近日，F(xiàn)DA授予武田&Tigenix首創(chuàng)抗炎藥Cx601用于治療既往接受至少一種常規(guī)或生物療法緩解不足的克羅恩?。–D）患者復(fù)雜性肛周瘺（CPF）的孤兒藥地位（ODD）。

在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。開發(fā)罕見病藥物的制藥公司將獲得相關(guān)激勵措施，包括各種臨床開發(fā)激勵措施，如：臨床試驗費用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設(shè)計中FDA的協(xié)助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。

CD是一種慢性胃腸道炎癥性疾病，CPF是該病可能發(fā)生的一種并發(fā)癥，可導(dǎo)致肛周腫痛、流膿、感染以及大便失禁，嚴重影響患者生活質(zhì)量。目前，CD患者CPF的臨床治療選擇十分有限。

FDA授予Cx601孤兒藥地位是基于Ⅲ期臨床研究ADMIRE-CD Ⅱ的積極數(shù)據(jù)。該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估Cx601治療CD患者CPF時相對于安慰劑的療效和安全性。研究中，患者接受Cx601或安慰劑的同時，接受標準護理（SOC）。數(shù)據(jù)顯示，在治療的第52周，與安慰劑相比，單劑量Cx601治療組有顯著更高比例的患者實現(xiàn)臨床&放射學(xué)緩解（56.3% vs 38.6%，P=0.010）和臨床緩解（59.2% vs 41.6%，P=0.013）。

此外，在治療第24周實現(xiàn)臨床&放射學(xué)緩解的患者中，與安慰劑組相比，Cx601治療組由更高比例的患者在治療第52周病情無復(fù)發(fā)（75.0% vs 55.9%）。安全性方面，治療相關(guān)不良事件發(fā)生率和類型以及因不良事件導(dǎo)致的治療中斷在兩個組相似。

（本刊訊）