美國(guó)FDA批準(zhǔn)Voxzogo（vosoritide）用于兒童治療軟骨發(fā)育不全
2023-01-04 17:04:51夏訓(xùn)明
廣東藥科大學(xué)學(xué)報(bào) 2022年2期
美國(guó)FDA于2021年11月19日批準(zhǔn)拜瑪林制藥公司（BioMarin）的新藥Voxzogo（vosoritide，伏索利肽，CAS登記號(hào)1480724?61?5）注射劑用于5歲及以上年齡兒童治療矮小癥，適用于軟骨發(fā)育不全但伴隨有開(kāi)放性骨骺板（生長(zhǎng)板）的兒童。軟骨發(fā)育不全是兒童矮小癥最常見(jiàn)的一種，但如果軟骨發(fā)育不全的兒童同時(shí)伴隨有開(kāi)放性骨垢板，則說(shuō)明患者經(jīng)過(guò)適當(dāng)干預(yù)仍然有機(jī)會(huì)長(zhǎng)高。
矮小癥是一種遺傳性疾病，患者身材嚴(yán)重矮小且生長(zhǎng)不成比例。矮小癥患者成年后身高平均只有4 英尺左右。矮小癥患者體內(nèi)發(fā)生基因突變，導(dǎo)致一個(gè)名為成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體3（fibroblast growth factor receptor 3，F(xiàn)GFR3）的生長(zhǎng)調(diào)節(jié)基因過(guò)度活躍，從而抑制骨骼正常生長(zhǎng)發(fā)育。Voxzogo（vosoritide）的作用機(jī)制是附著于鈉尿肽B受體（natriuretic peptide receptor?B），從而抑制FGFR3的活性，刺激骨骼生長(zhǎng)。
Voxzogo（vosoritide）常見(jiàn)的副作用包括注射部位反應(yīng)、嘔吐、血壓降低。
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