文獻(xiàn)同時測量了直接成本與間接成本。納入文獻(xiàn)中大部分的研究只采用了單一的臨床療效/效果指標(biāo)作為其健康產(chǎn)出指標(biāo)，主要包括治愈率、有效率等，很少結(jié)合QALY等效用指標(biāo)進(jìn)行綜合測量評價。效用指標(biāo)綜合考慮了臨床與人文2個方面的影響，能更為全面地反映患者的健康狀況與主觀感受，可以為決策者提供多方位的決策依據(jù)。

3.1.3 研究時限設(shè)計不合理

在研究時限設(shè)計上，24.8%的研究并未明確交代研究時限。同時筆者還發(fā)現(xiàn)，少數(shù)研究針對慢性病開展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價，但研究時限少于1年，且并未使用評價模型進(jìn)行合理預(yù)測與外推。研究時限的設(shè)計取決于疾病種類、治療目標(biāo)和觀察結(jié)局等。通常，慢性病很難在短時間內(nèi)觀察到整個疾病的發(fā)生、發(fā)展、治療和轉(zhuǎn)歸的全過程，這就需要研究者根據(jù)短期研究獲得的成本-效果數(shù)據(jù)，通過模型法進(jìn)行外推并闡明原因及外推的合理性。如果僅將短期研究獲得的數(shù)據(jù)作為最終結(jié)果，這將為藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的結(jié)論帶來極大的不確定性。

3.1.4 貼現(xiàn)率、閾值界定不明確，敏感性分析缺失

在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中，由于干預(yù)的成本與健康產(chǎn)出通常發(fā)生在不同的時間，為使成本或健康產(chǎn)出能在同一時點(diǎn)比較，貼現(xiàn)就顯得尤為重要。與其他學(xué)者相關(guān)研究中發(fā)現(xiàn)的現(xiàn)象相似[14—15]，本研究所納入的文獻(xiàn)中，部分研究時限超過1年的研究并未考慮貼現(xiàn)率，也并未說明理由；少數(shù)研究對增量成本分析的閾值界定不清，且敏感性分析也未清楚說明。在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中，在干預(yù)方案相比于對照方案健康產(chǎn)出更好、成本也更高的情況下，需要計算不同方案之間的增量成本-效果比，并與閾值進(jìn)行比較。閾值的定義對于研究結(jié)果的判定至關(guān)重要，直接影響決策者的最終判斷。由于藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價的每個研究類型、研究階段、研究要素都可能存在不確定性，敏感性分析對于識別、分析上述不確定性，驗(yàn)證、討論研究結(jié)果的穩(wěn)健性發(fā)揮了重要作用，是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中不可或缺的部分。

3.2 應(yīng)進(jìn)一步加強(qiáng)對《中國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價指南》的學(xué)習(xí)

在國際上，澳大利亞于1992年率先制定了強(qiáng)制性的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價方法指南[16—18]。隨后，一些國家先后制定了本地化的評價指南?！吨袊幬锝?jīng)濟(jì)學(xué)評價指南》第1版于2011年出版，此后經(jīng)不斷修訂和更新，目前的指南是《中國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價指南2020》。該指南為我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究提供了清晰的研究框架和設(shè)計規(guī)范。相關(guān)研究人員應(yīng)對該指南內(nèi)容與指導(dǎo)建議進(jìn)行正確、規(guī)范的理解，科學(xué)地設(shè)計研究方案，從而為政府決策提供高質(zhì)量的證據(jù)，同時促進(jìn)我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的發(fā)展與進(jìn)步。

3.3 本研究的局限性

本研究存在一定的局限性。首先，盡管筆者已使用多個搜索引擎檢索已發(fā)表的文章，但仍有一些文章可能在無意中被排除在外，且政府工作報告或未發(fā)表的文章也未納入評價，因而本研究存在一定程度的發(fā)表偏倚。其次，在使用QHES量表評價文獻(xiàn)質(zhì)量時，盡管前期2位評分者對各條目內(nèi)容進(jìn)行了充分溝通并達(dá)成了一致的理解，對于有分歧的內(nèi)容通過第三方協(xié)商達(dá)成了一致意見以確保評分的可靠性，但其他評估者可能會對文章進(jìn)行不同的打分，導(dǎo)致最后的評價結(jié)果略有差異。最后，本研究僅使用QHES量表對藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究過程進(jìn)行質(zhì)量評價，未對其報告質(zhì)量開展評價，今后研究者可考慮聯(lián)合使用評價報告指南（如CHEERS量表）[19]和研究質(zhì)量評價工具（如QHES量表）共同評價。

4 結(jié)語

2018-2022年，中國學(xué)者所發(fā)表的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究文章在質(zhì)量方面總體呈波動上升趨勢，但仍存在一定的進(jìn)步空間。研究角度理解不清晰、成本與健康效果指標(biāo)單一、研究時限設(shè)計不合理、貼現(xiàn)率和閾值界定不明確、敏感性分析缺失等是主要問題，需進(jìn)一步加強(qiáng)規(guī)范。今后相關(guān)研究人員應(yīng)加強(qiáng)對《中國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價指南2020》的學(xué)習(xí)，了解和掌握上述關(guān)鍵問題，從源頭上保證藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的科學(xué)性和規(guī)范性。