——孫 輝 金春林 劉 昕 王昊德 符雨嫣 王海銀

醫(yī)用耗材是指經(jīng)藥品監(jiān)督管理部門批準(zhǔn)的消耗性醫(yī)療器械，包括一次性及可重復(fù)使用醫(yī)用耗材[1]。其中，高值醫(yī)用耗材存在價(jià)格虛高、過度使用等問題，已成為增加人民群眾就醫(yī)負(fù)擔(dān)的主要因素之一[2-3]。因此，科學(xué)遴選、合理使用高值醫(yī)用耗材，對于降低群眾就醫(yī)負(fù)擔(dān)具有重要意義。

價(jià)值醫(yī)療倡導(dǎo)以患者為中心，追求高性價(jià)比的醫(yī)療服務(wù)，旨在提高醫(yī)療服務(wù)效率和產(chǎn)出[4]。價(jià)值評估框架通過建立一套科學(xué)、規(guī)范、透明的價(jià)值評估體系，旨在向衛(wèi)生服務(wù)的生產(chǎn)方、提供方、使用方、支付方等利益相關(guān)群體提供證據(jù)信息，以支持決策[5]。本研究通過梳理文獻(xiàn)，總結(jié)英國、澳大利亞、韓國等國家高值醫(yī)用耗材多維價(jià)值評估框架情況，在此基礎(chǔ)上，探索構(gòu)建高值醫(yī)用耗材價(jià)值評估框架，以期為科學(xué)決策提供參考。

1 典型國家情況

以“medical consumables”“value framework”“value evaluation”為自由詞在PubMed數(shù)據(jù)庫中進(jìn)行系統(tǒng)檢索，共得到245篇相關(guān)文獻(xiàn)。整理后，將發(fā)文量前三的英國、澳大利亞、韓國作為典型國家，對其高值醫(yī)用耗材多維價(jià)值評估框架進(jìn)行分析。

1.1 英國

英國醫(yī)用耗材價(jià)值由英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所(National Institute for Health and Care Excellence, NICE)獨(dú)立評估。NICE對醫(yī)用耗材的評估分布在三個項(xiàng)目組，包括：(1)醫(yī)療技術(shù)評估項(xiàng)目。主要評估高值醫(yī)用耗材、對衛(wèi)生總費(fèi)用影響較大的耗材和醫(yī)療器械；(2)技術(shù)評估項(xiàng)目。主要評估創(chuàng)新藥品和昂貴的創(chuàng)新耗材等；(3)診斷評估項(xiàng)目。主要評估醫(yī)療診斷創(chuàng)新技術(shù)，包括與其配合使用的耗材[6-8]。

價(jià)值評估方面，NICE重點(diǎn)通過耗材的安全性(不良反應(yīng)的改善)、有效性(治療效果的提升)、經(jīng)濟(jì)性(技術(shù)是否具有成本效益)以及社會適應(yīng)性(倫理、法律、政治影響)等維度來全面反映[9]。

1.2 澳大利亞

澳大利亞主要通過建立假體目錄來制定醫(yī)用耗材的準(zhǔn)入和支付標(biāo)準(zhǔn)[10]。假體目錄將假體分為標(biāo)準(zhǔn)假體(如心臟起搏器、心臟支架、髖關(guān)節(jié)等)、人體組織(心臟瓣膜、角膜、骨骼等)和其他(如胰島素輸液泵、心臟環(huán)路記錄儀和心臟家庭/遠(yuǎn)程監(jiān)控系統(tǒng)等)。在假體目錄中，醫(yī)用耗材根據(jù)其臨床特點(diǎn)分組，醫(yī)用耗材的補(bǔ)償價(jià)格通過衛(wèi)生技術(shù)評估以及價(jià)格談判來制定[11]。

假體價(jià)值評估主要考慮臨床因素和非臨床因素。其中：臨床因素包括臨床療效、產(chǎn)品特點(diǎn)、相關(guān)臨床結(jié)局；非臨床因素包括耗材使用情況、產(chǎn)品成本費(fèi)用、經(jīng)濟(jì)價(jià)值等。

