美國(guó)FDA于2019年10月8日宣布撥款總額超過(guò)410萬(wàn)美元用于在未來(lái)4年資助2個(gè)罕見(jiàn)病機(jī)理研究(疾病自然史)項(xiàng)目。罕見(jiàn)病機(jī)理研究主要是研究罕見(jiàn)病在發(fā)病階段、癥狀出現(xiàn)前階段、臨床階段、不予治療的最后結(jié)果等各個(gè)時(shí)期的病程進(jìn)展情況，可為未來(lái)治療此類疾病及進(jìn)行藥物臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)打下堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。

219財(cái)政年度FDA總共收到31項(xiàng)罕見(jiàn)病機(jī)理研究資助申請(qǐng)，但最后通過(guò)評(píng)審獲得資助的只有以下2項(xiàng)：

(1)甲狀腺髓樣癌前瞻性研究(Prospective study in medullary thyroid carcinoma)，研究機(jī)構(gòu)：德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心，項(xiàng)目負(fù)責(zé)人：Elizabeth Grubbs，資助金額：約170萬(wàn)美元，資助時(shí)間：4年；

(2)Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥相關(guān)心臟病前瞻性研究(Prospective study in cardiac disease in Duchenne muscular dystrophy)，研究機(jī)構(gòu)：范德比爾特大學(xué)醫(yī)學(xué)中心，項(xiàng)目負(fù)責(zé)人：Jonathan Soslow，資助金額：240萬(wàn)美元，資助時(shí)間：4年。