——王海銀 孫 輝 王昊德 符雨嫣 謝春艷 許明飛 金春林

自2020年以來，新冠肺炎大流行給全球衛(wèi)生系統(tǒng)帶來了巨大挑戰(zhàn)。截至2021年8月底，全球累計有2.35億人感染，479萬人死亡[1]。一些國家和地區(qū)的衛(wèi)生服務供給發(fā)生短缺，衛(wèi)生健康不公平性加大[2]。同時，各國還面臨著老齡化、慢性病等諸多公共衛(wèi)生問題的挑戰(zhàn)。如何在有限的衛(wèi)生資源下提供有效、高質(zhì)量的健康服務，是當前需要思考的重要課題。

價值醫(yī)療是眾多國家認可和選擇的方向，并將衛(wèi)生技術(shù)評估(Health Technology Assessment, HTA)作為其發(fā)展的重要支持工具。目前，關(guān)于我國衛(wèi)生技術(shù)評估發(fā)展的研究較多[3-4]，但與價值重塑理念結(jié)合的研究較少。因此，本研究分析了價值重塑下的衛(wèi)生技術(shù)評估發(fā)展情況，以期為我國價值醫(yī)療的發(fā)展提供依據(jù)。

1 價值醫(yī)療的背景

1.1 國際價值醫(yī)療服務供給情況

世界衛(wèi)生組織呼吁全球各國關(guān)注基于價值的醫(yī)療服務供給，重新定義價值，并設(shè)計相應的服務體系[5-6]。自20世紀以來，國外學者從不同角度定義了衛(wèi)生體系價值。其中：哈佛大學經(jīng)濟學家Michael Poter教授從成本及醫(yī)療質(zhì)量的相對關(guān)系角度提出，單位成本下最大健康產(chǎn)出是價值醫(yī)療的核心要義，并建立系統(tǒng)化的6要素價值醫(yī)療模型，包括一體化醫(yī)療服務結(jié)構(gòu)轉(zhuǎn)變、成本及健康結(jié)果測量、價值支付模型設(shè)計、整合服務提供、擴大服務覆蓋范圍以及基于信息系統(tǒng)的支撐體系等[7]。Gray教授則從凈效益最大化的角度定義價值醫(yī)療，包括分配價值、技術(shù)價值及患者價值3個維度[8]。在上述理論的推動下，多個國家將之應用到政策設(shè)計中，并將HTA作為主要的測量工具。

國際上，美國和英國等較早實施價值醫(yī)療。美國于20世紀提出并實踐了一系列的價值醫(yī)療模型[9]，如20世紀初期的責任醫(yī)療組織(Accountable Care Organizations，ACO),強調(diào)風險分擔在購買醫(yī)療服務中的應用；60年代以患者為中心的醫(yī)療之家(Patient-Centered Medical Home, PCMH),倡導整合型團隊下的慢性病管理模式；70年代提出健康維護組織(Health Maintenance Organizations，HMO),探索預付及協(xié)商購買的價值實踐。2010年以后，美國形成了多種基于健康結(jié)果的支付模型。英國則逐步從績效支付轉(zhuǎn)向價值醫(yī)療[8]，績效支付通過建立質(zhì)量及結(jié)果框架(the Quality and Outcomes Framework，QOF)來激勵初級保健質(zhì)量，以最佳實踐費率(Best Practice Tariffs ，BPTs)來激勵二級護理服務提供。近年來，英國開始關(guān)注患者結(jié)局報告測量(Patient Reported Outcome Measures，PROMs)、價值定價等實踐，以提升患者服務價值。