1.3 韓國

韓國高值醫(yī)用耗材準(zhǔn)入與評估涉及3個機(jī)構(gòu)，分別是韓國衛(wèi)生技術(shù)評估中心(national Health Technology Assessment, nHTA)，韓國健康保險(xiǎn)審核和評估局(Health Insurance Review and Assessment Service，HIRA)，醫(yī)療器械專家評估委員會(Medical Device Expert Evaluation Committee，MDEEC)。其中，nHTA只對新醫(yī)用耗材的安全性和療效進(jìn)行評估，將評估結(jié)果作為耗材準(zhǔn)入的條件之一。HIRA對支付價(jià)格和覆蓋范圍進(jìn)行審查，評估報(bào)銷條件，估算預(yù)算影響，與已收錄耗材進(jìn)行成本-效果比較。MDEEC對醫(yī)保準(zhǔn)入和支付提出建議，并考慮其經(jīng)濟(jì)性和可行性(如可替代性及成本效果)[12]。

韓國依據(jù)高值醫(yī)用耗材的材料成分、形狀、大小3種物理特征進(jìn)行功能分類，結(jié)合價(jià)值評估標(biāo)準(zhǔn)(Value Appraisal Standard，VAS)開展多維價(jià)值評估。價(jià)值評估標(biāo)準(zhǔn)有兩類：一是VAS 1標(biāo)準(zhǔn)，主要用于評估功能相似的一般高值醫(yī)用耗材，側(cè)重于臨床價(jià)值評估，評估類別包括治療進(jìn)程、功能、患者和其他；二是VAS 2標(biāo)準(zhǔn)，主要用于評估創(chuàng)新高值醫(yī)用耗材，評估類別分為臨床效果分析、成本-效益分析和生存質(zhì)量分析，適用于重大創(chuàng)新產(chǎn)品[13-14]。

2 面臨的挑戰(zhàn)

從國際經(jīng)驗(yàn)來看，目前高值醫(yī)用耗材多維價(jià)值評估面臨以下挑戰(zhàn)。首先，醫(yī)用耗材價(jià)值評估框架中缺少對患者需求的考量，主要體現(xiàn)在：(1)缺少患者需求評估；(2)患者支付意愿影響價(jià)值評估結(jié)果，但目前對于患者支付意愿研究較少。其次，高值醫(yī)用耗材的證據(jù)開發(fā)有待完善，證據(jù)標(biāo)準(zhǔn)尚未制定。

臨床價(jià)值評估方面，目前高值醫(yī)用耗材臨床證據(jù)生成不足、更新不及時。一方面，由于醫(yī)用耗材外形的差異，臨床隨機(jī)對照試驗(yàn)難以進(jìn)行雙盲設(shè)計(jì)，導(dǎo)致耗材臨床證據(jù)生成不足；同時，由于高值醫(yī)用耗材技術(shù)專業(yè)性較強(qiáng)，難以建立統(tǒng)一的技術(shù)評估標(biāo)準(zhǔn)，故缺乏質(zhì)量和療效的評價(jià)體系。另一方面，由于醫(yī)用耗材的治療效果很大程度上取決于醫(yī)生的技能和“學(xué)習(xí)曲線”，而“學(xué)習(xí)曲線”與耗材使用效果之間的關(guān)聯(lián)證據(jù)較難測量[15]。由于耗材研發(fā)屬于“漸進(jìn)式”創(chuàng)新，會不斷迭代出具有“微差異”的新型號和新產(chǎn)品，但目前耗材臨床價(jià)值評估的證據(jù)更新不及時。此外，缺乏醫(yī)用耗材操作便利性、準(zhǔn)確性和臨床體驗(yàn)評價(jià)，以及患者使用醫(yī)用耗材后健康結(jié)果和滿意度的評價(jià)。

