何瑞雪，蘇 晞，金 宇，劉海平，簡(jiǎn)美好，陳文芳，余 豐

(1.廣東省佛山市婦幼保健院質(zhì)量管理科 528000;2.中山大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院,廣州 510080)

佛山市新生兒CH篩查的成本效益和成本效用研究

何瑞雪1，蘇 晞1，金 宇2，劉海平1，簡(jiǎn)美好1，陳文芳1，余 豐1

(1.廣東省佛山市婦幼保健院質(zhì)量管理科 528000;2.中山大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院,廣州 510080)

目的 研究佛山市新生兒先天性甲狀腺功能減低癥篩查的成本效益、成本效用方面的經(jīng)濟(jì)學(xué)數(shù)據(jù)，對(duì)篩查工作的效果做出評(píng)價(jià)。方法 通過篩查中心，文獻(xiàn)、官方資源，問卷調(diào)查3種途徑搜集經(jīng)濟(jì)學(xué)相關(guān)資料，并利用統(tǒng)計(jì)學(xué)工具、Tree Age Pro衛(wèi)生決策分析軟件對(duì)篩查工作進(jìn)行成本效益和成本效用的評(píng)估。結(jié)果 2000年6月至2007年12月共投入成本1 794.61萬元，獲得效益11 769.99萬元，凈效益9 975.52萬元，成本效益比為1.00∶6.56。篩查每投入3 216元可避免一個(gè)傷殘調(diào)整壽命年。結(jié)論 篩查項(xiàng)目具有良好的經(jīng)濟(jì)學(xué)適用性，值得更多的資金投入，以進(jìn)一步推廣和普及。

先天性功能減低癥;成本效益;成本效用;敏感性分析

先天性甲狀腺功能減低癥(congenital hypothyroidism，CH)是一種可通過新生兒疾病篩查，預(yù)防智力低下和身材矮小的內(nèi)分泌疾病。隨著篩查項(xiàng)目的開展和測(cè)試切割值的改變，CH發(fā)病率也略有上升。本文對(duì)CH篩查工作的成本效益和成本效用進(jìn)行分析，試圖從衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)的角度評(píng)估篩查工作的有效性和穩(wěn)定性，為衛(wèi)生部門的決策提供參考依據(jù)。

1 資料與方法

1.1 一般資料 以2000年6月至2007年12月在佛山市(除順德區(qū)外)出生并接受CH篩查的新生兒314 342例為研究對(duì)象，其中確診CH 199例，50例永久性CH，104例暫時(shí)性CH，失訪45例。佛山市篩查中心堅(jiān)持對(duì)患者隨訪，2013年對(duì)該批患者進(jìn)行韋氏智力測(cè)量，未發(fā)現(xiàn)有明顯智力遲滯病例[1]?；颊呒凹覍俸炇鹬橥鈺?/p>

1.2 方法

1.2.1 資料來源 本研究資料通過3種途徑搜集。(1)從佛山市新生兒疾病篩查中心搜集CH發(fā)病監(jiān)測(cè)的相關(guān)數(shù)據(jù)和直接醫(yī)療成本。相關(guān)數(shù)據(jù)包括疾病發(fā)病率、篩查覆蓋率、篩查陽(yáng)性率、篩查測(cè)試靈敏度等指標(biāo)；直接醫(yī)療成本涵蓋平均初篩成本、確診費(fèi)、藥物治療費(fèi)用等。(2)設(shè)計(jì)調(diào)查問卷，對(duì)確診的患者及其家屬進(jìn)行電話回訪，獲取CH篩查的直接非醫(yī)療成本和間接醫(yī)療成本等資料。(3)通過大量文獻(xiàn)調(diào)查、國(guó)家政府統(tǒng)計(jì)學(xué)年鑒、中國(guó)殘聯(lián)官網(wǎng)、教育部官方網(wǎng)站等獲取廣東省人均期望壽命，2000-2007年人均國(guó)民生產(chǎn)總值(GDP)，CH傷殘權(quán)重，特殊教育費(fèi)用等以計(jì)算效益。

