美國FDA于2019年11月20日宣布批準(zhǔn)Alnylam制藥公司(Alnylam Pharmaceuticals)新藥Givlaari(givosiran，CAS登記號(hào)1639325-43-1)用于成人治療急性肝性血卟啉病(acute hepatic porphyria)。這是FDA批準(zhǔn)首個(gè)用于治療此疾病的特效藥物。

肝性血卟啉病是一種遺傳病，患者體內(nèi)在生產(chǎn)血紅素時(shí)產(chǎn)生的卟啉分子(具有毒性)會(huì)出現(xiàn)堆積，引發(fā)卟啉病急性發(fā)作，患者發(fā)病時(shí)會(huì)出現(xiàn)劇痛、癱瘓、呼吸衰竭、驚厥及精神變化等癥狀。肝性血卟啉病發(fā)作具有突然性，會(huì)導(dǎo)致永久性的神經(jīng)損傷甚至死亡。此前已有的治療藥物只能部分緩解肝性血卟啉病發(fā)作引起的劇痛，而此次批準(zhǔn)的Givlaari(givosiran)則可以有效減少肝性血卟啉病發(fā)作的次數(shù)。

Givlaari(givosiran)的有效性經(jīng)一項(xiàng)臨床對(duì)照試驗(yàn)得到驗(yàn)證，該項(xiàng)試驗(yàn)共有94名急性肝性血卟啉病患者參加，受試者被隨機(jī)分成兩組，一組接受Givlaari治療(試驗(yàn)組)，另一組則只給予安慰劑(對(duì)照組)，以觀察不同組別受試者因卟啉病發(fā)作需住院治療、急診就診或在家靜脈輸注血紅素的情況。試驗(yàn)結(jié)果顯示，試驗(yàn)組患者卟啉病發(fā)作的次數(shù)比對(duì)照組減少了70%。

Givlaari(givosiran)常見的不良反應(yīng)主要是惡心和注射部位反應(yīng)。建議醫(yī)生對(duì)用藥患者可能出現(xiàn)的過敏反應(yīng)及腎功能變化予以留意。此外，患者在開始用藥前及用藥期間應(yīng)定期做肝功能檢查。

FDA在審批Givlaari(givosiran)時(shí)采用了優(yōu)先審評(píng)審批程序(Priority Review designation)并授予其突破性療法認(rèn)證(Breakthrough Therapy designation)和孤兒藥地位(Orphan Drug designation)。