經(jīng)濟(jì)價(jià)值評估方面，一是高值醫(yī)用耗材經(jīng)濟(jì)學(xué)衛(wèi)生技術(shù)評估證據(jù)開發(fā)較少，醫(yī)用耗材準(zhǔn)入與支付的經(jīng)濟(jì)學(xué)循證證據(jù)支撐不足；二是高值醫(yī)用耗材價(jià)格水平較高；三是高值醫(yī)用耗材價(jià)格管理效果不明顯。

3 高值醫(yī)用耗材價(jià)值評估框架構(gòu)建

結(jié)合當(dāng)前高值醫(yī)用耗材價(jià)值評估現(xiàn)狀與面臨的挑戰(zhàn)，基于全面性、可定義、可測量的原則，構(gòu)建高值醫(yī)用耗材價(jià)值評估框架。

3.1 構(gòu)建方法

通過復(fù)習(xí)文獻(xiàn)，初步擬定高值醫(yī)用耗材價(jià)值評估框架，包括創(chuàng)新性評估、技術(shù)特性評估、臨床獲益評估、經(jīng)濟(jì)性評估4大維度。采用專家咨詢法，邀請從事醫(yī)院耗材管理、高校與科研機(jī)構(gòu)醫(yī)療器械與耗材研究的專家共15名對初步擬定的框架進(jìn)行篩選。專家年齡均≥30歲，>50歲占53.3%；學(xué)歷均為碩士及以上；正高職稱占60.0%，工作年限>10 a占86.7%。共進(jìn)行了兩輪咨詢，專家權(quán)威系數(shù) (Cr)均為0.87>0.7，表明專家權(quán)威性高。兩輪專家咨詢Kendall’sW值分別為0.41和0.45(P<0.05)，評價(jià)結(jié)果一致性較高。兩輪專家咨詢的所有指標(biāo)變異系數(shù)均<0.25。

表1 高值醫(yī)用耗材價(jià)值評估框架

第一輪咨詢發(fā)放問卷15份，回收15份，有12位專家提出了修改意見。將“創(chuàng)新性評估”并入“臨床獲益評估”，以安全性、耐受性體現(xiàn)。同時，增加“需求評估”，考察醫(yī)生、醫(yī)保等多方未滿足的需求；增加“社會影響評估”， 考察醫(yī)用耗材對公共健康、醫(yī)院組織的影響。第二輪咨詢發(fā)放問卷15份,回收15 份，有4位專家提出了修改意見。將“臨床獲益評估”維度中的“學(xué)習(xí)曲線時長”單列入“學(xué)習(xí)曲線評估”維度。最終形成含6個維度的高值醫(yī)用耗材價(jià)值評估框架，見表1。

3.2 框架維度分析

3.2.1 需求評估 醫(yī)用耗材需求評估主要涉及患者、醫(yī)生、醫(yī)保三方。首先，患者需求是價(jià)值評估的出發(fā)點(diǎn)，影響患者需求的因素包括消費(fèi)者偏好、購買力、互補(bǔ)商品與替代商品的價(jià)格以及健康狀況、社會人口學(xué)等因素。其次，由于高值醫(yī)用耗材服務(wù)的特殊性，醫(yī)生與患者之間存在委托代理關(guān)系，因此，醫(yī)生處方行為直接影響高值醫(yī)用耗材需求。第三，醫(yī)保方作為第三方支付實(shí)體，技術(shù)醫(yī)療保障的充分性以及醫(yī)保醫(yī)用耗材的費(fèi)用分擔(dān)、總額控制和使用管制也會影響耗材需求。

3.2.2 技術(shù)特性評估 技術(shù)特性評估是價(jià)值評估的基礎(chǔ)環(huán)節(jié)，全面反映了技術(shù)的基礎(chǔ)信息。技術(shù)特性評估需要體現(xiàn)技術(shù)構(gòu)造、功能穩(wěn)定性、適應(yīng)證、技術(shù)性能優(yōu)勢、政策管理方式等環(huán)節(jié)信息。

