健康事業(yè)是人類社會(huì)發(fā)展的原點(diǎn)核心，也是民眾美好生活的基石，實(shí)現(xiàn)醫(yī)療技術(shù)研發(fā)突破與合理調(diào)配醫(yī)療資源同為關(guān)乎民生福祉的重要課題，精準(zhǔn)醫(yī)療技術(shù)的不斷推進(jìn)以及新興醫(yī)療成果可及性的不斷延展正符合健康中國(guó)的發(fā)展趨勢(shì)。成都優(yōu)賽諾生物科技有限公司（簡(jiǎn)稱：“優(yōu)賽諾生物”）一方面在醫(yī)療領(lǐng)域的科技創(chuàng)新賽道上孜孜探尋，一邊將關(guān)注點(diǎn)聚焦于醫(yī)療產(chǎn)品與服務(wù)的普惠性上。在優(yōu)賽諾生物公共事務(wù)總監(jiān)姚喆看來(lái)，“擁有尖端醫(yī)學(xué)技術(shù)并不斷迭代演進(jìn)是優(yōu)賽諾生物的發(fā)展路徑，而如何讓兼具安全性、有效性的CAR-T產(chǎn)品為更多群體用得上、用得起，正是優(yōu)賽諾生物為之不懈努力的愿景?！?/p>

“殺敵一千，自損八百”成為過(guò)去

生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新步履不停，許多基于科學(xué)進(jìn)步的美好景象漸次實(shí)現(xiàn)，比如讓人望而生畏的惡性腫瘤就有望被攻克。作為治療惡性腫瘤和其他人類疾病的新策略，細(xì)胞與基因治療（Cell Gene Therapy，CGT）備受關(guān)注，被視為全球生物技術(shù)中最具競(jìng)爭(zhēng)力的新興領(lǐng)域之一。

據(jù)姚喆介紹，目前全球范圍內(nèi)免疫細(xì)胞治療、干細(xì)胞治療、基因治療的相關(guān)進(jìn)展可謂日新月異，其中又以免疫細(xì)胞治療中的CAR-T療法因具備較強(qiáng)成藥性成為主流研發(fā)方向，“簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)，CAR-T療法可以讓患者告別‘殺敵一千，自損八百’的傳統(tǒng)化療方式，實(shí)現(xiàn)更快速精準(zhǔn)的清除癌細(xì)胞，因此關(guān)注熱度較高?！?/p>

2030年全球市場(chǎng)規(guī)模可達(dá)218億美元的預(yù)測(cè)足證各界對(duì)于CAR-T療法的較高期望，5款已全球上市的CAR-T產(chǎn)品中，國(guó)內(nèi)推出的兩款CAR-T產(chǎn)品，復(fù)星凱特的FKC876（阿基侖賽注射液）和藥明巨諾的JWCAR029（瑞基奧侖賽注射液），均可用于治療復(fù)發(fā)難治性大B細(xì)胞淋巴瘤。姚喆表示，目前，國(guó)內(nèi)的CAR-T上市或在研產(chǎn)品主要為自體型CAR-T產(chǎn)品，自體型CAR-T藥物有著價(jià)格高昂、等待周期較長(zhǎng)等特點(diǎn)，產(chǎn)業(yè)化瓶頸凸顯，醫(yī)療可及性有限。因此，如何提高患者的可及性是CAR-T療法亟待解決的問(wèn)題，而通用型CAR-T技術(shù)的逐步成熟或?qū)⒊蔀樽罴训募?xì)分發(fā)展方向，“優(yōu)賽諾生物的著力點(diǎn)正在于通用型CAR-T技術(shù)的研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化之上?！?/p>