1.2 我國醫(yī)療服務供給情況

長期以來，我國醫(yī)療服務呈現(xiàn)分散化及碎片化發(fā)展態(tài)勢，距離價值醫(yī)療還有一定差距，新時期亟待價值重塑。近年來，我國政策層面開始倡導價值醫(yī)療，各地也逐步試點。例如，在頂層規(guī)劃方面，《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》提出，要從全人群和全生命周期角度出發(fā)，提供公平、可及、系統(tǒng)、連續(xù)的健康服務。在公立醫(yī)院服務供給端，《關(guān)于推動公立醫(yī)院高質(zhì)量發(fā)展的意見》中提出，由粗放管理轉(zhuǎn)向精細化管理，以提供優(yōu)質(zhì)高效的醫(yī)療衛(wèi)生服務。在醫(yī)保支付方面，《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》中提出，建立實用高效的醫(yī)保支付機制，保障群眾獲得優(yōu)質(zhì)高效的醫(yī)藥服務。另外，部分地區(qū)也將之納入政策設(shè)計中[10]，如浙江及上海在醫(yī)療服務項目支付中納入績效指標，探索形成以結(jié)果為導向的醫(yī)保支付模式。

價值測量是價值醫(yī)療重塑的關(guān)鍵要素，既包括成本投入又包括健康產(chǎn)出。從全球范圍來看，HTA是識別高性價比衛(wèi)生技術(shù)的重要工具，也是價值測量的通用路徑。2015年一項全球衛(wèi)生技術(shù)評估調(diào)查報告[11]顯示，約五分之四的調(diào)查成員國實施了HTA，在中高收入國家(如歐洲及美洲等地區(qū)國家)HTA應用較廣泛。從應用領(lǐng)域來看，主要包括醫(yī)保支付、衛(wèi)生技術(shù)定價、臨床指南、規(guī)劃及預算、醫(yī)療質(zhì)量指標等，其中高收入國家主要將之應用到高價值技術(shù)準入及臨床指南制定中。

2 價值重塑下我國衛(wèi)生技術(shù)評估的發(fā)展與挑戰(zhàn)

2018年以來，在醫(yī)療服務價值重塑的新形勢下，我國HTA發(fā)展進入新階段，逐步成為健康價值重塑轉(zhuǎn)型的重要支撐點之一?；谑澜缧l(wèi)生組織提出的循證決策框架，從組織治理、機構(gòu)發(fā)展及功能3個方面分析HTA發(fā)展及面臨的挑戰(zhàn)(圖1)。

圖1 價值重塑下我國衛(wèi)生技術(shù)評估發(fā)展實踐矩陣

在組織治理方面，我國逐步將HTA納入國家法律及政策文件中。例如，2020年3月中共中央 國務院發(fā)布的《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》明確提出，將臨床價值高、經(jīng)濟性評價優(yōu)良的藥品、診療項目、醫(yī)用耗材納入醫(yī)保支付范圍。于2020年6月1日正式實施的《中華人民共和國基本醫(yī)療衛(wèi)生與健康促進法》中也明確提出，對醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)的服務質(zhì)量、醫(yī)療技術(shù)、藥品和醫(yī)用設(shè)備等使用情況進行評估，內(nèi)容包括安全、規(guī)范、有效、經(jīng)濟及倫理等方面。這在頂層設(shè)計上明確了將HTA作為衛(wèi)生技術(shù)管理的重要抓手。

在機構(gòu)發(fā)展方面，我國衛(wèi)生技術(shù)評估機構(gòu)及網(wǎng)絡逐步成熟[12]。國家層面，2018年國家衛(wèi)生健康委員會成立國家藥物和衛(wèi)生技術(shù)綜合評估中心，以推動藥物和衛(wèi)生技術(shù)評估項目實施及我國衛(wèi)生技術(shù)評估工作規(guī)范發(fā)展。2019年在國家醫(yī)保研究院中設(shè)立衛(wèi)生技術(shù)評估研究室，承擔國家醫(yī)保準入創(chuàng)新藥品等談判工作。機構(gòu)網(wǎng)絡層面，逐步形成了HTA人才網(wǎng)絡及區(qū)域性的國際藥物經(jīng)濟學與結(jié)果研究協(xié)會(ISPOR)網(wǎng)絡組織，以支撐HTA項目實施。