3.2.3 臨床獲益評估 首先是臨床療效及效果。評估耗材使用后患者健康狀態(tài)的改變、健康恢復(fù)程度和功能狀態(tài)改善、健康結(jié)果的可持續(xù)性等。工具型耗材側(cè)重評估短期臨床結(jié)局，治療型耗材側(cè)重評估中長期臨床結(jié)局；短期臨床結(jié)局關(guān)注住院期間患者臨床指標(biāo)改善，中長期臨床結(jié)局關(guān)注患者遠(yuǎn)期預(yù)后、疾病復(fù)發(fā)或其他低概率事件等指標(biāo)。同時，考慮到耗材使用效果受背景因素影響較大，需要增加療效影響因素評價(jià)，包括聯(lián)合治療分析與異質(zhì)性分析。其次是患者安全性和耐受性。相對于替代方案，該技術(shù)對患者安全的影響，包括降低/提高并發(fā)癥發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)，減少/增加侵入性等。最后是患者生活質(zhì)量。該技術(shù)使用后是否改善了患者體驗(yàn)、身體、心理(情緒)和社會功能。

3.2.4 學(xué)習(xí)曲線評估 醫(yī)療技術(shù)的治療效果很大程度上取決于醫(yī)生的技能和“學(xué)習(xí)曲線”。一方面，“學(xué)習(xí)曲線”會干擾價(jià)值評估的結(jié)果；另一方面，“學(xué)習(xí)曲線”也限制了評估結(jié)果的外推性。因此，在評估過程中需要量化學(xué)習(xí)曲線的影響。

3.2.5 經(jīng)濟(jì)性評估 首先是成本分析，主要考慮技術(shù)使用能否節(jié)約醫(yī)療成本，是否可以降低醫(yī)療總費(fèi)用，患者對醫(yī)療技術(shù)的經(jīng)濟(jì)可負(fù)擔(dān)程度等。其次是成本效果評估，即相對于替代方案，技術(shù)是否具有經(jīng)濟(jì)價(jià)值。

3.2.6 社會影響評估 首先是對人群健康的影響，即技術(shù)干預(yù)的作用(如是否增加預(yù)期壽命)，是否可以幫助其重新融入社會，如何減少不必要的公共開支，是否可以提高人群生產(chǎn)力。其次是對醫(yī)院組織的影響，即技術(shù)是否需要基建配置，是否需要其他部門配合等。

4 討論

本研究系統(tǒng)總結(jié)了3個典型國家醫(yī)用耗材價(jià)值評估框架。分析發(fā)現(xiàn)，各國在對醫(yī)用耗材開展價(jià)值評估時，首先對耗材進(jìn)行了分類，不同類型的耗材評估與準(zhǔn)入的方式各不相同。比如，英國對不同特征醫(yī)用耗材的評估流程各異，對于有明顯成本效果的技術(shù)還可通過快速評估流程進(jìn)行評估。澳大利亞醫(yī)用耗材綜合價(jià)值評估重點(diǎn)關(guān)注產(chǎn)品的療效、臨床結(jié)局、經(jīng)濟(jì)價(jià)值等因素。韓國依據(jù)高值醫(yī)用耗材的材料成分、形狀、大小3種物理特征進(jìn)行功能分類后再進(jìn)行評估。目前，我國高值醫(yī)用耗材價(jià)值評估框架研究開展較少。醫(yī)用耗材的價(jià)值評估集中在政府部門組織的公開招標(biāo)采購以及醫(yī)療機(jī)構(gòu)入院遴選環(huán)節(jié)[16]。針對醫(yī)用耗材的綜合價(jià)值評估尚未出臺指導(dǎo)性文件。2020年6月，國家醫(yī)保局發(fā)布了《基本醫(yī)療保險(xiǎn)醫(yī)用耗材支付管理暫行辦法(征求意見稿)》，納入目錄的耗材需綜合考慮醫(yī)用耗材的功能作用、臨床價(jià)值、費(fèi)用水平、醫(yī)?；鸷蛥⒈Ｈ说某惺苣芰Φ纫蛩亍８咧滇t(yī)用耗材作為特殊醫(yī)用材料，會對醫(yī)?；鹪斐蓻_擊，亟需構(gòu)建成熟的醫(yī)用耗材價(jià)值評估框架，合理遴選，從而提升醫(yī)?；鹗褂眯剩瑴p輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

