辛雨 肖潔

“抗癌神藥”“癌癥治愈率可達75%”“人類攻克癌癥不遠了”……2018年12月，一條“振奮人心”的消息被傳閱轉(zhuǎn)發(fā)。一種名叫Vitrakvi的抗癌新藥，由此進入公眾視野。

Vitrakvi，又名Larotrectinib，是由Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研發(fā)的精準抗癌藥，2018年11月26日獲美國食品藥品監(jiān)督管理局批準上市，這也是第一個與腫瘤類型無關(guān)的“廣譜”抗癌藥。

這種抗癌新藥，在美國可以說是一種針對罕見病例的“孤兒藥”

據(jù)了解，Vitrakvi是口服TRK抑制藥物，對腫瘤無法切除或已經(jīng)轉(zhuǎn)移的晚期實體瘤患者有治療效果，適用于肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、胃腸癌、結(jié)腸癌等。

TRK是調(diào)節(jié)細胞通信和腫瘤生長的重要信號通路，NTRK是編碼TRK的基因。復旦大學附屬腫瘤醫(yī)院腫瘤內(nèi)科教授吳向華告訴《中國科學報》，Vitrakvi作為一種靶向藥，治療攜帶NTRK基因融合的腫瘤。很多腫瘤中攜帶NTRK基因融合突變，因此，Vitrakvi可以跨多種腫瘤類型使用，也就是它具有“廣譜”特性。

數(shù)據(jù)顯示，美國每年約有2000～3000人罹患與NTRK有關(guān)的癌癥。“據(jù)國外研究，NTRK基因融合突變在大多數(shù)實體腫瘤類型中發(fā)生的幾率可能不到1%。目前，尚未有確切數(shù)據(jù)顯示該基因融合突變在中國腫瘤患者中的發(fā)生情況。”吳向華表示。

國內(nèi)某知名藥企高管接受《中國科學報》采訪時也表示，Vitrakvi的確是“廣譜”抗癌藥，但它只適用于極少數(shù)具備某種基因?qū)用嫣禺愋缘陌┌Y患者。由此可見，Vitrakvi適用病人的群體非常小，在美國，Vitrakvi可以說是一種針對罕見病例的“孤兒藥”。

“有效率”不等于“治愈率”，使用該藥前需做基因檢測

2018年2月，《新英格蘭醫(yī)學雜志》發(fā)表的一項關(guān)于Vitrakvi的安全性和有效性臨床研究結(jié)果顯示，對于年齡為4個月至76歲的患者，針對17種不同癌癥治療的總體有效率為75%。在2018年10月份舉行的歐洲腫瘤醫(yī)學協(xié)會會議上，一項關(guān)于Vitrakvi治療涵蓋24種獨特腫瘤類型的TRK融合癌癥成人及兒童患者的臨床數(shù)據(jù)顯示，該藥物總緩解率為80%，部分緩解率為62%，完全緩解率為18%。

對此，復旦大學附屬腫瘤醫(yī)院腫瘤內(nèi)科主任胡夕春表示：“這里的‘有效率不等于‘治愈率?！?/p>

“75%的總體有效率是指，使用Vitrakvi后，腫瘤靶病灶單徑測量的總和縮小超過30%的病人占所有治療病人的比例，并不代表治愈該腫瘤的比例?！眳窍蛉A解釋，“值得一提的是，從報告數(shù)據(jù)來看，Vitrakvi可以使18%的腫瘤患者體內(nèi)的腫瘤全部消失。也就是說，Vitrakvi可以使其中一部分人長期生存，這是相較于其他抗癌藥物比較突出的地方?！?/p>

據(jù)前述藥企高管介紹，使用該抗癌新藥前，腫瘤患者需要做基因檢測，檢查是否攜帶NTRK基因融合突變，以確定該藥物是否適用于自身疾病。如果確定適用，才能達到較好的治療效果。

“由于該藥物目前只在美國獲批，中國病人想用只能去美國找醫(yī)生看病、開處方。如果中國計劃引進Vitrakvi，需要在國內(nèi)做一系列臨床試驗，樂觀估計在5年以上。”該藥企高管說，由于該藥物只適用于極少數(shù)癌癥病人，且價格非常昂貴，因此中國引進Vitrakvi的可能性不大。此外，Vitrakvi是剛獲批的新藥，其專利到期日還很遙遠，所以目前基本不可能在國內(nèi)仿制。由于它只適用于極少數(shù)病人，原研發(fā)廠家應(yīng)該也沒有動機在國內(nèi)授權(quán)仿制生產(chǎn)。

不過，胡夕春說，現(xiàn)在我國批準新藥的速度已大大加快。對于臨床確實急需的藥物或“孤兒藥”，國外公司可以憑國外的臨床試驗結(jié)果，向國家市場監(jiān)督管理總局藥品審評中心申請免臨床試驗。“Vitrakvi是一個好藥，但其長期的有效性和安全性，還需要進一步的隨訪證實?！?/p>

（摘自《中國科學報》）