熊志翔

不少人都聽說過臨床試驗，有些患者甚至收到過參加臨床試驗的邀請，但對于臨床試驗到底是怎么回事，大多數(shù)人都說不清楚，甚至有人以為臨床試驗就是去當“小白鼠”。其實，對于患者來說，參加臨床試驗往往意味著有機會提前數(shù)年接受最新的治療方法，很多患者也因此獲益。

那么，什么是臨床試驗呢？

未上市的新治療手段雖然在動物身上已經(jīng)進行試驗（即臨床前研究）確認了其有效性和安全性，但鑒于人和動物的差異，還需在人體做進一步的試驗（即臨床試驗），以確認其安全性和有效性，從而找到預防、診斷和治療疾病的最佳方案。臨床試驗是所有新藥上市銷售前必須經(jīng)過的正規(guī)科學流程，是在《中華人民共和國藥品管理法》《藥品注冊管理辦法》《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》等國家法律法規(guī)的要求下開展的，只有當證實新藥對患者確實安全有效后，才能夠獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準上市。以下對新藥臨床試驗的各種疑問進行解答，希望能幫助大家更好的理解什么是臨床試驗。

一、新藥臨床試驗就是當“小白鼠”？

這是所有患者最大的疑問。對此，可以很負責地回答，參加臨床試驗絕不是當“小白鼠”！首先，所有的新藥在進入臨床試驗前，早已經(jīng)過動物實驗。其次，一個臨床試驗的設(shè)計，首要考慮的就是必須符合倫理要求。也就是說，開展某一試驗必須以不損害患者的利益為前提，否則這個試驗就不能被倫理委員會通過而開展。再次，臨床試驗中所采取的治療方案通常是當前最先進的治療方法，能做臨床試驗的醫(yī)院、科室一般都綜合實力較強，實施臨床試驗的過程也有國家各級藥品監(jiān)督管理部門的嚴格監(jiān)管。最后，整個臨床試驗期間，患者會獲得比普通患者更多的關(guān)注，不光有主治醫(yī)師的醫(yī)療服務，還會得到更多專業(yè)人員（如藥師、研究協(xié)調(diào)員）的關(guān)懷與全程服務。

綜上所述，受試者絕對不是什么“小白鼠”，在正規(guī)的試驗機構(gòu)，采取正確的方式參與臨床試驗，不僅可能治療患者疾病、延長生命，同時也是為醫(yī)療健康事業(yè)發(fā)展做貢獻。

二、為啥有的試驗寫的Ⅰ期，有的又是Ⅱ、Ⅲ期呢？

新藥臨床試驗按研究階段分為Ⅰ～Ⅳ期，期別越往后，代表新藥所處的臨床研發(fā)階段越成熟、離上市越近，甚至Ⅳ期試驗已屬于上市后的研究了。

以抗腫瘤的藥物為例，Ⅰ期臨床試驗主要納入對常規(guī)治療不再有效的晚期癌癥患者，觀察新藥在人體中的代謝情況和能夠耐受的最大劑量等；Ⅱ期臨床試驗一般在可能出現(xiàn)療效的患者中試用，初步評價藥物對這群預期有效患者的治療作用與安全性，并且為后期臨床試驗確定最佳用藥方案，此階段的研究設(shè)計可以根據(jù)具體的研究目的采用多種形式，包括隨機盲法對照臨床試驗；Ⅲ期臨床試驗則會放寬患者入選標準，目的是進一步驗證新藥的療效、不良反應和適應癥，最終為注冊申請成為上市藥品提供充分的依據(jù)；Ⅳ期臨床試驗則是考察新藥上市后在更廣泛的患者中應用的療效和不良反應等。

三、任何人都可以參加臨床試驗嗎？

并非所有同類疾病的患者都可以參加新藥臨床試驗。根據(jù)臨床試驗的分期，受試者必須符合相應條件，如癥狀、疾病分型分期、身體條件等，然后經(jīng)過醫(yī)生全面的檢查和評估，全部符合才能有機會參加。曾經(jīng)有患者接到參加臨床試驗的邀請后猶豫不決，后來病情發(fā)生變化，想再參加臨床試驗時已經(jīng)不符合試驗的要求，從而喪失了治療的機會，這是十分可惜的。

四、什么是試驗組、對照組？參加哪個好點？

如果臨床試驗設(shè)計為隨機對照研究，參與的患者可能會被分為兩個組，一個是試驗組，接受新藥的治療；另外一個是對照組，接受現(xiàn)有的標準治療。這個分組是隨機的，有些還采用了雙盲設(shè)計，即醫(yī)生和患者都不知道被分到了哪一組。這樣是為了保證每個受試者都有同等的機會接受新藥或者標準治療，同時在評價療效時沒有偏倚。

但請患者放心，不管分在哪個組，設(shè)計方案都是經(jīng)過專家們根據(jù)已有證據(jù)充分論證的，還有由醫(yī)學專業(yè)人員、法律專家及非醫(yī)務人員組成的獨立倫理委員會進行把關(guān)，在新藥試驗階段不存在哪個更好的說法。

此外，有些臨床試驗還為受試者提供了不同程度的診斷治療費用減免或發(fā)放補貼，例如藥物免費、檢查免費、隨訪的交通補貼、營養(yǎng)補貼，以及試驗結(jié)束后的藥物贈送等。