1.2.2 分析方法 成本包括直接和間接成本兩部分。本研究根據(jù)篩查的流程，以初篩、復(fù)查、確診、治療和隨訪等關(guān)鍵步驟中可能產(chǎn)生的醫(yī)療費(fèi)用或交通費(fèi)用作為直接成本。以該過程中可能出現(xiàn)的家人勞動(dòng)力損失作為間接成本。本研究認(rèn)為所有通過篩查確診的患者，均得到規(guī)范治療，都能避免智力損害。效益包括直接效益和間接效益。直接效益是指患者在篩查后所避免的醫(yī)療或非醫(yī)療費(fèi)用，本研究數(shù)據(jù)主要來自同類文獻(xiàn)。間接效益主要是指患者通過早期治療而避免的勞動(dòng)力損失，家人因減少了對(duì)患者必要的照顧而避免的部分勞動(dòng)力的損失(患者0～18歲)和特殊教育費(fèi)(患者3～18歲)。而患者的勞動(dòng)力損失分為完全勞動(dòng)力損失和部分勞動(dòng)力損失兩種，智力中度和重度受損的患者一般認(rèn)為其勞動(dòng)力是完全喪失的，智力輕度受損或處于邊界的患者的勞動(dòng)力是部分喪失的。本文完全勞動(dòng)力損失是以2000-2007年佛山市統(tǒng)計(jì)學(xué)年鑒的佛山市人均GDP計(jì)算，部分勞動(dòng)力損失是以佛山市2000-2007年農(nóng)村年人均工資計(jì)算，其計(jì)算法則是源于衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)的人力資本法。特殊教育費(fèi)用的獲得來源于教育部官網(wǎng)和中國(guó)殘聯(lián)的相關(guān)數(shù)據(jù)。其大小定義為特殊教育經(jīng)費(fèi)成本比同等年齡段健康兒童接受教育的經(jīng)費(fèi)成本多的部分。期望壽命取自我國(guó)第6次人口普查獲得的廣東省人均期望壽命，76.70歲[2]。效用的計(jì)算采用疾病負(fù)擔(dān)法，計(jì)算患者經(jīng)治療可避免的傷殘調(diào)整壽命年(DALY)。

1.2.3 部分?jǐn)?shù)據(jù) 發(fā)病率1/1 579，篩查費(fèi)40元/人，確診費(fèi)用(抽血檢查)154元/人，藥物治療費(fèi)0.369元/片，人均GDP 35 105元/年，農(nóng)村人均年收入7 052元/年，特殊教育費(fèi)8 274元/年。

1.2.4 貼現(xiàn)分析和敏感性研究 由于通貨膨脹等金融因素，貨幣價(jià)值隨著時(shí)間發(fā)生改變，貼現(xiàn)率分析可通過一定比例的數(shù)學(xué)轉(zhuǎn)換，將未來的貨幣價(jià)值與現(xiàn)在的貨幣價(jià)值建立聯(lián)系，平衡篩查項(xiàng)目受時(shí)間的影響。篩查項(xiàng)目一般持續(xù)幾十年或者更久，這涉及發(fā)病率、篩查覆蓋率、篩查測(cè)試靈敏度等因素變化的影響。敏感性分析，可找出對(duì)篩查項(xiàng)目有效性影響較大的因素，并判斷這些因素對(duì)其影響的程度，以此評(píng)估篩查項(xiàng)目的經(jīng)濟(jì)學(xué)穩(wěn)定性。

1.3 統(tǒng)計(jì)工具 研究采用Excel和Tree Age Pro決策分析軟件對(duì)成本效益和效用進(jìn)行分析，并對(duì)篩查項(xiàng)目進(jìn)行貼現(xiàn)和敏感性研究。

2 結(jié) 果

2.1 成本效益分析 研究發(fā)現(xiàn)，對(duì)CH篩查項(xiàng)目共投入成本1 794.61萬元，獲得效益11 769.99萬元，凈效益9 975.52萬元，每篩查出1例CH需要投入的成本是9.01萬元，所獲得的效益是59.15萬元，成本效益比為1.00∶6.56。見表1、2。

