新藥從研發(fā)到臨床試驗，再到生產(chǎn)上市，通常都要經(jīng)過很長時間。目前國際上主流的統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，一個新藥從發(fā)現(xiàn)到最終上市平均需要10～15年。其中臨床研究階段，順利的話也需要5～8年。對于一些慢性病的臨床研究，如心腦血管疾病、癌癥等，由于治療周期長，相應(yīng)的研究時間也會更長。

新藥的臨床試驗共分為I、II、III、IV期。分別對應(yīng)的是藥物的安全性、治療作用、風(fēng)險和不良反應(yīng)四個層級的驗證。通常I、II、III期臨床試驗是在藥物上市前，第IV期試驗在上市后。

I 期臨床試驗：初步的臨床藥理學(xué)及人體安全性評價試驗。觀察人體對于新藥的耐受程度和藥代動力學(xué)，為制定給藥方案提供依據(jù)。

II 期臨床試驗：治療作用初步評價階段。其目的是初步評價藥物對目標(biāo)適應(yīng)癥患者的治療作用和安全性，也包括為III期臨床試驗研究設(shè)計和給藥劑量方案的確定提供依據(jù)。

III 期臨床試驗：治療作用確證階段。其目的是進一步驗證藥物對目標(biāo)適應(yīng)癥患者的治療作用和安全性，評價利益與風(fēng)險關(guān)系，最終為藥物注冊申請的審查提供充分的依據(jù)。

IV 期臨床試驗：新藥上市后應(yīng)用研究階段。其目的是考察在廣泛使用條件下的藥物療效和不良反應(yīng)，評價在普通或者特殊人群中使用的利益與風(fēng)險關(guān)系以及改進給藥劑量等。

依據(jù)《中華人民共和國藥品管理法實施條例》第三十條：“藥物臨床試驗申請經(jīng)國務(wù)院藥品監(jiān)督管理部門批準(zhǔn)后，申報人應(yīng)當(dāng)在經(jīng)依法認定的具有藥物臨床試驗資格的機構(gòu)中選擇承擔(dān)藥物臨床試驗的機構(gòu)，并將該臨床試驗機構(gòu)報國務(wù)院藥品監(jiān)督管理部門和國務(wù)院衛(wèi)生行政部門備案?！?/p>

國內(nèi)對臨床試驗機構(gòu)實行資格認證制度。目前國家食藥監(jiān)總局官網(wǎng)上藥物臨床試驗機構(gòu)共有822個，多為各地的三甲醫(yī)院。而臨床試驗機構(gòu)數(shù)量不足，加之臨床試驗周期較長，就容易出現(xiàn)一些問題，難以保證臨床試驗的質(zhì)量。

據(jù)《南方周末》刊載的《試藥利益圈亂象，危險的新藥》一文報道，藥企大筆臨床試驗費用的四分之三要支付給醫(yī)院，而“支付給醫(yī)院的費用，除了醫(yī)院收取的部分，下到具體科室后，科室會扣掉一部分（主任也會留下一定比例），剩下的便是支付給研究者的費用、受試者的檢查費以及部分受試者的補償費?！?/p>

為了節(jié)省成本，臨床試驗數(shù)據(jù)造假經(jīng)常存在。根據(jù)《中國臨床藥理學(xué)》雜志在2013年進行的一項調(diào)查，在臨床試驗的各個環(huán)節(jié)，有47.8%的臨床試驗機構(gòu)在試驗實施過程中違規(guī)，更有高達85.7%的機構(gòu)在試驗記錄環(huán)節(jié)存在問題。

臨床試驗結(jié)束后，為了通過食藥監(jiān)局藥品評審中心審評，企業(yè)會聯(lián)合統(tǒng)計單位對收集到的數(shù)據(jù)進行修改。由于藥廠、醫(yī)院以及相關(guān)的中介之間達成了利益的高度統(tǒng)一，只有臨床試驗獲得成功，藥品才能正式上市獲得利潤。

2016年5月，美國生物技術(shù)創(chuàng)新組織（BIO）采用BioMedTracker數(shù)據(jù)庫發(fā)布了一份新藥臨床試驗通過率的報告。數(shù)據(jù)涵蓋2003～2011年美國FDA受理的835家制藥、生物技術(shù)公司申請的4451個新藥的臨床試驗信息。

得出的結(jié)論是，在所有類別的臨床試驗項目中，一款候選藥物由I期臨床試驗到最終獲得美國FDA批準(zhǔn)并上市的概率約為10%。大部分藥物臨床試驗失敗是發(fā)生在II期向III期過渡的階段。因為I期往往只是安全性評價，II期才是關(guān)鍵的概念性驗證，這是確定藥物是否有效的分水嶺。

但是反觀國內(nèi)，據(jù)新華網(wǎng)報道，新藥臨床試驗中極為重要的數(shù)據(jù)卻常常被忽略不計。新藥試驗進入I期臨床試驗十分困難，可一旦進入便一路通暢。由于缺乏第三方的監(jiān)督與制衡，醫(yī)院作為臨床試驗機構(gòu)問題頻出。