細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域的潛在獨(dú)角獸

對(duì)于生物醫(yī)藥領(lǐng)域的企業(yè)而言，開發(fā)新藥是一條艱難而漫長(zhǎng)的道路，所涉及的整體環(huán)境、政策支持與相關(guān)資源整合都尤為關(guān)鍵。我國(guó)重視免疫細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，中央、省、市均發(fā)文鼓勵(lì)免疫細(xì)胞治療領(lǐng)域的技術(shù)研發(fā)，具體到成都，“依托良好的政策和產(chǎn)業(yè)環(huán)境氛圍，成都能夠持續(xù)充分發(fā)揮全鏈條創(chuàng)新優(yōu)勢(shì)，聚焦惡性腫瘤、疑難罕見(jiàn)病等領(lǐng)域臨床診療急需，加快研制細(xì)胞治療創(chuàng)新藥，提升生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)能級(jí)?！边@也是優(yōu)賽諾生物2020年12月選擇成都，于天府國(guó)際生物城創(chuàng)立發(fā)展的原因。

作為成都唯一一家致力于異體通用型CAR-T細(xì)胞治療藥物的研發(fā)、生產(chǎn)和運(yùn)營(yíng)的創(chuàng)新性醫(yī)藥企業(yè)，優(yōu)賽諾生物同時(shí)也是國(guó)家科技型中小企業(yè)、成都高新區(qū)高層次四派人才企業(yè)和高新區(qū)潛在獨(dú)角獸企業(yè)，承載著在CAR-T技術(shù)的細(xì)分賽道上實(shí)現(xiàn)突破的厚望。

而依托企業(yè)自主研發(fā)的技術(shù)平臺(tái)所推出的首款產(chǎn)品UC101則是優(yōu)賽諾生物提交的首張答卷。據(jù)姚喆介紹，UC101是現(xiàn)階段全球首個(gè)基于臍血來(lái)源T細(xì)胞開發(fā)的通用型CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，實(shí)現(xiàn)了該領(lǐng)域技術(shù)顛覆性的創(chuàng)新，“安全性、有效性、醫(yī)療可及性是優(yōu)賽諾生物首款產(chǎn)品的核心競(jìng)爭(zhēng)力?！?/p>

在安全性上，UC101實(shí)現(xiàn)了不依賴CD52單抗的條件下CAR-T細(xì)胞的體內(nèi)持續(xù)擴(kuò)增，這是CAR-T技術(shù)上顛覆性的創(chuàng)新；既往的通用型CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品在臨床試驗(yàn)中，往往需先輸注CD52單抗將患者自身T細(xì)胞進(jìn)行清除才能實(shí)現(xiàn)一定程度的體內(nèi)擴(kuò)增，這意味患者將長(zhǎng)期暴露于免疫抑制狀態(tài)，極易發(fā)生嚴(yán)重的感染，UC101在安全性上顯著優(yōu)于其他通用型CAR-T產(chǎn)品。在有效性上，基于高達(dá)90%及以上的TSCM及TCM含量，產(chǎn)品已在末線白血病患者的IIT臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)了卓越的臨床療效。在醫(yī)療可及性上，相較于自體型CAR-T產(chǎn)品百萬(wàn)元級(jí)的單價(jià)，UC101的預(yù)估價(jià)格將遠(yuǎn)低于自體型CAR-T產(chǎn)品，擁有更廣闊的醫(yī)療可及性和市場(chǎng)接受度；一旦納入國(guó)家醫(yī)保，將持續(xù)提升醫(yī)?；鹗褂眯剩尭嗷颊叩玫骄戎?。

建設(shè)區(qū)域細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)鏈創(chuàng)新高地

傾聽(tīng)患者聲音、關(guān)切患者需要，滿足患者需求，優(yōu)賽諾生物的每一步發(fā)展都圍繞“患者需求至上”這一價(jià)值觀展開，并充分尊重市場(chǎng)發(fā)展規(guī)律?；赨C101良好的市場(chǎng)前景和巨大的患者需求驅(qū)動(dòng)力，優(yōu)賽諾生物已獲得多家一線生物醫(yī)藥投資機(jī)構(gòu)近3億元投資。姚喆透露，“公司正積極推進(jìn)產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)化和產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程，運(yùn)營(yíng)總部（在建）建設(shè)面積約12600平方米。一期擬布局4條生產(chǎn)線，預(yù)計(jì)投產(chǎn)后首個(gè)產(chǎn)品全年產(chǎn)值不低于5億元?！?/p>