表1 CH篩查項(xiàng)目的成本投入分析

表2 CH篩查項(xiàng)目的效益分析

2.2 成本效用分析 據(jù)疾病負(fù)擔(dān)法可知，DALY分為早亡損失的健康壽命年(YLL)和傷殘損失的健康壽命年(YLD)兩部分。而CH并不會(huì)使患者比健康人群有更高的死亡風(fēng)險(xiǎn)，因此早亡損失可忽略，主要是傷殘?jiān)斐山】祲勖険p失的部分。目前尚未發(fā)現(xiàn)有對(duì)CH進(jìn)行專門的傷殘權(quán)重研究，因CH造成的智力損害狀態(tài)與唐氏綜合癥類似，既往文獻(xiàn)中多認(rèn)為CH的傷殘權(quán)重等同于唐氏綜合征，為0.593[3]。經(jīng)計(jì)算，每投入3 216元，可避免一個(gè)DALY的產(chǎn)生。

2.3 貼現(xiàn)率分析 國(guó)內(nèi)外衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)研究常用的貼現(xiàn)率是3%。本文為探索貼現(xiàn)率對(duì)成本效益的影響，將取貼現(xiàn)率2%～10%作為變化范圍。研究發(fā)現(xiàn)篩查的凈效益，成本效用隨著貼現(xiàn)率的增加變小。見表3。

表3 不同貼現(xiàn)率對(duì)篩查效果指標(biāo)的影響

2.4 敏感性分析 為了找出對(duì)篩查項(xiàng)目影響較大的因素，研究中利用決策樹分析軟件建立了決策樹模型。該模型以篩查和無篩查作為兩種不同的方案，假設(shè)對(duì)10 000例新生兒，5 000例男童，5 000例女童，隨機(jī)實(shí)施兩種方案。將發(fā)病率、篩查覆蓋率、永久性CH患者的比例、初篩測(cè)試的靈敏度、特異度、效益和成本等可能的變化范圍進(jìn)行分析發(fā)現(xiàn)，發(fā)病率、篩查覆蓋率和永久性CH的比例是影響篩查項(xiàng)目?jī)粜б孀畲蟮闹笜?biāo)。然而，對(duì)這些指標(biāo)進(jìn)行單因素分析，其大范圍變化未能改變項(xiàng)目?jī)粜б娲笥诹愕那闆r，并且這些指標(biāo)與凈效益呈正相關(guān)。

3 討 論

國(guó)內(nèi)現(xiàn)有的研究中成本效益比為1∶3.60～1∶19.83[4-7]，國(guó)外的研究結(jié)果在1∶7.43和1∶7.69之間[8-9]，本文研究成本效益比為1∶6.56，相對(duì)偏低。這個(gè)結(jié)果可能的原因是筆者計(jì)算成本相對(duì)偏高，效益相對(duì)偏低。體現(xiàn)在以下幾點(diǎn)：(1)研究計(jì)算成本時(shí)，暫時(shí)性CH隨訪次數(shù)實(shí)際上因人而異，不是所有人在停藥后都能隨訪3年，而本次研究認(rèn)為所有暫時(shí)性CH都隨訪達(dá)20次，比實(shí)際偏高；(2)左旋甲狀腺素的服用標(biāo)準(zhǔn)是成人的劑量不超過每天200 μg，研究中假定CH患者一生都以最大劑量進(jìn)行治療，這遠(yuǎn)超過實(shí)際藥物的使用劑量；(3)國(guó)內(nèi)研究認(rèn)為患者終身隨訪和治療的時(shí)間是到50歲[10]，而本研究認(rèn)為每位患者將持續(xù)隨訪治療到最新的廣東省居民預(yù)期壽命76.7歲；(4)計(jì)算效益時(shí)，因特殊照顧費(fèi)用難以計(jì)算，本文認(rèn)為這部分費(fèi)用是患者家屬勞動(dòng)力損失的一部分，沒有納入效益中，使效益偏低?？傮w來講，筆者的計(jì)算方法是保守的，獲得的成本依然小于效益，凈效益大于零。為了排除計(jì)算的不準(zhǔn)確，參數(shù)估計(jì)有偏差等影響，本文進(jìn)行了貼現(xiàn)率和敏感性分析，二者都無法改變篩查項(xiàng)目?jī)粜б娲笥诹愕那闆r，這說明CH篩查在衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)角度是一個(gè)很合算的選擇。

