羅燕

王琳

瓷娃娃、漸凍人、粘寶寶……近年來，越來越多的罕見病進入大眾視野，很多人為罕見病患者伸出了援助之手。

但是，難以治愈、終身服藥等問題還是讓不少罕見病患者生活困難，而藥價高昂、一藥難求，更是加深了一些罕見病患者的困境。

如何完善醫(yī)療保障制度，讓罕見病患者用得起藥？如何促進中國罕見病藥物研發(fā)，推動醫(yī)藥領域科技創(chuàng)新？這些問題對罕見病的診治與保障至關重要。

就相關問題，《民生周刊》記者專訪了全國罕見病學術團體主委聯(lián)席會議秘書長、北京醫(yī)學會罕見病分會副主任委員王琳。

民生周刊：近期，《中國罕見病定義研究報告2021》發(fā)布，對罕見病進行了重新界定，將“新生兒發(fā)病率小于1/萬、患病率小于1/萬、患病人數小于14萬的疾病”列入罕見病。為什么要重新定義？

王琳：2010年中華醫(yī)學會醫(yī)學遺傳學分會制定中國第一個罕見病的定義，即患病率小于1/50萬或新生兒發(fā)病率小于1/萬為罕見病。

但是，患病率小于1/50萬的界定標準過于嚴格，造成很多罕見病被排除在外。按照這個定義，有些具有代表性的罕見病，比如瓷娃娃、白化病等都不能劃分為中國的罕見病。

為了解決這個問題，2018年國家衛(wèi)健委、科技部等五部委聯(lián)合公布《第一批罕見病目錄》，收錄了121種罕見病。這個目錄的制定經過一年多的研究，3年來對中國罕見病診療體系建設發(fā)揮了很大作用。

但是，不得不看到，因為沒有罕見病定義，即沒有明確的界定標準，有一部分疾病其實不適合進入目錄，比如冠狀動脈擴張、脊柱側彎等，發(fā)病率較高，也不屬于遺傳性疾病。

“建議國家鼓勵各省份根據自己的經濟實力及地方罕見病疾病特點，探索當地罕見病多層次醫(yī)療保障體系的建設和多方支付機制的建立?！?/blockquote>

現在社會各界強烈呼吁出臺第二批、第三批乃至更多的罕見病目錄。如果沒有統(tǒng)一的界定標準，延續(xù)各方商量制定罕見病目錄的辦法，就可能出現更多的不符合國際慣例和中國罕見病流行病學特點的疾病納入目錄。因此，2010年的中國罕見病定義需要修訂。

民生周刊：今后，新的罕見病定義能發(fā)揮怎樣的作用？我們應該如何理解并且用好它？

王琳：罕見病定義的出臺不是為了診斷某個病，而是想把一部分真正的罕見病劃分出來，以推動國家政策的制定，包括醫(yī)保政策、科研政策、藥物研發(fā)政策等。

隨著經濟社會發(fā)展及人類的進化，疾病會不斷發(fā)生變化，罕見病的定義也應該動態(tài)調整。新修訂定義，新生兒發(fā)病率小于1/萬、患病率小于1/萬、患病人數小于14萬，與其他國家相比還是比較嚴格的，也考慮到盡可能不給醫(yī)療保障政策的制定帶來過大壓力。

如果繼續(xù)制定第二批、第三批乃至更多的罕見病目錄，需要參考這個標準。今后的孤兒藥政策的制定，也應該參考這個定義，減少無序的競爭和不必要的矛盾。

新修訂的中國罕見病定義由學術組織提出來以后，給相關政府部門提供參考，在制定目錄或相關政策時，既有界定標準，又可以避免不必要的矛盾。

民生周刊：目前，罕見病患者在診治及用藥保障方面存在哪些困難？

王琳：今年5月，由北京醫(yī)學會罕見病分會和全國罕見病學術團體主委聯(lián)席會議共同牽頭，由我執(zhí)筆的中國《第一批罕見病目錄》罕見病診療費用調研報告，分析了《第一批罕見病目錄》的121種罕見病。其中，102種疾病具有國際、國內專家共識和診療指南，發(fā)現治療罕見病的190多種藥物大部分已經進入國家醫(yī)保藥品目錄。

沒有納入目錄的，主要有幾種情況，第一種是藥品比較貴;第二種是藥品說明書沒有適應癥;第三種是這種藥進入目錄了，但只能治療普通病，不能治療罕見病。

對于第二種、第三種情況，通過對醫(yī)政、藥政、醫(yī)保管理進行調整就可以改變，如參考國際慣例制定超藥品說明書目錄等辦法。

罕見病用藥保障機制里最硬核的問題，是超值孤兒藥的支付問題。罕見病的用藥保障比重特大疾病更難，因為它的藥品更貴，并且需要終身服藥。隨著孩子長大，用藥劑量也會越來越大，藥品費用會有所增加，會給醫(yī)保帶來很大壓力。

目前，有些罕見病病例統(tǒng)計數據還不清晰，給醫(yī)保支付的預算帶來很多困難。而且，很多罕見病發(fā)病情況有一定的地域特征，南方跟沿海和西北就不一樣。尤其是稀有病種的特殊性，給醫(yī)保支出預算帶來不可知性和不確定性。

此外，對于高值孤兒藥，即便醫(yī)保報銷，也不能兜底。從理論上講，我們的醫(yī)保是三重保障制度，即基本醫(yī)保基金、大病補充和醫(yī)療救助，平均每年費用是30萬元左右。但是，高值孤兒藥每年費用可達100萬元以上，所以，這個問題還是很難解決。

從另一個角度說，如果罕見病的超值孤兒藥的支付問題能解決，就可以帶動解決重特大疾病的支付問題。

民生周刊：根據您的研究，罕見病的醫(yī)療保障難題應該如何解決？

王琳：我們不能完全寄希望于醫(yī)保報銷，畢竟醫(yī)保基金是有限的，應該建立多層次醫(yī)療保障體系，探索多方支付機制。

2020年2月，國務院頒布了《關于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》，提出要促進多層次醫(yī)療保障體系發(fā)展，強化基本醫(yī)療保險、大病保險與醫(yī)療救助三重保障功能，促進各類醫(yī)療保障互補銜接。

我希望建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機制?！?”是指將第一批罕見病目錄的相關藥物，逐步納入醫(yī)療保障，進入國家基本醫(yī)保用藥目錄?！?”是指建立罕見病專項救助項目、整合社會慈善救助資源、引進商業(yè)保險及罕見病患者個人支付。

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