在功能方面，我國HTA的運作逐步機制化。如在創(chuàng)新藥品領(lǐng)域，HTA將創(chuàng)新藥品遴選、價格談判及退出方面均作為必要的證據(jù)環(huán)節(jié)嵌入其中，2021年確定了安全、有效、經(jīng)濟、創(chuàng)新及公平5個價值維度，在藥品談判中要求企業(yè)提交經(jīng)濟學評價、預算分析等HTA證據(jù)資料[13]。同時，我國在HTA的關(guān)鍵技術(shù)方面也有所推進，如更新了中國藥物經(jīng)濟學指南[14-15]，開發(fā)了中國閾值及效用積分體系[16-18]，建立了中國藥品臨床綜合評價管理指南[19]，HTA的研究內(nèi)容及深度均逐步提升[20-21]。

盡管我國HTA取得了一定成績，但從以上3個方面來看，仍面臨著諸多挑戰(zhàn)：一是組織治理方面，將HTA作為制度的必要環(huán)節(jié)仍不常見，僅上海、北京及廣東等部分發(fā)達地區(qū)將之納入。另外，由于各省HTA資源分布不均，各地循證能力差異較大。二是機構(gòu)發(fā)展方面，我國尚缺乏HTA的專項籌資以及明確的財政購買機制；社會籌資目前發(fā)揮了重要的支撐作用，但會對評估的客觀性、公正性形成利益相關(guān)挑戰(zhàn)。三是功能方面，HTA流程仍需完善，如在范圍遴選、動態(tài)評估及外部評審、申訴溝通等環(huán)節(jié)仍需優(yōu)化；HTA方法學指南亟需加快發(fā)展，如高通量基因測序、醫(yī)用耗材[22]及遠程醫(yī)療等指南開發(fā)[23-25]，間接比較技術(shù)、增量成本效果比閾值調(diào)整以及多技術(shù)評估方法區(qū)分等。

3 展望與建議

基于國際經(jīng)驗，HTA的可持續(xù)發(fā)展需要科學及適宜的運作機制，需要穩(wěn)定的籌資保障及購買服務機制，需要科學規(guī)范的方法指南及人才建設(shè)機制，也需要數(shù)據(jù)庫支撐等[25]。未來我國HTA發(fā)展建議如下：

一是建立科學的HTA運作機制，使HTA在功能層面作用最大化。在創(chuàng)新藥品談判遴選方面，探索將證據(jù)材料的充分性作為前置條件，證據(jù)材料符合評審要求后再進行綜合評分。在創(chuàng)新藥品參照藥的選擇方面，探索動態(tài)申報商議機制，以確保藥品臨床試驗與醫(yī)保準入的有序銜接。另外，可逐步探索創(chuàng)新藥品動態(tài)評估及談判機制，并進一步明確創(chuàng)新藥品申報評估流程，包括各環(huán)節(jié)的時間周期等。

二是加強HTA籌資及服務購買機制建設(shè)。為開展常態(tài)化HTA，建議進行財政專項投入預算，購買HTA評估服務。針對不同HTA評估需求，建立分類購買服務機制，如針對多適應證或多技術(shù)評估項目，可以委托第三方專業(yè)HTA機構(gòu)進行獨立評估。在籌資方面，國家醫(yī)保局可嘗試收取企業(yè)申報評估費，以形成多方籌資機制。

三是制定HTA方法指南，加強人才培訓。針對HTA涉及的多個維度，開發(fā)全方位方法指南，如：相對效果及安全性評估指南，成本-效果、成本-效用、成本-效益、最小成本及預算影響分析評價指南，真實世界數(shù)據(jù)評價指南等。在此基礎(chǔ)上，加強HTA人才培訓，以提升評估的科學性、規(guī)范性。

四是加強HTA相關(guān)數(shù)據(jù)庫建設(shè)，強化物質(zhì)基礎(chǔ)。針對各類技術(shù)特點，開發(fā)關(guān)鍵評估指標，如腫瘤藥主要關(guān)注中位生存期、無進展生存期，糖尿病藥主要關(guān)注糖化血紅蛋白等。在現(xiàn)有信息系統(tǒng)中探索嵌入以上指標，在臨床診療過程中實時采集關(guān)鍵數(shù)據(jù)。在此基礎(chǔ)上，積極探索數(shù)據(jù)共享機制，促進多中心數(shù)據(jù)融合。另外，基于患者結(jié)局的報告系統(tǒng)也是重要的開發(fā)方向。