沈君

目前針對(duì)再障的治療包括支持治療和針對(duì)發(fā)病機(jī)制的本病治療兩部分。

支持治療的目的是預(yù)防和治療血細(xì)胞減少相關(guān)的并發(fā)癥，要求去除和避免周圍環(huán)境中可能導(dǎo)致骨髓損害的因素，禁用對(duì)骨髓有抑制的藥物。預(yù)防和控制感染，日常搞好個(gè)人衛(wèi)生和環(huán)境的清潔消毒，減少感染的機(jī)會(huì)，一旦發(fā)生感染，應(yīng)在醫(yī)生指導(dǎo)下早期使用抗生素，防止感染擴(kuò)散。重型再障患者應(yīng)予保護(hù)性隔離，有條件者應(yīng)入住層流病房，避免出血，防止外傷及劇烈活動(dòng)，給予必要的心理護(hù)理同時(shí)需注意飲食衛(wèi)生，可預(yù)防性應(yīng)用抗真菌藥物?；颊呷舫霈F(xiàn)出血，可用止血藥物，出血嚴(yán)重者可輸血小板，重度貧血可予以輸紅細(xì)胞。長(zhǎng)期反復(fù)輸血超過(guò)20U和（或）血清鐵蛋白水平增高達(dá)鐵過(guò)載標(biāo)準(zhǔn)的患者，可酌情予祛鐵治療。

單純的支持治療并不能改善骨髓造血，再障更重要的是本病治療，通過(guò)造血干細(xì)胞移植、免疫抑制治療等方法補(bǔ)充和替代極度減少和受損的造血干細(xì)胞。

1.造血干細(xì)胞移植

對(duì)于年紀(jì)較輕的重型再障患者，如無(wú)活動(dòng)性感染和出血，首選造血干細(xì)胞移植。移植方法多采用與人類白細(xì)胞抗原（HLA）相匹配的親屬間同種骨髓移植、不相關(guān)供者同種骨髓移植、外周血造血干細(xì)胞移植及臍帶血移植。目前，受體間配型技術(shù)不斷改進(jìn)，使移植造血干細(xì)胞更方便，治愈率也有一定的提高。除了HLA相合同胞供者，HLA相合的無(wú)關(guān)供者造血干細(xì)胞移植目前也被視為重型再障的補(bǔ)救治療，但要求精確HLA配型，至少經(jīng)1個(gè)療程強(qiáng)化免疫治療失敗后實(shí)施。

2.免疫抑制治療

對(duì)于缺乏HLA相合同胞供者，或年齡偏大，或移植風(fēng)險(xiǎn)大，或經(jīng)濟(jì)條件有限，或其他原因?qū)е聼o(wú)法進(jìn)行移植的患者，免疫抑制治療即為一線治療方案?？沽馨图?xì)胞球蛋白/抗胸腺細(xì)胞球蛋白（ALG/ATG）聯(lián)合環(huán)孢素A（CsA）是目前重型再障的非移植治療標(biāo)準(zhǔn)方案。接受 ALG/ATG和CsA治療的患者應(yīng)密切隨訪，定期檢查以便及時(shí)評(píng)價(jià)療效和不良反應(yīng)，隨訪時(shí)間為用藥后的第1年，每3個(gè)月1次；之后每半年1次直至滿4年；再之后為第5及第10年。CsA適用于所有再障，療程較長(zhǎng)，一般要長(zhǎng)于1年，用藥過(guò)程需檢測(cè)血藥濃度，密切隨訪肝腎功能，注意消化道不良反應(yīng)等。一般目標(biāo)血藥濃度為成人100～200μg/L、兒童100～150μg/L，臨床可根據(jù)藥物濃度及療效調(diào)整CsA的應(yīng)用劑量。免疫抑制治療不受年齡限制，但老年再障患者治療前要全面評(píng)估合并癥，ALG/ATG治療老年再障患者時(shí)，出血、感染和心血管事件的發(fā)生率要高于年輕患者，因此需要注意老年患者的心功能、肝功能、血脂、糖耐量等方面問(wèn)題。鑒于CsA的腎毒性和高血壓的風(fēng)險(xiǎn)，老年再障患者使用CsA治療時(shí)，建議血藥濃度控制在100～150μg/L。

3.促造血治療

（1）雄激素：適用于所有再障，雄激素可以刺激骨髓紅系造血，減輕女性患者月經(jīng)期出血過(guò)多，是再障治療的基礎(chǔ)促造血用藥。司坦唑醇、十一酸睪酮及達(dá)那唑是目前常用的雄激素制劑，用藥期間應(yīng)定期隨訪肝功能。其與CsA配伍，治療非重型再障有一定療效。

（2）造血生長(zhǎng)因子：適用于全部再障，特別是重型再障，常用的有GM-CSF、G-CSF和紅細(xì)胞生成素（EPO）。艾曲波帕是血小板受體激動(dòng)劑，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)用于難治性重型再障的治療。據(jù)報(bào)道，重組人血小板生成素（TPO）及白細(xì)胞介素11（IL-11）也可與免疫抑制劑聯(lián)合有效治療再障。