本研究基于國際經(jīng)驗(yàn)，同時分析高值醫(yī)用耗材價(jià)值評估特征，對評估目標(biāo)進(jìn)行分解，初步確定了價(jià)值評估框架維度。通過專家咨詢確定價(jià)值評估框架具體指標(biāo)，以期為高值醫(yī)用耗材的評估和準(zhǔn)入提供參考。針對價(jià)值評估框架的指標(biāo)與應(yīng)用，提出以下幾點(diǎn)思考：

一是價(jià)值評估框架應(yīng)納入患者價(jià)值評估。盡管價(jià)值評估框架的最終用戶是衛(wèi)生服務(wù)提供方和支付方。但患者是醫(yī)療保健服務(wù)的接受者，不考慮患者感受可能會高估或低估治療價(jià)值。同時，減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)、保障患者健康水平是醫(yī)改的初心。盡管目前倡導(dǎo)患者價(jià)值，但少有對患者進(jìn)行全面、有效評價(jià)的價(jià)值評估框架。因此，價(jià)值評估框架應(yīng)包含更多患者價(jià)值成分，以充分反映患者的具體需求或偏好。

二是價(jià)值評估應(yīng)注重動態(tài)證據(jù)的開發(fā)?，F(xiàn)有價(jià)值評估反映了某一特定時期的成本和效益。但就許多干預(yù)措施而言，證據(jù)仍在不斷積累，技術(shù)也在不斷演變。因此，干預(yù)措施的價(jià)值可能會隨著時間的推移而改變。如果不考慮證據(jù)的變化，可能會導(dǎo)致價(jià)值過時或誤導(dǎo)?？紤]到醫(yī)用耗材產(chǎn)品更新較快，價(jià)值評估需要加強(qiáng)動態(tài)證據(jù)的開發(fā)。

三是價(jià)值評估應(yīng)與預(yù)算影響分析分開。相對于凈成本，價(jià)值可定義為衛(wèi)生保健服務(wù)所提供的凈效益。相比而言，預(yù)算影響是人口層面的衡量指標(biāo)，反映了醫(yī)保支付方的支付范圍和能力，但預(yù)算影響分析不表明該支出的價(jià)值高低。

四是價(jià)值評估需構(gòu)建醫(yī)用耗材健康效果評價(jià)體系。醫(yī)用耗材通常只用于患者的某個診療環(huán)節(jié)，無法反映產(chǎn)品對患者最終健康結(jié)局的影響，這為技術(shù)效果評價(jià)帶來了挑戰(zhàn)。因此，建議探索構(gòu)建醫(yī)用耗材的健康結(jié)果評價(jià)體系，完善評估準(zhǔn)則與方法，一方面為價(jià)值評估框架提供方法學(xué)支撐，另一方面也可以全面展示技術(shù)效果，輔助決策。

5 局限與展望

本研究在系統(tǒng)梳理典型國家價(jià)值評估框架基礎(chǔ)上，建立了高值醫(yī)用耗材價(jià)值評估框架。目前，國內(nèi)尚未形成成熟的高值醫(yī)用耗材價(jià)值評估體系，因此，本研究可為高值醫(yī)用耗材領(lǐng)域的價(jià)值評估提供參考，同時也可以為高值醫(yī)用耗材醫(yī)保準(zhǔn)入以及醫(yī)院遴選提供借鑒。

但本研究也存在一定局限：首先，典型國家納入較少，未來可對更多國家的經(jīng)驗(yàn)進(jìn)行系統(tǒng)總結(jié)。其次，本研究建立的高值醫(yī)用耗材評估框架6個維度，基本上涵蓋耗材評估的主要關(guān)注點(diǎn)，但未來仍有待進(jìn)一步探索更多評估維度。第三，未對所構(gòu)建的價(jià)值評估框架指標(biāo)進(jìn)行權(quán)重研究，下一步將對此深入探討，并嘗試應(yīng)用。