整個(gè)篩查項(xiàng)目的成本主要是直接成本部分，包括篩查、確診、治療和隨訪等費(fèi)用，占96.37%，效益則主要體現(xiàn)在間接效益部分，包括勞動(dòng)力的損失和特殊教育等費(fèi)用，占99.77%。從患者個(gè)體來講，通過早期篩查和診治，患者的智力損害得到避免，可獲得勞動(dòng)能力，避免了患者本人及其家庭的沉重負(fù)擔(dān)。從社會(huì)整體角度上講，因篩查項(xiàng)目的實(shí)施，社會(huì)對(duì)這部分智力可能損害兒童需要承擔(dān)的特殊教育成本和殘疾人福利費(fèi)用等經(jīng)濟(jì)損失也得到了避免。

此外，研究表明[11-12]每投入5萬～6萬美元就能獲得1個(gè)質(zhì)量調(diào)整壽命年(QALY)是有效的，或者每花費(fèi)2萬～3萬英鎊能獲得一個(gè)QALY是可取的。本研究投入3 216元就能避免一個(gè)DALY，若將DALY看作QALY，本研究從生命價(jià)值的角度上也能證明篩查的有效性。

CH篩查是新生兒篩查最早施行的疾病之一。美國(guó)、加拿大、英國(guó)、日本等國(guó)家早于20世紀(jì)70年代開展了CH的篩查[13-16]。我國(guó)上海于1981年率先開展了苯丙酮尿癥(PKU)和CH兩項(xiàng)新生兒疾病篩查工作[17]，此后，新生兒疾病篩查工作不斷在全國(guó)范圍內(nèi)開展起來。國(guó)內(nèi)外多年回顧性研究發(fā)現(xiàn)，經(jīng)篩查診治的CH患者智力均能達(dá)到正常水平或者接近正常水平，體格生長(zhǎng)的指標(biāo)都能達(dá)到正常的相應(yīng)參考水準(zhǔn)[1,18]。這些研究表明篩查的效果很明顯，本研究從經(jīng)濟(jì)學(xué)的角度上，也肯定了篩查的有效性。由于篩查實(shí)驗(yàn)室初期投入成本較高，篩查、隨訪、治療等費(fèi)用基本上是患者自理，我國(guó)還有很大一部分相對(duì)落后、偏遠(yuǎn)的地方還沒有實(shí)施全面CH篩查覆蓋。就佛山市而言，已納入篩查范圍的地區(qū)，篩查覆蓋率雖逐年上升，近幾年已經(jīng)達(dá)90%左右，但是仍有部分地區(qū)沒有參加篩查。根據(jù)篩查研究結(jié)果，疾病的篩查覆蓋率對(duì)篩查項(xiàng)目的凈效益影響很大，建議相關(guān)部門能加大對(duì)CH篩查的支持力度，進(jìn)一步擴(kuò)大篩查范圍，提升篩查覆蓋率，增加篩查的經(jīng)濟(jì)學(xué)效果。

[1]蘇晞,孔燕珊,何瑞雪.28例學(xué)齡期先天性甲狀腺功能減退癥患兒的療效分析[J].檢驗(yàn)醫(yī)學(xué)與臨床,2015,12(6):747-749.

[2]舒星宇,溫勇,宗占紅,等.對(duì)我國(guó)人口平均預(yù)期壽命的間接估算及評(píng)價(jià)——基于第六次全國(guó)人口普查數(shù)據(jù)[J].人口學(xué)刊,2014,36(5):18-24.

[3]Shamshiri AR,Yarahmadi S,Forouzanfar MH,et al.Evaluation of current guthrie TSH cut-off point in Iran congenital hypothyroidism screening program:a cost-effectiveness analysis[J].Arch Iran Med,2012,15(3):136-141.

[4]張?chǎng)┢G,萬立新,趙淑華,等.吉林省新生兒先天性甲狀腺功能減低癥篩查成本效益分析[J].中國(guó)地方病防治雜志,2013,28(6):443-444.

[5]夏興煥,張麗霞,顧杉明,等.連云港市新生兒疾病篩查的成本效益分析[J].中國(guó)婦幼保健,2013,28(3):395-397.