“在‘十四五’期間，公司將在該項(xiàng)目的基礎(chǔ)上，持續(xù)開拓創(chuàng)新，搭建‘產(chǎn)學(xué)研醫(yī)用’運(yùn)營(yíng)模式，積極參與完善行業(yè)技術(shù)規(guī)范。加快產(chǎn)業(yè)化步伐，在自身壯大的同時(shí)，引導(dǎo)及培育一批免疫細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)上游企業(yè)和人才團(tuán)隊(duì)，積極建設(shè)‘自主研發(fā)產(chǎn)業(yè)（供應(yīng)）鏈’體系，協(xié)同突破‘卡脖子’核心技術(shù)難點(diǎn)，以期在未來(lái)充分發(fā)揮鏈主效應(yīng)，建設(shè)區(qū)域‘細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)鏈’創(chuàng)新高地?！?/p>

在成都這片有益創(chuàng)新藥產(chǎn)品技研的土壤上成長(zhǎng)起來(lái)，優(yōu)賽諾生物深知，以行業(yè)技術(shù)創(chuàng)領(lǐng)者之姿引航發(fā)展尚且不夠，還需集納整個(gè)區(qū)域之力，“免疫細(xì)胞治療領(lǐng)域目前處于百家爭(zhēng)鳴階段，要實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)突破，打造區(qū)域龍頭，需要在多個(gè)方面著力強(qiáng)化。”

打造生物醫(yī)療領(lǐng)域人才高地；加大人才引進(jìn)工作力度，滿足高端人才更加個(gè)性化的落戶需求。實(shí)現(xiàn)研發(fā)服務(wù)平臺(tái)聚集效應(yīng)；細(xì)胞治療技術(shù)的研發(fā)離不開優(yōu)質(zhì)的CRO或CDMO機(jī)構(gòu)，這些機(jī)構(gòu)多集中于長(zhǎng)三角、珠三角地區(qū)，成都可建立以細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展各要素為導(dǎo)向的招商策略，搭建產(chǎn)業(yè)集群。強(qiáng)化臨床平臺(tái)及轉(zhuǎn)化平臺(tái)建設(shè)；細(xì)胞治療產(chǎn)品在工藝探索階段需要做探索性臨床試驗(yàn)，西部地區(qū)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)仍偏向于保守，需要主管部門鼓勵(lì)或指導(dǎo)有相應(yīng)資質(zhì)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)先行先試，建設(shè)細(xì)胞治療產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)平臺(tái)（基地）。強(qiáng)化政企溝通交流，中美雙報(bào)是細(xì)胞治療產(chǎn)品常見(jiàn)的注冊(cè)策略，除常規(guī)藥品注冊(cè)申報(bào)外，需要和國(guó)家衛(wèi)健委、國(guó)家科技部遺傳辦、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局以及屬地海關(guān)等部門在前期保持積極的溝通工作，望形成聯(lián)席溝通機(jī)制，加快推進(jìn)產(chǎn)品上市和產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。

展望未來(lái)發(fā)展，在姚喆看來(lái)，“目前優(yōu)賽諾生物的相關(guān)研究與轉(zhuǎn)化，在全球范圍內(nèi)未有同類企業(yè)進(jìn)行，市場(chǎng)先機(jī)尚在。受益主管部門指導(dǎo)與政策引導(dǎo)，公司將開辟CGT治療領(lǐng)域的新局面，引領(lǐng)一批領(lǐng)域內(nèi)企業(yè)和人才協(xié)同創(chuàng)新，助力成都建設(shè)區(qū)域細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)鏈創(chuàng)新高地。”