[6]林艷,黃曉春,文偉,等.深圳市新生兒疾病篩查成本-效益分析[J].中國(guó)社會(huì)醫(yī)學(xué)雜志,2012,29(3):214-216.

[7]滿曉瑋,張知新,顧學(xué)范,等.新生兒疾病篩查工作的成本-效益分析[J].中國(guó)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì),2011,30(5):91-93.

[8]Hatam N,Shirvani S,Javanbakht M,et al.Cost-utility analysis of neonatal screening program,shiraz university of medical sciences,shiraz,iran,2010[J].Iran J Pediatr,2013,23(5):493-500.

[9]Geelhoed EA,Lewis B,Hounsome D,et al.Economic evaluation of neonatal screening for phenylketonuria and congenital hypothyroidism[J].J Paediatr Child Health,2005,41(11):575-579.

[10]黃志華,王佳春,楊蓉,等.江西省新生兒疾病篩查成本效益分析[J].中國(guó)優(yōu)生與遺傳雜志,2009,17(3):94-95.

[11]Owens DK.Interpretation of cost-effectiveness analyses[J].J Gen Intern Med,1998,13(10):716-717.

[12]Devlin N,Parkin D.Does NICE have a cost-effectiveness threshold and what other factors influence its decisions? A binary choice analysis[J].Health Econ,2004,13(5):437-452.

[13]LaFranchi SH,Murphey WH,Foley TJ,et al.Neonatal hypothyroidism detected by the Northwest Regional Screening Program[J].Pediatrics,1979,63(2):180-191.

[14]Varma SK.Newborn screening for congenital hypothyroidism[J].Tex Med,1979,75(10):57-60.

[15]Smith P,Morris A.Assessment of a programme to screen the newborn for congenital hypothyroidism[J].Community Med,1979,1(1):14-22.

[16]Irie M,Enomoto K,Enomoto H,et al.Microdetermination of TSH in dried blood spot——its use in the mass-screening for congenital or juvenile primary hypothyroidism (author′s transl)[J].Nihon Naibunpi Gakkai Zasshi,1976,52(3):243-247.

[17]王家軍,顧學(xué)范,葉軍,等.上海市新生兒疾病篩查成本效益分析[J].中國(guó)衛(wèi)生資源,1999(4):11-13.

[18]苑麗雙.128例新生兒先天性甲狀腺功能低下癥治療觀察[J].中國(guó)優(yōu)生與遺傳雜志,2013,21(2):92-101.

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Cost-effectiveness and cost-utility of neonatal congenital hypothyroidism screening in Foshan City

HeRuixue1,SuXi1,JinYu2,LiuHaiping1,JianMeihao1,ChenWenfang1,YuFeng1

(1.AdministrationandRegistrationDivision,FoshanMunicipalMaternalandChildHealthCareHospital,Foshan,Guangdong528000,China;2.CollegeofPublicHealth,SunYat-senUniversity,Guangzhou,Guangdong510080,China)

Objective To obtain the economic data in the aspects of cost-effectiveness and cost-utility of neonatal congenital hypothyroidism(CH) screening in Foshan City and to make assessment on the effect of screening works.Methods The economic related data were collected by the screening center,literatures,official resources and questionnaire investigation.The statistical tool and Tree Age Pro health decision analysis software were used to conduct the assessment on the cost-effectiveness and cost-utility of screening works.Results The screening program invested 17.95 million Yuan in total during 2000-2007,and the gain benefits was 117.69 million Yuan,net benefit was 9 975.52 ten thousand Yuan.The cost-benefit ratio was 1.00∶6.56.Each investing 3 216 Yuan could avoid a disability-adjusted life year.Conclusion The CH screening item has good economic applicability and is worth investing more funding for further promotion and popularization.

congenital hypothyroidism;cost-effectiveness;cost-utility;sensitivity analysis

何瑞雪(1989-),碩士,主要從事兒少衛(wèi)生與婦幼保健、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)方面研究。

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10.3969/j.issn.1671-8348.2017.20.027

TU993

A

1671-8348(2017)20-2820-03

2017-02-18

2017-04-06)